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Un primer estudio en humanos para evaluar la seguridad de la infusión de MNV-BM-PLC (células CD34+ autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta) en pacientes con enfermedades mitocondriales primarias asociadas con la mutación o eliminación del ADN mitocondrial

30 de agosto de 2021 actualizado por: Minovia Therapeutics Ltd.

Un primer estudio abierto de escalado de dosis de fase I en humanos para evaluar la seguridad de la infusión de MNV-BM-PLC (células CD34+ autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta) en pacientes con enfermedades mitocondriales primarias asociadas con la mutación o eliminación del ADN mitocondrial

Los objetivos del estudio son evaluar la seguridad de una única infusión intravenosa (IV) de células CD34+ autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta en participantes con enfermedad mitocondrial primaria asociada con mutaciones o deleciones del ADN mitocondrial.

Se inscribirán 6 participantes de entre 4 y 18 años el día de la visita de selección con enfermedad mitocondrial primaria asociada con mutaciones o deleciones del ADN mitocondrial.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

MNV-BM-PLC es una terapia celular personalizada basada en células madre/progenitoras hematopoyéticas (HSPC) autólogas derivadas de pacientes enriquecidas con mitocondrias aisladas de placenta sana obtenida de donantes durante una cesárea. Se emplean mitocondrias sanas, ex-vivo, para enriquecer las células sanguíneas periféricas CD34+ del paciente, seguido de la infusión de las células enriquecidas mitocondriales al paciente. Este proceso terapéutico de aumento mitocondrial proporciona al paciente mitocondrias sanas que portan ADNmt no mutado/suprimido que puede complementar la funcionalidad mitocondrial en las células del paciente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Eyal Shoshani
  • Número de teléfono: 972544758318
  • Correo electrónico: eyal@minoviatx.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Lea Bensoussan
  • Número de teléfono: 972-58-610-1291
  • Correo electrónico: lea@minoviatx.com

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 16 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico molecular de la enfermedad mitocondrial primaria
  • Edad entre 4 años y hasta 18 años, con un peso corporal mínimo de 20 (+/-1) kilogramo el día de la visita de selección.
  • Puntuación de rendimiento: Karnofsky ≥40 (o equivalente en niños menores de 16 años.
  • Los pacientes o los padres o el tutor legal del paciente (cuando corresponda) tienen un buen conocimiento del estudio y la naturaleza del procedimiento y están dispuestos y son capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de participar en cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • Capacidad médica para someterse a los procedimientos del estudio de manera segura, según lo determine el investigador.

Criterio de exclusión

  • Prueba positiva para agentes patógenos.
  • Incapacidad para someterse a leucoféresis, según lo determine el investigador.
  • Infección grave crónica o cualquier otra enfermedad o condición que pueda poner en riesgo al paciente o interferir con la capacidad de interpretar los resultados del estudio.
  • Antecedentes conocidos de malignidad.
  • El paciente ha sido tratado en el último año antes del tratamiento IP con una terapia celular diferente.
  • El paciente participó en otro estudio clínico de intervención y/o recibió otro medicamento experimental fuera de un estudio clínico dentro de 1 mes antes del día de la visita de tratamiento del producto de investigación (IP).
  • Una mujer embarazada o lactante o una mujer que planea quedar embarazada durante el estudio. Además, cualquier mujer en edad fértil (no estéril o posmenopáusica), que no esté dispuesta a adherirse al método anticonceptivo de uso altamente efectivo durante la duración del estudio.
  • En opinión del investigador, el paciente no es apto para participar en el estudio debido a problemas de seguridad.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 y Cohorte 2

A 3 pacientes se les administrará la Dosis 1 (0,88 unidades mitocondriales (mU) de actividad de citrato sintasa (CS) por millón de células).

A 3 pacientes se les administrará la Dosis 2 (4,4 mU de actividad de citrato sintasa (CS) de unidad mitocondrial (mU) por millón de células).
Procedimiento: Movilización de médula ósea

Durante los cuatro días previos a la aféresis, se administrará Neupogen (G-CSF) a dosis de 10 microgramos por kilogramo por vía subcutánea por la mañana (días -6 a -3 de terapia celular). Además, Mozobil (Plerixafor) a una dosis de 0,24 miligramos por kilogramo se administrará por vía subcutánea aproximadamente 4 horas antes del inicio de la aféresis.

Se administrará una quinta dosis de Neupogen (G-CSF) justo antes de la aféresis.

Procedimiento: Aféresis
La aféresis se realizará dos días antes de la infusión de MNV-BM-PLC. Durante este procedimiento, la sangre periférica del paciente será recolectada por aféresis.
Biológico: Infusión MNV-BM-PLC

La infusión de MNV-BM-PLC (células CD34+ autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta) se realizará mediante un procedimiento IV estándar.

El intervalo de dosificación entre pacientes será como mínimo de 2 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v5.0 después de MNV-BM-PLC
Periodo de tiempo: 1 mes
La gravedad se calificará de acuerdo con CTCAE, Versión 5.0
1 mes
Medición del nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: 1 mes
Cambio desde el inicio en el parámetro hematológico
1 mes
Medición del recuento absoluto de neutrófilos
Periodo de tiempo: 1 mes
Cambio desde el inicio en el parámetro hematológico
1 mes
Medición del recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 1 mes
Cambio desde el inicio en el parámetro hematológico
1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v5.0 después de MNV-BM-PLC
Periodo de tiempo: 2 años
La gravedad se calificará de acuerdo con CTCAE, Versión 5.0
2 años
Medición del nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: 2 años
Cambio desde el inicio en el parámetro hematológico
2 años
Medición del recuento absoluto de neutrófilos
Periodo de tiempo: 2 años
Cambio desde el inicio en el parámetro hematológico
2 años
Medición del recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 2 años
Cambio desde el inicio en el parámetro hematológico
2 años
IPMDS (Escala Internacional de Enfermedades Mitocondriales Pediátricas)
Periodo de tiempo: 2 años
Comparar el cambio en la puntuación de la Escala Internacional de Enfermedades Mitocondriales Pediátricas (IPMDS) durante un período de seguimiento de 3, 6, 12 y 24 meses después del tratamiento. La puntuación total de IPMDS oscila entre 0 y 243. La puntuación se expresa como el porcentaje de ítems que fueron factibles de realizar. Cuanto más baja es la puntuación, más alta es la función del niño.
2 años
Puntuación de rendimiento
Periodo de tiempo: 2 años
Estabilización o mejora en la puntuación de rendimiento (puntuación de Lansky (para pacientes menores de 15 años) o puntuación de Karnofsky (para pacientes mayores de 15 años) en relación con el valor inicial
2 años
PEDI: Evaluación Pediátrica del Inventario de Discapacidad
Periodo de tiempo: 2 años
Estabilización o mejora en la puntuación PEDI en relación con la línea de base
2 años
Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: 2 años
Estabilización o mejora en la prueba de caminata de 6 minutos en relación con la línea de base
2 años
Soporte de silla de 30 segundos
Periodo de tiempo: 2 años
Estabilización o mejora en la postura de la silla de 30 segundos en relación con la línea de base
2 años
Eventos de hospitalización
Periodo de tiempo: 1 año
Reducción del número, la causa y la duración de los eventos de hospitalización en relación con los 12 meses anteriores al tratamiento IP
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Minovia Therapeutics Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de marzo de 2022

Finalización primaria (Anticipado)

1 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de enero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PLC-PMD-01-IL

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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