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ルキソリチニブに対する反応が最適ではない骨髄線維症の参加者におけるパルサクリシブとルキソリチニブの有効性と安全性を評価する (LIMBER-304)

2025年9月12日 更新者:Incyte Corporation

ルキソリチニブに対する反応が最適ではない骨髄線維症の参加者におけるPI3Kδ阻害剤パルサクリシブとルキソリチニブのランダム化二重盲検プラセボ対照試験

この研究の目的は、ルキソリチニブ単剤療法を受けている間に最適な反応が得られなかった骨髄線維症の参加者を対象に、ルキソリチニブと組み合わせた場合のパルサクリシブとルキソリチニブと組み合わせたプラセボの有効性と安全性を比較することです。

調査の概要

詳細な説明

参加予定者は、5 mg BID から 25 mg BID の範囲の安定した用量のルキソリチニブを服用している必要があり、1 日目の前の少なくとも過去 8 週間はその用量を服用していることになります。 以前のルキソリチニブの少なくとも3か月の期間が必要です。 参加者は、ルキソリチニブ単剤療法に対する最適以下の反応についてプロトコルで定義された基準を満たす必要があります。 参加者が研究に適格であると判断され、7 日間のベースライン症状日記評価を完了した後、血小板数 (≥ 100 × 10^9/L 対 50 ~ < 100 × 10^9/L を含む) および DIPSS リスク カテゴリ (高 vs 中 2 vs 中 1)。

参加者が 24 週目の評価を完了すると、参加者の治療の割り当てが解除され、プラセボであることが判明した場合、参加者はクロスオーバーしてパルサクリシブの投与を開始し、血液学的パラメーターが適切である限り、ルキソリチニブを継続する機会があります。 .

研究の種類

介入

入学 (実際)

177

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • California
      • Berkeley、California、アメリカ、94704
        • Sutter Health Alta Bates Summit Medical Center Absmc Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
      • Fresno、California、アメリカ、93720
        • cCare
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027-6005
        • California Research Institute (Cri)
      • Redlands、California、アメリカ、92373
        • Emad Ibrahim MD Inc
      • San Diego、California、アメリカ、92103
        • Scripps Clinic
      • San Luis Obispo、California、アメリカ、93401
        • Coastal Integrated Cancer Care - Cicc
    • Connecticut
      • Stamford、Connecticut、アメリカ、06904
        • Stamford Hospital - Medical Oncology Hematology
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20057
        • Georgetown University
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University - Medical College of Georgia
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University Melvin and Bren Simon Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood、Kansas、アメリカ、66205
        • University of Kansas Hospital Authority
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64114
        • Midamerica Cancer Care
    • New Jersey
      • Brick、New Jersey、アメリカ、08724
        • New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Morristown Medical Center - Atlantic Health System
    • New York
      • Hawthorne、New York、アメリカ、10532
        • Westchester Medical Center Advanced Oncology
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Clyde、North Carolina、アメリカ、28721
        • Advent Health Hendersonville Park Ridge Hospital Hendersonville
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Oregon Health & Science University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
        • Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75246-2092
        • Texas Oncology - Baylor Sammons Cancer Center
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390-8565
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77025
        • Kelsey Seybold Clinic
      • Houston、Texas、アメリカ、77005
        • Renovatio Clinical
    • Washington
      • Everett、Washington、アメリカ、98201
        • Providence Regional Medical Center Everett
      • Aberdeen、イギリス、AB15 6RE
        • Grampian Health Board
      • Boston、イギリス、PE21 9QS
        • United Lincolnshire Hospitals
      • Gloucester、イギリス、GL1 3NN
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London、イギリス、NW1 2BU
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Middlesbrough、イギリス、TS4 3BW
        • James Cook University Hospital
      • Ashdod、イスラエル、7747629
        • Samson Assuta Ashdod University Hospital
      • Haifa、イスラエル、31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah Hebrew University Medical Center Ein Karem Hadassah
      • Rehovot、イスラエル、76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv、イスラエル、64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv、イスラエル、69710
        • Assuta Ramat Hahayal
      • Avellino、イタリア、83100
        • Azienda Ospedaliera San Giuseppe Moscati
      • Bari、イタリア、70124
        • Aou Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna、イタリア、40138
        • Lstituto Di Ematologia Lorenzo Ea.Seragnoli Universita Degli Studi Di Bologna - Policlinico S. Or
      • Catania、イタリア、11111
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
      • Florence、イタリア、50134
        • University of Florence
      • Genova、イタリア、16132
        • Irccs Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
      • Milan、イタリア、20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli、イタリア、80131
        • Universita Di Napoli Federico Ii
      • Novara、イタリア、28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
      • Palermo、イタリア、90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
      • Perugia、イタリア、06156
        • Ospedale S.Maria Della Misericordia
      • Perugia、イタリア、6156
        • Ospedale S.Maria Della Misericordia
      • Pescara、イタリア、65124
        • Presidio Ospedaliero Pescara
      • Pisa、イタリア、56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Reggio Calabria、イタリア、89133
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma、イタリア、00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
      • Roma、イタリア、00161
        • Univ. Di Roma Facolta Di Armacia E Medicina
      • Roma、イタリア、144
        • Ospedale Sant. Eugenio
      • Rome、イタリア、00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
      • Siena、イタリア、53100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
      • Taranto、イタリア、74123
        • Azienda Ospedaliera San Giuseppe Moscati
      • Udine、イタリア、33100
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale ASU FC
      • Varese、イタリア、21100
        • A.O. Universitaria Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi
      • Vienna、オーストリア、01140
        • Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
      • Alicante、スペイン、03010
        • Hospital General Unviersitario de Alicante
      • Badalona、スペイン、08916
        • Ico Hospital Germans Trias I Pujol
      • Barcelona、スペイン、08003
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital General Universitario Vall D Hebron
      • Barcelona、スペイン、08908
        • Institut Catala Doncologia Ico - Hospital Duran I Reynals Location
      • Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35010
        • Hospital Universitario Insular de Gran Canaria
      • Madrid、スペイン、28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
      • Madrid、スペイン、24041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Murcia、スペイン、30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Murcia、スペイン、30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia、スペイン、46017
        • Hospital Universitario Doctor Peset
      • Valencia、スペイン、46000
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Zaragoza、スペイン、50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
      • Adana、トルコ(Türkiye)、01250
        • Baskent University Adana Hospital
      • Ankara、トルコ(Türkiye)、06500
        • Gazi University Hospital Gazi University Faculty of Medicine
      • Istanbul、トルコ(Türkiye)、34214
        • Istanbul Medipol Universitesi Ibagcilar Medipol Mega Universitesi Hastanesi
      • Istanbul、トルコ(Türkiye)、34662
        • Baskent University Istanbul Hospital
      • Izmir、トルコ(Türkiye)、35040
        • Ege University Hospital
      • Samsun、トルコ(Türkiye)、55200
        • Ondokuz Mayis University Medicine Faculty
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitatsklinikum Bonn Aoer
      • Greifswald、ドイツ、17475
        • Universitaetsmedizin Greifswald
      • Halle、ドイツ、06120
        • Universitätsklinikum Halle (Saale)
      • Rostock、ドイツ、18057
        • Universitaetsmedizin Rostock
      • Bergen、ノルウェー、05021
        • Haukeland University Hospital
      • Lorenskog、ノルウェー、01478
        • Akershus University Hospital
      • Budapest、ハンガリー、01088
        • Semmelweis Egyetem
      • Eger、ハンガリー、03300
        • Markhot Ferenc Korhaz
      • Győr、ハンガリー、09024
        • Petz Aladar County Teaching Hospital
      • Helsinki、フィンランド、FI-00029
        • Helsinki University Central Hospital
      • La Tronche、フランス、38700
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (Chu Grenoble Alpes) - Hopital Albert Michallon
      • Limoges、フランス、87042
        • CHU de Limoges
      • Limoges、フランス、87042
        • CHU Limoges - Hopital Duputren
      • Nantes、フランス、44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (Chu de Nantes) - Hotel-Dieu
      • Nîmes、フランス、30900
        • CHU Nîmes
      • Paris、フランス、75012
        • Hospital Saint Antoine
      • Paris、フランス、75010
        • Ap-Hp Groupe Hospitalier Saint-Louis Lariboisiere Fernand-Widal Site Saint Louis (Paris)
      • Pierre-Bénite、フランス、69495
        • Hospices Civils de Lyon Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Toulouse、フランス、31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54500
        • Chu Vandoeuvre-Les-Nancy Hopital Brabois
      • Bruges、ベルギー、08000
        • A.Z. St.-Jan A.V.
      • Hasselt、ベルギー、3500
        • Jessa Ziekenhuis
      • Roeselare、ベルギー、8800
        • AZ Delta
      • Yvoir、ベルギー、05530
        • Chu Ucl Namur University Hospital Mont-Godinne
      • Katowice、ポーランド、40-040
        • Pratia Hematologia Katowice
      • Katowice、ポーランド、41-081
        • Pratia Hematologia Katowice
      • Krakow、ポーランド、31-501
        • Samodzielny Publiczny Zoz Szpital Uniwersytecki W Krakowie
      • Lublin、ポーランド、20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Warsaw、ポーランド、02-776
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
      • Bucharest、ルーマニア、30171
        • Spitalul Clinic Coltea - Clinica Hematologie
      • Târgu Gânguleşti、ルーマニア、540139
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
      • Beijing、中国、100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing、中国、100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Beijing、中国、100091
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing、中国、100044
        • Peking University People'S Hospital (Pkuph) - Institute of Hematology
      • Changchun、中国、130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Changzhou、中国、213003
        • The First Peoples Hospital of Changzhou
      • Fuzhou、中国、350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou、中国、510515
        • Nanfang Hospital
      • Hangzhou、中国、310003
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
      • Harbin、中国、150010
        • Harbin Institute of Hematology and Oncology
      • Hefei、中国、230022
        • University of Science and Technology of China-First Affiliated Hospital (Anhui Provincial Hospital)
      • Hohhot、中国、10050
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
      • Jinan、中国、250013
        • Jinan Central Hospital
      • Kunming、中国、650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
      • Lanzhou、中国、730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
      • Lanzhou、中国、730030
        • Lanzhou University Second Hospital
      • Nanchang、中国、330006
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanchang、中国、330000
        • Jiangxi Provincial of People Hospital
      • Nanjing、中国、210029
        • Jiangsu Province Hospital
      • Qingdao、中国、266003
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Shenyang、中国、110001
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shenzhen、中国、518055
        • Shenzhen University Hospital
      • Tianjin、中国、300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Tianjin、中国、510080
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences and Pek
      • Wuhan、中国、430030
        • Tongji Hospital Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan、中国、430022
        • Union Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Xi'an、中国、710004
        • The Second Affiliated Hospital of Xi an Jiaotong University
      • Yantai、中国、264000
        • Yantai YuHuangDing Hospital
      • Zhengzhou、中国、450003
        • Henan Provincial Peoples Hospital
      • Zhengzhou、中国、450008
        • Henan Cancer Hostipal
      • Kaohsiung City、台湾、83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taichung、台湾、00404
        • China Medical University Hospital
      • Tainan City、台湾、00704
        • National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
      • Fukuoka、日本、812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Himeji-shi、日本、670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
      • Hirakata、日本、573-1191
        • Kansai Medical University Hospital
      • Isehara、日本、2591193
        • Tokai University Hospital
      • Izunokuni、日本、410-2211
        • Juntendo University Hospital
      • Kagoshima、日本、890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Kitakyushu-shi、日本、807-8556
        • Hospital of the University of Occupation and Environmental Health
      • Kobe、日本、650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
      • Kumamoto、日本、862-8655
        • Kumamoto Shinto General Hospital
      • Miyazaki、日本、889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nagoya、日本、453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
      • Osaka、日本、545-8585
        • Osaka Metropolitan university Hospital
      • Saitama、日本、343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
      • Sapporo、日本、003-0006
        • Hokuyukai Sapporo Hokuyu Hospital
      • Tokyo、日本、113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo、日本、113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Yamanashi、日本、409-3898
        • University of Yamanashi Hospital
      • Ōgaki、日本、5038502
        • Ogaki Municipal Hospital
      • Busan、韓国、49241
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul、韓国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韓国、06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韓国、06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary?s Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • PMF、PPV-MF、PET-MFの診断。
  • 中間-1、中間-2、または高の DIPSS リスク カテゴリ。
  • -ルキソリチニブで3か月以上治療され、1日目の前の少なくとも最後の8週間は安定した用量で
  • -スクリーニング訪問時の身体検査で、左肋骨縁の下5cm以上の触知可能な脾臓。
  • -スクリーニング症状フォームを使用して10以上のTSSの存在によって示される、スクリーニング訪問時のMFの活動的な症状。
  • ECOGパフォーマンスステータススコアが0、1、または2の参加者。
  • -過去2か月以内に取得されたスクリーニング骨髄生検標本および病理レポートが利用可能であるか、またはスクリーニング/ベースラインで骨髄生検を受ける意思がある; 24 週目以降は 24 週ごとに骨髄生検を受ける意思がある。 スクリーニング/ベースライン生検標本は、MFの診断を示さなければなりません。
  • 少なくとも24週間の平均余命。
  • 妊娠や子供の父親になることを避けようとする意欲。

除外基準:

  • -PI3Kを阻害する薬物による以前の治療(この経路を標的とする薬物の例には、INCB040093、idelalisib、duvelisib、buparlisib、copanlisib、およびumbralisibが含まれますが、これらに限定されません)。
  • -MFまたはMFに使用される他の標準的な薬物療法の使用(MFの治療または別の適応症のいずれか)、ルキソリチニブを除く、治験薬の開始から3か月以内、および/または以前のすべての毒性からの回復の欠如グレード1以上の治療(ルキソリチニブを除く)。
  • 食物を飲み込めない、または経口薬の投与を妨げる上部消化管の状態。
  • 骨髄予備能が不十分な最近の病歴。
  • -スクリーニング時の不十分な肝機能および腎機能。
  • 治療を必要とするアクティブな細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症。
  • -治療を必要とする、またはHBV再活性化のリスクがあるアクティブなHBVまたはHCV感染。
  • 既知のHIV感染。
  • -治験責任医師の意見では、参加者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらす可能性がある、制御されていない、重度の、または不安定な心臓病。
  • -過去2年間のアクティブな侵襲性悪性腫瘍。
  • -治験薬の最初の投与を受ける前の6か月以内の脾臓照射。
  • 禁止されている薬の同時使用。
  • -研究要件を順守する能力を妨げるアクティブなアルコールまたは薬物中毒。
  • -14日以内または5半減期(どちらか長い方)以内の強力なCYP3A4阻害剤または誘導剤の使用 治験薬の初回投与前、または治験中に予想される。
  • 治療開始前の大手術による毒性および/または合併症からの不十分な回復。
  • 現在授乳中または妊娠中の方。
  • -治験責任医師の判断で、治験薬の投与や必要な治験への参加を含む、治験への完全な参加を妨げる状態;参加者に重大なリスクをもたらす;または研究データの解釈を妨害します。
  • -以前の免疫療法によるグレード3または4のirAEの病歴。
  • -治験薬の初回投与から30日以内の生ワクチンの受領
  • 低ヘモグロビン値を治療するために RBC 輸血を受けることを望まない。
  • -パルサクリシブまたはルキソリチニブまたはパルサクリシブ/一致するプラセボまたはルキソリチニブ製剤の賦形剤に対する既知の過敏症または重度の反応。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:グループ A : ルキソリチニブ + パルサクリシブ
参加者は、研究期間中、1日目からパルサクリシブを受け取りますが、1日目の前の8週間に服用していた安定した用量のルキソリチニブを引き続き受け取ります。
パルサクリシブはQD経口投与されます
他の名前:
  • INCB050465
ルキソリチニブはBID経口投与されます
他の名前:
  • ジャカフィ
  • ジャカビ
プラセボコンパレーター:グループ B : ルキソリチニブ + プラセボ
参加者は、研究期間中、1日目からプラセボを受け取りますが、1日目の前の8週間、ルキソリチニブの安定した用量を受け取り続けます.
プラセボはQD経口投与されます
ルキソリチニブはBID経口投与されます
他の名前:
  • ジャカフィ
  • ジャカビ

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
磁気共鳴画像法(MRI)(または該当する参加者ではコンピューター断層撮影法(CT)スキャン)で測定した、ベースラインから24週目までの脾臓容積の25%以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠:ベースライン;第24週
参加者は脾臓の体積を測定するために、上腹部、下腹部、骨盤のMRI検査を受けました。 MRI の候補者ではない参加者、または MRI が容易に利用できない場合には、CT スキャンが代替として使用されました。
ベースライン;第24週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
骨髄線維症症状評価フォーム v.4.0 (MFSAF v4.0) 日記によって測定された、ベースラインから 24 週目までの総症状スコア (TSS) が 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠:ベースライン;第24週
骨髄線維症の症状は、MFSAF v4.0 日記を使用して評価されました。 MFSAF v4.0 は、7 つの個別の症状スコア (疲労、寝汗、かゆみ、腹部不快感、左肋骨下の痛み、早期満腹感、骨痛) で構成されており、それぞれ 0 (症状なし) ~ 10 点のスコアを使用して毎日収集されます。 (考えられる最悪の症状)スケール。 日次 TSS (0 ~ 70) は、1 日に収集された 7 つの個別の症状スコアの合計です。 TSS が高いほど、より重篤な症状に対応します。 個別のスコアが欠落している場合、TSS は欠落としてマークされました。 日付が欠落している観測は分析から除外されました。 ベースライン/第 24 週の合計スコアは、パルサクリシブ、プラセボ、またはルキソリチニブの初回投与/第 24 週の来院前の過去 7 日間からの毎日の合計スコアの平均として定義されました。 7 つの毎日の TSS のうち 4 つ以上が欠落している場合、ベースライン/第 24 週の合計スコアは欠落としてマークされました。
ベースライン;第24週
MFSAF v4.0 日記で測定した、ベースラインから 24 週目までの TSS の変化
時間枠:ベースライン;第24週
骨髄線維症の症状は、MFSAF v4.0 日記を使用して評価されました。 MFSAF v4.0 は、7 つの個別の症状スコア (疲労、寝汗、かゆみ、腹部不快感、左肋骨下の痛み、早期満腹感、骨痛) で構成されており、それぞれ 0 (症状なし) ~ 10 点のスコアを使用して毎日収集されます。 (考えられる最悪の症状)スケール。 日次 TSS (0 ~ 70) は、1 日に収集された 7 つの個別の症状スコアの合計です。 TSS が高いほど、より重篤な症状に対応します。 個別のスコアが欠落している場合、TSS は欠落としてマークされました。 日付が欠落している観測は分析から除外されました。 ベースライン/第 24 週の合計スコアは、パルサクリシブ、プラセボ、またはルキソリチニブの初回投与/第 24 週の来院前の過去 7 日間からの毎日の合計スコアの平均として定義されました。 7 つの毎日の TSS のうち 4 つ以上が欠落している場合、ベースライン/第 24 週の合計スコアは欠落としてマークされました。 ベースラインからの変化は、24 週目の値からベースライン値を引いたものとして計算されました。
ベースライン;第24週
MFSAF v4.0 ダイアリーで測定した最初の TSS ≧ 50% 削減までの時間
時間枠:ベースライン; 24週目まで
症状は、MFSAF v4.0 日記を使用して評価されました。 MFSAF v4.0 は、7 つの個別の症状スコア (疲労、寝汗、かゆみ、腹部不快感、左肋骨下の痛み、早期満腹感、骨痛) で構成されており、それぞれ 0 (症状なし) ~ 10 点のスコアを使用して毎日収集されます。 (考えられる最悪の症状)スケール。 日次 TSS (0 ~ 70) は、1 日に収集された 7 つの個別の症状スコアの合計です。 TSS が高いほど、より重篤な症状に対応します。 個別のスコアが欠落している場合、TSS は欠落としてマークされました。 日付が欠落している観測は分析から除外されました。 ベースライン/第 24 週の合計スコアは、パルサクリシブ、プラセボ、またはルキソリチニブの初回投与/第 24 週の来院前の過去 7 日間からの毎日の合計スコアの平均として定義されました。 7 つの毎日の TSS のうち 4 つ以上が欠落している場合、ベースライン/第 24 週の合計スコアは欠落としてマークされました。 95% 信頼区間は、ブルックマイヤーおよびクロウリーの方法と対数変換を使用して計算されました。
ベースライン; 24週目まで
全生存
時間枠:最大917日
全生存率は、ランダム化日と原因による死亡日の間隔として定義されました。
最大917日
治療に浸透性の有害事象を持つ参加者の数(TEAE)
時間枠:最大917日
有害事象(AE)は、それが薬物関連と見なされるかどうかにかかわらず、人間の薬物の使用に関連する厄介な医学的発生として定義されます。 したがって、AEは、研究治療の使用に一時的に関連する一時的に関連する不利な兆候(異常な臨床検査所見を含む)、症状、または疾患(新規または悪化)である可能性があります。 TEAEは、研究治療の最初の用量の後、初めて報告されたAEまたは既存のイベントの悪化として定義されます。
最大917日
3年生以上のティーを持つ参加者の数
時間枠:最大917日
AEは、薬物関連と見なされているかどうかにかかわらず、人間の薬物の使用に関連する不気味な医学的発生として定義されます。 TEAEは、研究治療の最初の用量の後、初めて報告されたAEまたは既存のイベントの悪化として定義されます。 AEの重症度は、有害事象(CTCAE)v5.0グレード1〜5の一般的な用語基準を使用して評価されました。グレード1:軽度。無症候性または軽度の症状;臨床的または診断的な観察のみ。介入は示されていません。 グレード2:中程度;最小限の、局所的または非侵襲的介入が示されています。日常生活のインストゥルメンタル活動(ADL)の制限。 グレード3:重度または医学的に重要ですが、すぐに生命を脅かすものではありません。指定された入院または入院の延長。無効化;セルフケアADLの制限。 グレード4:生命を脅かす緊急介入が示されました。 5年生:AEに関連する死亡。
最大917日
脾臓体積の最初の25%以上の減少までの時間
時間枠:最大898日
脾臓体積の最初の25%以上の減少までの時間は、ランダム化から初めての参加者が脾臓体積の25%以上の減少までの時間として定義されます。 分析時に脾臓量が25%以上減少しなかったベースラインおよびベースライン後のMRIまたはCTスキャンを持つ参加者は、最後のMRIまたはCTスキャンの時点で検閲されました。 参加者にベースラインまたはベースライン後のMRIまたはCTスキャンがなかった場合、ランダム化の日に検閲されました。
最大898日
脾臓体積の25%以上の減少のメンテナンス期間
時間枠:最大898日
脾臓体積のベースラインからの25%以上の減少の期間は、ベースラインから25%以上減少した最初の脾臓体積測定と、ベースラインから25%以上の減少ではなくなった最初の測定の日付の間隔として定義されました。 データベースのカットオフの前に終了日が観察されなかった場合、最後の評価で期間は検閲されました。
最大898日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • スタディディレクター:Albert Assad, M.D.、Incyte Corporation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月26日

一次修了 (実際)

2023年8月16日

研究の完了 (実際)

2024年8月21日

試験登録日

最初に提出

2020年9月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月11日

最初の投稿 (実際)

2020年9月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月12日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Incyte は、研究提案が提出された後、適格な外部研究者とデータを共有します。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

試験データの可用性は、https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency に記載されている基準とプロセスに従っています。

IPD 共有時間枠

データは、最初の出版後、または市場承認された製品と適応症の研究が終了してから 2 年後に共有されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からのデータは、www.incyteclinicaltrials.com のデータ共有セクションに記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 Webサイト。 リクエストが承認された場合、研究者はデータ共有契約の条件に基づいて匿名化されたデータへのアクセスが許可されます

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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