Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania parsaklizybu i ruksolitynibu u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku, u których uzyskano suboptymalną odpowiedź na ruksolitynib (LIMBER-304)
12 września 2025 zaktualizowane przez: Incyte Corporation
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie inhibitora PI3Kδ Parsaclisib plus ruksolitynib u uczestników ze zwłóknieniem szpiku, u których uzyskano suboptymalną odpowiedź na ruksolitynib
Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa parsaklizybu w skojarzeniu z ruksolitynibem w porównaniu z placebo w skojarzeniu z ruksolitynibem u uczestników ze zwłóknieniem szpiku, u których uzyskano suboptymalną odpowiedź podczas monoterapii ruksolitynibem.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Potencjalni uczestnicy muszą przyjmować stałe dawki ruksolitynibu w zakresie od 5 mg BID do 25 mg BID i będą przyjmować tę dawkę przez co najmniej 8 ostatnich tygodni poprzedzających dzień 1. Wymagany jest co najmniej 3-miesięczny okres wcześniejszego leczenia ruksolitynibem. Uczestnicy muszą spełniać określone w protokole kryteria suboptymalnej odpowiedzi na monoterapię ruksolitynibem. Po ustaleniu, że uczestnicy kwalifikują się do badania i wypełnili wyjściową ocenę dzienniczka objawów przez 7 dni, zostaną oni losowo przydzieleni do 1 z 2 grup terapeutycznych, z podziałem na liczbę płytek krwi (≥ 100 × 10^9/l vs. < 100 × 10^9/L włącznie) i kategoria ryzyka DIPSS (wysokie vs pośrednie-2 vs pośrednie-1).
Gdy uczestnik zakończy oceny w 24. tygodniu, przydział leczenia uczestnika zostanie odślepiony, a jeśli okaże się, że jest to placebo, uczestnik będzie miał możliwość przejścia na otrzymywanie parsaklizybu razem z kontynuacją ruksolitynibu, o ile parametry hematologiczne są odpowiednie .
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
177
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria, 01140
- Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 08000
- A.Z. St.-Jan A.V.
-
Hasselt, Belgia, 3500
- Jessa Ziekenhuis
-
Roeselare, Belgia, 8800
- AZ Delta
-
Yvoir, Belgia, 05530
- Chu Ucl Namur University Hospital Mont-Godinne
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Chiny, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Beijing, Chiny, 100091
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Chiny, 100044
- Peking University People'S Hospital (Pkuph) - Institute of Hematology
-
Changchun, Chiny, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Changzhou, Chiny, 213003
- The First Peoples Hospital of Changzhou
-
Fuzhou, Chiny, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, Chiny, 510515
- Nanfang Hospital
-
Hangzhou, Chiny, 310003
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
Harbin, Chiny, 150010
- Harbin Institute of Hematology and Oncology
-
Hefei, Chiny, 230022
- University of Science and Technology of China-First Affiliated Hospital (Anhui Provincial Hospital)
-
Hohhot, Chiny, 10050
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
-
Jinan, Chiny, 250013
- Jinan Central Hospital
-
Kunming, Chiny, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
Lanzhou, Chiny, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
-
Lanzhou, Chiny, 730030
- Lanzhou University Second Hospital
-
Nanchang, Chiny, 330006
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Nanchang, Chiny, 330000
- Jiangxi Provincial of People Hospital
-
Nanjing, Chiny, 210029
- Jiangsu Province Hospital
-
Qingdao, Chiny, 266003
- The Affiliated Hospital Of Qingdao University
-
Shenyang, Chiny, 110001
- The First Hospital of China Medical University
-
Shenzhen, Chiny, 518055
- Shenzhen University Hospital
-
Tianjin, Chiny, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Tianjin, Chiny, 510080
- Institute of Hematology and Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences and Pek
-
Wuhan, Chiny, 430030
- Tongji Hospital Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan, Chiny, 430022
- Union Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Xi'an, Chiny, 710004
- The Second Affiliated Hospital of Xi an Jiaotong University
-
Yantai, Chiny, 264000
- Yantai Yuhuangding Hospital
-
Zhengzhou, Chiny, 450003
- Henan Provincial Peoples Hospital
-
Zhengzhou, Chiny, 450008
- Henan Cancer Hostipal
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, FI-00029
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
-
La Tronche, Francja, 38700
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (Chu Grenoble Alpes) - Hopital Albert Michallon
-
Limoges, Francja, 87042
- chu de Limoges
-
Limoges, Francja, 87042
- CHU Limoges - Hopital Duputren
-
Nantes, Francja, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
-
Nîmes, Francja, 30900
- CHU Nîmes
-
Paris, Francja, 75012
- Hospital Saint Antoine
-
Paris, Francja, 75010
- Ap-Hp Groupe Hospitalier Saint-Louis Lariboisiere Fernand-Widal Site Saint Louis (Paris)
-
Pierre-Bénite, Francja, 69495
- Hospices Civils de Lyon Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Toulouse, Francja, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
- Chu Vandoeuvre-Les-Nancy Hopital Brabois
-
-
-
-
-
Alicante, Hiszpania, 03010
- Hospital General Unviersitario de Alicante
-
Badalona, Hiszpania, 08916
- Ico Hospital Germans Trias I Pujol
-
Barcelona, Hiszpania, 08003
- Hospital del Mar
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital General Universitario Vall D Hebron
-
Barcelona, Hiszpania, 08908
- Institut Catala Doncologia Ico - Hospital Duran I Reynals Location
-
Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35010
- Hospital Universitario Insular de Gran Canaria
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
-
Madrid, Hiszpania, 24041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Murcia, Hiszpania, 30120
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
Murcia, Hiszpania, 30008
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Hospital Clínico Universitario de Salamanca
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
Valencia, Hiszpania, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Hiszpania, 46000
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Ashdod, Izrael, 7747629
- Samson Assuta Ashdod University Hospital
-
Haifa, Izrael, 31999
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Hebrew University Medical Center Ein Karem Hadassah
-
Rehovot, Izrael, 76100
- Kaplan Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 69710
- Assuta Ramat Hahayal
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonia, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Himeji-shi, Japonia, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
-
Hirakata, Japonia, 573-1191
- Kansai Medical University Hospital
-
Isehara, Japonia, 2591193
- Tokai University Hospital
-
Izunokuni, Japonia, 410-2211
- Juntendo University Hospital
-
Kagoshima, Japonia, 890-8520
- Kagoshima University Hospital
-
Kitakyushu-shi, Japonia, 807-8556
- Hospital of the University of Occupation and Environmental Health
-
Kobe, Japonia, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
Kumamoto, Japonia, 862-8655
- Kumamoto Shinto General Hospital
-
Miyazaki, Japonia, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
Nagoya, Japonia, 453-8511
- Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
-
Osaka, Japonia, 545-8585
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Saitama, Japonia, 343-8555
- Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
-
Sapporo, Japonia, 003-0006
- Hokuyukai Sapporo Hokuyu Hospital
-
Tokyo, Japonia, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tokyo, Japonia, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Yamanashi, Japonia, 409-3898
- University Of Yamanashi Hospital
-
Ōgaki, Japonia, 5038502
- Ogaki Municipal Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Korea Południowa, 49241
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary?s Hospital
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitatsklinikum Bonn Aoer
-
Greifswald, Niemcy, 17475
- Universitaetsmedizin Greifswald
-
Halle, Niemcy, 06120
- Universitätsklinikum Halle (Saale)
-
Rostock, Niemcy, 18057
- Universitaetsmedizin Rostock
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, 05021
- Haukeland University Hospital
-
Lorenskog, Norwegia, 01478
- Akershus University Hospital
-
-
-
-
-
Katowice, Polska, 40-040
- Pratia Hematologia Katowice
-
Katowice, Polska, 41-081
- Pratia Hematologia Katowice
-
Krakow, Polska, 31-501
- Samodzielny Publiczny Zoz Szpital Uniwersytecki W Krakowie
-
Lublin, Polska, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Warsaw, Polska, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 30171
- Spitalul Clinic Coltea - Clinica Hematologie
-
Târgu Gânguleşti, Rumunia, 540139
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
-
-
-
-
California
-
Berkeley, California, Stany Zjednoczone, 94704
- Sutter Health Alta Bates Summit Medical Center Absmc Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93720
- cCare
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-6005
- California Research Institute (Cri)
-
Redlands, California, Stany Zjednoczone, 92373
- Emad Ibrahim MD Inc
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
- Scripps Clinic
-
San Luis Obispo, California, Stany Zjednoczone, 93401
- Coastal Integrated Cancer Care - Cicc
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06904
- Stamford Hospital - Medical Oncology Hematology
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
- Georgetown University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University - Medical College of Georgia
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University Melvin and Bren Simon Cancer Center
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- University of Kansas Hospital Authority
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64114
- MidAmerica Cancer Care
-
-
New Jersey
-
Brick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08724
- New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Morristown Medical Center - Atlantic Health System
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
- Westchester Medical Center Advanced Oncology
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Clyde, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28721
- Advent Health Hendersonville Park Ridge Hospital Hendersonville
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Oregon Health & Science University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- Hillman Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38120
- Baptist Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
- Texas Oncology - Medical City Dallas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246-2092
- Texas Oncology - Baylor Sammons Cancer Center
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8565
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77025
- Kelsey Seybold Clinic
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77005
- Renovatio Clinical
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Stany Zjednoczone, 98201
- Providence Regional Medical Center Everett
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 83301
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taichung, Tajwan, 00404
- China Medical University Hospital
-
Tainan City, Tajwan, 00704
- National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 01250
- Baskent University Adana Hospital
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
- Gazi University Hospital Gazi University Faculty of Medicine
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34214
- Istanbul Medipol Universitesi Ibagcilar Medipol Mega Universitesi Hastanesi
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34662
- Baskent University Istanbul Hospital
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35040
- Ege University Hospital
-
Samsun, Turcja (Türkiye), 55200
- Ondokuz Mayis University Medicine Faculty
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 01088
- Semmelweis Egyetem
-
Eger, Węgry, 03300
- Markhot Ferenc Korhaz
-
Győr, Węgry, 09024
- Petz Aladar County Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Avellino, Włochy, 83100
- Azienda Ospedaliera San Giuseppe Moscati
-
Bari, Włochy, 70124
- Aou Policlinico Consorziale Di Bari
-
Bologna, Włochy, 40138
- Lstituto Di Ematologia Lorenzo Ea.Seragnoli Universita Degli Studi Di Bologna - Policlinico S. Or
-
Catania, Włochy, 11111
- Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
-
Florence, Włochy, 50134
- University of Florence
-
Genova, Włochy, 16132
- IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
Napoli, Włochy, 80131
- Universita Di Napoli Federico Ii
-
Novara, Włochy, 28100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
-
Palermo, Włochy, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
-
Perugia, Włochy, 06156
- Ospedale S.Maria Della Misericordia
-
Perugia, Włochy, 6156
- Ospedale S.Maria Della Misericordia
-
Pescara, Włochy, 65124
- Presidio Ospedaliero Pescara
-
Pisa, Włochy, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Reggio Calabria, Włochy, 89133
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
-
Roma, Włochy, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
-
Roma, Włochy, 00161
- Univ. Di Roma Facolta Di Armacia E Medicina
-
Roma, Włochy, 144
- Ospedale Sant. Eugenio
-
Rome, Włochy, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
-
Siena, Włochy, 53100
- Azienda Ospedaliera Universitaria Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
-
Taranto, Włochy, 74123
- Azienda Ospedaliera San Giuseppe Moscati
-
Udine, Włochy, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale ASU FC
-
Varese, Włochy, 21100
- A.O. Universitaria Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi
-
-
-
-
-
Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB15 6RE
- Grampian Health Board
-
Boston, Zjednoczone Królestwo, PE21 9QS
- United Lincolnshire Hospitals
-
Gloucester, Zjednoczone Królestwo, GL1 3NN
- Gloucestershire Royal Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
Middlesbrough, Zjednoczone Królestwo, TS4 3BW
- James Cook University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka PMF, PPV-MF lub PET-MF.
- Kategoria ryzyka DIPSS pośrednia-1, pośrednia-2 lub wysoka.
- Leczenie ruksolitynibem przez ≥ 3 miesiące stabilną dawką przez co najmniej 8 ostatnich tygodni przed 1. dniem
- Wyczuwalna śledziona ≥ 5 cm poniżej lewego brzegu żebrowego w badaniu fizykalnym podczas wizyty przesiewowej.
- Aktywne objawy MF podczas wizyty przesiewowej, potwierdzone obecnością TSS ≥ 10 przy użyciu kwestionariusza objawów przesiewowych.
- Uczestnicy z oceną stanu sprawności ECOG 0, 1 lub 2.
- Dostępna próbka przesiewowa biopsji szpiku kostnego i dostępne raporty histopatologiczne uzyskane w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub chęć poddania się biopsji szpiku kostnego podczas badania przesiewowego/początkowego; chęć poddania się biopsji szpiku kostnego w 24. tygodniu, a następnie co 24 tygodnie. Próbka z biopsji przesiewowej/wyjściowej musi wykazywać rozpoznanie MF.
- Oczekiwana długość życia co najmniej 24 tygodnie.
- Chęć uniknięcia ciąży lub spłodzenia dzieci.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza terapia jakimkolwiek lekiem hamującym PI3K (przykłady leków ukierunkowanych na ten szlak obejmują między innymi INCB040093, idelalizyb, duvelisib, buparlisib, copanlisib i umbralisib).
- Stosowanie eksperymentalnej terapii farmakologicznej MF lub jakiegokolwiek innego standardowego leku stosowanego w MF (czy to w leczeniu MF, czy w innym wskazaniu) z wyjątkiem ruksolitynibu, w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia stosowania badanego leku i/lub brak wyleczenia wszystkich toksyczności z poprzedniego leczenia (z wyjątkiem ruksolitynibu) do stopnia 1. lub lepszego.
- Niemożność połykania pokarmu lub jakikolwiek stan górnego odcinka przewodu pokarmowego, który uniemożliwia podawanie leków doustnych.
- Niedawna historia niewystarczającej rezerwy szpiku kostnego.
- Niewystarczająca czynność wątroby i nerek podczas badań przesiewowych.
- Aktywna infekcja bakteryjna, grzybicza, pasożytnicza lub wirusowa wymagająca leczenia.
- Aktywne zakażenie HBV lub HCV wymagające leczenia lub zagrożone reaktywacją HBV.
- Znane zakażenie wirusem HIV.
- Niekontrolowana, ciężka lub niestabilna choroba serca, która w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub przestrzeganiu Protokołu.
- Aktywny inwazyjny nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 2 lat.
- Naświetlanie śledziony w ciągu 6 miesięcy przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
- Jednoczesne stosowanie jakichkolwiek zabronionych leków.
- Aktywne uzależnienie od alkoholu lub narkotyków, które mogłoby kolidować z możliwością spełnienia wymagań badania.
- Stosowanie jakichkolwiek silnych inhibitorów lub induktorów CYP3A4 w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub przewidywanej w trakcie badania.
- Niewystarczająca rekonwalescencja po toksyczności i/lub powikłaniach poważnej operacji przed rozpoczęciem terapii.
- Obecnie karmi piersią lub jest w ciąży.
- Jakikolwiek stan, który według oceny badacza zakłóciłby pełny udział w badaniu, w tym podawanie badanego leku i uczestnictwo w wymaganych wizytach badawczych; stwarzają znaczące ryzyko dla uczestnika; lub ingerować w interpretację danych z badania.
- Historia irAE stopnia 3 lub 4 z wcześniejszej immunoterapii.
- Otrzymanie jakiejkolwiek żywej szczepionki w ciągu 30 dni od pierwszej dawki badanego leku
- Niechęć do przyjmowania transfuzji krwinek czerwonych w celu leczenia niskiego poziomu hemoglobiny.
- Znana nadwrażliwość lub ciężka reakcja na parsaklizyb lub ruksolitynib lub na substancje pomocnicze parsaklizybu/odpowiedniego placebo lub ruksolitynibu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa A: ruksolitynib + parsaklizib
Uczestnicy będą otrzymywać parsaclisib począwszy od dnia 1 przez cały czas trwania badania, kontynuując jednocześnie stałą dawkę ruksolitynibu, którą przyjmowali przez 8 tygodni poprzedzających dzień 1.
|
parsaklizib będzie podawany doustnie QD
Inne nazwy:
ruksolitynib będzie podawany doustnie BID
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Grupa B: ruksolitynib + placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo począwszy od dnia 1 przez cały czas trwania badania, jednocześnie kontynuując otrzymywanie stabilnej dawki ruksolitynibu, którą przyjmowali przez 8 tygodni poprzedzających dzień 1.
|
placebo będzie podawane doustnie QD
ruksolitynib będzie podawany doustnie BID
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥25% zmniejszenie objętości śledziony od wartości początkowej do 24. tygodnia, mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) (lub tomografii komputerowej [CT] u kwalifikujących się uczestników)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Uczestnikom wykonano rezonans magnetyczny górnej i dolnej części brzucha oraz miednicy w celu określenia objętości śledziony.
W przypadku uczestników, którzy nie byli kandydatami do badania MRI lub gdy MRI nie było łatwo dostępne, zastąpiono tomografię komputerową.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie całkowitego wskaźnika objawów (TSS) o ≥50% od wartości początkowej do 24. tygodnia, mierzone za pomocą dziennika oceny objawów zwłóknienia szpiku, wersja 4.0 (MFSAF wersja 4.0)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Objawy zwłóknienia szpiku oceniano za pomocą dziennika MFSAF v4.0.
Skala MFSAF v4.0 składa się z 7 indywidualnych punktacji objawów (zmęczenie, nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości, ból kości), każdą zbieraną codziennie w skali od 0 do 10 punktów (brak objawów). (najgorsze wyobrażalne objawy).
Dzienny TSS (0 do 70) to suma 7 indywidualnych ocen objawów zebranych w ciągu dnia.
Wyższy TSS odpowiada poważniejszym objawom.
TSS oznaczano jako brakujący, jeśli brakowało jakichkolwiek indywidualnych wyników.
Z analizy wyłączono obserwacje, w których brakowało dat.
Całkowity wynik wyjściowy/w 24. tygodniu zdefiniowano jako średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką parsaklizybu, placebo lub ruksolitynibu/wizytą w 24. tygodniu.
Całkowity wynik wyjściowy/tydzień 24. oznaczano jako brakujący, jeśli brakowało ≥4 z 7 codziennych TSS.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Zmiana TSS od wartości początkowej do 24. tygodnia, mierzona za pomocą dziennika MFSAF wersja 4.0
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Objawy zwłóknienia szpiku oceniano za pomocą dziennika MFSAF v4.0.
Skala MFSAF v4.0 składa się z 7 indywidualnych punktacji objawów (zmęczenie, nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości, ból kości), każdą zbieraną codziennie w skali od 0 do 10 punktów (brak objawów). (najgorsze wyobrażalne objawy).
Dzienny TSS (0 do 70) to suma 7 indywidualnych ocen objawów zebranych w ciągu dnia.
Wyższy TSS odpowiada poważniejszym objawom.
TSS oznaczano jako brakujący, jeśli brakowało jakichkolwiek indywidualnych wyników.
Z analizy wyłączono obserwacje, w których brakowało dat.
Całkowity wynik wyjściowy/w 24. tygodniu zdefiniowano jako średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką parsaklizybu, placebo lub ruksolitynibu/wizytą w 24. tygodniu.
Całkowity wynik wyjściowy/tydzień 24. oznaczano jako brakujący, jeśli brakowało ≥4 z 7 codziennych TSS.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona jako wartość z tygodnia 24 pomniejszona o wartość wyjściową.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Czas do pierwszej redukcji TSS o ≥50% mierzony za pomocą dziennika MFSAF v4.0
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 24. tygodnia
|
Objawy oceniano za pomocą dziennika MFSAF v4.0.
Skala MFSAF v4.0 składa się z 7 indywidualnych punktacji objawów (zmęczenie, nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości, ból kości), każdą zbieraną codziennie w skali od 0 do 10 punktów (brak objawów). (najgorsze wyobrażalne objawy).
Dzienny TSS (0 do 70) to suma 7 indywidualnych ocen objawów zebranych w ciągu dnia.
Wyższy TSS odpowiada poważniejszym objawom.
TSS oznaczano jako brakujący, jeśli brakowało jakichkolwiek indywidualnych wyników.
Z analizy wyłączono obserwacje, w których brakowało dat.
Całkowity wynik wyjściowy/w 24. tygodniu zdefiniowano jako średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką parsaklizybu, placebo lub ruksolitynibu/wizytą w 24. tygodniu.
Całkowity wynik wyjściowy/tydzień 24 oznaczano jako brakujący, jeśli brakowało ≥4 z 7 codziennych TSS.
95% przedział ufności obliczono metodą Brookmeyera i Crowleya z transformacją log-log.
|
Linia bazowa; do 24. tygodnia
|
|
Ogólne przeżycie
Ramy czasowe: Do 917 dni
|
Ogólne przeżycie zdefiniowano jako przedział między datą randomizacji a datą śmierci z powodu jakiejkolwiek przyczyny.
|
Do 917 dni
|
|
Liczba uczestników z dowolnym zdarzeniem niepożądanym leczeniem (Teae)
Ramy czasowe: Do 917 dni
|
Zdarzenie niepożądane (AE) jest zdefiniowane jako każde niezdolne wystąpienie medyczne związane z stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym lub niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną z stosowaniem badanego leczenia.
Teae jest definiowany jako AE zgłoszony po raz pierwszy lub pogorszenie wcześniej istniejącego zdarzenia po pierwszej dawce badań.
|
Do 917 dni
|
|
Liczba uczestników z dowolną klasą 3 lub wyższą Teae
Ramy czasowe: Do 917 dni
|
AE jest definiowane jako każde niezdolne wystąpienie medyczne związane z stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest on uważany za związany z lekiem.
Teae jest definiowany jako AE zgłoszony po raz pierwszy lub pogorszenie wcześniej istniejącego zdarzenia po pierwszej dawce badań.
Nasilenie AES oceniono przy użyciu wspólnych kryteriów terminologii dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) V5.0 Klasy od 1 do 5. Klasa 1: łagodna; Bezobjawowe lub łagodne objawy; Tylko obserwacje kliniczne lub diagnostyczne; interwencja nie jest wskazana.
Klasa 2: umiarkowane; Wskazana minimalna, lokalna lub nieinwazyjna interwencja; Ograniczanie działań instrumentalnych codziennego życia (ADL).
Stopień 3: ciężki lub znaczący medycznie, ale nie natychmiast zagrażający życiu; Wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; wyłączanie; Ograniczanie samoobsługi Adl.
Klasa 4: Wskazana pilna interwencja zagrażająca życiu.
Klasa 5: Śmierć związana z AE.
|
Do 917 dni
|
|
Czas do pierwszego ≥ 25% zmniejszenia objętości śledziony
Ramy czasowe: do 898 dni
|
Czas do pierwszego ≥25% zmniejszenia objętości śledziony jest definiowany jako czas od randomizacji do pierwszego raz uczestnicy mieli ≥25% zmniejszenie objętości śledziony.
Uczestnicy z wyjściowym i po bazowym MRI lub skanie CT, którzy nie mieli ≥25% zmniejszenia objętości śledziony w momencie analizy, byli cenzurowani w momencie ostatniego skanu MRI lub CT.
Jeśli uczestnicy nie mieli wartości wyjściowej ani MRI po bazie lub skanowaniu CT, zostali cenzurowani w dniu randomizacji.
|
do 898 dni
|
|
Czas utrzymania zmniejszenia objętości śledziony o ≥25%
Ramy czasowe: do 898 dni
|
Czas trwania ≥25% zmniejszenia wartości wyjściowej objętości śledziony zdefiniowano jako przedział między pierwszym pomiarem objętości śledziony, który był ≥25% zmniejszeniem w stosunku do wartości wyjściowej i datą pierwszego pomiaru, który nie był już zmniejszeniem ≥25% w stosunku do wartości wyjściowej.
Jeśli nie zaobserwowano daty zakończenia przed granicą bazy danych, czas trwania został ocenzurowany podczas ostatniej oceny.
|
do 898 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Albert Assad, M.D., Incyte Corporation
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 maja 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 sierpnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 września 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 września 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 września 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
2 października 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- INCB 50465-304/LIMBER-304
- 2020-003415-98 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Incyte udostępnia dane wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym po złożeniu wniosku badawczego. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez panel recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dane zostaną udostępnione po pierwszej publikacji lub 2 lata po zakończeniu badania dla produktów dopuszczonych do obrotu i wskazań.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Dane z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym w sekcji Udostępnianie danych na stronie www.incyteclinicaltrials.com
stronie internetowej.
W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze uzyskają dostęp do zanonimizowanych danych na warunkach umowy o udostępnianiu danych
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .