Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost parsaclisibu a ruxolitinibu u účastníků s myelofibrózou, kteří mají suboptimální odpověď na ruxolitinib (LIMBER-304)

12. září 2025 aktualizováno: Incyte Corporation

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie inhibitoru PI3Kδ Parsaclisib plus ruxolitinib u účastníků s myelofibrózou, kteří mají suboptimální odpověď na ruxolitinib

Účelem studie je porovnat účinnost a bezpečnost parsaclisibu v kombinaci s ruxolitinibem oproti placebu v kombinaci s ruxolitinibem u účastníků s myelofibrózou, kteří mají suboptimální odpověď na monoterapii ruxolitinibem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Potenciální účastníci musí užívat stabilní dávky ruxolitinibu v rozmezí od 5 mg BID do 25 mg BID a tuto dávku budou užívat alespoň posledních 8 týdnů před 1. dnem. Je vyžadováno alespoň 3 měsíce trvání předchozí léčby ruxolitinibem. Účastníci musí splňovat kritéria definovaná protokolem pro suboptimální odpověď na monoterapii ruxolitinibem. Poté, co bylo určeno, že účastníci jsou způsobilí pro studii a dokončili základní hodnocení deníku symptomů po dobu 7 dnů, budou randomizováni do 1 ze 2 léčebných skupin se stratifikací pro počet krevních destiček (≥ 100 × 10^9/l vs. 50 až < 100 × 10^9/l včetně) a kategorie rizika DIPSS (vysoké vs. střední-2 vs. střední-1).

Jakmile účastník dokončí hodnocení ve 24. týdnu, bude mu odslepeno přidělení léčby, a pokud se zjistí, že jde o placebo, účastník bude mít možnost přejít a začít užívat parsaclisib spolu s pokračujícím ruxolitinibem, pokud jsou hematologické parametry adekvátní. .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

177

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruges, Belgie, 08000
        • A.Z. St.-Jan A.V.
      • Hasselt, Belgie, 3500
        • Jessa Ziekenhuis
      • Roeselare, Belgie, 8800
        • AZ Delta
      • Yvoir, Belgie, 05530
        • Chu Ucl Namur University Hospital Mont-Godinne
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, FI-00029
        • Helsinki University Central Hospital
  • Francie
      • La Tronche, Francie, 38700
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes) - Hopital Albert Michallon
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU de Limoges
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU Limoges - Hopital Duputren
      • Nantes, Francie, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
      • Nîmes, Francie, 30900
        • CHU Nimes
      • Paris, Francie, 75012
        • Hospital Saint Antoine
      • Paris, Francie, 75010
        • Ap-Hp Groupe Hospitalier Saint-Louis Lariboisiere Fernand-Widal Site Saint Louis (Paris)
      • Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Hospices Civils de Lyon Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54500
        • Chu Vandoeuvre-Les-Nancy Hopital Brabois
  • Itálie
      • Avellino, Itálie, 83100
        • Azienda Ospedaliera San Giuseppe Moscati
      • Bari, Itálie, 70124
        • Aou Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Lstituto Di Ematologia Lorenzo Ea.Seragnoli Universita Degli Studi Di Bologna - Policlinico S. Or
      • Catania, Itálie, 11111
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
      • Florence, Itálie, 50134
        • University of Florence
      • Genova, Itálie, 16132
        • Irccs Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Universita Di Napoli Federico Ii
      • Novara, Itálie, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
      • Perugia, Itálie, 06156
        • Ospedale S.Maria Della Misericordia
      • Perugia, Itálie, 6156
        • Ospedale S.Maria Della Misericordia
      • Pescara, Itálie, 65124
        • Presidio Ospedaliero Pescara
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Reggio Calabria, Itálie, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma, Itálie, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
      • Roma, Itálie, 00161
        • Univ. Di Roma Facolta Di Armacia E Medicina
      • Roma, Itálie, 144
        • Ospedale Sant. Eugenio
      • Rome, Itálie, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
      • Siena, Itálie, 53100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
      • Taranto, Itálie, 74123
        • Azienda Ospedaliera San Giuseppe Moscati
      • Udine, Itálie, 33100
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale ASU FC
      • Varese, Itálie, 21100
        • A.O. Universitaria Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi
  • Izrael
      • Ashdod, Izrael, 7747629
        • Samson Assuta Ashdod University Hospital
      • Haifa, Izrael, 31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Hebrew University Medical Center Ein Karem Hadassah
      • Rehovot, Izrael, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 69710
        • Assuta Ramat Hahayal
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Himeji-shi, Japonsko, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
      • Hirakata, Japonsko, 573-1191
        • Kansai Medical University Hospital
      • Isehara, Japonsko, 2591193
        • Tokai University Hospital
      • Izunokuni, Japonsko, 410-2211
        • Juntendo University Hospital
      • Kagoshima, Japonsko, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Kitakyushu-shi, Japonsko, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupation and Environmental Health
      • Kobe, Japonsko, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
      • Kumamoto, Japonsko, 862-8655
        • Kumamoto Shinto General Hospital
      • Miyazaki, Japonsko, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nagoya, Japonsko, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
      • Osaka, Japonsko, 545-8585
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Saitama, Japonsko, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
      • Sapporo, Japonsko, 003-0006
        • Hokuyukai Sapporo Hokuyu Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Yamanashi, Japonsko, 409-3898
        • University of Yamanashi Hospital
      • Ōgaki, Japonsko, 5038502
        • Ogaki Municipal Hospital
  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea, 49241
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary?s Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 01088
        • Semmelweis Egyetem
      • Eger, Maďarsko, 03300
        • Markhot Ferenc Korhaz
      • Győr, Maďarsko, 09024
        • Petz Aladár County Teaching Hospital
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 05021
        • Haukeland University Hospital
      • Lorenskog, Norsko, 01478
        • Akershus University Hospital
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn Aoer
      • Greifswald, Německo, 17475
        • Universitaetsmedizin Greifswald
      • Halle, Německo, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)
      • Rostock, Německo, 18057
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Polsko
      • Katowice, Polsko, 40-040
        • Pratia Hematologia Katowice
      • Katowice, Polsko, 41-081
        • Pratia Hematologia Katowice
      • Krakow, Polsko, 31-501
        • Samodzielny Publiczny Zoz Szpital Uniwersytecki W Krakowie
      • Lublin, Polsko, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 01140
        • Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 30171
        • Spitalul Clinic Coltea - Clinica Hematologie
      • Târgu Gânguleşti, Rumunsko, 540139
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království, AB15 6RE
        • Grampian Health Board
      • Boston, Spojené království, PE21 9QS
        • United Lincolnshire Hospitals
      • Gloucester, Spojené království, GL1 3NN
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Middlesbrough, Spojené království, TS4 3BW
        • James Cook University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Berkeley, California, Spojené státy, 94704
        • Sutter Health Alta Bates Summit Medical Center Absmc Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
      • Fresno, California, Spojené státy, 93720
        • cCare
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6005
        • California Research Institute (Cri)
      • Redlands, California, Spojené státy, 92373
        • Emad Ibrahim MD Inc
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • Scripps Clinic
      • San Luis Obispo, California, Spojené státy, 93401
        • Coastal Integrated Cancer Care - Cicc
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Spojené státy, 06904
        • Stamford Hospital - Medical Oncology Hematology
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
        • Georgetown University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University - Medical College of Georgia
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Melvin and Bren Simon Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Hospital Authority
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64114
        • MidAmerica Cancer Care
    • New Jersey
      • Brick, New Jersey, Spojené státy, 08724
        • New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center - Atlantic Health System
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • Westchester Medical Center Advanced Oncology
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Clyde, North Carolina, Spojené státy, 28721
        • Advent Health Hendersonville Park Ridge Hospital Hendersonville
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Oregon Health & Science University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246-2092
        • Texas Oncology - Baylor Sammons Cancer Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8565
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77025
        • Kelsey Seybold Clinic
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77005
        • Renovatio Clinical
    • Washington
      • Everett, Washington, Spojené státy, 98201
        • Providence Regional Medical Center Everett
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 00404
        • China Medical University Hospital
      • Tainan City, Tchaj-wan, 00704
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01250
        • Baskent University Adana Hospital
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Gazi University Hospital Gazi University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34214
        • Istanbul Medipol Universitesi Ibagcilar Medipol Mega Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34662
        • Baskent University Istanbul Hospital
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35040
        • Ege University Hospital
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55200
        • Ondokuz Mayis University Medicine Faculty
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Čína, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Beijing, Čína, 100091
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Čína, 100044
        • Peking University People'S Hospital (Pkuph) - Institute of Hematology
      • Changchun, Čína, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Changzhou, Čína, 213003
        • The First Peoples Hospital of Changzhou
      • Fuzhou, Čína, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital
      • Hangzhou, Čína, 310003
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
      • Harbin, Čína, 150010
        • Harbin Institute of Hematology and Oncology
      • Hefei, Čína, 230022
        • University of Science and Technology of China-First Affiliated Hospital (Anhui Provincial Hospital)
      • Hohhot, Čína, 10050
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
      • Jinan, Čína, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Kunming, Čína, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
      • Lanzhou, Čína, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
      • Lanzhou, Čína, 730030
        • Lanzhou university second hospital
      • Nanchang, Čína, 330006
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanchang, Čína, 330000
        • Jiangxi Provincial of People Hospital
      • Nanjing, Čína, 210029
        • Jiangsu Province Hospital
      • Qingdao, Čína, 266003
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Shenyang, Čína, 110001
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shenzhen, Čína, 518055
        • Shenzhen University Hospital
      • Tianjin, Čína, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Tianjin, Čína, 510080
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences and Pek
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Tongji Hospital Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Union Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Xi'an, Čína, 710004
        • The Second Affiliated Hospital of Xi an Jiaotong University
      • Yantai, Čína, 264000
        • Yantai Yuhuangding Hospital
      • Zhengzhou, Čína, 450003
        • Henan Provincial Peoples Hospital
      • Zhengzhou, Čína, 450008
        • Henan Cancer Hostipal
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03010
        • Hospital General Unviersitario de Alicante
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • ICO Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Španělsko, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital General Universitario Vall D Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08908
        • Institut Catala Doncologia Ico - Hospital Duran I Reynals Location
      • Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko, 35010
        • Hospital Universitario Insular de Gran Canaria
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
      • Madrid, Španělsko, 24041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Murcia, Španělsko, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Španělsko, 46017
        • Hospital Universitario Doctor Peset
      • Valencia, Španělsko, 46000
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika PMF, PPV-MF nebo PET-MF.
  • Kategorie rizika DIPSS střední-1, střední-2 nebo vysoká.
  • Léčeno ruxolitinibem po dobu ≥ 3 měsíců se stabilní dávkou alespoň posledních 8 týdnů před 1. dnem
  • Hmatná slezina ≥ 5 cm pod levým žeberním okrajem při fyzikálním vyšetření při screeningové návštěvě.
  • Aktivní příznaky MF při screeningové návštěvě, jak je prokázáno přítomností TSS ≥ 10 pomocí formuláře pro screeningové symptomy.
  • Účastníci se skóre stavu výkonu podle ECOG 0, 1 nebo 2.
  • Screeningový vzorek biopsie kostní dřeně a dostupné zprávy o patologii, které byly získány během předchozích 2 měsíců, nebo ochota podstoupit biopsii kostní dřeně při screeningu/výchozím stavu; ochota podstoupit biopsii kostní dřeně ve 24. týdnu a poté každých 24 týdnů. Screeningový/základní bioptický vzorek musí prokázat diagnózu MF.
  • Předpokládaná délka života minimálně 24 týdnů.
  • Ochota vyhnout se těhotenství nebo otcovství dětí.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí terapie jakýmkoli lékem, který inhibuje PI3K (příklady léků zacílených na tuto dráhu zahrnují, ale nejsou omezeny na INCB040093, idelalisib, duvelisib, buparlisib, copanlisib a umbralisib).
  • Použití experimentální medikamentózní terapie pro MF nebo jakéhokoli jiného standardního léku používaného pro MF (ať už k léčbě MF nebo jiné indikace) s výjimkou ruxolitinibu do 3 měsíců od zahájení studovaného léku a/nebo nedostatečného zotavení ze všech toxicit z předchozích terapie (kromě ruxolitinibu) na stupeň 1 nebo lepší.
  • Neschopnost spolknout jídlo nebo jakýkoli stav horního gastrointestinálního traktu, který znemožňuje podávání perorálních léků.
  • Nedávná historie nedostatečné zásoby kostní dřeně.
  • Nedostatečná funkce jater a ledvin při screeningu.
  • Aktivní bakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce, která vyžaduje terapii.
  • Aktivní infekce HBV nebo HCV, která vyžaduje léčbu nebo je u ní riziko reaktivace HBV.
  • Známá infekce HIV.
  • Nekontrolované, těžké nebo nestabilní onemocnění srdce, které podle názoru zkoušejícího může ohrozit bezpečnost účastníka nebo dodržování Protokolu.
  • Aktivní invazivní malignita během předchozích 2 let.
  • Ozáření sleziny během 6 měsíců před podáním první dávky studovaného léku.
  • Současné užívání jakýchkoli zakázaných léků.
  • Aktivní závislost na alkoholu nebo drogách, která by narušovala schopnost splnit požadavky studie.
  • Použití jakýchkoli silných inhibitorů nebo induktorů CYP3A4 během 14 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou studovaného léčiva nebo předpokládané během studie.
  • Nedostatečné zotavení z toxicity a/nebo komplikací po velkém chirurgickém zákroku před zahájením léčby.
  • V současné době kojící nebo těhotná.
  • Jakýkoli stav, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval plnou účast ve studii, včetně podávání studovaného léku a účasti na požadovaných studijních návštěvách; představovat významné riziko pro účastníka; nebo zasahovat do interpretace studijních dat.
  • Anamnéza irAE 3. nebo 4. stupně z předchozí imunoterapie.
  • Příjem jakékoli živé vakcíny do 30 dnů od první dávky studovaného léku
  • Neochota přijímat transfuze červených krvinek k léčbě nízkých hladin hemoglobinu.
  • Známá hypersenzitivita nebo závažná reakce na parsaclisib nebo ruxolitinib nebo pomocné látky parsaclisibu/přípravků s placebem nebo ruxolitinibem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A: ruxolitinib + parsaclisib
Účastníci budou dostávat parsaclisib počínaje dnem 1 po dobu trvání studie, přičemž budou nadále dostávat stabilní dávku ruxolitinibu, kterou užívali po dobu 8 týdnů před dnem 1.
Lék: parsaclisib
parsaclisib bude podáván QD perorálně
Ostatní jména:
  • INCB050465
Lék: ruxolitinib
ruxolitinib bude podáván perorálně BID
Ostatní jména:
  • Jakafi
  • Jakavi
Komparátor placeba: Skupina B: ruxolitinib + placebo
Účastníci budou dostávat placebo počínaje dnem 1 po dobu trvání studie, přičemž budou nadále dostávat stabilní dávku ruxolitinibu, kterou užívali po dobu 8 týdnů před dnem 1.
Lék: placebo
placebo bude podáváno QD perorálně
Lék: ruxolitinib
ruxolitinib bude podáván perorálně BID
Ostatní jména:
  • Jakafi
  • Jakavi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥25% snížení objemu sleziny od výchozího stavu do 24. týdne, měřeno magnetickou rezonancí (MRI) (nebo počítačovou tomografií [CT] u příslušných účastníků)
Časové okno: Základní linie; 24. týden
Účastníci podstoupili MRI horní a dolní části břicha a pánve ke stanovení objemu sleziny. CT vyšetření bylo nahrazeno u účastníků, kteří nebyli kandidáty na MRI nebo když MRI nebyla snadno dostupná.
Základní linie; 24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří mají ≥50% snížení celkového skóre symptomů (TSS) od výchozího stavu do 24. týdne, měřeno formulářem pro hodnocení symptomů myelofibrózy v.4.0 (MFSAF v4.0) Deník
Časové okno: Základní linie; 24. týden
Symptomy myelofibrózy byly hodnoceny pomocí deníku MFSAF v4.0. MFSAF v4.0 se skládá ze 7 skóre jednotlivých symptomů (únava, noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod levými žebry, časná sytost, bolest kostí), každé shromážděné denně pomocí 0- (žádné příznaky) až 10 bodů (nejhorší představitelné příznaky) stupnice. Denní TSS (0 až 70) je součtem 7 skóre jednotlivých symptomů shromážděných za den. Vyšší TSS odpovídá závažnějším symptomům. TSS byl označen jako chybějící, pokud nějaké individuální skóre chybělo. Pozorování s chybějícími daty byla z analýzy vyloučena. Celkové skóre ve výchozím stavu/24. týden bylo definováno jako průměr denních celkových skóre za posledních 7 dní před první dávkou parsaclisibu, placeba nebo ruxolitinibu/návštěva ve 24. týdnu. Celkové skóre ve výchozím stavu/týden 24 bylo označeno jako chybějící, pokud chyběly ≥4 ze 7 denních TSS.
Základní linie; 24. týden
Změna TSS od výchozího stavu do 24. týdne podle měření deníkem MFSAF v4.0
Časové okno: Základní linie; 24. týden
Symptomy myelofibrózy byly hodnoceny pomocí deníku MFSAF v4.0. MFSAF v4.0 se skládá ze 7 skóre jednotlivých symptomů (únava, noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod levými žebry, časná sytost, bolest kostí), každé shromážděné denně pomocí 0- (žádné příznaky) až 10 bodů (nejhorší představitelné příznaky) stupnice. Denní TSS (0 až 70) je součtem 7 skóre jednotlivých symptomů shromážděných za den. Vyšší TSS odpovídá závažnějším symptomům. TSS byl označen jako chybějící, pokud nějaké individuální skóre chybělo. Pozorování s chybějícími daty byla z analýzy vyloučena. Celkové skóre ve výchozím stavu/24. týden bylo definováno jako průměr denních celkových skóre za posledních 7 dní před první dávkou parsaclisibu, placeba nebo ruxolitinibu/návštěva ve 24. týdnu. Celkové skóre ve výchozím stavu/týden 24 bylo označeno jako chybějící, pokud chyběly ≥4 ze 7 denních TSS. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota v týdnu 24 minus hodnota výchozího stavu.
Základní linie; 24. týden
Čas do prvního ≥50% snížení TSS podle měření deníkem MFSAF v4.0
Časové okno: Základní linie; do 24. týdne
Symptomy byly hodnoceny pomocí deníku MFSAF v4.0. MFSAF v4.0 se skládá ze 7 skóre jednotlivých symptomů (únava, noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod levými žebry, časná sytost, bolest kostí), každé shromážděné denně pomocí 0- (žádné příznaky) až 10 bodů (nejhorší představitelné příznaky) stupnice. Denní TSS (0 až 70) je součtem 7 skóre jednotlivých symptomů shromážděných za den. Vyšší TSS odpovídá závažnějším symptomům. TSS byl označen jako chybějící, pokud nějaké individuální skóre chybělo. Pozorování s chybějícími daty byla z analýzy vyloučena. Celkové skóre ve výchozím stavu/24. týden bylo definováno jako průměr denních celkových skóre za posledních 7 dní před první dávkou parsaclisibu, placeba nebo ruxolitinibu/návštěva ve 24. týdnu. Celkové skóre ve výchozím stavu/týden 24 bylo označeno jako chybějící, pokud chyběly ≥4 ze 7 denních TSS. 95% interval spolehlivosti byl vypočten pomocí Brookmeyerovy a Crowleyho metody s log-log transformací.
Základní linie; do 24. týdne
Celkové přežití
Časové okno: Až 917 dní
Celkové přežití bylo definováno jako interval mezi datem randomizace a datem úmrtí z jakékoli příčiny.
Až 917 dní
Počet účastníků s jakoukoli nepříznivou událostí s léčbou (Teae)
Časové okno: Až 917 dní
Nepříznivá událost (AE) je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, ať už se to považuje za drogy. AE by proto mohla být jakýmkoli nepříznivým nebo nezamýšleným znakem (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomu nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) dočasně spojené s používáním studijní léčby. Teae je definována jako AE hlášená poprvé nebo zhoršení již existující události po první dávce studijního ošetření.
Až 917 dní
Počet účastníků s jakýmkoli čajem třídy 3 nebo vyšší
Časové okno: Až 917 dní
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, ať už se jedná o drogy. Teae je definována jako AE hlášená poprvé nebo zhoršení již existující události po první dávce studijního ošetření. Závažnost AES byla hodnocena pomocí běžných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) v5.0 stupně 1 až 5. stupeň 1: mírná; asymptomatické nebo mírné příznaky; pouze klinické nebo diagnostické pozorování; zásah není indikován. Stupeň 2: Mírný; minimální, lokální nebo neinvazivní intervence; Omezení instrumentálních činností každodenního života (ADL). Stupeň 3: závažné nebo lékařsky významné, ale ne okamžitě ohrožující život; Ukázaná hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; deaktivace; Omezení péče o sebe adl. Stupeň 4: Životopis ohrožující naléhavý zásah naznačený. Stupeň 5: Smrt související s AE.
Až 917 dní
Čas na první ≥ 25% snížení objemu sleziny
Časové okno: Až 898 dní
Čas na první ≥ 25% snížení objemu sleziny je definován jako čas od randomizace k poprvé, kdy účastníci měli ≥ 25% snížení objemu sleziny. Účastníci s výchozím hodnotou a skenování MRI nebo CT po hlavě, kteří neměli ≥ 25% snížení objemu sleziny v době analýzy, byli cenzurováni v době posledního skenování MRI nebo CT. Pokud účastníci neměli žádnou skenování MRI nebo CT po hlavě, byli cenzurováni k datu randomizace.
Až 898 dní
Doba trvání udržování ≥ 25% snížení objemu sleziny
Časové okno: Až 898 dní
Doba trvání ≥ 25% zmenšení z výchozí hodnoty v objemu sleziny byla definována jako interval mezi prvním měřením objemu sleziny, které bylo ≥ 25% snížením z výchozí hodnoty a datem prvního měření, které již nebylo o ≥ 25% snížení od základní linie. Pokud nebylo datum ukončení pozorováno před omezením databáze, doba trvání byla při posledním hodnocení cenzurována.
Až 898 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Incyte Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Albert Assad, M.D., Incyte Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INCB 50465-304/LIMBER-304
  • 2020-003415-98 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Incyte sdílí data s kvalifikovanými externími výzkumníky po předložení návrhu výzkumu. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou sdíleny po primární publikaci nebo 2 roky po ukončení studie u přípravků a indikací registrovaných na trhu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Údaje z vhodných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného v části Sdílení dat na webu www.incyteclinicaltrials.com webová stránka. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům udělen přístup k anonymizovaným údajům za podmínek dohody o sdílení údajů

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit