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HSCT-TMAの小児参加者におけるラブリズマブの研究

2025年12月23日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

造血幹細胞移植（HSCT）後の血栓性微小血管障害（TMA）を有する小児患者における最善の支持療法に加えて、ラブリズマブの第 3 相、非盲検、単一群、多施設研究

この研究では、HSCT-TMAを使用して、生後1か月から18歳未満の小児参加者に静脈内注入によって投与されたラブリズマブの安全性、有効性、薬物動態、および薬力学を評価します。 治療期間は 26 週間で、その後 26 週間の治療中止のフォローアップ期間が続きます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

41

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • Research Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Research Site
      • Bristol、イギリス、BS2 8BJ
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Research Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、91096
        • Research Site
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Research Site
      • Petah Tikva、イスラエル、4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan、イスラエル、5265601
        • Research Site
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat、スペイン、8950
        • Research Site
      • Madrid、スペイン、28046
        • Research Site
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Research Site
  • 日本
      • Fukushima、日本、960-1295
        • Research Site
      • Kobe、日本、650-0047
        • Research Site
      • Nagoya、日本、466-8560
        • Research Site
      • Osaka、日本、534-0021
        • Research Site
  • 韓国
      • Seoul、韓国、03080
        • Research Site
      • Seoul、韓国、5505
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -インフォームドコンセントに署名した時点で、生後28日以上から18歳未満。
  2. -過去12か月以内にHSCTを受けました。
  3. 初期管理にもかかわらず、少なくとも 72 時間持続する TMA の診断。
  4. スクリーニング期間中の選択基準を満たすことに基づくTMA診断および/または
  5. -スクリーニング時の体重が5キログラム以上。
  6. 出産の可能性のある女性の参加者、および出産の可能性のある女性のパートナーを持つ男性の参加者は、非常に効果的な避妊法を使用する必要があります。
  7. 参加者は、臨床的に可能であれば、髄膜炎菌感染症の予防接種を受ける必要があります。 髄膜炎菌ワクチンを接種できない参加者は、抗生物質の予防接種を受ける必要があります。
  8. 参加者またはその法的に承認された代理人は、署名されたインフォームド コンセントまたは同意を与えることができる必要があります。

除外基準:

  1. ADAMTS13 欠乏によって証明される血栓性血小板減少性紫斑病 (TTP)。
  2. 志賀毒素産生大腸菌感染症。
  3. 正の直接クームス試験
  4. 播種性血管内凝固症候群（DIC）の臨床診断
  5. -既知の骨髄/移植片の失敗。
  6. 重症度に関係なく、静脈閉塞性疾患 (VOD) の診断。
  7. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症
  8. 未解決の髄膜炎菌性疾患。
  9. -敗血症の存在または疑い（治療済みまたは未治療）。
  10. 妊娠中または授乳中。
  11. 人工呼吸器を必要とする呼吸不全
  12. 以前または現在補体阻害剤で治療されている
  13. -TMAの治療法の介入治療研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラブリズマブとベスト サポーティブ ケア
参加者は、バックグラウンド療法としてラブリズマブとベスト サポーティブ ケアを受けます。
他の：ベストサポーティブケア
参加者は、標準的な病院の治療プロトコルに従って投薬、治療、および介入を受けます（プロトコルで特に禁止されていない限り）。
薬：ラブリズマブ
ラブリズマブの体重ベースの用量は、負荷用量レジメンとして静脈内投与され、続いて体重に応じて4週間または8週間ごとに維持用量が投与されます。
他の名前：
  • ウルトミリス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血栓性微小血管症（TMA）の反応を示した参加者
時間枠：最大26週まで
TMA反応の基準は以下の通りでした： 1. 輸血サポートなしで血小板数が正常化（血小板数≥50000 mm^3、または血小板数が50％以上増加）し、過去7日間に輸血を受けていないこと。 2. 乳酸脱水素酵素（LDH）が正常化（LDH≤正常上限[ULN]）し、破砕赤血球が認められないこと。 3. ベースラインから蛋白質／クレアチニン比が少なくとも50％減少すること。 参加者は、少なくとも24時間以上間隔をあけて実施された2回の別々の評価で、各TMA基準を満たさなければならず、その間の基準不達成やスケジュールされた訪問の1回以上の欠席があってはなりません。 さらに、基準を満たしたすべての期間は、少なくとも1日間重複していなければなりません。
最大26週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
26週間治療期間中のTMA反応までの時間
時間枠：1日目から26週目まで
TMA応答までの時間は、初回投与からTMA応答の全基準が満たされた最初の時点までの時間と定義されました。 参加者は、TMA応答時に応答者として割り当てられ、それまでに応答しなかった場合、利用可能な3つのTMA応答構成要素すべてを含む最終評価（治療中止後に収集された測定値を含む）または死亡のいずれか早い方で打ち切りとされました。 TMA応答には以下が必要でした：1. 輸血サポートなしでの血小板数の正常化（血小板数≥50000 mm^3または血小板数≥50%増加と定義）。 2. LDHの正常化（LDH≤ULNと定義）と破砕赤血球の消失。 3. ベースラインからのタンパク質/クレアチニン比の少なくとも50%の減少。
1日目から26週目まで
血液学的反応を有する参加者
時間枠：第26週まで
血液学的反応には以下が必要でした：(1) 輸血サポートなしで、前7日間の血小板数の正常化（血小板数≥50000 mm^3、または血小板数の50%以上の増加と定義）および(2) LDHの正常化（LDH≤ULNと定義）と破砕赤血球の消失。
第26週まで
26週間の治療期間中の血液学的反応までの時間
時間枠：Day 1からWeek 26まで
血液学的反応までの時間は、最初の投与から血液学的反応のすべての基準が満たされた最初の時点までの時間と定義された。 参加者は反応時にレスポンダーとして割り当てられ、それまでに反応しなかった場合、中止時または利用可能な追跡調査の終了時に打ち切られた。 血液学的反応には以下が必要であった：(1) 血小板数の正常化（血小板数≥50000 mm^3以上または血小板数が50%以上増加と定義）で、過去7日間の輸血サポートなし、および(2) LDHの正常化（LDH≤ULNと定義）および断片赤血球の不在。
Day 1からWeek 26まで
ヘモグロビン反応を示した参加者
時間枠：最長26週間まで
ヘモグロビン反応は、赤血球輸血サポートなしでヘモグロビン値を10g/dL以上維持する能力と定義された。この基準は、少なくとも24時間間隔で得られた2回の別々の評価とその間の測定値で満たされている必要があり、かつ前の7日間に赤血球輸血サポートを受けていないことが条件である。
最長26週間まで
血小板反応を有する参加者
時間枠：最大26週まで
血小板数の正常化は、ベースラインの血小板数が ≤ 50000 mm^3 または > 50000 mm^3 の場合、絶対血小板数が > 50000 mm^3 であるか、輸血サポートなしで前7日間の血小板数が ≥50% 増加した場合と定義された。
最大26週まで
部分的なTMA反応を示した参加者
時間枠：最長26週まで
部分奏効は、参加者がTMA奏効の基準を少なくとも1つ満たすが、すべてではない場合と定義されました。 TMA奏効には以下が必要でした：1. 血小板数の正常化（血小板数≥50000 mm^3、または血小板数が50%以上増加と定義）、過去7日間の輸血サポートなし。 2. LDHの正常化（LDH≤ULNと定義）、および破砕赤血球の消失。 3. 蛋白質/クレアチニン比がベースラインから少なくとも50%減少。
最長26週まで
TMA反応消失を認めた参加者
時間枠：最長26週間まで
TMA反応が消失したのは、以前にTMA反応を達成した参加者が、治療期間中のその後の来院時に、TMA反応の1つ以上の構成要素の基準を満たさなかった場合である。 少なくとも1つのパラメータが、少なくとも24時間間隔をあけて取得された2回の別々の評価、およびその間の測定値において、反応基準を満たさない必要がある。 TMA反応には以下が必要であった：1. 血小板数の正常化（血小板数≥50000 mm^3、または血小板数≥50%増加と定義）であり、過去7日間の輸血サポートなしで達成すること。 2. LDHの正常化（LDH≤ULNと定義）および破砕赤血球の消失。 3. ベースラインからの蛋白質/クレアチニン比の少なくとも50%の減少。
最長26週間まで
第52週までのTMA応答期間
時間枠：第1日から第52週まで
この解析には、TMA反応後の最終フォローアップまでの各参加者のデータが含まれています。 TMA反応を示したもののこれらのイベントを経験しなかった参加者は、研究終了日に打ち切りとしています。 TMA反応には以下が必要です：1. 輸血サポートなしで7日以内に血小板数の正常化（血小板数≥50000 mm^3、または血小板数の50%以上の増加と定義）。 2. LDHの正常化（LDH≤ULNと定義）と分裂赤血球の消失。 3. ベースラインからの蛋白/クレアチニン比の少なくとも50%の減少。 推定値はカプラン・マイヤー法に基づいて計算されています。
第1日から第52週まで
TMA再発を経験した参加者
時間枠：最大52週間
26週間の治療期間中にTMA反応基準を満たした参加者において、TMA再発は、治療後フォローアップ期間中にTMAによる血液学的および腎機能障害の悪化の証拠があり、研究者によって治療介入が必要と判断されるものと定義されます。 TMA反応には以下が必要です： 1. 輸血サポートなしでの血小板数の正常化（血小板数 ≥ 50000 mm^3 または血小板数の ≥50% 増加として定義）。 2. LDHの正常化（LDH ≤ULNとして定義）および破砕赤血球の消失。 3. ベースラインからのタンパク質/クレアチニン比の少なくとも50%の減少。
最大52週間
全生存期間
時間枠：第1日から第52週まで
カプラン・マイヤー法を用いて全生存期間推定値を算出しました。 全生存期間は、治療開始日から文書化された死亡イベント（あらゆる原因による死亡）の日付または打ち切り日付まで計算しました。 生存した参加者は、追加の造血幹細胞移植（HSCT）、第52週、または生存が確認された最終日のうち最も早い時点で打ち切りとされました。
第1日から第52週まで
52週間治療期間中の非再発死亡率
時間枠：Day 1からWeek 52まで
累積発生率は、競合リスクモデルを使用して推定されました。 非再発死亡率は、基礎疾患の進行または再発による死亡を除く、研究期間中のあらゆる原因による参加者の死亡と定義されました。
Day 1からWeek 52まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年12月7日

一次修了 (実際)

2024年11月26日

研究の完了 (実際)

2025年5月27日

試験登録日

最初に提出

2020年9月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月18日

最初の投稿 (実際)

2020年9月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2026年1月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月23日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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