Ravulizumab vizsgálata HSCT-TMA-val kezelt gyermekgyógyászati résztvevők körében
2024. február 16. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
3. fázisú, nyílt, egykarú, többközpontú vizsgálat a ravulizumabról a vérképző őssejt-transzplantációt (HSCT) követő trombotikus mikroangiopátiában (TMA) szenvedő gyermekgyógyászati résztvevők legjobb szupportív ellátása mellett
Ez a vizsgálat a HSCT-TMA-val 1 hónapos és 18 évesnél fiatalabb gyermekek számára intravénás infúzióban adott ravulizumab biztonságosságát, hatásosságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját fogja értékelni.
A kezelési időszak 26 hét, amit egy 26 hetes kezelésen kívüli követési időszak követ.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
40
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Alexion Pharmaceuticals Inc.
- Telefonszám: 855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Bristol, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Leeds, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Newcastle, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Wuerzburg, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55414
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- Aktív, nem toborzó
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Nantes, Franciaország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Strasbourg, Franciaország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Franciaország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Petach-Tikva, Izrael
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Izrael
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Fukushima, Japán
- Toborzás
- Clinical Study Site
-
Kobe, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Nagoya, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Osaka, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Osakasayama, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Saitama, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Setagaya-Ku, Japán
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Goyang, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Freiburg, Németország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Halle, Németország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Tuebingen, Németország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Brescia, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Firenze, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Genova, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Monza, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Rome, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Torino, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Verona, Olaszország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Esplugues De Llobregat, Spanyolország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanyolország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Salamanca, Spanyolország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Valencia, Spanyolország
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 28 napos korig 18 év alatti életkorig a beleegyezés aláírásakor.
- HSCT-t kapott az elmúlt 12 hónapban.
- A TMA diagnózisa, amely a kezdeti kezelés ellenére legalább 72 órán át fennáll.
- TMA-diagnózis a kiválasztott kritériumoknak a Szűrési időszak alatti teljesítése alapján és/vagy
- Testtömeg ≥ 5 kilogramm a szűréskor.
- A fogamzóképes korú női résztvevőknek és a fogamzóképes nő partnerekkel rendelkező férfi résztvevőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
- A résztvevőket be kell oltani meningococcus fertőzések ellen, ha ez klinikailag kivitelezhető. Azoknak a résztvevőknek, akik nem kaphatnak meningococcus elleni vakcinát, antibiotikum profilaxist kell kapniuk.
- A résztvevőknek vagy törvényes képviselőjüknek képesnek kell lennie arra, hogy aláírt, tájékozott hozzájárulást vagy hozzájárulást adjon
Kizárási kritériumok:
- Thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP), amelyet ADAMTS13 hiány bizonyít.
- Shiga toxint termelő Escherichia coli fertőzés.
- Pozitív közvetlen Coombs-teszt
- A disszeminált intravaszkuláris koaguláció (DIC) klinikai diagnózisa
- Ismert csontvelő/graft-elégtelenség.
- A vénás elzáródásos betegség (VOD) diagnózisa, a súlyosságtól függetlenül.
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés
- Megoldatlan meningococcus betegség.
- Szepszis jelenléte vagy gyanúja (kezelt vagy kezeletlen).
- Terhesség vagy szoptatás.
- Gépi lélegeztetést igénylő légzési elégtelenség
- Korábban vagy jelenleg komplement inhibitorral kezelték
- Részvétel a TMA bármely terápiájának intervenciós kezelési vizsgálatában
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ravulizumab plusz a legjobb támogató ellátás
A résztvevők háttérterápiaként ravulizumabot és a legjobb támogató kezelést kapják.
|
A résztvevők a szokásos kórházi kezelési protokollok szerint kapnak gyógyszereket, terápiákat és beavatkozásokat (kivéve, ha a protokoll kifejezetten tiltja).
A ravulizumab testtömeg-alapú dózisait intravénásan kell beadni telítő adagolási rendként, majd a fenntartó adagolást 4 vagy 8 hetente, a testtömegtől függően.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
TMA válasz
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
26 hét (kezelési időszak)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
|
|
TMA visszaesés
Időkeret: Nyomon követési időszak (183-365 nap a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése után)
|
Nyomon követési időszak (183-365 nap a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése után)
|
|
|
Ideje a TMA-válaszhoz
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
26 hét (kezelési időszak)
|
|
|
Hematológiai válasz
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
Hematológiai válasz a laktát-dehidrogenáz (LDH) és a vérlemezkeszám mérésére szolgáló vérvizsgálatok alapján.
|
26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a vérlemezkeválasz ≥ 100 000/mm^3 transzfúziós támogatás nélkül
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kiindulási állapothoz képest megváltozott a TMA-val összefüggő szervi diszfunkció a veserendszerben, a szív- és érrendszerben, a tüdőrendszerben, a központi idegrendszerben és a GI-rendszerben.
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)]
|
26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)]
|
|
|
Azon résztvevők aránya, akik a vizsgálat során bármilyen okból meghaltak, kivéve az alapbetegség progressziója vagy visszaesése miatti halálozást
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
26 hét (kezelési időszak) és 52 hét (beleértve a kezelési időszakot és a kezelésen kívüli követési időszakot is)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. november 6.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. december 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 18.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. február 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 16.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALXN1210-TMA-314
- 2020-000761-16 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a A legjobb támogató ellátás
-
Virginia Commonwealth UniversityNational Institute on Disability, Independent Living, and Rehabilitation Research és más munkatársakToborzásTetraplegia/TetraparesisEgyesült Államok
-
Zhongda HospitalBefejezveMyofascialis kismedencei fájdalomKína
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesToborzásPlasztikai műtétFranciaország
-
Sumitomo Pharma America, Inc.BehaVR LLCBefejezveSzociális szorongásos zavar (SAD)Egyesült Államok
-
The Cleveland ClinicToborzásArcbénulásEgyesült Államok
-
Debiopharm International SABefejezve
-
Checkpoint Surgical Inc.Congressionally Directed Medical Research ProgramsToborzásIdegsérülés | Perifériás idegsérülések | Idegbénulás | Perifériás idegsérülés Felső végtagEgyesült Államok
-
Checkpoint Surgical Inc.Congressionally Directed Medical Research ProgramsToborzásIdegsérülés | Ulnáris neuropátiák | Kubitális alagút szindróma | IdegkompresszióEgyesült Államok
-
Luzerner KantonsspitalToborzás