Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Ravulizumab hos pediatriska deltagare med HSCT-TMA

16 februari 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, öppen, enkelarms, multicenterstudie av Ravulizumab som tillägg till bästa stödjande vård hos pediatriska deltagare med trombotisk mikroangiopati (TMA) efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten, effekten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ravulizumab administrerat som intravenös infusion till pediatriska deltagare, från 1 månad till < 18 år gamla, med HSCT-TMA. Behandlingsperioden är 26 veckor, följt av en 26-veckors uppföljningsperiod utan behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Petach-Tikva, Israel
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Brescia, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Monza, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Torino, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Study Site
      • Kobe, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republiken av
      • Goyang, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues De Llobregat, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Bristol, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Wuerzburg, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Tyskland
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Halle, Tyskland
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Tyskland
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. ≥ 28 dagars ålder upp till < 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
  2. Fick HSCT under de senaste 12 månaderna.
  3. Diagnos av TMA som kvarstår i minst 72 timmar trots initial behandling.
  4. En TMA-diagnos baserad på att uppfylla de valda kriterierna under screeningperioden och/eller
  5. Kroppsvikt ≥ 5 kg vid screening.
  6. Kvinnliga deltagare i fertil ålder och manliga deltagare med kvinnliga partner i fertil ålder måste använda mycket effektiva preventivmedel.
  7. Deltagarna måste vaccineras mot meningokockinfektioner om det är kliniskt möjligt. Deltagare som inte kan få meningokockvaccin bör få antibiotikaprofylax.
  8. Deltagare eller deras juridiskt auktoriserade representant måste kunna ge undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Trombotisk trombocytopen purpura (TTP) bevisad av ADAMTS13-brist.
  2. Shigatoxinproducerande Escherichia coli-infektion.
  3. Positivt direkt Coombs-test
  4. Klinisk diagnos av disseminerad intravaskulär koagulation (DIC)
  5. Känd benmärgs-/transplantatsvikt.
  6. Diagnos av veno-ocklusiv sjukdom (VOD), oavsett svårighetsgrad.
  7. Humant immunbristvirus (HIV) infektion
  8. Olöst meningokocksjukdom.
  9. Närvaro eller misstanke om sepsis (behandlad eller obehandlad).
  10. Graviditet eller amning.
  11. Andningssvikt som kräver mekanisk ventilation
  12. Tidigare eller för närvarande behandlad med en komplementhämmare
  13. Deltagande i en interventionell behandlingsstudie av någon terapi för TMA

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab plus Best Supportive Care
Deltagarna kommer att få ravulizumab plus Best Supportive Care som bakgrundsterapi.
Övrig: Bästa stödjande vården
Deltagarna kommer att få mediciner, terapier och interventioner enligt standardprotokoll för sjukhusbehandling (såvida det inte är specifikt förbjudet enligt protokollet).
Läkemedel: Ravulizumab
Viktbaserade doser av ravulizumab kommer att administreras intravenöst som en laddningsdosregim följt av underhållsdosering var 4:e eller 8:e vecka, beroende på vikt.
Andra namn:
  • Ultomiris

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
TMA svar
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)
TMA Återfall
Tidsram: Uppföljningsperiod (183-365 dagar efter påbörjad studiemedicinering)
Uppföljningsperiod (183-365 dagar efter påbörjad studiemedicinering)
Dags till TMA-svar
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Hematologisk respons
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)

Hematologisk respons bedömd genom blodprov för att mäta laktatdehydrogenas (LDH) och trombocytantal.

  1. Om baslinjens trombocytantal ≤ 50 000/mm3 måste alla följande kriterier uppfyllas:

    - Absolut antal trombocyter > 50 000/mm3 utan blodplättstransfusionsstöd under de föregående 7 dagarna [eller]

    Om baslinjeantal trombocyter > 50 000/mm3 måste alla följande kriterier uppfyllas:

    - ≥ 50 % ökning av antalet trombocyter jämfört med utgångsvärdet

  2. Normalisering av LDH och frånvaro av schistocyter
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)
Andel deltagare med blodplättssvar ≥ 100 000/mm^3 utan transfusionsstöd
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)
Antal deltagare med en förändring från baslinjen i TMA-associerad organdysfunktion i njursystemet, kardiovaskulära systemet, lungsystemet, CNS och GI-systemet.
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)]
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)]
Andel deltagare som dör på grund av någon orsak under studien, med undantag för dödsfall på grund av underliggande sjukdomsprogression eller återfall
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor (inkluderar behandlingsperiod och uppföljningsperiod utanför behandlingen)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 november 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2020

Första postat (Faktisk)

22 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

21 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Bästa stödjande vården

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera