HSCT-TMA 소아 참여자에 대한 Ravulizumab 연구
2024년 2월 16일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
조혈모세포이식(HSCT) 후 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 앓고 있는 소아 참가자에 대한 최선의 지지 요법에 추가된 라불리주맙의 3상, 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구
이 연구는 HSCT-TMA로 1개월에서 18세 미만의 소아 참가자에게 정맥 주입으로 투여되는 라불리주맙의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가할 것입니다.
치료 기간은 26주이며, 이후 26주간의 치료 중단 추적 기간이 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexion Pharmaceuticals Inc.
- 전화번호: 855-752-2356
- 이메일: clinicaltrials@alexion.com
연구 장소
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Goyang, 대한민국
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Seoul, 대한민국
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Berlin, 독일
- 모병
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Freiburg, 독일
- 모병
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Halle, 독일
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Tuebingen, 독일
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모병
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- 모병
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- 모병
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- 모병
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55414
- 모병
- Clinical Trial Site
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모집하지 않고 적극적으로
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New York
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- 모병
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- 모병
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- 모병
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- 모병
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Barcelona, 스페인
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Esplugues De Llobregat, 스페인
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Madrid, 스페인
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Salamanca, 스페인
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Valencia, 스페인
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Birmingham, 영국
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Bristol, 영국
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Leeds, 영국
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London, 영국
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Newcastle, 영국
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Wuerzburg, 영국
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Jerusalem, 이스라엘
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Petach-Tikva, 이스라엘
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Ramat Gan, 이스라엘
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Bologna, 이탈리아
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Brescia, 이탈리아
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Firenze, 이탈리아
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Genova, 이탈리아
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Monza, 이탈리아
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Pavia, 이탈리아
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Rome, 이탈리아
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Torino, 이탈리아
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Verona, 이탈리아
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Fukuoka, 일본
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Fukushima, 일본
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Kobe, 일본
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Nagoya, 일본
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Osaka, 일본
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Osakasayama, 일본
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Saitama, 일본
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Setagaya-Ku, 일본
- 모병
- Clinical Trial Site
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Bron, 프랑스
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Nantes, 프랑스
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Paris, 프랑스
- 모병
- Clinical Trial Site
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Strasbourg, 프랑스
- 모병
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스
- 모병
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 ≥ 28일에서 18세 미만.
- 지난 12개월 이내에 HSCT를 받았습니다.
- 초기 관리에도 불구하고 72시간 이상 지속되는 TMA 진단.
- 스크리닝 기간 및/또는 동안 선택한 기준 충족에 기반한 TMA 진단
- 스크리닝 시 체중 ≥ 5kg.
- 가임 여성 참가자와 가임 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 참가자는 임상적으로 가능한 경우 수막구균 감염에 대한 예방접종을 받아야 합니다. 수막구균 백신을 접종할 수 없는 참가자는 항생제 예방을 받아야 합니다.
- 참가자 또는 법적 권한을 부여받은 대리인은 서명된 정보에 입각한 동의 또는 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- ADAMTS13 결핍에 의해 입증된 혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP).
- 시가 독소 생성 대장균 감염.
- 양성 직접 Coombs 테스트
- 파종성혈관내응고(DIC)의 임상진단
- 알려진 골수/이식 실패.
- 심각도에 관계없이 veno-occlusive disease (VOD) 진단.
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- 해결되지 않은 수막구균성 질병.
- 패혈증의 존재 또는 의심(치료 여부).
- 임신 또는 모유 수유.
- 기계적 환기가 필요한 호흡 부전
- 보체 억제제로 이전에 또는 현재 치료를 받은 경우
- TMA에 대한 모든 요법의 중재적 치료 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라불리주맙 플러스 최선의 지지 요법
참가자는 백그라운드 요법으로 라불리주맙과 최상의 지지 요법을 받게 됩니다.
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참가자는 표준 병원 치료 프로토콜에 따라 약물, 요법 및 개입을 받게 됩니다(프로토콜에서 특별히 금지하지 않는 한).
라불리주맙의 체중 기반 투여량은 체중에 따라 4주 또는 8주마다 유지 투여가 뒤따르는 부하 투여 요법으로 정맥 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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TMA 응답
기간: 26주(치료기간)
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26주(치료기간)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 26주(치료 기간) 및 52주(치료 기간 및 비치료 추적 기간 포함)
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26주(치료 기간) 및 52주(치료 기간 및 비치료 추적 기간 포함)
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TMA 재발
기간: 후속 조치 기간(연구 약물 투여 시작 후 183-365일)
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후속 조치 기간(연구 약물 투여 시작 후 183-365일)
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TMA 응답 시간
기간: 26주(치료기간)
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26주(치료기간)
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혈액학적 반응
기간: 26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)
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젖산탈수소효소(LDH)와 혈소판 수를 측정하기 위한 혈액 검사로 평가한 혈액학적 반응.
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26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)
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수혈 지원 없이 혈소판 반응이 ≥ 100,000/mm^3인 참가자 비율
기간: 26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)
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26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)
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신장 시스템, 심혈관 시스템, 폐 시스템, CNS 및 GI 시스템의 TMA 관련 장기 기능 장애의 기준선에서 변경된 참가자 수.
기간: 26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)]
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26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)]
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기저질환의 진행이나 재발로 인한 사망을 제외하고, 연구 기간 동안 어떤 원인으로든 사망한 참가자의 비율
기간: 26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)
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26주(치료기간), 52주(치료기간 및 치료 후 추적기간 포함)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 6일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 18일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ALXN1210-TMA-314
- 2020-000761-16 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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