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HSCT-TMA 소아 참여자에 대한 Ravulizumab 연구

2025년 12월 23일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

조혈모세포이식(HSCT) 후 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 앓고 있는 소아 참가자에 대한 최선의 지지 요법에 추가된 라불리주맙의 3상, 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구

이 연구는 HSCT-TMA로 1개월에서 18세 미만의 소아 참가자에게 정맥 주입으로 투여되는 라불리주맙의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가할 것입니다. 치료 기간은 26주이며, 이후 26주간의 치료 중단 추적 기간이 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

41

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Research Site
      • Seoul, 대한민국, 5505
        • Research Site
  • 미국
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • Research Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08041
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, 스페인, 8950
        • Research Site
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Research Site
      • Salamanca, 스페인, 37007
        • Research Site
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • Research Site
      • Bristol, 영국, BS2 8BJ
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
        • Research Site
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘, 91096
        • Research Site
      • Jerusalem, 이스라엘, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan, 이스라엘, 5265601
        • Research Site
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Research Site
  • 일본
      • Fukushima, 일본, 960-1295
        • Research Site
      • Kobe, 일본, 650-0047
        • Research Site
      • Nagoya, 일본, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, 일본, 534-0021
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 ≥ 28일에서 18세 미만.
  2. 지난 12개월 이내에 HSCT를 받았습니다.
  3. 초기 관리에도 불구하고 72시간 이상 지속되는 TMA 진단.
  4. 스크리닝 기간 및/또는 동안 선택한 기준 충족에 기반한 TMA 진단
  5. 스크리닝 시 체중 ≥ 5kg.
  6. 가임 여성 참가자와 가임 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
  7. 참가자는 임상적으로 가능한 경우 수막구균 감염에 대한 예방접종을 받아야 합니다. 수막구균 백신을 접종할 수 없는 참가자는 항생제 예방을 받아야 합니다.
  8. 참가자 또는 법적 권한을 부여받은 대리인은 서명된 정보에 입각한 동의 또는 동의를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. ADAMTS13 결핍에 의해 입증된 혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP).
  2. 시가 독소 생성 대장균 감염.
  3. 양성 직접 Coombs 테스트
  4. 파종성혈관내응고(DIC)의 임상진단
  5. 알려진 골수/이식 실패.
  6. 심각도에 관계없이 veno-occlusive disease (VOD) 진단.
  7. 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
  8. 해결되지 않은 수막구균성 질병.
  9. 패혈증의 존재 또는 의심(치료 여부).
  10. 임신 또는 모유 수유.
  11. 기계적 환기가 필요한 호흡 부전
  12. 보체 억제제로 이전에 또는 현재 치료를 받은 경우
  13. TMA에 대한 모든 요법의 중재적 치료 연구에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 라불리주맙 플러스 최선의 지지 요법
참가자는 백그라운드 요법으로 라불리주맙과 최상의 지지 요법을 받게 됩니다.
다른: 최고의 지지 요법
참가자는 표준 병원 치료 프로토콜에 따라 약물, 요법 및 개입을 받게 됩니다(프로토콜에서 특별히 금지하지 않는 한).
의약품: 라불리주맙
라불리주맙의 체중 기반 투여량은 체중에 따라 4주 또는 8주마다 유지 투여가 뒤따르는 부하 투여 요법으로 정맥 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 울토미리스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응을 보인 참가자
기간: 최대 26주
TMA 반응 기준은 다음과 같았습니다: 1. 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수 ≥50% 증가로 정의). 2. 젖산 탈수소효소 정상화(LDH, LDH ≤ 정상 상한치[ULN]로 정의) 및 파편적혈구 부재. 3. 기준선 대비 단백질/크레아티닌 비율 최소 50% 감소. 참가자는 최소 24시간 간격으로 실시된 2회 별도 평가에서 각 TMA 기준을 충족해야 하며, 그 사이에 기준 실패 또는 1회 이상의 예정된 방문 누락이 없어야 합니다. 또한 기준이 충족된 모든 기간은 최소 1일 동안 중복되어야 합니다.
최대 26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
26주 치료 기간 동안의 TMA 반응까지의 시간
기간: 1일차부터 26주차까지
TMA 반응 시간은 첫 번째 투여 시점부터 모든 TMA 반응 기준이 충족된 첫 번째 시점까지의 시간으로 정의되었습니다. 참가자는 TMA 반응 시점에 반응자로 지정되었으며, 그때까지 반응하지 않은 경우 마지막 평가 시점(치료 중단 후 수집된 측정값 포함)과 사망 중 더 빠른 시점에서 검열되었습니다. TMA 반응에는 다음이 필요합니다: 1. 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수 ≥50% 증가로 정의됨) 및 최근 7일 동안 수혈 지원 없음. 2. LDH 정상화(LDH ≤ULN으로 정의됨) 및 파편적혈구 부재. 3. 단백질/크레아티닌 비율의 기저치 대비 최소 50% 감소.
1일차부터 26주차까지
혈액학적 반응을 보인 참가자
기간: 26주까지
혈액학적 반응에는 다음이 필요합니다: (1) 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수의 ≥50% 증가로 정의됨) 및 이전 7일 동안 수혈 지원 없이, 그리고 (2) LDH 정상화(LDH ≤ 상한 정상값으로 정의됨) 및 분열적혈구 부재.
26주까지
26주 치료 기간 동안의 혈액학적 반응 시간
기간: 1일차부터 26주차까지
혈액학적 반응 시간은 첫 번째 투여 시점부터 혈액학적 반응 기준을 모두 충족한 첫 번째 시점까지의 시간으로 정의되었습니다. 참가자는 반응 시점에 반응자로 지정되었으며, 해당 시점까지 반응하지 않은 경우 중단 시점 또는 이용 가능한 추적 관찰 종료 시점에 검열되었습니다. 혈액학적 반응에는 다음이 요구되었습니다: (1) 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수 ≥50% 증가로 정의) 및 (2) LDH 정상화(LDH ≤ULN으로 정의) 및 분열적혈구 부재.
1일차부터 26주차까지
혈색소 반응을 보인 참가자
기간: 26주까지
헤모글로빈 반응은 적혈구 수혈 지원 없이 헤모글로빈 수치를 10 g/dL 이상으로 유지할 수 있는 능력으로 정의되었습니다.
이 기준은 적어도 24시간 간격으로 실시된 2회의 별도 평가에서, 그리고 그 사이의 모든 측정에서 충족되어야 하며, 이전 7일 동안 적혈구 수혈 지원 없이 이루어져야 합니다.
26주까지
혈소판 반응을 보인 참가자
기간: 26주까지
혈소판 수 정상화는 기준 혈소판 수 ≤ 50000 mm^3 또는 > 50000 mm^3, 절대 혈소판 수 > 50000 mm^3 또는 수혈 지원 없이 이전 7일 동안 혈소판 수가 ≥50% 증가한 것으로 정의되었습니다.
26주까지
부분적 TMA 반응을 보인 참가자
기간: 최대 26주
부분 반응은 참가자가 TMA 반응 기준을 적어도 1개 이상, 그러나 전부는 아닌 기준을 충족하는 것으로 정의되었습니다. TMA 반응에는 다음이 필요했습니다: 1. 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수 정상화 (혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수 ≥50% 증가로 정의). 2. LDH 정상화 (LDH ≤ULN으로 정의) 및 파편 적혈구 부재. 3. 기준선 대비 단백질/크레아티닌 비율 최소 50% 감소.
최대 26주
TMA 반응 소실 환자
기간: 최대 26주까지
TMA 반응을 이전에 달성한 참가자가 치료 기간의 후속 방문에서 TMA 반응의 하나 이상의 구성 요소에 대한 기준을 충족하지 못할 경우 반응 상실이 발생했습니다. 반응 기준을 충족하지 못하는 최소 하나의 매개변수가 최소 24시간 간격으로 얻은 2개의 별도 평가 및 그 사이의 모든 측정에서 관찰되어야 합니다. TMA 반응에는 다음이 필요합니다: 1. 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수 ≥ 50% 증가로 정의됨). 2. LDH 정상화(LDH ≤ 상한 정상치로 정의됨) 및 파편세포 부재. 3. 단백질/크레아티닌 비율의 기저치 대비 최소 50% 감소.
최대 26주까지
52주까지의 TMA 반응 지속 기간
기간: 1일차부터 52주차까지
이 분석은 TMA 반응 후 최종 추적 관찰까지 각 참가자의 데이터를 포함합니다. TMA 반응을 보였지만 이러한 사건을 경험하지 않은 참가자는 연구 종료일에 중도 절단됩니다. TMA 반응에는 다음이 필요합니다: 1. 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수 ≥50% 증가로 정의). 2. LDH 정상화(LDH ≤ULN으로 정의) 및 파편 적혈구 부재. 3. 기준선 대비 단백질/크레아티닌 비율 최소 50% 감소. 추정치는 Kaplan-Meier 방법을 기반으로 계산됩니다.
1일차부터 52주차까지
TMA 재발 환자
기간: 최대 52주까지
26주 치료 기간 동안 TMA 반응 기준을 충족한 참가자의 경우, TMA 재발은 연구자의 판단에 따라 치료 개입이 필요한 TMA로 인한 혈액학적 및 신장 기능 악화 증거가 추적 관찰 기간 동안 나타나는 것으로 정의됩니다. TMA 반응에는 다음이 필요합니다: 1. 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 50000 mm^3 또는 혈소판 수 ≥50% 증가로 정의). 2. LDH 정상화(LDH ≤ULN으로 정의) 및 파편 적혈구 부재. 3. 기준선 대비 단백질/크레아티닌 비율 최소 50% 감소.
최대 52주까지
전체 생존율
기간: 1일차부터 52주차까지
전체 생존율 추정치는 카플란-마이어 방법을 사용하여 측정하였습니다. 전체 생존 기간은 치료 시작일부터 사망 사건(모든 원인에 의한 사망)이 기록된 날짜 또는 중도절단 날짜까지 계산되었습니다. 생존한 참가자는 추가 조혈모세포이식(HSCT), 52주차 또는 마지막 생존 확인일 중 가장 빠른 날짜에 중도절단 처리되었습니다.
1일차부터 52주차까지
52주 치료 기간 동안의 비재발 사망률
기간: 1일차부터 52주차까지
누적 발생률은 경쟁 위험 모델을 사용하여 추정되었습니다. 비재발 사망은 연구 기간 중 기저 질환 진행 또는 재발로 인한 사망을 제외한 모든 원인으로 인한 참가자의 사망으로 정의되었습니다.
1일차부터 52주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 12월 7일

기본 완료 (실제)

2024년 11월 26일

연구 완료 (실제)

2025년 5월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 18일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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