Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ravulitsumabista lapsipotilailla, joilla on HSCT-TMA

perjantai 16. helmikuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 3, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus ravulitsumabista parhaan tukihoidon lisäksi potilaille, joilla on tromboottinen mikroangiopatia (TMA) hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen

Tässä tutkimuksessa arvioidaan sen ravulitsumabin turvallisuutta, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, joka annetaan suonensisäisenä infuusiona lapsille, joiden ikä on 1 kuukauden ja alle 18 vuoden ikäinen, HSCT-TMA:lla. Hoitojakso on 26 viikkoa, jota seuraa 26 viikon hoidon ulkopuolinen seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues De Llobregat, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Petach-Tikva, Israel
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Brescia, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Monza, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Torino, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Japani
      • Fukuoka, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Site
      • Kobe, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Setagaya-Ku, Japani
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Korean tasavalta
      • Goyang, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Bron, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Halle, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Wuerzburg, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥ 28 päivän ikäinen ja alle 18 vuoden ikäinen tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  2. Sai HSCT:n viimeisen 12 kuukauden aikana.
  3. TMA-diagnoosi, joka jatkuu vähintään 72 tuntia alkuperäisestä hoidosta huolimatta.
  4. TMA-diagnoosi, joka perustuu valittujen kriteerien täyttymiseen seulontajakson aikana ja/tai
  5. Ruumiinpaino ≥ 5 kiloa seulonnassa.
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisoita, tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä.
  7. Osallistujat on rokotettava meningokokki-infektioita vastaan, jos se on kliinisesti mahdollista. Osallistujien, jotka eivät voi saada meningokokkirokotetta, tulee saada antibioottiprofylaksia.
  8. Osallistujien tai heidän laillisesti valtuutetun edustajansa on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus tai suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP), josta on osoituksena ADAMTS13-puutos.
  2. Shiga-toksiinia tuottava Escherichia coli -infektio.
  3. Positiivinen suora Coombsin testi
  4. Disseminoidun intravaskulaarisen koagulaation (DIC) kliininen diagnoosi
  5. Tunnettu luuytimen/siirteen vajaatoiminta.
  6. Laskimotukoksen diagnoosi (VOD) vakavuudesta riippumatta.
  7. Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
  8. Ratkaisematon meningokokkitauti.
  9. Sepsiksen esiintyminen tai epäilys (hoidettu tai hoitamaton).
  10. Raskaus tai imetys.
  11. Hengitysvajaus, joka vaatii mekaanista ilmanvaihtoa
  12. Aiemmin tai tällä hetkellä hoidettu komplementin estäjällä
  13. Osallistuminen minkä tahansa TMA-hoidon interventiohoitotutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ravulitsumabi ja paras tukihoito
Osallistujat saavat taustaterapiana ravulitsumabia ja parasta tukihoitoa.
Muut: Paras tukihoito
Osallistujat saavat lääkkeitä, hoitoja ja interventioita sairaalan vakiohoitoprotokollien mukaisesti (ellei protokolla sitä erityisesti kiellä).
Lääke: Ravulitsumabi
Ravulitsumabin painoon perustuvia annoksia annetaan suonensisäisesti kyllästysannosohjelmana, jota seuraa ylläpitoannostus 4 tai 8 viikon välein painosta riippuen.
Muut nimet:
  • Ultomiris

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
TMA vastaus
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
26 viikkoa (hoitojakso)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)
TMA:n uusiutuminen
Aikaikkuna: Seurantajakso (183-365 päivää tutkimuslääkityksen aloittamisen jälkeen)
Seurantajakso (183-365 päivää tutkimuslääkityksen aloittamisen jälkeen)
Aika TMA-vastaukseen
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
26 viikkoa (hoitojakso)
Hematologinen vaste
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)

Hematologinen vaste määritettynä verikokeilla laktaattidehydrogenaasin (LDH) ja verihiutaleiden määrän mittaamiseksi.

  1. Jos verihiutaleiden perustason määrä on ≤ 50 000/mm3, kaikkien seuraavien kriteerien on täytyttävä:

    - Absoluuttinen verihiutaleiden määrä > 50 000/mm3 ilman verihiutaleiden siirtotukea edellisten 7 päivän aikana [tai]

    Jos verihiutaleiden perustason määrä on > 50 000/mm3, kaikkien seuraavien kriteerien on täytyttävä:

    - ≥ 50 % verihiutaleiden lisääntyminen lähtötasoon verrattuna

  2. LDH:n normalisoituminen ja skitosyyttien puuttuminen
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)
Niiden osallistujien osuus, joiden verihiutalevaste on ≥ 100 000/mm^3 ilman verensiirtotukea
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutos lähtötilanteesta TMA:hen liittyvissä elinten toimintahäiriöissä munuaisjärjestelmässä, sydän- ja verisuonijärjestelmässä, keuhkojärjestelmässä, keskushermostossa ja GI-järjestelmässä.
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)]
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)]
Niiden osallistujien osuus, jotka kuolevat mistä tahansa syystä tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta taustalla olevan sairauden etenemisen tai uusiutumisen aiheuttamaa kuolemaa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa (sisältää hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 6. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Paras tukihoito

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa