Estudo de Ravulizumabe em Participantes Pediátricos com TCTH-TMA
16 de fevereiro de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3, aberto, de braço único, multicêntrico de Ravulizumabe além do melhor tratamento de suporte em participantes pediátricos com microangiopatia trombótica (TMA) após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Este estudo avaliará a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do ravulizumabe administrado por infusão intravenosa a participantes pediátricos, de 1 mês a < 18 anos de idade, com TCTH-TMA.
O período de tratamento é de 26 semanas, seguido por um período de acompanhamento de 26 semanas sem tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
40
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals Inc.
- Número de telefone: 855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Freiburg, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Halle, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Tuebingen, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Esplugues De Llobregat, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Salamanca, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Valencia, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
California
-
Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Ativo, não recrutando
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
Bron, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Nantes, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Paris, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Strasbourg, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Vandœuvre-lès-Nancy, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
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-
Jerusalem, Israel
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Petach-Tikva, Israel
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Israel
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Bologna, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Brescia, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Firenze, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Genova, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Monza, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pavia, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Rome, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Torino, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Verona, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Fukuoka, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Fukushima, Japão
- Recrutamento
- Clinical Study Site
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Kobe, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Nagoya, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Osaka, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Osakasayama, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Saitama, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Setagaya-Ku, Japão
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Birmingham, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Bristol, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Leeds, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
London, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Newcastle, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Wuerzburg, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Goyang, Republica da Coréia
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Seoul, Republica da Coréia
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 15 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥ 28 dias de idade até < 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
- Recebeu TCTH nos últimos 12 meses.
- Diagnóstico de MAT que persiste por pelo menos 72 horas, apesar do tratamento inicial.
- Um diagnóstico de MAT baseado no cumprimento dos critérios selecionados durante o período de triagem e/ou
- Peso corporal ≥ 5 kg na Triagem.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes.
- Os participantes devem ser vacinados contra infecções meningocócicas, se clinicamente viável. Os participantes que não podem receber a vacina meningocócica devem receber profilaxia antibiótica.
- Os participantes ou seus representantes legalmente autorizados devem ser capazes de dar consentimento informado assinado ou consentimento
Critério de exclusão:
- Púrpura trombocitopênica trombótica (TTP) evidenciada por deficiência de ADAMTS13.
- Infecção por Escherichia coli produtora de toxina Shiga.
- Teste de Coombs direto positivo
- Diagnóstico clínico de coagulação intravascular disseminada (CID)
- Falha conhecida de medula óssea/enxerto.
- Diagnóstico de doença veno-oclusiva (VOD), independentemente da gravidade.
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Doença meningocócica não resolvida.
- Presença ou suspeita de sepse (tratada ou não).
- Gravidez ou amamentação.
- Insuficiência respiratória que requer ventilação mecânica
- Anteriormente ou atualmente tratado com um inibidor do complemento
- Participação em um estudo de tratamento intervencionista de qualquer terapia para TMA
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Ravulizumabe mais Melhor Cuidado de Suporte
Os participantes receberão ravulizumab mais Best Supportive Care como terapia de base.
|
Os participantes receberão medicamentos, terapias e intervenções de acordo com os protocolos de tratamento hospitalar padrão (a menos que especificamente proibido pelo protocolo).
Doses baseadas no peso de ravulizumabe serão administradas por via intravenosa como um regime de dose de ataque seguido de dosagem de manutenção a cada 4 ou 8 semanas, dependendo do peso.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Resposta TMA
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
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26 semanas (período de tratamento)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência geral
Prazo: 26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
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26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
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Recaída de TMA
Prazo: Período de acompanhamento (183-365 dias após o início da medicação do estudo)
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Período de acompanhamento (183-365 dias após o início da medicação do estudo)
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Tempo para resposta do TMA
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
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26 semanas (período de tratamento)
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Resposta Hematológica
Prazo: 26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
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Resposta hematológica avaliada por exames de sangue para medir a lactato desidrogenase (LDH) e a contagem de plaquetas.
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26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
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Proporção de participantes com resposta plaquetária ≥ 100.000/mm^3 sem suporte transfusional
Prazo: 26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
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26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
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Número de participantes com alteração da linha de base na disfunção de órgãos associada à TMA no sistema renal, sistema cardiovascular, sistema pulmonar, SNC e sistema GI.
Prazo: 26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)]
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26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)]
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Proporção de participantes que morrem por qualquer causa durante o estudo, com exceção de morte devido à progressão ou recaída da doença subjacente
Prazo: 26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
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26 semanas (período de tratamento) e 52 semanas (inclui período de tratamento e período de acompanhamento sem tratamento)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
22 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
21 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALXN1210-TMA-314
- 2020-000761-16 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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