Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Ravulizumab bij pediatrische deelnemers met HSCT-TMA

16 februari 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label, eenarmige, multicenter fase 3-studie van Ravulizumab als aanvulling op de beste ondersteunende zorg bij pediatrische deelnemers met trombotische microangiopathie (TMA) na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)

Deze studie zal de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek evalueren van ravulizumab toegediend door intraveneuze infusie aan pediatrische deelnemers, van 1 maand tot < 18 jaar oud, met HSCT-TMA. De behandelingsperiode is 26 weken, gevolgd door een follow-upperiode van 26 weken zonder behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Duitsland
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Halle, Duitsland
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Duitsland
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Petach-Tikva, Israël
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israël
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Bologna, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Brescia, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Monza, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Torino, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japan
        • Werving
        • Clinical Study Site
      • Kobe, Japan
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japan
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japan
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Korea, republiek van
      • Goyang, Korea, republiek van
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues De Llobregat, Spanje
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Spanje
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanje
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Wuerzburg, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Actief, niet wervend
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Werving
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. ≥ 28 dagen oud tot < 18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  2. HSCT ontvangen in de afgelopen 12 maanden.
  3. Diagnose van TMA die ondanks initiële behandeling minstens 72 uur aanhoudt.
  4. Een TMA-diagnose op basis van het voldoen aan de geselecteerde criteria tijdens de screeningperiode en/of
  5. Lichaamsgewicht ≥ 5 kilogram bij Screening.
  6. Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden en mannelijke deelnemers met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken.
  7. Deelnemers moeten worden gevaccineerd tegen meningokokkeninfecties, indien klinisch haalbaar. Deelnemers die geen meningokokkenvaccin kunnen krijgen, moeten antibiotische profylaxe krijgen.
  8. Deelnemers of hun wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger moeten in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming of instemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Trombotische trombocytopenische purpura (TTP) blijkt uit ADAMTS13-deficiëntie.
  2. Shigatoxineproducerende infectie met Escherichia coli.
  3. Positieve directe Coombs-test
  4. Klinische diagnose van gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC)
  5. Bekend beenmerg/transplantaatfalen.
  6. Diagnose van veno-occlusieve ziekte (VOD), ongeacht de ernst.
  7. Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  8. Onopgeloste meningokokkenziekte.
  9. Aanwezigheid of vermoeden van sepsis (behandeld of onbehandeld).
  10. Zwangerschap of borstvoeding.
  11. Ademhalingsinsufficiëntie die mechanische ventilatie vereist
  12. Eerder of momenteel behandeld met een complementremmer
  13. Deelname aan een interventionele behandelingsstudie van elke therapie voor TMA

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ravulizumab plus beste ondersteunende zorg
Deelnemers krijgen ravulizumab plus Best Supportive Care als achtergrondtherapie.
Ander: Beste ondersteunende zorg
Deelnemers krijgen medicijnen, therapieën en interventies volgens standaard ziekenhuisbehandelingsprotocollen (tenzij specifiek verboden door het protocol).
Geneesmiddel: Ravulizumab
Op gewicht gebaseerde doses ravulizumab zullen intraveneus worden toegediend als oplaaddosis, gevolgd door een onderhoudsdosering om de 4 of 8 weken, afhankelijk van het gewicht.
Andere namen:
  • Ultomiris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
TMA-reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)
TMA-terugval
Tijdsspanne: Follow-up periode (183-365 dagen na start van studiemedicatie)
Follow-up periode (183-365 dagen na start van studiemedicatie)
Tijd tot TMA-reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Hematologische reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)

Hematologische respons zoals beoordeeld door bloedtesten om lactaatdehydrogenase (LDH) en het aantal bloedplaatjes te meten.

  1. Als het aantal bloedplaatjes bij aanvang ≤ 50.000/mm3 bedraagt, moet aan alle volgende criteria worden voldaan:

    - Absoluut aantal bloedplaatjes > 50.000/mm3 zonder ondersteuning voor bloedplaatjestransfusie gedurende de voorgaande 7 dagen [of]

    Als het aantal bloedplaatjes bij baseline > 50.000/mm3 bedraagt, moet aan alle volgende criteria worden voldaan:

    - ≥ 50% toename van het aantal bloedplaatjes vergeleken met de uitgangswaarde

  2. Normalisatie van LDH en afwezigheid van schistocyten
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)
Percentage deelnemers met bloedplaatjesrespons ≥ 100.000/mm^3 zonder transfusieondersteuning
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)
Aantal deelnemers met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in TMA-geassocieerde orgaandysfunctie in het niersysteem, het cardiovasculaire systeem, het longsysteem, het centrale zenuwstelsel en het maagdarmstelsel.
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)]
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)]
Percentage deelnemers dat tijdens het onderzoek door welke oorzaak dan ook overlijdt, met uitzondering van overlijden als gevolg van onderliggende ziekteprogressie of terugval
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken (inclusief behandelingsperiode en follow-upperiode zonder behandeling)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 november 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

21 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Beste ondersteunende zorg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren