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Étude sur le ravulizumab chez des participants pédiatriques atteints de HSCT-TMA

16 février 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 3, ouverte, à un seul bras et multicentrique sur le ravulizumab en plus des meilleurs soins de soutien chez les participants pédiatriques atteints de microangiopathie thrombotique (MAT) après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)

Cette étude évaluera l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du ravulizumab administré par perfusion intraveineuse à des participants pédiatriques, âgés de 1 mois à < 18 ans, atteints de HSCT-TMA. La période de traitement est de 26 semaines, suivie d'une période de suivi sans traitement de 26 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Halle, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
      • Goyang, Corée, République de
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues De Llobregat, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Bron, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Petach-Tikva, Israël
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israël
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Brescia, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Monza, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Torino, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Study Site
      • Kobe, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Setagaya-Ku, Japon
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Wuerzburg, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Actif, ne recrute pas
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. ≥ 28 jours jusqu'à < 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. HSCT reçu au cours des 12 derniers mois.
  3. Diagnostic de MAT persistant au moins 72 heures malgré la prise en charge initiale.
  4. Un diagnostic de MAT basé sur la satisfaction des critères sélectionnés pendant la période de sélection et/ou
  5. Poids corporel ≥ 5 kilogrammes lors du dépistage.
  6. Les participantes en âge de procréer et les participants masculins ayant des partenaires féminines en âge de procréer doivent utiliser une contraception très efficace.
  7. Les participants doivent être vaccinés contre les infections à méningocoques si cela est cliniquement faisable. Les participants qui ne peuvent pas recevoir le vaccin contre le méningocoque doivent recevoir une prophylaxie antibiotique.
  8. Les participants ou leur représentant légalement autorisé doivent être capables de donner un consentement éclairé signé ou un assentiment

Critère d'exclusion:

  1. Purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) mis en évidence par un déficit en ADAMTS13.
  2. Shiga toxine produisant une infection à Escherichia coli.
  3. Test de Coombs direct positif
  4. Diagnostic clinique de la coagulation intravasculaire disséminée (CIVD)
  5. Échec connu de la moelle osseuse/du greffon.
  6. Diagnostic de la maladie veino-occlusive (MVO), quelle que soit sa gravité.
  7. Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  8. Méningococcie non résolue.
  9. Présence ou suspicion de septicémie (traitée ou non traitée).
  10. Grossesse ou allaitement.
  11. Insuffisance respiratoire nécessitant une ventilation mécanique
  12. Précédemment ou actuellement traité avec un inhibiteur du complément
  13. Participation à une étude de traitement interventionnel de toute thérapie pour la MAT

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ravulizumab plus Meilleurs soins de support
Les participants recevront du ravulizumab plus les meilleurs soins de soutien comme traitement de fond.
Autre: Meilleurs soins de soutien
Les participants recevront des médicaments, des thérapies et des interventions selon les protocoles de traitement hospitalier standard (sauf si spécifiquement interdit par le protocole).
Médicament: Ravulizumab
Des doses de ravulizumab basées sur le poids seront administrées par voie intraveineuse selon un schéma posologique de charge suivi d'une dose d'entretien toutes les 4 ou 8 semaines, selon le poids.
Autres noms:
  • Ultomiris

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Réponse de la TMA
Délai: 26 semaines (période de traitement)
26 semaines (période de traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)
26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)
Rechute de MAT
Délai: Période de suivi (183-365 jours après le début du traitement à l'étude)
Période de suivi (183-365 jours après le début du traitement à l'étude)
Temps de réponse TMA
Délai: 26 semaines (période de traitement)
26 semaines (période de traitement)
Réponse hématologique
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)

Réponse hématologique évaluée par des tests sanguins pour mesurer la lactate déshydrogénase (LDH) et la numération plaquettaire.

  1. Si le nombre de plaquettes de base ≤ 50 000/mm3, tous les critères suivants doivent être remplis :

    - Numération plaquettaire absolue > 50 000/mm3 sans support transfusionnel de plaquettes au cours des 7 jours précédents [ou]

    Si le nombre de plaquettes de base est > 50 000/mm3, tous les critères suivants doivent être remplis :

    - Augmentation ≥ 50 % de la numération plaquettaire par rapport à la valeur de base

  2. Normalisation de la LDH et absence de schistocytes
26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)
Proportion de participants avec une réponse plaquettaire ≥ 100 000/mm^3 sans soutien transfusionnel
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)
26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)
Nombre de participants présentant un changement par rapport à la valeur initiale du dysfonctionnement d'organes associé à la TMA dans le système rénal, le système cardiovasculaire, le système pulmonaire, le SNC et le système gastro-intestinal.
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)]
26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)]
Proportion de participants décédés pour quelque raison que ce soit au cours de l'étude, à l'exception des décès dus à une progression de la maladie sous-jacente ou à une rechute
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)
26 semaines (période de traitement) et 52 semaines (comprend la période de traitement et la période de suivi hors traitement)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 novembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2020

Première publication (Réel)

22 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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