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Studie zu Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit HSCT-TMA

16. Februar 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie zu Ravulizumab zusätzlich zur bestmöglichen unterstützenden Behandlung bei pädiatrischen Teilnehmern mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)

Diese Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bewerten, das durch intravenöse Infusion an pädiatrische Teilnehmer im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit HSCT-TMA verabreicht wird. Die Behandlungsdauer beträgt 26 Wochen, gefolgt von einer 26-wöchigen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Halle, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Petach-Tikva, Israel
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Brescia, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Monza, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Torino, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Site
      • Kobe, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Goyang, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues De Llobregat, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Wuerzburg, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. ≥ 28 Tage alt bis < 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  2. HSCT innerhalb der letzten 12 Monate erhalten.
  3. Diagnose einer TMA, die trotz anfänglicher Behandlung mindestens 72 Stunden anhält.
  4. Eine TMA-Diagnose basierend auf der Erfüllung der ausgewählten Kriterien während des Screening-Zeitraums und/oder
  5. Körpergewicht ≥ 5 Kilogramm beim Screening.
  6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  7. Die Teilnehmer müssen, sofern klinisch möglich, gegen Meningokokken-Infektionen geimpft sein. Teilnehmer, die keine Meningokokken-Impfung erhalten können, sollten eine Antibiotika-Prophylaxe erhalten.
  8. Die Teilnehmer oder ihre gesetzlich bevollmächtigten Vertreter müssen in der Lage sein, eine unterschriebene Einverständniserklärung oder Zustimmung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), nachgewiesen durch ADAMTS13-Mangel.
  2. Shiga-Toxin, das eine Escherichia-coli-Infektion verursacht.
  3. Positiver direkter Coombs-Test
  4. Klinische Diagnostik der disseminierten intravasalen Gerinnung (DIC)
  5. Bekanntes Knochenmark-/Transplantatversagen.
  6. Diagnose einer Venenverschlusskrankheit (VOD), unabhängig vom Schweregrad.
  7. Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  8. Ungelöste Meningokokken-Erkrankung.
  9. Vorhandensein oder Verdacht auf Sepsis (behandelt oder unbehandelt).
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  11. Atemversagen, das eine mechanische Beatmung erfordert
  12. Früher oder derzeit mit einem Komplementhemmer behandelt
  13. Teilnahme an einer interventionellen Behandlungsstudie zu einer beliebigen Therapie für TMA

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab plus Best Supportive Care
Die Teilnehmer erhalten Ravulizumab plus Best Supportive Care als Hintergrundtherapie.
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Die Teilnehmer erhalten Medikamente, Therapien und Eingriffe gemäß den Standardbehandlungsprotokollen des Krankenhauses (sofern nicht ausdrücklich durch das Protokoll verboten).
Arzneimittel: Ravulizumab
Gewichtsabhängige Ravulizumab-Dosen werden intravenös als Aufsättigungsdosis verabreicht, gefolgt von einer Erhaltungsdosis alle 4 oder 8 Wochen, je nach Gewicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
TMA-Antwort
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeitraum außerhalb der Behandlung)
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeitraum außerhalb der Behandlung)
TMA-Rückfall
Zeitfenster: Nachbeobachtungszeitraum (183-365 Tage nach Beginn der Studienmedikation)
Nachbeobachtungszeitraum (183-365 Tage nach Beginn der Studienmedikation)
Zeit bis zur TMA-Antwort
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Hämatologische Reaktion
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)

Hämatologische Reaktion, beurteilt durch Bluttests zur Messung der Laktatdehydrogenase (LDH) und der Thrombozytenzahl.

  1. Wenn die Ausgangs-Thrombozytenzahl ≤ 50.000/mm3 ist, müssen alle folgenden Kriterien erfüllt sein:

    - Absolute Thrombozytenzahl > 50.000/mm3 ohne Unterstützung durch Thrombozytentransfusionen während der letzten 7 Tage [oder]

    Wenn die Ausgangs-Thrombozytenzahl > 50.000/mm3 beträgt, müssen alle folgenden Kriterien erfüllt sein:

    - ≥ 50 % Anstieg der Thrombozytenzahl im Vergleich zum Ausgangswert

  2. Normalisierung von LDH und Fehlen von Schistozyten
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)
Anteil der Teilnehmer mit einer Thrombozytenreaktion ≥ 100.000/mm^3 ohne Transfusionsunterstützung
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung der TMA-assoziierten Organfunktionsstörung im Nierensystem, Herz-Kreislauf-System, Lungensystem, ZNS und GI-System gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)]
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)]
Anteil der Teilnehmer, die aus irgendeinem Grund während der Studie sterben, mit Ausnahme von Todesfällen aufgrund des Fortschreitens der Grunderkrankung oder eines Rückfalls
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen (einschließlich Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

21. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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