Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zu Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit HSCT-TMA

23. Dezember 2025 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie zu Ravulizumab zusätzlich zur bestmöglichen unterstützenden Behandlung bei pädiatrischen Teilnehmern mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)

Diese Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bewerten, das durch intravenöse Infusion an pädiatrische Teilnehmer im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit HSCT-TMA verabreicht wird. Die Behandlungsdauer beträgt 26 Wochen, gefolgt von einer 26-wöchigen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Haifa, Israel, 91096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Research Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kobe, Japan, 650-0047
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 5505
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Research Site
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. ≥ 28 Tage alt bis < 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  2. HSCT innerhalb der letzten 12 Monate erhalten.
  3. Diagnose einer TMA, die trotz anfänglicher Behandlung mindestens 72 Stunden anhält.
  4. Eine TMA-Diagnose basierend auf der Erfüllung der ausgewählten Kriterien während des Screening-Zeitraums und/oder
  5. Körpergewicht ≥ 5 Kilogramm beim Screening.
  6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  7. Die Teilnehmer müssen, sofern klinisch möglich, gegen Meningokokken-Infektionen geimpft sein. Teilnehmer, die keine Meningokokken-Impfung erhalten können, sollten eine Antibiotika-Prophylaxe erhalten.
  8. Die Teilnehmer oder ihre gesetzlich bevollmächtigten Vertreter müssen in der Lage sein, eine unterschriebene Einverständniserklärung oder Zustimmung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), nachgewiesen durch ADAMTS13-Mangel.
  2. Shiga-Toxin, das eine Escherichia-coli-Infektion verursacht.
  3. Positiver direkter Coombs-Test
  4. Klinische Diagnostik der disseminierten intravasalen Gerinnung (DIC)
  5. Bekanntes Knochenmark-/Transplantatversagen.
  6. Diagnose einer Venenverschlusskrankheit (VOD), unabhängig vom Schweregrad.
  7. Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  8. Ungelöste Meningokokken-Erkrankung.
  9. Vorhandensein oder Verdacht auf Sepsis (behandelt oder unbehandelt).
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  11. Atemversagen, das eine mechanische Beatmung erfordert
  12. Früher oder derzeit mit einem Komplementhemmer behandelt
  13. Teilnahme an einer interventionellen Behandlungsstudie zu einer beliebigen Therapie für TMA

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab plus Best Supportive Care
Die Teilnehmer erhalten Ravulizumab plus Best Supportive Care als Hintergrundtherapie.
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Die Teilnehmer erhalten Medikamente, Therapien und Eingriffe gemäß den Standardbehandlungsprotokollen des Krankenhauses (sofern nicht ausdrücklich durch das Protokoll verboten).
Arzneimittel: Ravulizumab
Gewichtsabhängige Ravulizumab-Dosen werden intravenös als Aufsättigungsdosis verabreicht, gefolgt von einer Erhaltungsdosis alle 4 oder 8 Wochen, je nach Gewicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) - Ansprechen
Zeitfenster: Bis Woche 26
Die Kriterien für ein TMA-Ansprechen waren: 1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥ 50% Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung in den vorangegangenen 7 Tagen. 2. Normalisierung der Laktatdehydrogenase (LDH, definiert als LDH ≤ oberer Grenzwert des Normalbereichs [ULN]) und Fehlen von Schistozyten. 3. Mindestens 50%ige Reduktion des Protein-/Kreatinin-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert. Teilnehmer müssen jedes TMA-Kriterium bei 2 getrennten, mindestens 24 Stunden auseinanderliegenden Bewertungen erfüllen, ohne Kriterienverletzungen oder mehr als 1 versäumten geplanten Besuch dazwischen. Zusätzlich müssen alle Intervalle, in denen die Kriterien erfüllt wurden, für mindestens 1 Tag überlappen.
Bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur TMA-Reaktion während der 26-wöchigen Behandlungsperiode
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 26
Die Zeit bis zum TMA-Ansprechen wurde definiert als die Zeit von der ersten Infusion bis zum ersten Zeitpunkt, zu dem alle Kriterien für ein TMA-Ansprechen erfüllt waren. Teilnehmer wurden zum Zeitpunkt ihres TMA-Ansprechens als Responder eingestuft und wurden zum früheren von zwei Zeitpunkten zensiert: der letzten Bewertung, bei der alle 3 TMA-Ansprechkomponenten verfügbar waren (einschließlich Messungen, die nach Behandlungsabbruch gesammelt wurden), oder dem Tod, falls sie bis dahin nicht angesprochen hatten. Das TMA-Ansprechen erforderte Folgendes: 1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥50%iger Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung in den vorangegangenen 7 Tagen. 2. Normalisierung der LDH (definiert als LDH ≤ULN) und Fehlen von Schistozyten. 3. Mindestens 50%ige Reduktion des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Vergleich zum Ausgangswert.
Tag 1 bis Woche 26
Teilnehmer mit hämatologischer Response
Zeitfenster: Bis zu Woche 26
Das hämatologische Ansprechen erforderte Folgendes: (1) Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥50% Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung während der vorangegangenen 7 Tage und (2) Normalisierung der LDH (definiert als LDH ≤ULN) und Fehlen von Schistozyten.
Bis zu Woche 26
Zeit bis zum hämatologischen Ansprechen während des 26-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 26
Die Zeit bis zum hämatologischen Ansprechen wurde definiert als die Zeit von der ersten Infusion bis zum ersten Zeitpunkt, zu dem alle Kriterien für ein hämatologisches Ansprechen erfüllt waren. Teilnehmer wurden zum Zeitpunkt ihres Ansprechens als Responder eingestuft und wurden bei ihrem Abbruchzeitpunkt oder am Ende der verfügbaren Nachbeobachtung zensiert, wenn sie bis dahin nicht angesprochen hatten. Ein hämatologisches Ansprechen erforderte Folgendes: (1) Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥ 50% Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung in den vorangegangenen 7 Tagen und (2) Normalisierung der LDH (definiert als LDH ≤ULN) und Fehlen von Schistozyten.
Tag 1 bis Woche 26
Teilnehmer mit Hämoglobinansprechen
Zeitfenster: Bis Woche 26
Die Hämoglobinreaktion wurde definiert als die Fähigkeit, einen Hämoglobinwert von ≥ 10 g/dL ohne Erythrozyten-Transfusionsunterstützung aufrechtzuerhalten. Das Kriterium musste bei 2 separaten Bewertungen erfüllt sein, die mindestens 24 Stunden auseinander lagen, sowie bei allen dazwischenliegenden Messungen, und ohne Erythrozyten-Transfusionsunterstützung während der vorangegangenen 7 Tage.
Bis Woche 26
Teilnehmer mit Thrombozytenansprechen
Zeitfenster: Bis Woche 26
Die Normalisierung der Thrombozytenzahl wurde definiert als Ausgangsthrombozytenzahl ≤ 50000 mm^3 oder > 50000 mm^3, absolute Thrombozytenzahl > 50000 mm^3 oder ≥50% Anstieg der Thrombozytenzahl ohne Transfusionsunterstützung in den vorangegangenen 7 Tagen.
Bis Woche 26
Teilnehmer mit partieller TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis Woche 26
Eine Teilantwort wurde definiert als ein Teilnehmer, der mindestens 1, aber nicht alle Kriterien für eine TMA-Antwort erfüllt. Eine TMA-Antwort erforderte Folgendes: 1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥50% Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung während der vorangegangenen 7 Tage. 2. Normalisierung der LDH (definiert als LDH ≤ obere Normgrenze) und Fehlen von Schistozyten. 3. Mindestens 50% Reduktion des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Vergleich zum Ausgangswert.
Bis Woche 26
Teilnehmer mit Verlust der TMA-Antwort
Zeitfenster: Bis Woche 26
Ein Verlust des Ansprechens trat auf, wenn ein Teilnehmer, der zuvor ein TMA-Ansprechen erreicht hatte, bei einem späteren Besuch in der Behandlungsperiode die Kriterien für eine oder mehrere Komponenten des TMA-Ansprechens nicht erfüllte. Mindestens ein Parameter muss bei zwei getrennten Bewertungen, die mindestens 24 Stunden auseinander liegen, sowie bei jeder dazwischenliegenden Messung die Ansprechkriterien verfehlen. Das TMA-Ansprechen erforderte Folgendes: 1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥ 50 % Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung in den vorangegangenen 7 Tagen. 2. Normalisierung der LDH (definiert als LDH ≤ obere Normgrenze) und Abwesenheit von Schistozyten. 3. Mindestens 50 % Reduktion des Protein-/Kreatinin-Verhältnisses im Vergleich zum Ausgangswert.
Bis Woche 26
Dauer der TMA-Reaktion bis Woche 52
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52
Diese Analyse enthält Daten für jeden Teilnehmer nach TMA-Ansprechen bis zum abschließenden Follow-up. Teilnehmer mit TMA-Ansprechen, die diese Ereignisse nicht erleben, werden an ihrem Studienenddatum zensiert. TMA-Ansprechen erforderte Folgendes: 1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥50%iger Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung in den vorangegangenen 7 Tagen. 2. Normalisierung der LDH (definiert als LDH ≤ULN) und Fehlen von Schistozyten. 3. Mindestens 50%ige Reduktion des Protein/Kreatinin-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert. Die Schätzung wird nach der Kaplan-Meier-Methode berechnet.
Tag 1 bis Woche 52
Teilnehmer mit TMA-Rezidiv
Zeitfenster: Bis Woche 52
Für Teilnehmer, die während der 26-wöchigen Behandlungsphase die Kriterien für ein TMA-Ansprechen erfüllen, ist ein TMA-Rezidiv definiert als Nachweis einer Verschlechterung der hämatologischen und renalen Dysfunktion aufgrund von TMA während der Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung, die eine therapeutische Intervention erfordert, wie vom Prüfarzt festgelegt. Ein TMA-Ansprechen erforderte Folgendes: 1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50000 mm^3 oder ≥50% Anstieg der Thrombozytenzahl) ohne Transfusionsunterstützung in den vorangegangenen 7 Tagen. 2. Normalisierung der LDH (definiert als LDH ≤ obere Normgrenze) und Fehlen von Schistozyten. 3. Mindestens 50%ige Reduktion des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Vergleich zum Ausgangswert.
Bis Woche 52
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52
Die Kaplan-Meier-Methode wurde verwendet, um die Schätzung des Gesamtüberlebens zu messen. Das Gesamtüberleben wurde vom Beginn der Behandlung bis zum Datum eines dokumentierten Todesereignisses (Tod aus jeglicher Ursache) oder dem Datum der Zensierung berechnet. Teilnehmer, die überlebten, wurden am frühesten von einem zusätzlichen hämatopoetischen Stammzelltransplantat (HSCT), Woche 52 oder ihrem letzten bekannten Lebenddatum zensiert.
Tag 1 bis Woche 52
Sterblichkeit ohne Rückfall während der 52-wöchigen Behandlungsperiode
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52
Die kumulative Inzidenz wurde unter Verwendung eines konkurrierenden Risikomodells geschätzt. Nicht-Rezidiv-Mortalität wurde definiert als der Tod eines Teilnehmers aus irgendeinem Grund während der Studie, mit Ausnahme des Todes aufgrund des Fortschreitens der zugrunde liegenden Erkrankung oder eines Rückfalls.
Tag 1 bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Beste unterstützende Pflege

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Panama

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren