Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Ravulizumab hos pediatriske deltakere med HSCT-TMA

16. februar 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, åpen, enkeltarms, multisenterstudie av Ravulizumab i tillegg til beste støttebehandling hos pediatriske deltakere med trombotisk mikroangiopati (TMA) etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)

Denne studien vil evaluere sikkerheten, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ravulizumab administrert ved intravenøs infusjon til pediatriske deltakere, fra 1 måned til < 18 år, med HSCT-TMA. Behandlingsperioden er 26 uker, etterfulgt av en 26 ukers oppfølgingsperiode uten behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Frankrike
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, Frankrike
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Petach-Tikva, Israel
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Brescia, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Monza, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Torino, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Study Site
      • Kobe, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Goyang, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues De Llobregat, Spania
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Spania
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spania
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Bristol, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Wuerzburg, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Halle, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. ≥ 28 dagers alder opp til < 18 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
  2. Mottatt HSCT i løpet av de siste 12 månedene.
  3. Diagnose av TMA som vedvarer i minst 72 timer til tross for førstegangsbehandling.
  4. En TMA-diagnose basert på å oppfylle utvalgte kriterier i løpet av screeningsperioden og/eller
  5. Kroppsvekt ≥ 5 kilo ved screening.
  6. Kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere med kvinnelige partnere i fertil alder må bruke svært effektiv prevensjon.
  7. Deltakerne må vaksineres mot meningokokkinfeksjoner dersom det er klinisk mulig. Deltakere som ikke kan få meningokokkvaksine bør få antibiotikaprofylakse.
  8. Deltakere eller deres juridisk autoriserte representant må være i stand til å gi signert informert samtykke eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) påvist av ADAMTS13-mangel.
  2. Shigatoksinproduserende Escherichia coli-infeksjon.
  3. Positiv direkte Coombs-test
  4. Klinisk diagnose av disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC)
  5. Kjent benmarg/graftsvikt.
  6. Diagnose av veno-okklusiv sykdom (VOD), uavhengig av alvorlighetsgrad.
  7. Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  8. Uløst meningokokksykdom.
  9. Tilstedeværelse eller mistanke om sepsis (behandlet eller ubehandlet).
  10. Graviditet eller amming.
  11. Respirasjonssvikt som krever mekanisk ventilasjon
  12. Tidligere eller nå behandlet med en komplementhemmer
  13. Deltakelse i en intervensjonsbehandlingsstudie av enhver terapi for TMA

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ravulizumab pluss Best Supportive Care
Deltakerne vil motta ravulizumab pluss Best Supportive Care som bakgrunnsterapi.
Annen: Beste støttende omsorg
Deltakerne vil motta medisiner, terapier og intervensjoner i henhold til standard sykehusbehandlingsprotokoller (med mindre det er spesifikt forbudt av protokollen).
Legemiddel: Ravulizumab
Vektbaserte doser av ravulizumab vil bli administrert intravenøst ​​som et startdoseregime etterfulgt av vedlikeholdsdosering hver 4. eller 8. uke, avhengig av vekt.
Andre navn:
  • Ultomiris

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
TMA-svar
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)
TMA Tilbakefall
Tidsramme: Oppfølgingsperiode (183-365 dager etter start av studiemedisinering)
Oppfølgingsperiode (183-365 dager etter start av studiemedisinering)
Tid til TMA-svar
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Hematologisk respons
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)

Hematologisk respons vurdert ved blodprøver for å måle laktatdehydrogenase (LDH) og antall blodplater.

  1. Hvis baseline blodplatetall ≤ 50 000/mm3, må alle følgende kriterier oppfylles:

    - Absolutt antall blodplater > 50 000/mm3 uten blodplatetransfusjonsstøtte i løpet av de siste 7 dagene [eller]

    Hvis baseline blodplatetall > 50 000/mm3, må alle følgende kriterier oppfylles:

    - ≥ 50 % økning i antall blodplater sammenlignet med baseline-verdi

  2. Normalisering av LDH og fravær av schistocytter
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)
Andel deltakere med blodplaterespons ≥ 100 000/mm^3 uten transfusjonsstøtte
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)
Antall deltakere med endring fra baseline i TMA-assosiert organdysfunksjon i nyresystemet, kardiovaskulærsystemet, lungesystemet, CNS og GI-systemet.
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkludert behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)]
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkludert behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)]
Andel av deltakere som dør på grunn av en hvilken som helst årsak under studien, med unntak av død på grunn av underliggende sykdomsprogresjon eller tilbakefall
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker (inkluderer behandlingsperiode og oppfølgingsperiode utenfor behandlingen)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2020

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beste støttende omsorg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere