Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ravulizumabu u pediatrických účastníků s HSCT-TMA

23. prosince 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie ravulizumabu jako doplněk k nejlepší podpůrné péči u pediatrických účastníků s trombotickou mikroangiopatií (TMA) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

Tato studie bude hodnotit bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku ravulizumabu podávaného intravenózní infuzí pediatrickým účastníkům ve věku od 1 měsíce do < 18 let s HSCT-TMA. Doba léčby je 26 týdnů, po níž následuje 26týdenní období sledování po ukončení léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 91096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Research Site
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko, 960-1295
        • Research Site
      • Kobe, Japonsko, 650-0047
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 5505
        • Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Research Site
      • Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 8950
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Research Site
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ≥ 28 dnů věku až < 18 let věku v době podpisu informovaného souhlasu.
  2. Během posledních 12 měsíců obdrželi HSCT.
  3. Diagnóza TMA, která přetrvává alespoň 72 hodin navzdory počáteční léčbě.
  4. Diagnóza TMA založená na splnění vybraných kritérií během období screeningu a/nebo
  5. Tělesná hmotnost ≥ 5 kilogramů při screeningu.
  6. Ženy ve fertilním věku a mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou antikoncepci.
  7. Účastníci musí být očkováni proti meningokokovým infekcím, pokud je to klinicky proveditelné. Účastníci, kteří nemohou dostat meningokokovou vakcínu, by měli dostat antibiotickou profylaxi.
  8. Účastníci nebo jejich zákonně zmocnění zástupci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas nebo souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) prokázaná deficitem ADAMTS13.
  2. Shiga toxin produkující infekci Escherichia coli.
  3. Pozitivní přímý Coombsův test
  4. Klinická diagnóza diseminované intravaskulární koagulace (DIC)
  5. Známé selhání kostní dřeně/štěpu.
  6. Diagnostika venookluzivní nemoci (VOD), bez ohledu na závažnost.
  7. Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  8. Neřešené meningokokové onemocnění.
  9. Přítomnost nebo podezření na sepsi (léčenou nebo neléčenou).
  10. Těhotenství nebo kojení.
  11. Respirační selhání vyžadující mechanickou ventilaci
  12. Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu
  13. Účast na studii intervenční léčby jakékoli terapie TMA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab plus Nejlepší podpůrná péče
Účastníci obdrží ravulizumab plus nejlepší podpůrnou péči jako základní terapii.
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Účastníci obdrží léky, terapie a intervence podle standardních protokolů nemocniční léčby (pokud to protokol výslovně nezakazuje).
Lék: Ravulizumab
Dávky ravulizumabu založené na hmotnosti budou podávány intravenózně jako režim nasycovací dávky následovaný udržovací dávkou každé 4 nebo 8 týdnů v závislosti na hmotnosti.
Ostatní jména:
  • Ultomiris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s odpovědí na trombotickou mikroangiopatii (TMA)
Časové okno: Až do 26. týdne
Kritéria pro odpověď na TMA byla: 1. Normalizace počtu trombocytů (definováno jako počet trombocytů ≥ 50000 mm^3 nebo ≥ 50% nárůst počtu trombocytů) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů. 2. Normalizace laktátdehydrogenázy (LDH, definováno jako LDH ≤ horní hranice normy [ULN]) a absence schistocytů. 3. Alespoň 50% snížení poměru protein/kreatinin od výchozí hodnoty. Účastníci musí splnit každé kritérium TMA ve 2 samostatných hodnoceních provedených s odstupem alespoň 24 hodin, bez selhání kritérií nebo více než 1 zmeškané plánované návštěvy mezi nimi. Kromě toho se všechny intervaly, ve kterých byla kritéria splněna, musí překrývat alespoň 1 den.
Až do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do odpovědi TMA během 26týdenního léčebného období
Časové okno: Den 1 až do 26. týdne
Doba do odpovědi na TMA byla definována jako doba od první infuze do prvního časového bodu, ve kterém byly splněna všechna kritéria pro odpověď na TMA. Účastníci byli označeni jako respondenti v době jejich odpovědi na TMA a byli cenzurováni v dřívějším z posledního hodnocení se všemi 3 složkami odpovědi na TMA k dispozici (včetně měření získaných po ukončení léčby) nebo úmrtí, pokud do té doby neodpověděli. Odpověď na TMA vyžadovala následující: 1. Normalizaci počtu krevních destiček (definováno jako počet krevních destiček ≥ 50000 mm^3 nebo zvýšení počtu krevních destiček o ≥50 %) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů. 2. Normalizaci LDH (definováno jako LDH ≤ horní hranice normálu) a nepřítomnost schistocytů. 3. Alespoň 50% snížení poměru protein/kreatinin od výchozí hodnoty.
Den 1 až do 26. týdne
Účastníci s hematologickou odpovědí
Časové okno: Až do 26. týdne
Hematologická odpověď vyžadovala následující: (1) Normalizace počtu trombocytů (definováno jako počet trombocytů ≥ 50000 mm^3 nebo ≥ 50% nárůst počtu trombocytů) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů a (2) Normalizace LDH (definováno jako LDH ≤ ULN) a absence schistocytů.
Až do 26. týdne
Čas do hematologické odpovědi během 26týdenního léčebného období
Časové okno: Den 1 až do 26. týdne
Čas k hematologické odpovědi byl definován jako doba od první infuze do prvního časového bodu, kdy byly splněny všechny kritéria pro hematologickou odpověď. Účastníci byli klasifikováni jako respondenti v době jejich odpovědi a byli cenzurováni v době jejich ukončení nebo na konci dostupného sledování, pokud do té doby neodpověděli. Hematologická odpověď vyžadovala následující: (1) Normalizace počtu trombocytů (definováno jako počet trombocytů ≥ 50000 mm^3 nebo ≥50% zvýšení počtu trombocytů) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů a (2) Normalizace LDH (definováno jako LDH ≤ULN) a absence schistocytů.
Den 1 až do 26. týdne
Účastníci s odpovědí hemoglobinu
Časové okno: Až do 26. týdne
Hemoglobinová odpověď byla definována jako schopnost udržet hemoglobin ≥ 10 g/dL bez podpory transfúze erytrocytů.
Toto kritérium muselo být splněno ve dvou samostatných hodnoceních provedených s odstupem alespoň 24 hodin, a to včetně jakéhokoli měření mezi nimi, a bez podpory transfúze erytrocytů během předchozích 7 dnů.
Až do 26. týdne
Účastníci s odezvou trombocytů
Časové okno: Až do 26. týdne
Normalizace počtu krevních destiček byla definována jako výchozí počet krevních destiček ≤ 50000 mm³ nebo > 50000 mm³, absolutní počet krevních destiček > 50000 mm³ nebo ≥50% zvýšení počtu krevních destiček bez podpory transfúze během předchozích 7 dnů.
Až do 26. týdne
Účastníci s částečnou odpovědí TMA
Časové okno: Až do 26. týdne
Částečná odpověď byla definována jako účastník splňující alespoň 1, ale ne všechny, kritéria pro odpověď na TMA. Odpověď na TMA vyžadovala následující: 1. Normalizace počtu trombocytů (definována jako počet trombocytů ≥ 50000 mm^3 nebo ≥ 50% nárůst počtu trombocytů) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů. 2. Normalizace LDH (definována jako LDH ≤ULN) a absence schistocytů. 3. Alespoň 50% snížení poměru protein/kreatinin od výchozí hodnoty.
Až do 26. týdne
Účastníci se ztrátou odpovědi na TMA
Časové okno: Až do 26. týdne
Ztráta odpovědi nastala, když účastník, který dříve dosáhl TMA odpovědi, nesplnil kritéria pro jednu nebo více složek TMA odpovědi při následné návštěvě v léčebném období. Alespoň jeden parametr musí nesplňovat kritéria odpovědi při 2 samostatných hodnoceních provedených v odstupu alespoň 24 hodin a při jakémkoli měření mezi nimi. TMA odpověď vyžadovala následující: 1. Normalizace počtu trombocytů (definována jako počet trombocytů ≥ 50000 mm^3 nebo zvýšení počtu trombocytů o ≥50 %) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů. 2. Normalizace LDH (definována jako LDH ≤ULN) a absence schistocytů. 3. Alespoň 50% snížení poměru protein/kreatinin od výchozí hodnoty.
Až do 26. týdne
Doba trvání odpovědi TMA do 52. týdne
Časové okno: Den 1 až do týdne 52
Tato analýza obsahuje data pro každého účastníka po odpovědi na TMA až do posledního sledování. Účastníci s odpovědí na TMA, kteří tyto události nezažijí, jsou cenzurováni v den ukončení studie. Odpověď na TMA vyžaduje následující: 1. Normalizace počtu krevních destiček (definována jako počet krevních destiček ≥ 50000 mm^3 nebo ≥50% nárůst počtu krevních destiček) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů. 2. Normalizace LDH (definována jako LDH ≤ULN) a absence schistocytů. 3. Alespoň 50% snížení poměru protein/kreatinin od výchozí hodnoty. Odhad je vypočítán na základě Kaplan-Meierovy metody.
Den 1 až do týdne 52
Účastníci s relapsem TMA
Časové okno: Až do 52. týdne
Pro účastníky, kteří splňují kritéria pro odpověď na TMA během 26týdenního léčebného období, je relaps TMA definován jako důkaz zhoršení hematologické a renální dysfunkce způsobené TMA během následného sledovacího období po léčbě, které vyžaduje léčebný zásah, jak určí vyšetřující lékař.
Odpověď na TMA vyžadovala následující: 1. Normalizaci počtu krevních destiček (definováno jako počet krevních destiček ≥ 50000 mm^3 nebo ≥50% zvýšení počtu krevních destiček) bez transfuzní podpory během předchozích 7 dnů.
2. Normalizaci LDH (definováno jako LDH ≤ULN) a nepřítomnost schistocytů.
3. Alespoň 50% snížení poměru protein/kreatinin od výchozí hodnoty.
Až do 52. týdne
Celkové přežití
Časové okno: Den 1 až týden 52
Pro odhad celkového přežití byla použita Kaplanova-Meierova metoda. Celkové přežití bylo vypočítáno od data zahájení léčby do data zaznamenané události úmrtí (úmrtí z jakékoli příčiny) nebo data cenzorování. Účastníci, kteří přežili, byli cenzorováni v nejbližším z následujících termínů: další transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), 52. týden nebo jejich poslední známé datum života.
Den 1 až týden 52
Mortalita bez relapsu během 52týdenního léčebného období
Časové okno: Den 1 až do týdne 52
Kumulativní incidence byla odhadnuta pomocí modelu konkurenčních rizik. Mortalita bez relapsu byla definována jako účastníkova smrt z jakékoli příčiny během studie, s výjimkou úmrtí způsobeného progresí základního onemocnění nebo relapsem.
Den 1 až do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

26. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

27. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nejlepší podpůrná péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit