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Estudio de ravulizumab en participantes pediátricos con HSCT-TMA

16 de febrero de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3, abierto, de un solo brazo, multicéntrico de ravulizumab además de la mejor atención de apoyo en participantes pediátricos con microangiopatía trombótica (MAT) después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)

Este estudio evaluará la seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de ravulizumab administrado por infusión intravenosa a participantes pediátricos, de 1 mes a < 18 años de edad, con HSCT-TMA. El período de tratamiento es de 26 semanas, seguido de un período de seguimiento de 26 semanas sin tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Halle, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Goyang, Corea, república de
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues De Llobregat, España
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, España
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, España
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Activo, no reclutando
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Francia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, Francia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Petach-Tikva, Israel
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Brescia, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Monza, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Torino, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Fukuoka, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Site
      • Kobe, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Setagaya-Ku, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Bristol, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Wuerzburg, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. ≥ 28 días de edad hasta < 18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado.
  2. Recibió HSCT en los últimos 12 meses.
  3. Diagnóstico de MAT que persiste durante al menos 72 horas a pesar del tratamiento inicial.
  4. Un diagnóstico de MAT basado en el cumplimiento de los criterios de selección durante el Período de selección y/o
  5. Peso corporal ≥ 5 kilogramos en la selección.
  6. Las participantes mujeres en edad fértil y los participantes hombres con parejas mujeres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
  7. Los participantes deben vacunarse contra las infecciones meningocócicas si es clínicamente factible. Los participantes que no puedan recibir la vacuna meningocócica deben recibir profilaxis antibiótica.
  8. Los participantes o su representante legalmente autorizado deben ser capaces de dar su consentimiento informado o asentimiento firmado.

Criterio de exclusión:

  1. Púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) evidenciada por deficiencia de ADAMTS13.
  2. Infección por Escherichia coli productora de toxina Shiga.
  3. Prueba de Coombs directa positiva
  4. Diagnóstico clínico de coagulación intravascular diseminada (CID)
  5. Fracaso conocido de la médula ósea/injerto.
  6. Diagnóstico de enfermedad venooclusiva (EVO), independientemente de su gravedad.
  7. Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  8. Enfermedad meningocócica no resuelta.
  9. Presencia o sospecha de sepsis (tratada o no tratada).
  10. Embarazo o lactancia.
  11. Insuficiencia respiratoria que requiere ventilación mecánica
  12. Previamente o actualmente tratado con un inhibidor del complemento
  13. Participación en un estudio de tratamiento intervencionista de cualquier terapia para MAT

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ravulizumab más la mejor atención de apoyo
Los participantes recibirán ravulizumab más Best Supportive Care como terapia de base.
Otro: Mejor atención de apoyo
Los participantes recibirán medicamentos, terapias e intervenciones según los protocolos estándar de tratamiento hospitalario (a menos que el protocolo lo prohíba específicamente).
Droga: Ravulizumab
Las dosis de ravulizumab basadas en el peso se administrarán por vía intravenosa como un régimen de dosis de carga seguido de una dosis de mantenimiento cada 4 u 8 semanas, según el peso.
Otros nombres:
  • Ultomiris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Respuesta TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
26 semanas (período de tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye período de tratamiento y período de seguimiento sin tratamiento)
26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye período de tratamiento y período de seguimiento sin tratamiento)
Recaída de MAT
Periodo de tiempo: Período de seguimiento (183-365 días después del inicio de la medicación del estudio)
Período de seguimiento (183-365 días después del inicio de la medicación del estudio)
Tiempo hasta la respuesta de TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
26 semanas (período de tratamiento)
Respuesta hematológica
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)

Respuesta hematológica evaluada mediante análisis de sangre para medir la lactato deshidrogenasa (LDH) y el recuento de plaquetas.

  1. Si el recuento basal de plaquetas es ≤ 50.000/mm3, se deben cumplir todos los criterios siguientes:

    - Recuento absoluto de plaquetas > 50.000/mm3 sin soporte de transfusión de plaquetas durante los 7 días anteriores [o]

    Si el recuento inicial de plaquetas es > 50.000/mm3, se deben cumplir todos los criterios siguientes:

    - Aumento ≥ 50% en el recuento de plaquetas en comparación con el valor inicial

  2. Normalización de LDH y ausencia de esquistocitos.
26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)
Proporción de participantes con respuesta plaquetaria ≥ 100 000/mm^3 sin soporte transfusional
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)
26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)
Número de participantes con un cambio con respecto al valor inicial en la disfunción de órganos asociada a MAT en el sistema renal, el sistema cardiovascular, el sistema pulmonar, el sistema nervioso central y el sistema gastrointestinal.
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)]
26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)]
Proporción de participantes que mueren por cualquier causa durante el estudio, con excepción de la muerte por progresión o recaída de la enfermedad subyacente
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)
26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas (incluye el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

30 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

22 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

21 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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