Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Ravulizumabu u uczestników pediatrycznych z HSCT-TMA

23 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3 dotyczące Ravulizumabu jako dodatku do najlepszego leczenia podtrzymującego u uczestników pediatrycznych z mikroangiopatią zakrzepową (TMA) po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

Badanie to oceni bezpieczeństwo, skuteczność, farmakokinetykę i farmakodynamikę rawulizumabu podawanego we wlewie dożylnym dzieciom w wieku od 1 miesiąca do < 18 lat z HSCT-TMA. Okres leczenia wynosi 26 tygodni, po czym następuje 26-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 8950
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Research Site
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 91096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Research Site
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 960-1295
        • Research Site
      • Kobe, Japonia, 650-0047
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Research Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea Południowa, 5505
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Research Site
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Research Site
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. ≥ 28 dni do < 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  2. Otrzymał HSCT w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  3. Rozpoznanie TMA, które utrzymuje się przez co najmniej 72 godziny pomimo wstępnego leczenia.
  4. Diagnoza TMA oparta na spełnieniu wybranych kryteriów w okresie przesiewowym i/lub
  5. Masa ciała ≥ 5 kilogramów podczas badania przesiewowego.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję.
  7. Uczestnicy muszą zostać zaszczepieni przeciwko zakażeniom meningokokowym, jeśli jest to klinicznie wykonalne. Uczestnicy, którzy nie mogą otrzymać szczepionki przeciw meningokokom, powinni otrzymać profilaktykę antybiotykową.
  8. Uczestnicy lub ich prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę lub zgodę

Kryteria wyłączenia:

  1. Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) potwierdzona niedoborem ADAMTS13.
  2. Zakażenie Escherichia coli wytwarzające toksynę Shiga.
  3. Pozytywny bezpośredni test Coombsa
  4. Rozpoznanie kliniczne rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC)
  5. Znana niewydolność szpiku kostnego/przeszczepu.
  6. Diagnostyka choroby zarostowej żył żylnych (VOD), niezależnie od ciężkości.
  7. Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  8. Nierozwiązana choroba meningokokowa.
  9. Obecność lub podejrzenie posocznicy (leczonej lub nieleczonej).
  10. Ciąża lub karmienie piersią.
  11. Niewydolność oddechowa wymagająca wentylacji mechanicznej
  12. Wcześniej lub obecnie leczony inhibitorem dopełniacza
  13. Udział w badaniu dotyczącym leczenia interwencyjnego dowolnej terapii TMA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ravulizumab plus najlepsze leczenie podtrzymujące
Uczestnicy otrzymają ravulizumab oraz najlepsze leczenie podtrzymujące jako terapię podstawową.
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Uczestnicy otrzymają leki, terapie i interwencje zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia szpitalnego (chyba że protokół wyraźnie zabrania).
Lek: Rawulizumab
Dawki rawulizumabu zależne od masy ciała będą podawane dożylnie w schemacie dawki nasycającej, po którym następuje dawka podtrzymująca co 4 lub 8 tygodni, w zależności od masy ciała.
Inne nazwy:
  • Ultomiris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z odpowiedzią na mikroangiopatię zakrzepową (TMA)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Kryteria odpowiedzi na TMA obejmowały: 1. Normalizację liczby płytek krwi (zdefiniowaną jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi) bez wsparcia transfuzyjnego w ciągu ostatnich 7 dni. 2. Normalizację dehydrogenazy mleczanowej (LDH, zdefiniowaną jako LDH ≤ górna granica normy [GGN]) oraz brak schistocytów. 3. Co najmniej 50% redukcję stosunku białko/kreatynina w porównaniu z wartością wyjściową. Uczestnicy muszą spełnić każde kryterium TMA w 2 oddzielnych ocenach przeprowadzonych w odstępie co najmniej 24 godzin, bez niepowodzeń kryteriów lub więcej niż 1 pominiętej zaplanowanej wizyty między nimi. Dodatkowo, wszystkie okresy, w których kryteria zostały spełnione, muszą nakładać się na siebie przez co najmniej 1 dzień.
Do 26 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do odpowiedzi TMA w trakcie 26-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 26
Czas do odpowiedzi TMA zdefiniowano jako czas od pierwszej infuzji do pierwszego punktu czasowego, w którym spełniono wszystkie kryteria odpowiedzi TMA. Uczestników uznano za odpowiadających w momencie ich odpowiedzi TMA i cenzurowano wcześniejszym z dwóch momentów: ostatniej oceny z dostępnymi wszystkimi trzema składnikami odpowiedzi TMA (w tym pomiarami zebranymi po zaprzestaniu leczenia) lub śmierci, jeśli do tego czasu nie odpowiedzieli. Odpowiedź TMA wymagała spełnienia następujących warunków: 1. Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi) bez wsparcia transfuzyjnego w ciągu ostatnich 7 dni. 2. Normalizacja LDH (zdefiniowana jako LDH ≤ górna granica normy) i brak schistocytów. 3. Co najmniej 50% redukcja stosunku białka do kreatyniny w porównaniu z wartością wyjściową.
Dzień 1 do tygodnia 26
Uczestnicy z odpowiedzią hematologiczną
Ramy czasowe: Do 26. tygodnia
Odpowiedź hematologiczna wymagała spełnienia następujących warunków: (1) Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub wzrost liczby płytek krwi ≥ 50%) bez wsparcia transfuzyjnego w ciągu poprzednich 7 dni oraz (2) Normalizacja LDH (zdefiniowana jako LDH ≤ górna granica normy) i brak schistocytów.
Do 26. tygodnia
Czas do odpowiedzi hematologicznej w trakcie 26-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 26
Czas do odpowiedzi hematologicznej zdefiniowano jako czas od pierwszej infuzji do pierwszego punktu czasowego, w którym spełniono wszystkie kryteria odpowiedzi hematologicznej. Uczestników zaklasyfikowano jako odpowiadających w momencie ich odpowiedzi i wykluczono w momencie przerwania leczenia lub na końcu dostępnej obserwacji, jeśli do tego czasu nie odpowiedzieli. Odpowiedź hematologiczna wymagała spełnienia następujących warunków: (1) Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi) bez wsparcia transfuzjami w ciągu poprzednich 7 dni oraz (2) Normalizacja LDH (zdefiniowana jako LDH ≤ULN) i brak schistocytów.
Dzień 1 do tygodnia 26
Uczestnicy z odpowiedzią hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 26. tygodnia
Odpowiedź hemoglobiny została zdefiniowana jako zdolność do utrzymania hemoglobiny ≥ 10 g/dL bez wsparcia transfuzji RBC. Kryterium musiało być spełnione podczas 2 oddzielnych ocen przeprowadzonych w odstępie co najmniej 24 godzin, oraz podczas każdego pomiaru w międzyczasie, i bez wsparcia transfuzji RBC w ciągu poprzednich 7 dni.
Do 26. tygodnia
Uczestnicy z odpowiedzią płytek krwi
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Normalizację liczby płytek krwi zdefiniowano jako wyjściową liczbę płytek krwi ≤ 50000 mm³ lub > 50000 mm³, bezwzględną liczbę płytek krwi > 50000 mm³ lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi bez wsparcia transfuzyjnego w ciągu poprzednich 7 dni.
Do 26 tygodnia
Uczestnicy z częściową odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Częściowa odpowiedź została zdefiniowana jako spełnienie przez uczestnika co najmniej 1, ale nie wszystkich kryteriów odpowiedzi na TMA. Odpowiedź na TMA wymagała następujących warunków: 1. Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi) bez wsparcia transfuzyjnego w ciągu ostatnich 7 dni. 2. Normalizacja LDH (zdefiniowana jako LDH ≤ górnej granicy normy) i brak schistocytów. 3. Co najmniej 50% redukcja stosunku białko/kreatynina w porównaniu z wartością wyjściową.
Do 26 tygodnia
Uczestnicy z utratą odpowiedzi na TMA
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Utrata odpowiedzi wystąpiła, gdy uczestnik, który wcześniej osiągnął odpowiedź TMA, nie spełnił kryteriów dla jednego lub więcej składników odpowiedzi TMA podczas kolejnej wizyty w okresie leczenia.
Co najmniej jeden parametr musi nie spełniać kryteriów odpowiedzi w 2 oddzielnych ocenach przeprowadzonych w odstępie co najmniej 24 godzin i w dowolnym pomiarze między nimi.
Odpowiedź TMA wymagała następujących elementów: 1. Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi) bez wsparcia transfuzjami w ciągu ostatnich 7 dni.
2. Normalizacja LDH (zdefiniowana jako LDH ≤ULN) i brak schistocytów.
3. Co najmniej 50% redukcja stosunku białko/kreatynina w porównaniu z wartością wyjściową.
Do 26 tygodnia
Czas trwania odpowiedzi TMA do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1 do Tydzień 52
Analiza ta obejmuje dane dla każdego uczestnika od momentu odpowiedzi na TMA do końca obserwacji. Uczestnicy z odpowiedzią na TMA, którzy nie doświadczają tych zdarzeń, są cenzurowani w dniu zakończenia badania. Odpowiedź na TMA wymagała spełnienia następujących warunków: 1. Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi) bez wsparcia transfuzją w ciągu ostatnich 7 dni. 2. Normalizacja LDH (zdefiniowana jako LDH ≤ górnej granicy normy) i brak schistocytów. 3. Co najmniej 50% redukcja stosunku białko/kreatynina w porównaniu z wartością wyjściową. Szacunek jest obliczany na podstawie metody Kaplana-Meiera.
Dzień 1 do Tydzień 52
Uczestnicy z nawrotem TMA
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia
Dla uczestników spełniających kryteria odpowiedzi na TMA w trakcie 26-tygodniowego Okresu Leczenia, nawrót TMA definiuje się jako dowód pogorszenia funkcji hematologicznej i nerkowej z powodu TMA w trakcie Okresu Obserwacji po leczeniu, wymagający interwencji terapeutycznej, w ocenie Badacza. Odpowiedź na TMA wymagała spełnienia następujących warunków: 1. Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50000 mm^3 lub ≥50% wzrost liczby płytek krwi) bez wsparcia transfuzjami w ciągu poprzednich 7 dni. 2. Normalizacja LDH (zdefiniowana jako LDH ≤ULN) i brak schistocytów. 3. Co najmniej 50% redukcja wskaźnika białko/kreatynina w porównaniu z wartością wyjściową.
Do 52. tygodnia
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Dzień 1 do Tydzień 52
Do oszacowania przeżycia całkowitego zastosowano metodę Kaplana-Meiera. Przeżycie całkowite obliczono od daty rozpoczęcia leczenia do daty udokumentowanego zdarzenia śmierci (śmierć z jakiejkolwiek przyczyny) lub daty cenzurowania. Uczestnicy, którzy przeżyli, zostali ocenzurowani w najwcześniejszym z terminów: dodatkowy przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), tydzień 52 lub ich ostatnia znana data przeżycia.
Dzień 1 do Tydzień 52
Śmiertelność niezwiązana z nawrotem choroby w okresie 52-tygodniowego leczenia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
Częstość skumulowaną oszacowano przy użyciu modelu ryzyka konkurencyjnego.
Śmiertelność niezwiązana z nawrotem choroby zdefiniowano jako śmierć uczestnika z dowolnej przyczyny podczas badania, z wyjątkiem śmierci spowodowanej postępem choroby podstawowej lub nawrotem.
Dzień 1 do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj