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Studio di Ravulizumab nei partecipanti pediatrici con HSCT-TMA

23 dicembre 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in aperto, a braccio singolo, multicentrico su Ravulizumab in aggiunta alla migliore terapia di supporto nei partecipanti pediatrici con microangiopatia trombotica (TMA) dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)

Questo studio valuterà la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ravulizumab somministrato per infusione endovenosa a partecipanti pediatrici, da 1 mese a < 18 anni di età, con HSCT-TMA. Il periodo di trattamento è di 26 settimane, seguito da un periodo di follow-up di 26 settimane senza trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 5505
        • Research Site
  • Giappone
      • Fukushima, Giappone, 960-1295
        • Research Site
      • Kobe, Giappone, 650-0047
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Research Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 91096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Research Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Research Site
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 8950
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Research Site
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. ≥ 28 giorni di età fino a < 18 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  2. HSCT ricevuto negli ultimi 12 mesi.
  3. Diagnosi di TMA che persiste per almeno 72 ore nonostante la gestione iniziale.
  4. Una diagnosi di TMA basata sul rispetto dei criteri selezionati durante il Periodo di screening e/o
  5. Peso corporeo ≥ 5 chilogrammi allo screening.
  6. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace.
  7. I partecipanti devono essere vaccinati contro le infezioni meningococciche se clinicamente fattibile. I partecipanti che non possono ricevere il vaccino contro il meningococco devono ricevere la profilassi antibiotica.
  8. I partecipanti o il loro rappresentante legalmente autorizzato devono essere in grado di fornire il consenso informato o il consenso firmato

Criteri di esclusione:

  1. Porpora trombotica trombocitopenica (TTP) evidenziata dal deficit di ADAMTS13.
  2. Tossina Shiga che produce infezione da Escherichia coli.
  3. Test di Coombs diretto positivo
  4. Diagnosi clinica della coagulazione intravascolare disseminata (CID)
  5. Insufficienza midollare/innesto nota.
  6. Diagnosi di malattia veno-occlusiva (VOD), indipendentemente dalla gravità.
  7. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  8. Malattia meningococcica irrisolta.
  9. Presenza o sospetto di sepsi (trattata o non trattata).
  10. Gravidanza o allattamento.
  11. Insufficienza respiratoria che richiede ventilazione meccanica
  12. Precedentemente o attualmente trattato con un inibitore del complemento
  13. Partecipazione a uno studio di trattamento interventistico di qualsiasi terapia per TMA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab più la migliore terapia di supporto
I partecipanti riceveranno ravulizumab più la migliore terapia di supporto come terapia di base.
Altro: Migliore cura di supporto
I partecipanti riceveranno farmaci, terapie e interventi secondo i protocolli di trattamento ospedaliero standard (a meno che non sia specificamente vietato dal protocollo).
Droga: Ravulizumab
Le dosi di ravulizumab basate sul peso verranno somministrate per via endovenosa come regime di dose di carico seguito da una dose di mantenimento ogni 4 o 8 settimane, a seconda del peso.
Altri nomi:
  • Ultomiris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con Risposta di Microangiopatia Trombotica (TMA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
I criteri per la risposta alla TMA erano: 1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥ 50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti. 2. Normalizzazione della lattico deidrogenasi (LDH, definita come LDH ≤ limite superiore del normale [ULN]) e assenza di schistociti. 3. Riduzione di almeno il 50% del rapporto proteine/creatinina rispetto al basale. I partecipanti devono soddisfare ogni criterio TMA in 2 valutazioni separate ottenute ad almeno 24 ore di distanza, senza insuccessi nei criteri o più di 1 visita programmata saltata in mezzo. Inoltre, tutti gli intervalli in cui i criteri sono stati soddisfatti devono sovrapporsi per almeno 1 giorno.
Fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla Risposta TMA Durante il Periodo di Trattamento di 26 Settimane
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 fino alla Settimana 26
Il tempo di risposta TMA è stato definito come il tempo dalla prima infusione al primo punto temporale in cui sono stati soddisfatti tutti i criteri per la risposta TMA. I partecipanti sono stati classificati come responder al momento della loro risposta TMA e sono stati censurati al momento precedente tra l'ultima valutazione con tutti e 3 i componenti di risposta TMA disponibili (inclusi i dati raccolti dopo l'interruzione del trattamento) o il decesso se non avevano risposto entro quel momento. La risposta TMA richiedeva quanto segue: 1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti. 2. Normalizzazione della LDH (definita come LDH ≤ULN) e assenza di schistociti. 3. Riduzione di almeno il 50% del rapporto proteine/creatinina rispetto al basale.
Dal Giorno 1 fino alla Settimana 26
Partecipanti con Risposta Ematologica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
La risposta ematologica richiedeva quanto segue: (1) Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti e (2) Normalizzazione dell'LDH (definita come LDH ≤ULN) e assenza di schistociti.
Fino alla settimana 26
Tempo alla risposta ematologica durante il periodo di trattamento di 26 settimane
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 alla Settimana 26
Il tempo alla risposta ematologica è stato definito come il tempo dalla prima infusione al primo punto temporale in cui sono stati soddisfatti tutti i criteri per la risposta ematologica. I partecipanti sono stati classificati come responder al momento della loro risposta ed è stato applicato il censoring al momento della loro interruzione o alla fine del follow-up disponibile se non avevano risposto entro quel momento. La risposta ematologica richiedeva quanto segue: (1) Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti e (2) Normalizzazione della LDH (definita come LDH ≤ULN) e assenza di schistociti.
Dal Giorno 1 alla Settimana 26
Partecipanti con Risposta di Emoglobina
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 26
La risposta dell'emoglobina è stata definita come la capacità di mantenere l'emoglobina ≥ 10 g/dL senza supporto trasfusionale di globuli rossi.
Il criterio deve essere stato soddisfatto in 2 valutazioni separate ottenute ad almeno 24 ore di distanza l'una dall'altra, e in qualsiasi misurazione intermedia, e senza supporto trasfusionale di globuli rossi nei 7 giorni precedenti.
Fino alla Settimana 26
Partecipanti con Risposta Piastrinica
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 26
La normalizzazione della conta piastrinica è stata definita come conta piastrinica basale ≤ 50000 mm³ o > 50000 mm³, conta piastrinica assoluta > 50000 mm³ o aumento ≥50% della conta piastrinica senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti.
Fino alla Settimana 26
Partecipanti con Risposta TMA Parziale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
La risposta parziale è stata definita come un partecipante che soddisfa almeno 1, ma non tutti, i criteri per la risposta TMA. La risposta TMA richiedeva quanto segue: 1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti. 2. Normalizzazione dell'LDH (definita come LDH ≤ULN) e assenza di schistociti. 3. Riduzione di almeno il 50% del rapporto proteine/creatinina rispetto al basale.
Fino alla settimana 26
Partecipanti con Perdita della Risposta al TMA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
La perdita di risposta si è verificata quando un partecipante che aveva precedentemente ottenuto una risposta TMA non ha soddisfatto i criteri per uno o più componenti della risposta TMA in una visita successiva durante il periodo di trattamento. Almeno un parametro deve non soddisfare i criteri di risposta in 2 valutazioni separate ottenute ad almeno 24 ore di distanza, e qualsiasi misurazione intermedia. La risposta TMA richiedeva quanto segue: 1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale durante i 7 giorni precedenti. 2. Normalizzazione dell'LDH (definita come LDH ≤ULN) e assenza di schistociti. 3. Riduzione di almeno il 50% del rapporto proteine/creatinina rispetto al basale.
Fino alla settimana 26
Durata della Risposta TMA fino alla Settimana 52
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 alla Settimana 52
Questa analisi include i dati di ciascun partecipante dopo la risposta TMA fino al follow-up finale. I partecipanti con risposta TMA che non sperimentano questi eventi vengono censurati alla data di fine studio. La risposta TMA richiedeva quanto segue: 1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti. 2. Normalizzazione della LDH (definita come LDH ≤ULN) e assenza di schistociti. 3. Riduzione di almeno il 50% del rapporto proteine/creatinina rispetto al basale. La stima viene calcolata in base al metodo di Kaplan-Meier.
Dal Giorno 1 alla Settimana 52
Partecipanti con recidiva di TMA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Per i partecipanti che soddisfano i criteri di risposta alla TMA durante il Periodo di Trattamento di 26 settimane, la recidiva di TMA è definita come evidenza di un peggioramento della disfunzione ematologica e renale dovuta a TMA durante il Periodo di Follow-up post-trattamento che richiede un intervento terapeutico, come determinato dal Ricercatore. La risposta alla TMA richiedeva quanto segue: 1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 50000 mm^3 o aumento ≥50% della conta piastrinica) senza supporto trasfusionale durante i 7 giorni precedenti. 2. Normalizzazione dell'LDH (definita come LDH ≤ULN) e assenza di schistociti. 3. Riduzione di almeno il 50% del rapporto proteine/creatinina rispetto al basale.
Fino alla settimana 52
Sopravvivenza Globale
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla Settimana 52
Il metodo di Kaplan-Meier è stato utilizzato per misurare la stima della sopravvivenza complessiva. La sopravvivenza complessiva è stata calcolata dalla data di inizio del trattamento alla data di un evento di morte documentato (morte per qualsiasi causa) o alla data di censura. I partecipanti sopravvissuti sono stati censurati al verificarsi del primo evento tra: un ulteriore trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), la settimana 52 o la loro ultima data nota di vita.
Giorno 1 fino alla Settimana 52
Mortalità senza recidiva durante il periodo di trattamento di 52 settimane
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 alla Settimana 52
L'incidenza cumulativa è stata stimata utilizzando un modello a rischi competitivi. La mortalità non correlata a recidiva è stata definita come il decesso di un partecipante per qualsiasi causa durante lo studio, ad eccezione del decesso dovuto alla progressione della malattia sottostante o a una recidiva.
Dal Giorno 1 alla Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

26 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

27 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

22 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-TMA-314
  • 2020-000761-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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