進行性骨化性線維異形成症（FOP）の日本人成人患者におけるガレトスマブの有効性と安全性を評価するための研究
2021年10月25日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
進行性骨化性線維異形成症の日本人成人患者におけるガレトスマブの有効性と安全性の評価
本試験の主な安全性目的は、日本人男性および女性の FOP 成人患者におけるガレトスマブの安全性と忍容性を評価することです。
本試験の主な有効性の目的は、コンピューター断層撮影法 (CT) によって特定された新しい異所性骨病変の数によって決定される、FOP の日本人成人患者における異所性骨化 (HO) に対するガレトスマブの効果を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- FOP の臨床診断（親指の先天性奇形、一時的な軟部組織の腫脹、および/または進行性の HO の所見に基づく）
- タイプ I アクチビン A 受容体（ACVR1）変異の記録による FOP 診断の確認
- -プロトコルで定義されているFOP疾患の活動性、スクリーニング訪問から1年以内
- -この研究で定義されているように、PETおよびCTイメージング手順およびその他の手順を受ける意思と能力
- -研究関連のアンケートと日記を理解し、完了することができる（介護者からの支援は許可されています）
主な除外基準:
- -患者は、重大な併発疾患または重大な疾患の病歴（心臓、腎臓、リウマチ、神経、精神、内分泌、代謝、またはリンパ系疾患など）を有し、研究責任者の意見では、研究の結果を混乱させる可能性がある、または研究への参加によって患者に追加のリスクをもたらす
- がんの既往歴または診断
- -推定糸球体濾過率として定義される重度の腎機能障害 <30 mL/分/1.73 Modification of Diet in Renal Disease 方程式で計算された m2 (1 回の再テストが許可されます)
- スクリーニング時にヘモグロビン A1C (HbA1c) >9% として定義される制御不能な糖尿病 (1 回の再検査を許可)
- プロトコルで定義されているように、重度の呼吸障害の病歴
- -別の介入臨床研究への同時参加、またはX線撮影または侵襲的処置を伴う非介入研究
- 妊娠中または授乳中の女性
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ガレトスマブ
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4週間ごと（Q4W）に静脈内（IV）投与される反復投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に起因する有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：28週目まで
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28週目まで
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CTで評価された新しいHO病変の数
時間枠：28週目
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28週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTで評価された新しいHO病変の総体積
時間枠：28週目
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28週目
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陽電子放出断層撮影法 (PET) によって評価された新しい HO 病変の数
時間枠：28週目
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28週目
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PETによって評価された新しいHO病変における総病変活動
時間枠：28週目
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28週目
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CTで評価した新しいHO病変を有する患者の割合
時間枠：28週目
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28週目
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PETによって評価された新しいHO病変を有する患者の割合
時間枠：28週目
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28週目
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治験責任医師が再燃を評価した患者の割合
時間枠：ベースラインから28週まで
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ベースラインから28週まで
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治験責任医師が再燃を評価した患者の割合
時間枠：56週までのベースライン
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56週までのベースライン
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患者の電子日記によって評価された再燃患者の割合
時間枠：ベースラインから28週まで
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ベースラインから28週まで
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患者の電子日記によって評価された再燃患者の割合
時間枠：56週までのベースライン
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56週までのベースライン
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CTで評価された新しいHO病変の数
時間枠：56週目
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56週目
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CTで評価された新しいHO病変の総体積
時間枠：56週目
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56週目
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CTで評価した新しいHO病変を有する患者の割合
時間枠：56週目
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56週目
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PETによって評価された新しいHO病変の数
時間枠：56週目
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56週目
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PETによって評価された新しいHO病変における総病変活動
時間枠：56週目
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56週目
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PETによって評価された新しいHO病変を有する患者の割合
時間枠：56週目
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56週目
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PET による個々のアクティブな HO サイトの平均最大標準取り込み量 (SUVmax) の変化
時間枠：ベースラインと28週目
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ベースラインと28週目
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PET による個々のアクティブな HO サイトの平均最大標準取り込み量 (SUVmax) の変化
時間枠：ベースラインと 56 週目
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ベースラインと 56 週目
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PET による個々のアクティブな HO サイトの平均最大標準取り込み量 (SUVmax) の変化率
時間枠：ベースラインと28週目
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ベースラインと28週目
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PET による個々のアクティブな HO サイトの平均最大標準取り込み量 (SUVmax) の変化率
時間枠：ベースラインと 56 週目
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ベースラインと 56 週目
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PETによる全病変活動の変化
時間枠：ベースラインと28週目
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ベースラインと28週目
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PETによる全病変活動の変化
時間枠：ベースラインと 56 週目
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ベースラインと 56 週目
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PETによる総病変活動の変化率
時間枠：ベースラインと28週目
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ベースラインと28週目
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PETによる総病変活動の変化率
時間枠：ベースラインと 56 週目
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ベースラインと 56 週目
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CTで評価したHO病変の総量の変化
時間枠：ベースラインと28週目
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ベースラインと28週目
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CTで評価したHO病変の総量の変化
時間枠：ベースラインと 56 週目
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ベースラインと 56 週目
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CTで評価したHO病変の総体積の変化率
時間枠：ベースラインと28週目
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ベースラインと28週目
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CTで評価したHO病変の総体積の変化率
時間枠：ベースラインと 56 週目
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ベースラインと 56 週目
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PETで評価したHO病変の数の変化
時間枠：ベースラインと28週目
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HO 病変は、ベースラインに対するターゲットおよび新しい病変として定義されます。
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ベースラインと28週目
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PETで評価したHO病変の数の変化
時間枠：ベースラインと 56 週目
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上で定義
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ベースラインと 56 週目
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CTで検出可能なHO病変数の推移
時間枠：ベースラインと28週目
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上で定義
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ベースラインと28週目
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CTで検出可能なHO病変数の推移
時間枠：ベースラインと 56 週目
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上で定義
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ベースラインと 56 週目
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FOP による毎日の痛みの時間加重平均 (標準化された曲線下面積 [AUC]) の変化、毎日の数値評価尺度 (NRS) を使用して測定
時間枠：28週までのベースライン
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NRS は、患者が FOP に関連する痛みを評価するために使用する分類評価尺度です。
患者は、「0」（痛みなし）から「10」（考えられる最悪の痛み）までの範囲で痛みを評価するよう求められます。
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28週までのベースライン
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毎日の NRS を使用して測定された、FOP による毎日の痛みの時間加重平均 (標準化された AUC) の変化
時間枠：56週までのベースライン
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56週までのベースライン
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グルココルチコイドの総使用量
時間枠：56週まで
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56週まで
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TEAEの発生率と重症度
時間枠：56週まで
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56週まで
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経時的な血清中の総アクチビンA濃度
時間枠：56週まで
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56週まで
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薬物動態 (Pk) プロファイル - 経時的な血清中のガレトスマブ濃度
時間枠：56週まで
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56週まで
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経時的にガレトスマブに対する抗薬物抗体（ADA）によって測定される免疫原性
時間枠：28週目まで
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28週目まで
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血清中の骨形成レベルのバイオマーカーのベースラインからの変化率
時間枠：28週目まで
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28週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2021年10月13日
一次修了 (予想される)
2022年3月1日
研究の完了 (予想される)
2022年10月8日
試験登録日
最初に提出
2020年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月30日
最初の投稿 (実際)
2020年10月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月25日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
Regeneron が主要な保健当局 (例: FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から製品と適応症の販売承認を取得し、研究結果を公開した場合 (例:科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ) は、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて、Regeneron が後援する臨床試験からの個々の患者または集計レベルのデータへのアクセスの提案を提出できます。
Regeneron の独立調査依頼の評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf にあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
- 分析コード
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。