Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de garetosmab en pacientes adultos japoneses con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
25 de octubre de 2021 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Evaluación de la eficacia y seguridad de Garetosmab en pacientes adultos japoneses con fibrodisplasia osificante progresiva
El principal objetivo de seguridad del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de garetosmab en pacientes japoneses adultos masculinos y femeninos con FOP.
El principal objetivo de eficacia del estudio es evaluar el efecto de garetosmab en la osificación heterotópica (HO) en pacientes adultos japoneses con FOP, según lo determinado por el número de nuevas lesiones óseas heterotópicas identificadas mediante tomografía computarizada (TC).
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico clínico de FOP (basado en hallazgos de malformación congénita de los dedos gordos del pie, inflamación episódica de los tejidos blandos y/o HO progresiva)
- Confirmación del diagnóstico de FOP con documentación de cualquier mutación del receptor de activina A tipo I (ACVR1)
- Actividad de la enfermedad FOP, como se define en el protocolo, dentro de 1 año de la visita de selección
- Dispuesto y capaz de someterse a procedimientos de imágenes PET y CT y otros procedimientos como se define en este estudio
- Capaz de comprender y completar cuestionarios y diarios relacionados con el estudio (se permite la asistencia de los cuidadores)
Criterios clave de exclusión:
- El paciente tiene una enfermedad concomitante significativa o antecedentes de una enfermedad importante, como, entre otras, enfermedades cardíacas, renales, reumatológicas, neurológicas, psiquiátricas, endocrinas, metabólicas o linfáticas que, en opinión del investigador del estudio, podrían confundir los resultados del estudio o suponer un riesgo adicional para el paciente por su participación en el estudio
- Historia previa o diagnóstico de cáncer
- Insuficiencia renal grave definida como tasa de filtración glomerular estimada <30 ml/min/1,73 m2 calculado por la ecuación Modification of Diet in Renal Disease (se permite 1 retest)
- Diabetes no controlada definida como hemoglobina A1C (HbA1c) >9 % en la selección (se permite 1 nueva prueba)
- Historia de compromiso respiratorio severo, como se define en el protocolo
- Participación simultánea en otro estudio clínico intervencionista o un estudio no intervencionista con medidas radiográficas o procedimientos invasivos
- Mujeres embarazadas o lactantes
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: garetosmab
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Dosis repetidas administradas por vía intravenosa (IV) cada cuatro semanas (Q4W)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
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Hasta la semana 28
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Número de nuevas lesiones HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: En la semana 28
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En la semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Volumen total de nuevas lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: En la semana 28
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En la semana 28
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Número de nuevas lesiones HO evaluadas por tomografía por emisión de positrones (PET)
Periodo de tiempo: En la semana 28
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En la semana 28
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Actividad total de la lesión en nuevas lesiones de HO evaluada por PET
Periodo de tiempo: En la semana 28
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En la semana 28
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Porcentaje de pacientes con nuevas lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: En la semana 28
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En la semana 28
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Porcentaje de pacientes con nuevas lesiones de HO evaluadas por PET
Periodo de tiempo: En la semana 28
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En la semana 28
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Porcentaje de pacientes con brotes evaluados por el investigador
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
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Línea de base a la semana 28
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Porcentaje de pacientes con brotes evaluados por el investigador
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 56
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Línea de base a la semana 56
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Porcentaje de pacientes con brotes evaluados por el diario electrónico del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
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Línea de base a la semana 28
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Porcentaje de pacientes con brotes evaluados por el diario electrónico del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 56
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Línea de base a la semana 56
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Número de nuevas lesiones HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: En la semana 56
|
En la semana 56
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Volumen total de nuevas lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: En la semana 56
|
En la semana 56
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|
|
Porcentaje de pacientes con nuevas lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: En la semana 56
|
En la semana 56
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|
|
Número de nuevas lesiones de HO evaluadas por PET
Periodo de tiempo: En la semana 56
|
En la semana 56
|
|
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Actividad total de la lesión en nuevas lesiones de HO evaluada por PET
Periodo de tiempo: En la semana 56
|
En la semana 56
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|
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Porcentaje de pacientes con nuevas lesiones de HO evaluadas por PET
Periodo de tiempo: En la semana 56
|
En la semana 56
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Cambio en el volumen de captación estándar máximo medio (SUVmax) de sitio(s) HO activo(s) individual(es) por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
Línea de base y semana 28
|
|
|
Cambio en el volumen de captación estándar máximo medio (SUVmax) de sitio(s) HO activo(s) individual(es) por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
|
Línea de base y semana 56
|
|
|
Cambio porcentual en el volumen de captación estándar máximo medio (SUVmax) de sitio(s) HO activo(s) individual(es) por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
Línea de base y semana 28
|
|
|
Cambio porcentual en el volumen de captación estándar máximo medio (SUVmax) de sitio(s) HO activo(s) individual(es) por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
|
Línea de base y semana 56
|
|
|
Cambio en la actividad total de la lesión por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
Línea de base y semana 28
|
|
|
Cambio en la actividad total de la lesión por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
|
Línea de base y semana 56
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|
|
Cambio porcentual en la actividad total de la lesión por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
Línea de base y semana 28
|
|
|
Cambio porcentual en la actividad total de la lesión por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
|
Línea de base y semana 56
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|
|
Cambio en el volumen total de las lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
Línea de base y semana 28
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|
Cambio en el volumen total de las lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
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Línea de base y semana 56
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Cambio porcentual en el volumen total de lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
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Línea de base y semana 28
|
|
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Cambio porcentual en el volumen total de lesiones de HO evaluadas por TC
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
|
Línea de base y semana 56
|
|
|
Cambio en el número de lesiones HO evaluadas por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
HO lesiones definidas como objetivo y nuevas lesiones en relación con la línea de base.
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Línea de base y semana 28
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Cambio en el número de lesiones HO evaluadas por PET
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
|
Definido arriba
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Línea de base y semana 56
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|
Cambio en el número de lesiones HO detectables por TC
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
Definido arriba
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Línea de base y semana 28
|
|
Cambio en el número de lesiones HO detectables por TC
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 56
|
Definido arriba
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Línea de base y semana 56
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|
Cambio promedio ponderado en el tiempo (área estandarizada bajo la curva [AUC]) en el dolor diario debido a la FOP, medido con la escala de calificación numérica diaria (NRS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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La NRS es una escala de calificación categórica utilizada por los pacientes para calificar su dolor asociado con la FOP.
Se les pedirá a los pacientes que califiquen su dolor en una escala que va de "0" (sin dolor) a "10" (el peor dolor posible).
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Línea de base hasta la semana 28
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|
Cambio promedio ponderado en el tiempo (AUC estandarizado) en el dolor diario debido a FOP, medido usando el NRS diario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Línea de base hasta la semana 56
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Dosis total de uso de glucocorticoides
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
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Hasta la semana 56
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Incidencia y gravedad de los TEAE
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
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Hasta la semana 56
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Concentración de activina A total en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
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Hasta la semana 56
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Perfil farmacocinético (Pk): concentraciones de garetosmab en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
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Inmunogenicidad medida por anticuerpos antidrogas (ADA) contra garetosmab a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
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Hasta la semana 28
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Cambio porcentual desde el inicio en los biomarcadores de los niveles de formación ósea en suero
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
|
Hasta la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
13 de octubre de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
1 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
8 de octubre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
8 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de noviembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de octubre de 2021
Última verificación
1 de octubre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R2477-FOP-1940
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Plan de Análisis Estadístico (SAP)
- Formulario de consentimiento informado (ICF)
- Informe de estudio clínico (CSR)
- Código analítico
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre garetosmab
-
Regeneron PharmaceuticalsReclutamientoFibrodisplasia Osificante ProgresivaJapón, Estados Unidos, Corea, república de, España, Francia, Australia, Reino Unido, Porcelana, Polonia, Malasia, Italia, Finlandia, Hong Kong, Sudáfrica, Chile, Brasil, Países Bajos, Colombia
-
Regeneron PharmaceuticalsActivo, no reclutando