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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Garetosmab bei japanischen erwachsenen Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25. Oktober 2021 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Garetosmab bei japanischen erwachsenen Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Das primäre Sicherheitsziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Garetosmab bei japanischen männlichen und weiblichen erwachsenen Patienten mit FOP.

Das primäre Wirksamkeitsziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung von Garetosmab auf die heterotope Ossifikation (HO) bei japanischen erwachsenen Patienten mit FOP, bestimmt durch die Anzahl neuer heterotoper Knochenläsionen, die durch Computertomographie (CT) identifiziert wurden.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von FOP (basierend auf Befunden von angeborener Fehlbildung der großen Zehen, episodischer Weichteilschwellung und/oder fortschreitender HO)
  • Bestätigung der FOP-Diagnose mit Dokumentation jeglicher Mutation des Typ-I-Aktivin-A-Rezeptors (ACVR1).
  • FOP-Krankheitsaktivität, wie im Protokoll definiert, innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening-Besuch
  • Bereit und in der Lage, sich PET- und CT-Bildgebungsverfahren und anderen in dieser Studie definierten Verfahren zu unterziehen
  • Fähigkeit, studienbezogene Fragebögen und Tagebücher zu verstehen und auszufüllen (Unterstützung durch Betreuer ist erlaubt)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine signifikante Begleiterkrankung oder eine Vorgeschichte von signifikanten Erkrankungen wie, aber nicht beschränkt auf Herz-, Nieren-, rheumatologische, neurologische, psychiatrische, endokrine, metabolische oder lymphatische Erkrankungen, die nach Meinung des Studienprüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen könnten oder durch die Teilnahme an der Studie ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellen
  • Vorgeschichte oder Diagnose von Krebs
  • Schwer eingeschränkte Nierenfunktion, definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <30 ml/min/1,73 m2 berechnet durch die Gleichung „Modifikation der Ernährung bei Nierenerkrankungen“ (1 Wiederholungstest ist zulässig)
  • Unkontrollierter Diabetes, definiert als Hämoglobin A1C (HbA1c) > 9 % beim Screening (1 Wiederholungstest erlaubt)
  • Vorgeschichte schwerer respiratorischer Beeinträchtigungen, wie im Protokoll definiert
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder einer nicht-interventionellen Studie mit radiologischen Maßnahmen oder invasiven Verfahren
  • Schwangere oder stillende Frauen

HINWEIS: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: garetosmab
Arzneimittel: garetosmab
Wiederholte intravenöse Verabreichung (IV) alle vier Wochen (Q4W)
Andere Namen:
  • REGN2477

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 28
Bis Woche 28
Anzahl neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung
Zeitfenster: In Woche 28
In Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtvolumen neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung
Zeitfenster: In Woche 28
In Woche 28
Anzahl neuer HO-Läsionen, bewertet durch Positronen-Emissions-Tomographie (PET)
Zeitfenster: In Woche 28
In Woche 28
Gesamtläsionsaktivität in neuen HO-Läsionen, wie durch PET beurteilt
Zeitfenster: In Woche 28
In Woche 28
Prozentsatz der Patienten mit neuen HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung
Zeitfenster: In Woche 28
In Woche 28
Prozentsatz der Patienten mit neuen HO-Läsionen, wie durch PET beurteilt
Zeitfenster: In Woche 28
In Woche 28
Prozentsatz der Patienten mit vom Prüfarzt beurteilten Schüben
Zeitfenster: Baseline bis Woche 28
Baseline bis Woche 28
Prozentsatz der Patienten mit vom Prüfarzt beurteilten Schüben
Zeitfenster: Baseline bis Woche 56
Baseline bis Woche 56
Prozentsatz der Patienten mit Schüben, die anhand des elektronischen Patiententagebuchs bewertet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 28
Baseline bis Woche 28
Prozentsatz der Patienten mit Schüben, die anhand des elektronischen Patiententagebuchs bewertet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 56
Baseline bis Woche 56
Anzahl neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung
Zeitfenster: In Woche 56
In Woche 56
Gesamtvolumen neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung
Zeitfenster: In Woche 56
In Woche 56
Prozentsatz der Patienten mit neuen HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung
Zeitfenster: In Woche 56
In Woche 56
Anzahl neuer HO-Läsionen gemäß PET-Beurteilung
Zeitfenster: In Woche 56
In Woche 56
Gesamtläsionsaktivität in neuen HO-Läsionen, wie durch PET beurteilt
Zeitfenster: In Woche 56
In Woche 56
Prozentsatz der Patienten mit neuen HO-Läsionen, wie durch PET beurteilt
Zeitfenster: In Woche 56
In Woche 56
Änderung des mittleren maximalen Standardaufnahmevolumens (SUVmax) einzelner aktiver HO-Stellen durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Baseline und Woche 28
Änderung des mittleren maximalen Standardaufnahmevolumens (SUVmax) einzelner aktiver HO-Stellen durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Baseline und Woche 56
Prozentuale Änderung des mittleren maximalen Standardaufnahmevolumens (SUVmax) einzelner aktiver HO-Stellen durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Baseline und Woche 28
Prozentuale Änderung des mittleren maximalen Standardaufnahmevolumens (SUVmax) einzelner aktiver HO-Stellen durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Baseline und Woche 56
Änderung der gesamten Läsionsaktivität durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Baseline und Woche 28
Änderung der gesamten Läsionsaktivität durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Baseline und Woche 56
Prozentuale Veränderung der gesamten Läsionsaktivität durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Baseline und Woche 28
Prozentuale Veränderung der gesamten Läsionsaktivität durch PET
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Baseline und Woche 56
Änderung des Gesamtvolumens von HO-Läsionen, wie durch CT beurteilt
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Baseline und Woche 28
Änderung des Gesamtvolumens von HO-Läsionen, wie durch CT beurteilt
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Baseline und Woche 56
Prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens von HO-Läsionen, wie durch CT beurteilt
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Baseline und Woche 28
Prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens von HO-Läsionen, wie durch CT beurteilt
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Baseline und Woche 56
Änderung der Anzahl von HO-Läsionen, wie durch PET beurteilt
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Als Ziel definierte HO-Läsionen und neue Läsionen relativ zum Ausgangswert.
Baseline und Woche 28
Änderung der Anzahl von HO-Läsionen, wie durch PET beurteilt
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Oben definiert
Baseline und Woche 56
Änderung der Anzahl der durch CT nachweisbaren HO-Läsionen
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Oben definiert
Baseline und Woche 28
Änderung der Anzahl der durch CT nachweisbaren HO-Läsionen
Zeitfenster: Baseline und Woche 56
Oben definiert
Baseline und Woche 56
Zeitgewichteter Durchschnitt (standardisierte Fläche unter der Kurve [AUC]) Veränderung der täglichen Schmerzen aufgrund von FOP, gemessen unter Verwendung der täglichen numerischen Bewertungsskala (NRS)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 28
Die NRS ist eine kategoriale Bewertungsskala, die von Patienten verwendet wird, um ihre mit FOP verbundenen Schmerzen einzustufen. Die Patienten werden gebeten, ihre Schmerzen auf einer Skala von „0“ (keine Schmerzen) bis „10“ (stärkster möglicher Schmerz) einzustufen.
Baseline bis Woche 28
Zeitgewichtete durchschnittliche (standardisierte AUC) Änderung der täglichen Schmerzen aufgrund von FOP, gemessen unter Verwendung des täglichen NRS
Zeitfenster: Baseline bis Woche 56
Baseline bis Woche 56
Gesamtdosis der Verwendung von Glukokortikoiden
Zeitfenster: Bis Woche 56
Bis Woche 56
Häufigkeit und Schweregrad von TEAEs
Zeitfenster: Bis Woche 56
Bis Woche 56
Konzentration von Gesamtaktivin A im Serum über die Zeit
Zeitfenster: Bis Woche 56
Bis Woche 56
Pharmakokinetisches (Pk) Profil – Konzentrationen von Garetosmab im Serum im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis Woche 56
Bis Woche 56
Immunogenität, gemessen anhand von Anti-Drug-Antikörpern (ADA) gegen Garetosmab im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis Woche 28
Bis Woche 28
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Biomarkern der Knochenbildungsniveaus im Serum
Zeitfenster: Bis Woche 28
Bis Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

13. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. März 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

8. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R2477-FOP-1940

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)
  • Analytischer Code

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fibrodyplasie ossificans progressiva (FOP)

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