Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus garetosmabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi japanilaisilla aikuispotilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

maanantai 25. lokakuuta 2021 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Garetosmabin tehon ja turvallisuuden arviointi japanilaisilla aikuispotilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Tutkimuksen ensisijaisena turvallisuustavoitteena on arvioida garetosmabin turvallisuutta ja siedettävyyttä japanilaisilla mies- ja naispuolisilla aikuispotilailla, joilla on FOP.

Tutkimuksen ensisijainen tehokkuustavoite on arvioida garetosmabin vaikutusta heterotooppiseen luutumiseen (HO) japanilaisilla aikuisilla FOP-potilailla, mikä määritetään tietokonetomografialla (CT) tunnistettujen uusien heterotooppisten luuvaurioiden lukumäärän perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • FOP:n kliininen diagnoosi (perustuu varpaiden synnynnäisen epämuodostumisen, episodisen pehmytkudosturvotuksen ja/tai etenevän HO:n löydöksiin)
  • FOP-diagnoosin vahvistus minkä tahansa tyypin I aktiviini A -reseptorin (ACVR1) mutaation dokumentaatiolla
  • FOP-taudin aktiivisuus, kuten protokollassa on määritelty, vuoden sisällä seulontakäynnistä
  • Halukas ja kykenevä käymään läpi PET- ja CT-kuvantamismenettelyt ja muut tässä tutkimuksessa määritellyt toimenpiteet
  • Pystyy ymmärtämään ja täyttämään tutkimukseen liittyviä kyselyitä ja päiväkirjoja (hoitajien apu on sallittu)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on merkittävä samanaikainen sairaus tai aiemmin ollut merkittävä sairaus, kuten sydän-, munuais-, reumatologinen, neurologinen, psykiatrinen, endokriininen, aineenvaihdunta- tai lymfaattinen sairaus, joka tutkimuksen tutkijan mielestä saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttavat lisäriskiä potilaalle osallistuessaan tutkimukseen
  • Aiempi syövän historia tai diagnoosi
  • Vaikeasti heikentynyt munuaisten toiminta määritellään arvioiduksi glomerulussuodatusnopeudeksi <30 ml/min/1,73 m2 laskettu ruokavalion muutos munuaissairauden yhtälöllä (1 uusintatesti on sallittu)
  • Hallitsematon diabetes määritellään hemoglobiini A1C:ksi (HbA1c) > 9 % seulonnassa (1 uusintatesti sallittu)
  • Aiempi vakava hengitysvajaus, kuten protokollassa on määritelty
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai ei-interventiotutkimukseen radiografisilla toimenpiteillä tai invasiivisilla toimenpiteillä
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: garetosmab
Lääke: garetosmab
Toistetut annokset laskimoon (IV) neljän viikon välein (Q4W)
Muut nimet:
  • REGN2477

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
Viikolle 28 asti
Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 28
Viikolla 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uusien HO-leesioiden kokonaistilavuus TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 28
Viikolla 28
Uusien HO-leesioiden määrä positroniemissiotomografialla (PET) arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 28
Viikolla 28
Leesion kokonaisaktiivisuus uusissa HO-leesioissa PET:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 28
Viikolla 28
Prosenttiosuus potilaista, joilla on uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 28
Viikolla 28
Prosenttiosuus potilaista, joilla on uusia HO-leesioita PET:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 28
Viikolla 28
Prosenttiosuus potilaista, joilla on tutkijan arvioimia pahenemisvaiheita
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 28
Lähtötilanne viikolle 28
Prosenttiosuus potilaista, joilla on tutkijan arvioimia pahenemisvaiheita
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 56
Lähtötilanne viikolle 56
Prosenttiosuus potilaista, joilla on oireet potilaan e-päiväkirjan perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 28
Lähtötilanne viikolle 28
Prosenttiosuus potilaista, joilla on oireet potilaan e-päiväkirjan perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 56
Lähtötilanne viikolle 56
Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 56
Viikolla 56
Uusien HO-leesioiden kokonaistilavuus TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 56
Viikolla 56
Prosenttiosuus potilaista, joilla on uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 56
Viikolla 56
Uusien HO-leesioiden lukumäärä PET:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 56
Viikolla 56
Leesion kokonaisaktiivisuus uusissa HO-leesioissa PET:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 56
Viikolla 56
Prosenttiosuus potilaista, joilla on uusia HO-leesioita PET:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 56
Viikolla 56
Muutos yksittäisten aktiivisten HO-kohtien keskimääräisessä enimmäisstandardin sisäänoton tilavuudessa (SUVmax) PET:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Lähtötilanne ja viikko 28
Muutos yksittäisten aktiivisten HO-kohtien keskimääräisessä enimmäisstandardin sisäänoton tilavuudessa (SUVmax) PET:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Lähtötilanne ja viikko 56
Prosenttimuutos yksittäisten aktiivisten HO-kohteiden keskimääräisessä maksimistandardin sisäänoton tilavuudessa (SUVmax) PET:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Lähtötilanne ja viikko 28
Prosenttimuutos yksittäisten aktiivisten HO-kohteiden keskimääräisessä maksimistandardin sisäänoton tilavuudessa (SUVmax) PET:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Lähtötilanne ja viikko 56
Muutos leesion kokonaisaktiivisuudessa PET:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Lähtötilanne ja viikko 28
Muutos leesion kokonaisaktiivisuudessa PET:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Lähtötilanne ja viikko 56
Leesion kokonaisaktiivisuuden prosentuaalinen muutos PET:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Lähtötilanne ja viikko 28
Leesion kokonaisaktiivisuuden prosentuaalinen muutos PET:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Lähtötilanne ja viikko 56
Muutos HO-leesioiden kokonaistilavuudessa TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Lähtötilanne ja viikko 28
Muutos HO-leesioiden kokonaistilavuudessa TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Lähtötilanne ja viikko 56
Prosenttimuutos HO-leesioiden kokonaistilavuudessa TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Lähtötilanne ja viikko 28
Prosenttimuutos HO-leesioiden kokonaistilavuudessa TT:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Lähtötilanne ja viikko 56
Muutos HO-leesioiden lukumäärässä PET:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Kohteena määritellyt HO-leesiot ja uudet leesiot suhteessa lähtötasoon.
Lähtötilanne ja viikko 28
Muutos HO-leesioiden lukumäärässä PET:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Yllä määritelty
Lähtötilanne ja viikko 56
Muutos CT:llä havaittavissa olevien HO-leesioiden lukumäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
Yllä määritelty
Lähtötilanne ja viikko 28
Muutos CT:llä havaittavissa olevien HO-leesioiden lukumäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 56
Yllä määritelty
Lähtötilanne ja viikko 56
Aikapainotettu keskiarvo (standardoitu käyrän alla oleva pinta-ala [AUC]) FOP:n aiheuttaman päivittäisen kivun muutos mitattuna päivittäisen numeerisen arviointiasteikon (NRS) avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 28 asti
NRS on kategorinen luokitusasteikko, jota potilaat käyttävät arvioidakseen FOP:iin liittyvää kipuaan. Potilaita pyydetään arvioimaan kipunsa asteikolla, joka vaihtelee välillä "0" (ei kipua) "10" (pahin mahdollinen kipu).
Lähtötilanne viikolle 28 asti
FOP:n aiheuttaman päivittäisen kivun aikapainotettu keskimääräinen (standardoitu AUC) muutos mitattuna päivittäisellä NRS:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 56 asti
Lähtötilanne viikolle 56 asti
Glukokortikoidien kokonaisannos
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
TEAE-tapausten esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Aktiviini A:n kokonaispitoisuus seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Farmakokineettinen (Pk) profiili - garetosmabin pitoisuudet seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Immunogeenisuus mitattuna anti-drug-vasta-aineilla (ADA) garetosmabille ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
Viikolle 28 asti
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin luunmuodostustasojen biomarkkereissa
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
Viikolle 28 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Keskiviikko 13. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 8. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R2477-FOP-1940

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi

IPD-jaon aikakehys

Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat jättää Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamiseksi. Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
  • Analyyttinen koodi

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Kliiniset tutkimukset garetosmab

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa