Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Garetosmab hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) japán felnőtt betegeknél

2021. október 25. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals

A Garetosmab hatékonyságának és biztonságosságának értékelése Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-ban szenvedő felnőtt betegeknél

A vizsgálat elsődleges biztonsági célja a garetosmab biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése FOP-ban szenvedő japán férfi és női felnőtt betegeknél.

A vizsgálat elsődleges hatékonysági célja a garetosmab Heterotop ossifikációra (HO) kifejtett hatásának felmérése FOP-ban szenvedő japán felnőtt betegeknél, amelyet a számítógépes tomográfia (CT) által azonosított új heterotop csontléziók száma határoz meg.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 3. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A FOP klinikai diagnózisa (a lábujjak veleszületett fejlődési rendellenessége, epizodikus lágyrészduzzanat és/vagy progresszív HO megállapítása alapján)
  • A FOP diagnózis megerősítése bármely I-es típusú aktivin A receptor (ACVR1) mutáció dokumentálásával
  • FOP betegség aktivitás a protokollban meghatározottak szerint a szűrővizsgálatot követő 1 éven belül
  • Hajlandó és képes alávetni magát PET- és CT-képalkotási eljárásoknak, valamint a jelen tanulmányban meghatározott egyéb eljárásoknak
  • Képes megérteni és kitölteni a tanulmányokkal kapcsolatos kérdőíveket és naplókat (gondozók segítsége megengedett)

Főbb kizárási kritériumok:

  • A betegnek jelentős egyidejű betegsége van, vagy a kórelőzményében olyan jelentős betegség szerepel, mint például szív-, vese-, reumatológiai, neurológiai, pszichiátriai, endokrin, anyagcsere- vagy nyirokrendszeri betegség, amely a vizsgálatot végző személy véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit vagy további kockázatot jelentenek a beteg számára a vizsgálatban való részvételükkel
  • A rák korábbi története vagy diagnózisa
  • Súlyosan károsodott vesefunkció: becsült glomeruláris filtrációs sebesség <30 ml/perc/1,73 m2 az étrend módosítása vesebetegségben egyenlet alapján számítva (1 ismételt vizsgálat megengedett)
  • Nem kontrollált cukorbetegség meghatározása: hemoglobin A1C (HbA1c) >9% a szűréskor (1 ismételt vizsgálat megengedett)
  • Súlyos légzési zavar az anamnézisben, a protokollban meghatározottak szerint
  • Egyidejű részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vagy egy nem intervenciós vizsgálatban, radiográfiai vagy invazív eljárásokkal
  • Terhes vagy szoptató nők

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: garetosmab
Drog: garetosmab
Ismételt dózisok intravénásan (IV) négyhetente (Q4W)
Más nevek:
  • REGN2477

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 28 hétig
28 hétig
Az új HO-léziók száma CT-vel meghatározva
Időkeret: A 28. héten
A 28. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az új HO-léziók teljes térfogata CT-vel meghatározva
Időkeret: A 28. héten
A 28. héten
Az új HO-léziók száma pozitronemissziós tomográfia (PET) alapján
Időkeret: A 28. héten
A 28. héten
A teljes lézióaktivitás új HO-léziókban PET-vel értékelve
Időkeret: A 28. héten
A 28. héten
Az új HO-elváltozásokkal rendelkező betegek százaléka CT-vel értékelve
Időkeret: A 28. héten
A 28. héten
Az új HO elváltozásokkal rendelkező betegek százaléka a PET vizsgálata alapján
Időkeret: A 28. héten
A 28. héten
A vizsgáló által értékelt fellángolásokban szenvedő betegek százaléka
Időkeret: Alapállás a 28. hétig
Alapállás a 28. hétig
A vizsgáló által értékelt fellángolásokban szenvedő betegek százaléka
Időkeret: Alaphelyzet az 56. hétig
Alaphelyzet az 56. hétig
A betegek e-naplója alapján fellángolt betegek százaléka
Időkeret: Alapállás a 28. hétig
Alapállás a 28. hétig
A betegek e-naplója alapján fellángolt betegek százaléka
Időkeret: Alaphelyzet az 56. hétig
Alaphelyzet az 56. hétig
Az új HO-léziók száma CT-vel meghatározva
Időkeret: Az 56. héten
Az 56. héten
Az új HO-léziók teljes térfogata CT-vel meghatározva
Időkeret: Az 56. héten
Az 56. héten
Az új HO-elváltozásokkal rendelkező betegek százaléka CT-vel értékelve
Időkeret: Az 56. héten
Az 56. héten
Az új HO-léziók száma PET-vizsgálattal
Időkeret: Az 56. héten
Az 56. héten
A teljes lézióaktivitás új HO-léziókban PET-vel értékelve
Időkeret: Az 56. héten
Az 56. héten
Az új HO elváltozásokkal rendelkező betegek százaléka a PET vizsgálata alapján
Időkeret: Az 56. héten
Az 56. héten
Az egyes aktív HO hely(ek) átlagos maximális standard felvételi térfogatának (SUVmax) változása PET által
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
Alapállapot és 28. hét
Az egyes aktív HO hely(ek) átlagos maximális standard felvételi térfogatának (SUVmax) változása PET által
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Alapállapot és 56. hét
Az egyes aktív HO hely(ek) átlagos maximális standard felvételi térfogatának (SUVmax) százalékos változása PET által
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
Alapállapot és 28. hét
Az egyes aktív HO hely(ek) átlagos maximális standard felvételi térfogatának (SUVmax) százalékos változása PET által
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Alapállapot és 56. hét
A teljes lézióaktivitás változása PET által
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
Alapállapot és 28. hét
A teljes lézióaktivitás változása PET által
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Alapállapot és 56. hét
A teljes lézióaktivitás százalékos változása PET szerint
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
Alapállapot és 28. hét
A teljes lézióaktivitás százalékos változása PET szerint
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Alapállapot és 56. hét
A HO-léziók teljes térfogatának változása CT-vel értékelve
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
Alapállapot és 28. hét
A HO-léziók teljes térfogatának változása CT-vel értékelve
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Alapállapot és 56. hét
A HO-léziók teljes térfogatának százalékos változása CT-vel értékelve
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
Alapállapot és 28. hét
A HO-léziók teljes térfogatának százalékos változása CT-vel értékelve
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Alapállapot és 56. hét
A HO-léziók számának változása PET-vizsgálattal
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
A célként meghatározott HO-léziók és az alapvonalhoz képest új elváltozások.
Alapállapot és 28. hét
A HO-léziók számának változása PET-vizsgálattal
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Fentebb meghatározva
Alapállapot és 56. hét
A CT-vel kimutatható HO elváltozások számának változása
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
Fentebb meghatározva
Alapállapot és 28. hét
A CT-vel kimutatható HO elváltozások számának változása
Időkeret: Alapállapot és 56. hét
Fentebb meghatározva
Alapállapot és 56. hét
Idővel súlyozott átlag (standardizált görbe alatti terület [AUC]) a napi fájdalom FOP okozta változása, a napi numerikus értékelési skála (NRS) segítségével mérve
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
Az NRS egy kategorikus besorolási skála, amelyet a betegek a FOP-hoz kapcsolódó fájdalmaik értékelésére használnak. A betegeket arra kérik, hogy értékeljék fájdalmukat egy skálán, amely "0"-tól (nincs fájdalom) "10-ig" (a lehető legrosszabb fájdalom) terjed.
Alaphelyzet a 28. hétig
A napi fájdalom FOP okozta idővel súlyozott átlagos (standardizált AUC) változása, a napi NRS segítségével mérve
Időkeret: Alaphelyzet az 56. hétig
Alaphelyzet az 56. hétig
A glükokortikoidok teljes adagja
Időkeret: Az 56. hétig
Az 56. hétig
A TEAE előfordulása és súlyossága
Időkeret: Az 56. hétig
Az 56. hétig
A teljes aktivin A koncentrációja a szérumban az idő múlásával
Időkeret: Az 56. hétig
Az 56. hétig
Farmakokinetikai (Pk) profil – a garetosmab koncentrációja a szérumban az idő függvényében
Időkeret: Az 56. hétig
Az 56. hétig
A garetosmab elleni gyógyszerellenes antitestekkel (ADA) mért immunogenitás idővel
Időkeret: 28 hétig
28 hétig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a szérum csontképződési szintjének biomarkereiben
Időkeret: 28 hétig
28 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2021. október 13.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. március 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. október 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 30.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 25.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R2477-FOP-1940

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül

IPD megosztási időkeret

Amikor a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a főbb egészségügyi hatóságoktól (pl. FDA, Európai Gyógyszerügynökség (EMA), Gyógyszerészeti és Orvosi Eszközök Ügynöksége (PMDA) stb.) a termékre és a javallatra vonatkozóan, a vizsgálat eredményeit nyilvánosan hozzáférhetővé tette (pl. tudományos publikáció, tudományos konferencia, klinikai vizsgálatok nyilvántartása), törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és biztosította a résztvevők magánéletének védelmét.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Képzett kutatók javaslatot nyújthatnak be a Regeneron által szponzorált klinikai vizsgálatból származó egyedi betegek vagy aggregált szintű adatokhoz való hozzáférésre a Vivli-n keresztül. A Regeneron független kutatási kérelmének értékelési kritériumai a következő címen érhetők el: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Tanulmányi Protokoll
  • Statisztikai elemzési terv (SAP)
  • Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
  • Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
  • Analitikai kód

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Klinikai vizsgálatok a garetosmab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel