Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Garetosmab bij Japanse volwassen patiënten met fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)

25 oktober 2021 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Garetosmab bij Japanse volwassen patiënten met fibrodysplasie Ossificans Progressiva

Het primaire veiligheidsdoel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van garetosmab bij volwassen Japanse mannelijke en vrouwelijke patiënten met FOP.

De primaire werkzaamheidsdoelstelling van de studie is het beoordelen van het effect van garetosmab op heterotope ossificatie (HO) bij Japanse volwassen patiënten met FOP, zoals bepaald door het aantal nieuwe heterotope botlaesies geïdentificeerd door computertomografie (CT).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Klinische diagnose van FOP (gebaseerd op congenitale misvormingen van de grote tenen, episodische zwelling van zacht weefsel en/of progressieve HO)
  • Bevestiging van de FOP-diagnose met documentatie van elke Type I activine A-receptor (ACVR1)-mutatie
  • FOP-ziekteactiviteit, zoals gedefinieerd in het protocol, binnen 1 jaar na het screeningsbezoek
  • Bereid en in staat om PET- en CT-beeldvormingsprocedures en andere procedures zoals gedefinieerd in deze studie te ondergaan
  • In staat om studiegerelateerde vragenlijsten en dagboeken te begrijpen en in te vullen (hulp van zorgverleners is toegestaan)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft een significante bijkomende ziekte of een voorgeschiedenis van significante ziekte, zoals maar niet beperkt tot hart-, nier-, reumatologische, neurologische, psychiatrische, endocriene, metabole of lymfatische aandoeningen, die naar de mening van de onderzoeksonderzoeker de resultaten van het onderzoek kunnen verwarren of extra risico voor de patiënt vormen door hun deelname aan het onderzoek
  • Voorgeschiedenis of diagnose van kanker
  • Ernstig gestoorde nierfunctie gedefinieerd als geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2 berekend door de wijziging van het dieet in de nierziekte-vergelijking (1 hertest is toegestaan)
  • Ongecontroleerde diabetes gedefinieerd als hemoglobine A1C (HbA1c) >9% bij screening (1 hertest toegestaan)
  • Voorgeschiedenis van ernstige ademhalingsproblemen, zoals gedefinieerd in het protocol
  • Gelijktijdige deelname aan een andere interventionele klinische studie of een niet-interventionele studie met radiografische maatregelen of invasieve procedures
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: garetosmab
Geneesmiddel: garetosmab
Herhaalde doses intraveneus toegediend (IV) om de vier weken (Q4W)
Andere namen:
  • REGN2477

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot week 28
Tot week 28
Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: In week 28
In week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal volume van nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: In week 28
In week 28
Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld met positronemissietomografie (PET)
Tijdsspanne: In week 28
In week 28
Totale laesie-activiteit in nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld met PET
Tijdsspanne: In week 28
In week 28
Percentage patiënten met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: In week 28
In week 28
Percentage patiënten met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld met PET
Tijdsspanne: In week 28
In week 28
Percentage patiënten met door de onderzoeker beoordeelde opflakkeringen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
Basislijn tot week 28
Percentage patiënten met door de onderzoeker beoordeelde opflakkeringen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
Basislijn tot week 56
Percentage patiënten met opflakkeringen beoordeeld door het e-dagboek van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
Basislijn tot week 28
Percentage patiënten met opflakkeringen beoordeeld door het e-dagboek van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
Basislijn tot week 56
Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: In week 56
In week 56
Totaal volume van nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: In week 56
In week 56
Percentage patiënten met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: In week 56
In week 56
Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door PET
Tijdsspanne: In week 56
In week 56
Totale laesie-activiteit in nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld met PET
Tijdsspanne: In week 56
In week 56
Percentage patiënten met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld met PET
Tijdsspanne: In week 56
In week 56
Verandering in het gemiddelde maximale standaardopnamevolume (SUVmax) van individuele actieve HO-site(s) door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
Basislijn en week 28
Verandering in het gemiddelde maximale standaardopnamevolume (SUVmax) van individuele actieve HO-site(s) door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Basislijn en week 56
Procentuele verandering in het gemiddelde maximale standaardopnamevolume (SUVmax) van individuele actieve HO-site(s) door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
Basislijn en week 28
Procentuele verandering in het gemiddelde maximale standaardopnamevolume (SUVmax) van individuele actieve HO-site(s) door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Basislijn en week 56
Verandering in totale laesie-activiteit door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
Basislijn en week 28
Verandering in totale laesie-activiteit door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Basislijn en week 56
Procentuele verandering in totale laesie-activiteit door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
Basislijn en week 28
Procentuele verandering in totale laesie-activiteit door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Basislijn en week 56
Verandering in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
Basislijn en week 28
Verandering in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Basislijn en week 56
Percentage verandering in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
Basislijn en week 28
Percentage verandering in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Basislijn en week 56
Verandering in aantal HO-laesies zoals beoordeeld door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
HO-laesies gedefinieerd als doelwit en nieuwe laesies ten opzichte van de basislijn.
Basislijn en week 28
Verandering in aantal HO-laesies zoals beoordeeld door PET
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Hierboven gedefinieerd
Basislijn en week 56
Verandering in het aantal HO-laesies dat detecteerbaar is met CT
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
Hierboven gedefinieerd
Basislijn en week 28
Verandering in het aantal HO-laesies dat detecteerbaar is met CT
Tijdsspanne: Basislijn en week 56
Hierboven gedefinieerd
Basislijn en week 56
Tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde oppervlakte onder curve [AUC]) verandering in dagelijkse pijn als gevolg van FOP, zoals gemeten met behulp van de dagelijkse numerieke beoordelingsschaal (NRS)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
De NRS is een categorische beoordelingsschaal die door patiënten wordt gebruikt om hun pijn in verband met FOP te beoordelen. Patiënten wordt gevraagd hun pijn te beoordelen op een schaal die loopt van "0" (geen pijn) tot "10" (ergst mogelijke pijn).
Basislijn tot en met week 28
Tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde AUC) verandering in dagelijkse pijn als gevolg van FOP, zoals gemeten met de dagelijkse NRS
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 56
Basislijn tot en met week 56
Totale dosering glucocorticoïden gebruiken
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Tot en met week 56
Incidentie en ernst van TEAE's
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Tot en met week 56
Concentratie van totaal activine A in serum in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Tot en met week 56
Farmacokinetisch (Pk) profiel - concentraties van garetosmab in serum in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Tot en met week 56
Immunogeniciteit zoals gemeten aan de hand van antidrug-antilichamen (ADA) tegen garetosmab in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 28
Tot week 28
Percentage verandering ten opzichte van baseline in biomarkers van botvormingsniveaus in serum
Tijdsspanne: Tot week 28
Tot week 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

13 oktober 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

8 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R2477-FOP-1940

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie. De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)
  • Analytische code

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fibrodyplasie Ossificans Progressiva (FOP)

Klinische onderzoeken op garetosmab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren