Estudo para Avaliar a Eficácia e Segurança do Garetosmabe em Pacientes Adultos Japoneses com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)
25 de outubro de 2021 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Avaliação da Eficácia e Segurança do Garetosmabe em Pacientes Adultos Japoneses com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva
O principal objetivo de segurança do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do garetosmabe em pacientes adultos japoneses masculinos e femininos com FOP.
O objetivo primário de eficácia do estudo é avaliar o efeito do garetosmabe na ossificação heterotópica (HO) em pacientes adultos japoneses com FOP, conforme determinado pelo número de novas lesões ósseas heterotópicas identificadas por tomografia computadorizada (TC).
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico clínico de FOP (baseado em achados de malformação congênita dos dedos grandes do pé, edema episódico dos tecidos moles e/ou OH progressiva)
- Confirmação do diagnóstico de FOP com documentação de qualquer mutação do receptor de ativina A tipo I (ACVR1)
- Atividade da doença FOP, conforme definido no protocolo, dentro de 1 ano da visita de triagem
- Disposto e capaz de se submeter a procedimentos de imagem PET e CT e outros procedimentos definidos neste estudo
- Capaz de entender e preencher questionários e diários relacionados ao estudo (a assistência de cuidadores é permitida)
Principais Critérios de Exclusão:
- O paciente tem doença concomitante significativa ou história de doença significativa, como, entre outras, doença cardíaca, renal, reumatológica, neurológica, psiquiátrica, endócrina, metabólica ou linfática, que na opinião do investigador do estudo pode confundir os resultados do estudo ou representam risco adicional para o paciente por sua participação no estudo
- História prévia ou diagnóstico de câncer
- Função renal gravemente prejudicada definida como taxa de filtração glomerular estimada <30 mL/min/1,73 m2 calculado pela equação Modificação da Dieta na Doença Renal (1 reteste é permitido)
- Diabetes não controlado definido como hemoglobina A1C (HbA1c) >9% na triagem (1 reteste permitido)
- Histórico de comprometimento respiratório grave, conforme definido no protocolo
- Participação concomitante em outro estudo clínico intervencionista ou em um estudo não intervencionista com medidas radiográficas ou procedimentos invasivos
- Mulheres grávidas ou amamentando
NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: garetosmabe
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Doses repetidas administradas por via intravenosa (IV) a cada quatro semanas (Q4W)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência e gravidade do evento adverso emergente do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até a semana 28
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Até a semana 28
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Número de novas lesões de HO avaliadas por TC
Prazo: Na semana 28
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Na semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Volume total de novas lesões de HO conforme avaliado por TC
Prazo: Na semana 28
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Na semana 28
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Número de novas lesões de HO avaliadas por tomografia por emissão de pósitrons (PET)
Prazo: Na semana 28
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Na semana 28
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Atividade total da lesão em novas lesões de HO avaliadas por PET
Prazo: Na semana 28
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Na semana 28
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Porcentagem de pacientes com novas lesões de HO avaliadas por TC
Prazo: Na semana 28
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Na semana 28
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Porcentagem de pacientes com novas lesões de HO avaliadas por PET
Prazo: Na semana 28
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Na semana 28
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Porcentagem de pacientes com surtos avaliados pelo investigador
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
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Porcentagem de pacientes com surtos avaliados pelo investigador
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Linha de base até a semana 56
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Porcentagem de pacientes com crises avaliadas pelo e-diário do paciente
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
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Porcentagem de pacientes com crises avaliadas pelo e-diário do paciente
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Linha de base até a semana 56
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Número de novas lesões de HO avaliadas por TC
Prazo: Na semana 56
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Na semana 56
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Volume total de novas lesões de HO conforme avaliado por TC
Prazo: Na semana 56
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Na semana 56
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Porcentagem de pacientes com novas lesões de HO avaliadas por TC
Prazo: Na semana 56
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Na semana 56
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Número de novas lesões de HO avaliadas por PET
Prazo: Na semana 56
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Na semana 56
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Atividade total da lesão em novas lesões de HO avaliadas por PET
Prazo: Na semana 56
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Na semana 56
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Porcentagem de pacientes com novas lesões de HO avaliadas por PET
Prazo: Na semana 56
|
Na semana 56
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Alteração no volume de absorção padrão máximo médio (SUVmax) de locais de HO ativos individuais por PET
Prazo: Linha de base e semana 28
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Linha de base e semana 28
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Alteração no volume de absorção padrão máximo médio (SUVmax) de locais de HO ativos individuais por PET
Prazo: Linha de base e semana 56
|
Linha de base e semana 56
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Alteração percentual na média do volume padrão máximo de captação (SUVmax) de local(is) de HO ativo(s) individual(is) por PET
Prazo: Linha de base e semana 28
|
Linha de base e semana 28
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Alteração percentual na média do volume padrão máximo de captação (SUVmax) de local(is) de HO ativo(s) individual(is) por PET
Prazo: Linha de base e semana 56
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Linha de base e semana 56
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Mudança na atividade total da lesão por PET
Prazo: Linha de base e semana 28
|
Linha de base e semana 28
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Mudança na atividade total da lesão por PET
Prazo: Linha de base e semana 56
|
Linha de base e semana 56
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Alteração percentual na atividade total da lesão por PET
Prazo: Linha de base e semana 28
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Linha de base e semana 28
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Alteração percentual na atividade total da lesão por PET
Prazo: Linha de base e semana 56
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Linha de base e semana 56
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Alteração no volume total das lesões de HO avaliadas por TC
Prazo: Linha de base e semana 28
|
Linha de base e semana 28
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Alteração no volume total das lesões de HO avaliadas por TC
Prazo: Linha de base e semana 56
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Linha de base e semana 56
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Alteração percentual no volume total de lesões de HO conforme avaliado por TC
Prazo: Linha de base e semana 28
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Linha de base e semana 28
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Alteração percentual no volume total de lesões de HO conforme avaliado por TC
Prazo: Linha de base e semana 56
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Linha de base e semana 56
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Alteração no número de lesões de HO avaliadas por PET
Prazo: Linha de base e semana 28
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Lesões HO definidas como alvo e novas lesões relativas à linha de base.
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Linha de base e semana 28
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Alteração no número de lesões de HO avaliadas por PET
Prazo: Linha de base e semana 56
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Definido acima
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Linha de base e semana 56
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Alteração no número de lesões de HO detectáveis por TC
Prazo: Linha de base e semana 28
|
Definido acima
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Linha de base e semana 28
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Alteração no número de lesões de HO detectáveis por TC
Prazo: Linha de base e semana 56
|
Definido acima
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Linha de base e semana 56
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Média ponderada pelo tempo (área padronizada sob a curva [AUC]) mudança na dor diária devido à FOP, medida usando a escala de avaliação numérica diária (NRS)
Prazo: Linha de base até a semana 28
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A NRS é uma escala de classificação categórica usada pelos pacientes para avaliar sua dor associada à FOP.
Os pacientes serão solicitados a classificar sua dor em uma escala que varia de "0" (sem dor) a "10" (pior dor possível).
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Linha de base até a semana 28
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Média ponderada pelo tempo (AUC padronizada) mudança na dor diária devido à FOP, medida usando o NRS diário
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Linha de base até a semana 56
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Dosagem total de uso de glicocorticóides
Prazo: Até a semana 56
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Até a semana 56
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Incidência e gravidade dos TEAEs
Prazo: Até a semana 56
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Até a semana 56
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Concentração de ativina A total no soro ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 56
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Até a semana 56
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Perfil Farmacocinético (Pk) - concentrações de garetosmabe no soro ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 56
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Até a semana 56
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Imunogenicidade medida por anticorpos antidrogas (ADA) para garetosmabe ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 28
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Até a semana 28
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Alteração percentual desde a linha de base em biomarcadores de níveis de formação óssea no soro
Prazo: Até a semana 28
|
Até a semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
13 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de março de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
8 de outubro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
8 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- R2477-FOP-1940
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando a Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) para o produto e indicação, tornou os resultados do estudo disponíveis publicamente (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade do participante.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a pacientes individuais ou dados de nível agregado de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio do Vivli.
Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
- Código Analítico
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em garetosmabe
-
Regeneron PharmaceuticalsTemporariamente indisponívelFibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)
-
Regeneron PharmaceuticalsRetirado
-
Regeneron PharmaceuticalsAtivo, não recrutando