Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Garetosmabu u dorosłych pacjentów z Japonii z Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25 października 2021 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Garetosmabu u dorosłych pacjentów z Japonii z Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Głównym celem badania dotyczącym bezpieczeństwa jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji garetosmabu u dorosłych japońskich pacjentów płci męskiej i żeńskiej z FOP.

Głównym celem badania dotyczącego skuteczności jest ocena wpływu garetosmabu na kostnienie heterotopowe (HO) u dorosłych japońskich pacjentów z FOP, co określono na podstawie liczby nowych heterotopowych zmian kostnych zidentyfikowanych za pomocą tomografii komputerowej (CT).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne FOP (na podstawie stwierdzenia wrodzonej wady rozwojowej palucha, epizodycznego obrzęku tkanek miękkich i/lub postępującego HO)
  • Potwierdzenie rozpoznania FOP z dokumentacją mutacji receptora aktywiny A typu I (ACVR1).
  • Aktywność choroby FOP, jak zdefiniowano w protokole, w ciągu 1 roku od wizyty przesiewowej
  • Chęć i możliwość poddania się procedurom obrazowania PET i CT oraz innym procedurom zdefiniowanym w tym badaniu
  • Potrafi zrozumieć i wypełnić kwestionariusze i dzienniki związane z badaniem (dozwolona jest pomoc opiekunów)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjent ma poważną współistniejącą chorobę lub historię poważnych chorób, takich jak między innymi choroby serca, nerek, reumatologiczne, neurologiczne, psychiatryczne, endokrynologiczne, metaboliczne lub limfatyczne, które w opinii badacza mogą zakłócić wyniki badania lub stwarzają dodatkowe ryzyko dla pacjenta poprzez swój udział w badaniu
  • Wcześniejsza historia lub rozpoznanie raka
  • Ciężkie upośledzenie czynności nerek definiowane jako oszacowana szybkość przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2 obliczone za pomocą równania Modyfikacja diety w chorobie nerek (dozwolone jest 1 ponowne badanie)
  • Niekontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako hemoglobina A1C (HbA1c) >9% podczas badania przesiewowego (dozwolony 1 powtórny test)
  • Historia ciężkiego upośledzenia oddychania, jak określono w protokole
  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub nieinterwencyjnym badaniu z pomiarami radiograficznymi lub zabiegami inwazyjnymi
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: garetosmab
Lek: garetosmab
Powtarzane dawki podawane dożylnie (IV) co cztery tygodnie (Q4W)
Inne nazwy:
  • REGN2477

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Do 28 tygodnia
Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: W 28 tygodniu
W 28 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita objętość nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: W 28 tygodniu
W 28 tygodniu
Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą pozytronowej tomografii emisyjnej (PET)
Ramy czasowe: W 28 tygodniu
W 28 tygodniu
Całkowita aktywność zmian chorobowych w nowych zmianach HO oceniana za pomocą PET
Ramy czasowe: W 28 tygodniu
W 28 tygodniu
Odsetek pacjentów z nowymi zmianami HO oceniany za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: W 28 tygodniu
W 28 tygodniu
Odsetek pacjentów z nowymi zmianami HO oceniany za pomocą PET
Ramy czasowe: W 28 tygodniu
W 28 tygodniu
Odsetek pacjentów z zaostrzeniami ocenionymi przez badacza
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Linia bazowa do tygodnia 28
Odsetek pacjentów z zaostrzeniami ocenionymi przez badacza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Odsetek pacjentów z zaostrzeniami oceniany przez e-dziennik pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Linia bazowa do tygodnia 28
Odsetek pacjentów z zaostrzeniami oceniany przez e-dziennik pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: W tygodniu 56
W tygodniu 56
Całkowita objętość nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: W tygodniu 56
W tygodniu 56
Odsetek pacjentów z nowymi zmianami HO oceniany za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: W tygodniu 56
W tygodniu 56
Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą PET
Ramy czasowe: W tygodniu 56
W tygodniu 56
Całkowita aktywność zmian chorobowych w nowych zmianach HO oceniana za pomocą PET
Ramy czasowe: W tygodniu 56
W tygodniu 56
Odsetek pacjentów z nowymi zmianami HO oceniany za pomocą PET
Ramy czasowe: W tygodniu 56
W tygodniu 56
Zmiana średniej maksymalnej standardowej objętości wychwytu (SUVmax) poszczególnych aktywnych miejsc HO przez PET
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Zmiana średniej maksymalnej standardowej objętości wychwytu (SUVmax) poszczególnych aktywnych miejsc HO przez PET
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Procentowa zmiana średniej maksymalnej standardowej objętości wychwytu (SUVmax) poszczególnych aktywnych miejsc HO przez PET
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Procentowa zmiana średniej maksymalnej standardowej objętości wychwytu (SUVmax) poszczególnych aktywnych miejsc HO przez PET
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Zmiana całkowitej aktywności zmiany chorobowej przez PET
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Zmiana całkowitej aktywności zmiany chorobowej przez PET
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Procentowa zmiana całkowitej aktywności zmiany chorobowej przez PET
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Procentowa zmiana całkowitej aktywności zmiany chorobowej przez PET
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Zmiana całkowitej objętości zmian HO oceniana za pomocą CT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Zmiana całkowitej objętości zmian HO oceniana za pomocą CT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Procentowa zmiana całkowitej objętości zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Procentowa zmiana całkowitej objętości zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Zmiana liczby zmian HO oceniana za pomocą PET
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Zmiany HO zdefiniowane jako docelowe i nowe zmiany w stosunku do linii podstawowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Zmiana liczby zmian HO oceniana za pomocą PET
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Zdefiniowane powyżej
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Zmiana liczby zmian HO wykrywanych przez CT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Zdefiniowane powyżej
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Zmiana liczby zmian HO wykrywanych przez CT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 56
Zdefiniowane powyżej
Punkt wyjściowy i tydzień 56
Średnia ważona w czasie (standaryzowane pole pod krzywą [AUC]) zmiany dziennego bólu spowodowanego FOP, mierzona za pomocą dziennej numerycznej skali oceny (NRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
NRS jest kategoryczną skalą oceny używaną przez pacjentów do oceny bólu związanego z FOP. Pacjenci zostaną poproszeni o ocenę bólu w skali od „0” (brak bólu) do „10” (najgorszy możliwy ból).
Linia bazowa do tygodnia 28
Średnia ważona w czasie (standaryzowana AUC) zmiana codziennego bólu spowodowanego FOP, mierzona przy użyciu dziennego NRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Całkowita dawka stosowania glukokortykoidów
Ramy czasowe: Do tygodnia 56
Do tygodnia 56
Częstość występowania i nasilenie TEAE
Ramy czasowe: Do tygodnia 56
Do tygodnia 56
Stężenie całkowitej aktywiny A w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 56
Do tygodnia 56
Profil farmakokinetyczny (Pk) — stężenia garetosmabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 56
Do tygodnia 56
Immunogenność mierzona za pomocą przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko garetosmabowi w czasie
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Do 28 tygodnia
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkerów poziomów tworzenia kości w surowicy
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Do 28 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

13 października 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

8 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R2477-FOP-1940

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)
  • Kod analityczny

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Badania kliniczne na garetosmab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj