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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Garetosmab in pazienti adulti giapponesi con fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

25 ottobre 2021 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di Garetosmab in pazienti adulti giapponesi con fibrodisplasia ossificante progressiva

L'obiettivo primario di sicurezza dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di garetosmab in pazienti adulti giapponesi di sesso maschile e femminile con la FOP.

L'obiettivo primario di efficacia dello studio è valutare l'effetto di garetosmab sull'ossificazione eterotopica (HO) in pazienti adulti giapponesi con FOP, come determinato dal numero di nuove lesioni ossee eterotopiche identificate dalla tomografia computerizzata (TC).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi clinica della FOP (basata sui riscontri di malformazione congenita degli alluci, gonfiore episodico dei tessuti molli e/o HO progressiva)
  • Conferma della diagnosi di FOP con documentazione di qualsiasi mutazione del recettore dell'attivina A di tipo I (ACVR1).
  • Attività della malattia FOP, come definita nel protocollo, entro 1 anno dalla visita di screening
  • - Disponibilità e capacità di sottoporsi a procedure di imaging PET e TC e altre procedure come definito in questo studio
  • In grado di comprendere e compilare questionari e diari relativi allo studio (è consentita l'assistenza degli operatori sanitari)

Criteri chiave di esclusione:

  • Il paziente ha una malattia concomitante significativa o una storia di malattia significativa come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie cardiache, renali, reumatologiche, neurologiche, psichiatriche, endocrine, metaboliche o linfatiche, che secondo l'opinione dello sperimentatore dello studio potrebbero confondere i risultati dello studio o rappresentano un rischio aggiuntivo per il paziente con la loro partecipazione allo studio
  • Storia precedente o diagnosi di cancro
  • Funzione renale gravemente compromessa definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min/1,73 m2 calcolati dall'equazione Modifica della dieta nella malattia renale (è consentito 1 nuovo test)
  • Diabete non controllato definito come emoglobina A1C (HbA1c) >9% allo screening (è consentito 1 nuovo test)
  • Storia di grave compromissione respiratoria, come definito nel protocollo
  • Partecipazione concomitante a un altro studio clinico interventistico o a uno studio non interventistico con misure radiografiche o procedure invasive
  • Donne incinte o che allattano

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: garetosm
Droga: garetosm
Dosi ripetute somministrate per via endovenosa (IV) ogni quattro settimane (Q4W)
Altri nomi:
  • REGN2477

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità dell'evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla 28a settimana
Fino alla 28a settimana
Numero di nuove lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Alla settimana 28
Alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume totale di nuove lesioni HO come valutato da CT
Lasso di tempo: Alla settimana 28
Alla settimana 28
Numero di nuove lesioni HO valutate mediante tomografia a emissione di positroni (PET)
Lasso di tempo: Alla settimana 28
Alla settimana 28
Attività totale della lesione nelle nuove lesioni HO valutata mediante PET
Lasso di tempo: Alla settimana 28
Alla settimana 28
Percentuale di pazienti con nuove lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Alla settimana 28
Alla settimana 28
Percentuale di pazienti con nuove lesioni HO valutate mediante PET
Lasso di tempo: Alla settimana 28
Alla settimana 28
Percentuale di pazienti con riacutizzazioni valutate dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
Dal basale alla settimana 28
Percentuale di pazienti con riacutizzazioni valutate dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Dal basale alla settimana 56
Percentuale di pazienti con riacutizzazioni valutati dal diario elettronico del paziente
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
Dal basale alla settimana 28
Percentuale di pazienti con riacutizzazioni valutati dal diario elettronico del paziente
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Dal basale alla settimana 56
Numero di nuove lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Alla settimana 56
Alla settimana 56
Volume totale di nuove lesioni HO come valutato da CT
Lasso di tempo: Alla settimana 56
Alla settimana 56
Percentuale di pazienti con nuove lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Alla settimana 56
Alla settimana 56
Numero di nuove lesioni HO valutate mediante PET
Lasso di tempo: Alla settimana 56
Alla settimana 56
Attività totale della lesione nelle nuove lesioni HO valutata mediante PET
Lasso di tempo: Alla settimana 56
Alla settimana 56
Percentuale di pazienti con nuove lesioni HO valutate mediante PET
Lasso di tempo: Alla settimana 56
Alla settimana 56
Variazione del volume di assorbimento standard massimo medio (SUVmax) dei singoli siti HO attivi mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Basale e settimana 28
Variazione del volume di assorbimento standard massimo medio (SUVmax) dei singoli siti HO attivi mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Basale e settimana 56
Variazione percentuale del volume di assorbimento standard massimo medio (SUVmax) dei singoli siti HO attivi mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Basale e settimana 28
Variazione percentuale del volume di assorbimento standard massimo medio (SUVmax) dei singoli siti HO attivi mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Basale e settimana 56
Variazione dell'attività totale della lesione mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Basale e settimana 28
Variazione dell'attività totale della lesione mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Basale e settimana 56
Variazione percentuale dell'attività totale della lesione mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Basale e settimana 28
Variazione percentuale dell'attività totale della lesione mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Basale e settimana 56
Variazione del volume totale delle lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Basale e settimana 28
Variazione del volume totale delle lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Basale e settimana 56
Variazione percentuale del volume totale delle lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Basale e settimana 28
Variazione percentuale del volume totale delle lesioni HO valutate dalla TC
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Basale e settimana 56
Variazione del numero di lesioni HO valutate mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Lesioni HO definite come target e nuove lesioni rispetto al basale.
Basale e settimana 28
Variazione del numero di lesioni HO valutate mediante PET
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Definito sopra
Basale e settimana 56
Variazione del numero di lesioni HO rilevabili dalla TC
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
Definito sopra
Basale e settimana 28
Variazione del numero di lesioni HO rilevabili dalla TC
Lasso di tempo: Basale e settimana 56
Definito sopra
Basale e settimana 56
Variazione media ponderata nel tempo (area standardizzata sotto la curva [AUC]) del dolore quotidiano dovuto alla FOP, misurata utilizzando la scala di valutazione numerica giornaliera (NRS)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
La NRS è una scala di valutazione categorica usata dai pazienti per valutare il loro dolore associato alla FOP. Ai pazienti verrà chiesto di valutare il proprio dolore su una scala che va da "0" (nessun dolore) a "10" (peggior dolore possibile).
Basale fino alla settimana 28
Variazione media ponderata nel tempo (AUC standardizzata) del dolore quotidiano dovuto alla FOP, misurata utilizzando l'NRS giornaliero
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 56
Basale fino alla settimana 56
Dosaggio totale dell'uso di glucocorticoidi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
Fino alla settimana 56
Incidenza e gravità dei TEAE
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
Fino alla settimana 56
Concentrazione di attivina A totale nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
Fino alla settimana 56
Profilo farmacocinetico (Pk) - concentrazioni di garetosmab nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
Fino alla settimana 56
Immunogenicità misurata dagli anticorpi anti-farmaco (ADA) contro garetosmab nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla 28a settimana
Fino alla 28a settimana
Variazione percentuale rispetto al basale nei biomarcatori dei livelli di formazione ossea nel siero
Lasso di tempo: Fino alla 28a settimana
Fino alla 28a settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

13 ottobre 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

8 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R2477-FOP-1940

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha assicurato la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli. I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)
  • Codice analitico

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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