Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti garetosmabu u japonských dospělých pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25. října 2021 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti garetosmabu u japonských dospělých pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Primárním bezpečnostním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost garetosmabu u japonských dospělých pacientů mužského a ženského pohlaví s FOP.

Primárním cílem studie účinnosti je posoudit účinek garetosmabu na heterotopickou osifikaci (HO) u japonských dospělých pacientů s FOP, jak je určeno počtem nových heterotopických kostních lézí identifikovaných počítačovou tomografií (CT).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza FOP (na základě nálezů vrozené vývojové vady velkých prstů, epizodického otoku měkkých tkání a/nebo progresivní HO)
  • Potvrzení diagnózy FOP s dokumentací jakékoli mutace receptoru aktivinu A typu I (ACVR1).
  • Aktivita onemocnění FOP, jak je definována v protokolu, do 1 roku od screeningové návštěvy
  • Ochota a schopnost podstoupit PET a CT zobrazovací procedury a další procedury definované v této studii
  • Schopnost porozumět a vyplnit dotazníky a deníky související se studiem (pomoc pečovatelů je povolena)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Pacient má významné souběžné onemocnění nebo má v anamnéze významné onemocnění, jako je, ale bez omezení, srdeční, ledvinové, revmatologické, neurologické, psychiatrické, endokrinní, metabolické nebo lymfatické onemocnění, které by podle názoru výzkumníka studie mohlo zkreslit výsledky studie nebo představují další riziko pro pacienta svou účastí ve studii
  • Předchozí anamnéza nebo diagnóza rakoviny
  • Těžká porucha funkce ledvin definovaná jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 vypočteno podle rovnice Modifikace stravy při onemocnění ledvin (je povoleno 1 opakované testování)
  • Nekontrolovaný diabetes definovaný jako hemoglobin A1C (HbA1c) > 9 % při screeningu (povolen 1 opakovaný test)
  • Anamnéza závažného respiračního ohrožení, jak je definováno v protokolu
  • Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii nebo neintervenční studii s radiografickými měřeními nebo invazivními postupy
  • Těhotné nebo kojící ženy

POZNÁMKA: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: garetosmab
Lék: garetosmab
Opakované dávky podávané intravenózně (IV) každé čtyři týdny (Q4W)
Ostatní jména:
  • REGN2477

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Do týdne 28
Do týdne 28
Počet nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový objem nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Počet nových lézí HO podle pozitronové emisní tomografie (PET)
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Celková aktivita lézí u nových lézí HO hodnocená pomocí PET
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Procento pacientů s novými HO lézemi podle CT
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Procento pacientů s novými lézemi HO podle PET
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Procento pacientů se vzplanutím hodnoceným vyšetřovatelem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 28
Výchozí stav do týdne 28
Procento pacientů se vzplanutím hodnoceným vyšetřovatelem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Výchozí stav do týdne 56
Procento pacientů se vzplanutím hodnocené pacientským e-deníkem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 28
Výchozí stav do týdne 28
Procento pacientů se vzplanutím hodnocené pacientským e-deníkem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Výchozí stav do týdne 56
Počet nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Celkový objem nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Procento pacientů s novými HO lézemi podle CT
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Počet nových lézí HO podle hodnocení PET
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Celková aktivita lézí u nových lézí HO hodnocená pomocí PET
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Procento pacientů s novými lézemi HO podle PET
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Procentuální změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Procentuální změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Změna celkové aktivity léze pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Změna celkové aktivity léze pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Procentuální změna celkové aktivity lézí pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Procentuální změna celkové aktivity lézí pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Procentuální změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Procentuální změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Změna počtu lézí HO podle hodnocení PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
HO léze definované jako cílové a nové léze vzhledem k výchozímu stavu.
Základní stav a týden 28
Změna počtu lézí HO podle hodnocení PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Definováno výše
Výchozí stav a týden 56
Změna v počtu HO lézí detekovatelných pomocí CT
Časové okno: Základní stav a týden 28
Definováno výše
Základní stav a týden 28
Změna v počtu HO lézí detekovatelných pomocí CT
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Definováno výše
Výchozí stav a týden 56
Časově vážený průměr (standardizovaná plocha pod křivkou [AUC]) změna denní bolesti v důsledku FOP, měřená pomocí denní numerické hodnotící stupnice (NRS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 28
NRS je kategorická hodnotící stupnice používaná pacienty k hodnocení jejich bolesti spojené s FOP. Pacienti budou požádáni, aby ohodnotili svou bolest na stupnici, která se pohybuje od „0“ (žádná bolest) do „10“ (nejhorší možná bolest).
Výchozí stav do týdne 28
Časově vážená průměrná (standardizovaná AUC) změna denní bolesti v důsledku FOP, měřená pomocí denního NRS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Výchozí stav do týdne 56
Celková dávka použití glukokortikoidů
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Výskyt a závažnost TEAE
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Koncentrace celkového aktivinu A v séru v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Farmakokinetický (Pk) profil - koncentrace garetosmabu v séru v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Imunogenicita měřená pomocí protilátek proti garetosmabu (ADA) v průběhu času
Časové okno: Do týdne 28
Do týdne 28
Procentuální změna od výchozí hodnoty v biomarkerech hladin tvorby kosti v séru
Časové okno: Do týdne 28
Do týdne 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

13. října 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

8. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

8. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R2477-FOP-1940

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)
  • Analytický kód

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Klinické studie na garetosmab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit