Исследование по оценке эффективности и безопасности гаретосмаба у взрослых пациентов в Японии с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП)
25 октября 2021 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals
Оценка эффективности и безопасности гаретосмаба у взрослых японских пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией
Основной целью исследования безопасности является оценка безопасности и переносимости гаретосмаба у взрослых японских мужчин и женщин с ФОП.
Основной целью исследования эффективности является оценка влияния гаретосмаба на гетеротопическую оссификацию (ГО) у взрослых японских пациентов с ФОП, что определяется количеством новых гетеротопических поражений костей, выявленных с помощью компьютерной томографии (КТ).
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Клинический диагноз ФОП (на основании данных о врожденной аномалии больших пальцев стопы, эпизодических отеков мягких тканей и/или прогрессирующей ГО)
- Подтверждение диагноза ФОП с документированием любой мутации рецептора активина А типа I (ACVR1)
- Активность заболевания ФОП, как определено в протоколе, в течение 1 года после визита для скрининга
- Желание и способность пройти процедуры визуализации ПЭТ и КТ, а также другие процедуры, как определено в этом исследовании.
- Способность понимать и заполнять анкеты и дневники, связанные с исследованием (допускается помощь лиц, осуществляющих уход)
Ключевые критерии исключения:
- Пациент имеет серьезное сопутствующее заболевание или серьезное заболевание в анамнезе, такое как, помимо прочего, сердечное, почечное, ревматическое, неврологическое, психическое, эндокринное, метаболическое или лимфатическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или представляют дополнительный риск для пациента своим участием в исследовании
- Предыдущая история или диагноз рака
- Тяжелое нарушение функции почек, определяемое как расчетная скорость клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73. m2, рассчитанный по формуле «Модификация диеты при заболеваниях почек» (допускается 1 повторный тест)
- Неконтролируемый диабет, определяемый как гемоглобин A1C (HbA1c) > 9% при скрининге (допускается 1 повторное тестирование)
- Тяжелая респираторная недостаточность в анамнезе, как определено в протоколе.
- Одновременное участие в другом интервенционном клиническом исследовании или неинтервенционном исследовании с рентгенографическими измерениями или инвазивными процедурами
- Беременные или кормящие женщины
ПРИМЕЧАНИЕ. Применяются другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: гаретосмаб
|
Повторные дозы, вводимые внутривенно (в/в) каждые четыре недели (Q4W)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Временное ограничение: До 28 недели
|
До 28 недели
|
|
Количество новых поражений ГО по оценке КТ
Временное ограничение: На 28 неделе
|
На 28 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общий объем новых поражений ГО по оценке КТ
Временное ограничение: На 28 неделе
|
На 28 неделе
|
|
|
Количество новых поражений ГО по оценке позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ)
Временное ограничение: На 28 неделе
|
На 28 неделе
|
|
|
Общая активность поражения в новых поражениях ГО по оценке ПЭТ
Временное ограничение: На 28 неделе
|
На 28 неделе
|
|
|
Процент пациентов с новыми поражениями ГО по оценке КТ
Временное ограничение: На 28 неделе
|
На 28 неделе
|
|
|
Процент пациентов с новыми поражениями ГО по оценке ПЭТ
Временное ограничение: На 28 неделе
|
На 28 неделе
|
|
|
Процент пациентов с обострениями по оценке исследователя
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
|
Процент пациентов с обострениями по оценке исследователя
Временное ограничение: Исходный уровень до 56 недели
|
Исходный уровень до 56 недели
|
|
|
Процент пациентов с обострениями, оцененными с помощью электронного дневника пациента
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
|
Процент пациентов с обострениями, оцененными с помощью электронного дневника пациента
Временное ограничение: Исходный уровень до 56 недели
|
Исходный уровень до 56 недели
|
|
|
Количество новых поражений ГО по оценке КТ
Временное ограничение: На 56 неделе
|
На 56 неделе
|
|
|
Общий объем новых поражений ГО по оценке КТ
Временное ограничение: На 56 неделе
|
На 56 неделе
|
|
|
Процент пациентов с новыми поражениями ГО по оценке КТ
Временное ограничение: На 56 неделе
|
На 56 неделе
|
|
|
Количество новых поражений ГО по оценке ПЭТ
Временное ограничение: На 56 неделе
|
На 56 неделе
|
|
|
Общая активность поражения в новых поражениях ГО по оценке ПЭТ
Временное ограничение: На 56 неделе
|
На 56 неделе
|
|
|
Процент пациентов с новыми поражениями ГО по оценке ПЭТ
Временное ограничение: На 56 неделе
|
На 56 неделе
|
|
|
Изменение среднего максимального стандартного объема поглощения (SUVmax) отдельных активных участков HO с помощью ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
|
Изменение среднего максимального стандартного объема поглощения (SUVmax) отдельных активных участков HO с помощью ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
|
Процентное изменение среднего максимального стандартного объема поглощения (SUVmax) отдельных активных участков HO с помощью ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
|
Процентное изменение среднего максимального стандартного объема поглощения (SUVmax) отдельных активных участков HO с помощью ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
|
Изменение общей активности поражения по данным ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
|
Изменение общей активности поражения по данным ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
|
Процентное изменение общей активности поражения по данным ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
|
Процентное изменение общей активности поражения по данным ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
|
Изменение общего объема поражений ГО по данным КТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
|
Изменение общего объема поражений ГО по данным КТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
|
Процентное изменение общего объема поражений ГО по оценке КТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
|
Процентное изменение общего объема поражений ГО по оценке КТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
|
Изменение количества поражений ГО по оценке ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Поражения HO, определенные как целевые и новые поражения относительно исходного уровня.
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
Изменение количества поражений ГО по оценке ПЭТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Определено выше
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
Изменение количества очагов ГО, выявляемых с помощью КТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 28 неделя
|
Определено выше
|
Исходный уровень и 28 неделя
|
|
Изменение количества очагов ГО, выявляемых с помощью КТ
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 56
|
Определено выше
|
Исходный уровень и неделя 56
|
|
Средневзвешенное по времени (стандартизированная площадь под кривой [AUC]) изменение ежедневной боли из-за ФОП, измеренное с использованием ежедневной числовой рейтинговой шкалы (NRS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
NRS — это категориальная оценочная шкала, используемая пациентами для оценки боли, связанной с ФОП.
Пациентов попросят оценить свою боль по шкале от «0» (отсутствие боли) до «10» (сильнейшая возможная боль).
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
Средневзвешенное по времени (стандартизированное AUC) изменение ежедневной боли из-за ФОП, измеренное с использованием ежедневного NRS
Временное ограничение: Исходный уровень до 56 недели
|
Исходный уровень до 56 недели
|
|
|
Общая доза применения глюкокортикоидов
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
|
Частота и тяжесть TEAE
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
|
Концентрация общего активина А в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
|
Фармакокинетический (Pk) профиль — концентрация гаретосмаба в сыворотке крови с течением времени.
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
|
Иммуногенность, измеренная антилекарственными антителами (ADA) к гаретосмабу с течением времени
Временное ограничение: До 28 недели
|
До 28 недели
|
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем биомаркеров уровней костеобразования в сыворотке
Временное ограничение: До 28 недели
|
До 28 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
13 октября 2021 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 марта 2022 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
8 октября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 сентября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 сентября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 октября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 ноября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 октября 2021 г.
Последняя проверка
1 октября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- R2477-FOP-1940
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Все индивидуальные данные пациентов (IPD), которые лежат в основе общедоступных результатов, будут рассматриваться для обмена
Сроки обмена IPD
Когда Регенерон получил разрешение на продажу от основных органов здравоохранения (например, FDA, Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Агентства по фармацевтике и медицинским устройствам (PMDA) и т. д.) для продукта и показания, он сделал результаты исследования общедоступными (например, научная публикация, научная конференция, реестр клинических испытаний), имеет юридические полномочия на обмен данными и обеспечивает возможность защиты конфиденциальности участников.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут подать предложение о доступе к данным отдельных пациентов или совокупным данным из клинических испытаний, спонсируемых Regeneron, через Vivli.
Критерии оценки запроса на независимое исследование Regeneron можно найти по адресу: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- Протокол исследования
- План статистического анализа (SAP)
- Форма информированного согласия (ICF)
- Отчет о клиническом исследовании (CSR)
- Аналитический код
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .