Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du garétosmab chez des patients adultes japonais atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
25 octobre 2021 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité du garétosmab chez des patients adultes japonais atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive
L'objectif principal de sécurité de l'étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité du garetosmab chez les patients japonais adultes de sexe masculin et féminin atteints de FOP.
L'objectif principal d'efficacité de l'étude est d'évaluer l'effet du garetosmab sur l'ossification hétérotopique (HO) chez les patients adultes japonais atteints de FOP, tel que déterminé par le nombre de nouvelles lésions osseuses hétérotopiques identifiées par tomodensitométrie (TDM).
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 3
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic clinique de la FOP (basé sur les résultats d'une malformation congénitale des gros orteils, d'un gonflement épisodique des tissus mous et/ou d'une HO progressive)
- Confirmation du diagnostic de FOP avec documentation de toute mutation du récepteur de l'activine A de type I (ACVR1)
- Activité de la maladie FOP, telle que définie dans le protocole, dans l'année suivant la visite de dépistage
- Volonté et capable de subir des procédures d'imagerie TEP et CT et d'autres procédures telles que définies dans cette étude
- Capable de comprendre et de remplir des questionnaires et des journaux liés à l'étude (l'aide des soignants est autorisée)
Critères d'exclusion clés :
- Le patient a une maladie concomitante importante ou des antécédents de maladie importante telle que, mais sans s'y limiter, une maladie cardiaque, rénale, rhumatologique, neurologique, psychiatrique, endocrinienne, métabolique ou lymphatique, qui, de l'avis de l'investigateur de l'étude, pourrait confondre les résultats de l'étude ou présenter un risque supplémentaire pour le patient en raison de sa participation à l'étude
- Antécédents ou diagnostic de cancer
- Insuffisance rénale sévère définie par un débit de filtration glomérulaire estimé < 30 mL/min/1,73 m2 calculé par l'équation de modification du régime alimentaire dans les maladies rénales (1 nouveau test est autorisé)
- Diabète non contrôlé défini comme une hémoglobine A1C (HbA1c) > 9 % au moment du dépistage (1 nouveau test autorisé)
- Antécédents d'atteinte respiratoire grave, tel que défini dans le protocole
- Participation simultanée à une autre étude clinique interventionnelle ou à une étude non interventionnelle avec des mesures radiographiques ou des procédures invasives
- Femmes enceintes ou allaitantes
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: garetosmab
|
Doses répétées administrées par voie intraveineuse (IV) toutes les quatre semaines (Q4W)
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Incidence et gravité des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Jusqu'à la semaine 28
|
Jusqu'à la semaine 28
|
|
Nombre de nouvelles lésions HO évaluées par CT
Délai: À la semaine 28
|
À la semaine 28
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Volume total de nouvelles lésions HO tel qu'évalué par CT
Délai: À la semaine 28
|
À la semaine 28
|
|
|
Nombre de nouvelles lésions HO évaluées par tomographie par émission de positrons (TEP)
Délai: À la semaine 28
|
À la semaine 28
|
|
|
Activité lésionnelle totale dans les nouvelles lésions HO évaluée par TEP
Délai: À la semaine 28
|
À la semaine 28
|
|
|
Pourcentage de patients présentant de nouvelles lésions HO évaluées par TDM
Délai: À la semaine 28
|
À la semaine 28
|
|
|
Pourcentage de patients présentant de nouvelles lésions HO évaluées par TEP
Délai: À la semaine 28
|
À la semaine 28
|
|
|
Pourcentage de patients avec des poussées évaluées par l'investigateur
Délai: De base à la semaine 28
|
De base à la semaine 28
|
|
|
Pourcentage de patients avec des poussées évaluées par l'investigateur
Délai: De base à la semaine 56
|
De base à la semaine 56
|
|
|
Pourcentage de patients présentant des poussées évaluées par le journal électronique du patient
Délai: De base à la semaine 28
|
De base à la semaine 28
|
|
|
Pourcentage de patients présentant des poussées évaluées par le journal électronique du patient
Délai: De base à la semaine 56
|
De base à la semaine 56
|
|
|
Nombre de nouvelles lésions HO évaluées par CT
Délai: À la semaine 56
|
À la semaine 56
|
|
|
Volume total de nouvelles lésions HO tel qu'évalué par CT
Délai: À la semaine 56
|
À la semaine 56
|
|
|
Pourcentage de patients présentant de nouvelles lésions HO évaluées par TDM
Délai: À la semaine 56
|
À la semaine 56
|
|
|
Nombre de nouvelles lésions HO évaluées par TEP
Délai: À la semaine 56
|
À la semaine 56
|
|
|
Activité lésionnelle totale dans les nouvelles lésions HO évaluée par TEP
Délai: À la semaine 56
|
À la semaine 56
|
|
|
Pourcentage de patients présentant de nouvelles lésions HO évaluées par TEP
Délai: À la semaine 56
|
À la semaine 56
|
|
|
Modification du volume d'absorption standard maximal moyen (SUVmax) du ou des sites HO actifs individuels par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
|
Modification du volume d'absorption standard maximal moyen (SUVmax) du ou des sites HO actifs individuels par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
|
Variation en pourcentage du volume d'absorption standard maximal moyen (SUVmax) du ou des sites HO actifs individuels par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
|
Variation en pourcentage du volume d'absorption standard maximal moyen (SUVmax) du ou des sites HO actifs individuels par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
|
Modification de l'activité lésionnelle totale par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
|
Modification de l'activité lésionnelle totale par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
|
Variation en pourcentage de l'activité totale des lésions par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
|
Variation en pourcentage de l'activité totale des lésions par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
|
Modification du volume total des lésions HO évaluées par TDM
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
|
Modification du volume total des lésions HO évaluées par TDM
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
|
Changement en pourcentage du volume total des lésions HO tel qu'évalué par CT
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
|
Changement en pourcentage du volume total des lésions HO tel qu'évalué par CT
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
|
Modification du nombre de lésions HO évaluées par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Lésions HO définies comme cibles et nouvelles lésions par rapport à la ligne de base.
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
Modification du nombre de lésions HO évaluées par TEP
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Défini ci-dessus
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
Modification du nombre de lésions HO détectables au scanner
Délai: Ligne de base et semaine 28
|
Défini ci-dessus
|
Ligne de base et semaine 28
|
|
Modification du nombre de lésions HO détectables au scanner
Délai: Ligne de base et semaine 56
|
Défini ci-dessus
|
Ligne de base et semaine 56
|
|
Variation moyenne pondérée dans le temps (aire sous la courbe normalisée [AUC]) de la douleur quotidienne due à la FOP, telle que mesurée à l'aide de l'échelle d'évaluation numérique quotidienne (NRS)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
|
Le NRS est une échelle d'évaluation catégorielle utilisée par les patients pour évaluer leur douleur associée à la FOP.
Les patients seront invités à évaluer leur douleur sur une échelle allant de "0" (pas de douleur) à "10" (pire douleur possible).
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 28
|
|
Variation moyenne pondérée dans le temps (ASC standardisée) de la douleur quotidienne due à la FOP, telle que mesurée à l'aide du NRS quotidien
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 56
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 56
|
|
|
Dose totale d'utilisation des glucocorticoïdes
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
|
Incidence et gravité des EIAT
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
|
Concentration d'activine A totale dans le sérum au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
|
Profil pharmacocinétique (Pk) - concentrations de garetosmab dans le sérum au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
|
Immunogénicité mesurée par les anticorps anti-médicament (ADA) anti-garétosmab au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 28
|
Jusqu'à la semaine 28
|
|
|
Pourcentage de changement par rapport au départ dans les biomarqueurs des niveaux de formation osseuse dans le sérum
Délai: Jusqu'à la semaine 28
|
Jusqu'à la semaine 28
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
13 octobre 2021
Achèvement primaire (Anticipé)
1 mars 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
8 octobre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2020
Première publication (Réel)
8 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 novembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 octobre 2021
Dernière vérification
1 octobre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- R2477-FOP-1940
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage
Délai de partage IPD
Lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités de santé (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a assuré la capacité de protéger la vie privée des participants.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès aux données individuelles des patients ou au niveau agrégé d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli.
Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles sur : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- Protocole d'étude
- Plan d'analyse statistique (PAS)
- Formulaire de consentement éclairé (ICF)
- Rapport d'étude clinique (CSR)
- Code analytique
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur garetosmab
-
Regeneron PharmaceuticalsActif, ne recrute pas