Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Garetosmab hos japanske voksne patienter med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25. oktober 2021 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Evaluering af effektivitet og sikkerhed af Garetosmab hos japanske voksne patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva

Det primære sikkerhedsmål med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​garetosmab hos japanske mandlige og kvindelige voksne patienter med FOP.

Det primære effektivitetsmål for undersøgelsen er at vurdere effekten af ​​garetosmab på heterotopisk ossifikation (HO) hos japanske voksne patienter med FOP, som bestemt af antallet af nye heterotopiske knoglelæsioner identificeret ved computertomografi (CT).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af FOP (baseret på fund af medfødt misdannelse af storetæerne, episodisk hævelse af blødt væv og/eller progressiv HO)
  • Bekræftelse af FOP-diagnose med dokumentation for enhver type I-activin A-receptor (ACVR1) mutation
  • FOP sygdomsaktivitet, som defineret i protokollen, inden for 1 år efter screeningsbesøg
  • Villig og i stand til at gennemgå PET og CT billedbehandlingsprocedurer og andre procedurer som defineret i denne undersøgelse
  • Kunne forstå og udfylde undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer og dagbøger (assistance fra plejepersonale er tilladt)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Patienten har betydelig samtidig sygdom eller historie med betydelig sygdom, såsom, men ikke begrænset til, hjerte-, nyre-, reumatologisk, neurologisk, psykiatrisk, endokrin, metabolisk eller lymfatisk sygdom, som efter undersøgelsesforskerens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgør en yderligere risiko for patienten ved deres deltagelse i undersøgelsen
  • Tidligere historie eller diagnose af kræft
  • Svært nedsat nyrefunktion defineret som estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73 m2 beregnet ved modifikation af diæt i nyresygdomsligningen (1 gentest er tilladt)
  • Ukontrolleret diabetes defineret som hæmoglobin A1C (HbA1c) >9 % ved screening (1 gentest tilladt)
  • Anamnese med alvorlig respiratorisk kompromittering, som defineret i protokollen
  • Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie eller et ikke-interventionsstudie med radiografiske mål eller invasive procedurer
  • Gravide eller ammende kvinder

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: garetosmab
Medicin: garetosmab
Gentagne doser administreret intravenøst ​​(IV) hver fjerde uge (Q4W)
Andre navne:
  • REGN2477

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Til og med uge 28
Til og med uge 28
Antal nye HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: I uge 28
I uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet volumen af ​​nye HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Antal nye HO-læsioner vurderet ved positronemissionstomografi (PET)
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Total læsionsaktivitet i nye HO-læsioner vurderet af PET
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Procent af patienter med nye HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Procent af patienter med nye HO-læsioner vurderet af PET
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Procent af patienter med investigator-vurderet opblussen
Tidsramme: Baseline til uge 28
Baseline til uge 28
Procent af patienter med investigator-vurderet opblussen
Tidsramme: Baseline til uge 56
Baseline til uge 56
Procent af patienter med opblussen vurderet af patientens e-dagbog
Tidsramme: Baseline til uge 28
Baseline til uge 28
Procent af patienter med opblussen vurderet af patientens e-dagbog
Tidsramme: Baseline til uge 56
Baseline til uge 56
Antal nye HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: I uge 56
I uge 56
Samlet volumen af ​​nye HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: I uge 56
I uge 56
Procent af patienter med nye HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: I uge 56
I uge 56
Antal nye HO-læsioner vurderet af PET
Tidsramme: I uge 56
I uge 56
Total læsionsaktivitet i nye HO-læsioner vurderet af PET
Tidsramme: I uge 56
I uge 56
Procent af patienter med nye HO-læsioner vurderet af PET
Tidsramme: I uge 56
I uge 56
Ændring i den gennemsnitlige maksimale standardoptagelsesvolumen (SUVmax) af individuelle aktive HO-steder med PET
Tidsramme: Baseline og uge 28
Baseline og uge 28
Ændring i den gennemsnitlige maksimale standardoptagelsesvolumen (SUVmax) af individuelle aktive HO-steder med PET
Tidsramme: Baseline og uge 56
Baseline og uge 56
Procentvis ændring i den gennemsnitlige maksimale standardoptagelsesvolumen (SUVmax) for individuelle aktive HO-steder af PET
Tidsramme: Baseline og uge 28
Baseline og uge 28
Procentvis ændring i den gennemsnitlige maksimale standardoptagelsesvolumen (SUVmax) for individuelle aktive HO-steder af PET
Tidsramme: Baseline og uge 56
Baseline og uge 56
Ændring i total læsionsaktivitet ved PET
Tidsramme: Baseline og uge 28
Baseline og uge 28
Ændring i total læsionsaktivitet ved PET
Tidsramme: Baseline og uge 56
Baseline og uge 56
Procentvis ændring i total læsionsaktivitet af PET
Tidsramme: Baseline og uge 28
Baseline og uge 28
Procentvis ændring i total læsionsaktivitet af PET
Tidsramme: Baseline og uge 56
Baseline og uge 56
Ændring i det totale volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: Baseline og uge 28
Baseline og uge 28
Ændring i det totale volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: Baseline og uge 56
Baseline og uge 56
Procentvis ændring i det totale volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: Baseline og uge 28
Baseline og uge 28
Procentvis ændring i det totale volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT
Tidsramme: Baseline og uge 56
Baseline og uge 56
Ændring i antallet af HO-læsioner vurderet af PET
Tidsramme: Baseline og uge 28
HO-læsioner defineret som mål og nye læsioner i forhold til baseline.
Baseline og uge 28
Ændring i antallet af HO-læsioner vurderet af PET
Tidsramme: Baseline og uge 56
Defineret ovenfor
Baseline og uge 56
Ændring i antallet af HO-læsioner, der kan påvises ved CT
Tidsramme: Baseline og uge 28
Defineret ovenfor
Baseline og uge 28
Ændring i antallet af HO-læsioner, der kan påvises ved CT
Tidsramme: Baseline og uge 56
Defineret ovenfor
Baseline og uge 56
Tidsvægtet gennemsnitlig (standardiseret område under kurve [AUC]) ændring i daglig smerte på grund af FOP, målt ved hjælp af den daglige numeriske vurderingsskala (NRS)
Tidsramme: Baseline til og med uge 28
NRS er en kategorisk vurderingsskala, der bruges af patienter til at vurdere deres smerte forbundet med FOP. Patienterne vil blive bedt om at vurdere deres smerte på en skala, der går fra "0" (ingen smerte) til "10" (værst mulig smerte).
Baseline til og med uge 28
Tidsvægtet gennemsnitlig (standardiseret AUC) ændring i daglig smerte på grund af FOP, målt ved hjælp af den daglige NRS
Tidsramme: Baseline til og med uge 56
Baseline til og med uge 56
Samlet dosis af glukokortikoider brug
Tidsramme: Til og med uge 56
Til og med uge 56
Forekomst og sværhedsgrad af TEAE'er
Tidsramme: Til og med uge 56
Til og med uge 56
Koncentration af total activin A i serum over tid
Tidsramme: Til og med uge 56
Til og med uge 56
Farmakokinetisk (Pk) profil - koncentrationer af garetosmab i serum over tid
Tidsramme: Til og med uge 56
Til og med uge 56
Immunogenicitet målt med antilægemiddelantistoffer (ADA) mod garetosmab over tid
Tidsramme: Til og med uge 28
Til og med uge 28
Procentvis ændring fra baseline i biomarkører af knogledannelsesniveauer i serum
Tidsramme: Til og med uge 28
Til og med uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

13. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2022

Studieafslutning (Forventet)

8. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2020

Først opslået (Faktiske)

8. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R2477-FOP-1940

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
  • Analytisk kode

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Kliniske forsøg med garetosmab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner