Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Garetosmab hos japanske voksne pasienter med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
25. oktober 2021 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
Evaluering av effektivitet og sikkerhet av Garetosmab hos japanske voksne pasienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva
Det primære sikkerhetsmålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til garetosmab hos japanske mannlige og kvinnelige voksne pasienter med FOP.
Det primære effektivitetsmålet for studien er å vurdere effekten av garetosmab på heterotopisk ossifikasjon (HO) hos japanske voksne pasienter med FOP, bestemt av antall nye heterotopiske beinlesjoner identifisert ved computertomografi (CT).
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 60 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Klinisk diagnose av FOP (basert på funn av medfødt misdannelse av stortærne, episodisk bløtvevshevelse og/eller progressiv HO)
- Bekreftelse av FOP-diagnose med dokumentasjon av enhver type I aktivin A-reseptor (ACVR1) mutasjon
- FOP sykdomsaktivitet, som definert i protokollen, innen 1 år etter screeningbesøk
- Villig og i stand til å gjennomgå PET- og CT-bildeprosedyrer og andre prosedyrer som definert i denne studien
- Kunne forstå og fylle ut studierelaterte spørreskjemaer og dagbøker (hjelp fra omsorgspersoner er tillatt)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Pasienten har betydelig samtidig sykdom eller historie med betydelig sykdom som, men ikke begrenset til, hjerte-, nyre-, revmatologiske, nevrologiske, psykiatriske, endokrine, metabolske eller lymfatiske sykdommer, som etter studieforskerens oppfatning kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre ytterligere risiko for pasienten ved deres deltakelse i studien
- Tidligere historie eller diagnose av kreft
- Alvorlig nedsatt nyrefunksjon definert som estimert glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2 beregnet ved modifikasjon av kosthold i nyresykdom-ligningen (1 retest er tillatt)
- Ukontrollert diabetes definert som hemoglobin A1C (HbA1c) >9 % ved screening (1 retest tillatt)
- Anamnese med alvorlig respiratorisk kompromittering, som definert i protokollen
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller en ikke-intervensjonsstudie med radiografiske tiltak eller invasive prosedyrer
- Gravide eller ammende kvinner
MERK: Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: garetosmab
|
Gjentatte doser administrert intravenøst (IV) hver fjerde uke (Q4W)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Til og med uke 28
|
Til og med uke 28
|
|
Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: I uke 28
|
I uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalt volum av nye HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: I uke 28
|
I uke 28
|
|
|
Antall nye HO-lesjoner vurdert ved positronemisjonstomografi (PET)
Tidsramme: I uke 28
|
I uke 28
|
|
|
Total lesjonsaktivitet i nye HO-lesjoner vurdert av PET
Tidsramme: I uke 28
|
I uke 28
|
|
|
Prosent av pasienter med nye HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: I uke 28
|
I uke 28
|
|
|
Prosent av pasienter med nye HO-lesjoner vurdert av PET
Tidsramme: I uke 28
|
I uke 28
|
|
|
Prosent av pasienter med utredervurderte oppblussinger
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Baseline til uke 28
|
|
|
Prosent av pasienter med utredervurderte oppblussinger
Tidsramme: Baseline til uke 56
|
Baseline til uke 56
|
|
|
Prosent av pasienter med oppblussing vurdert av pasientens e-dagbok
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Baseline til uke 28
|
|
|
Prosent av pasienter med oppblussing vurdert av pasientens e-dagbok
Tidsramme: Baseline til uke 56
|
Baseline til uke 56
|
|
|
Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: I uke 56
|
I uke 56
|
|
|
Totalt volum av nye HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: I uke 56
|
I uke 56
|
|
|
Prosent av pasienter med nye HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: I uke 56
|
I uke 56
|
|
|
Antall nye HO-lesjoner vurdert av PET
Tidsramme: I uke 56
|
I uke 56
|
|
|
Total lesjonsaktivitet i nye HO-lesjoner vurdert av PET
Tidsramme: I uke 56
|
I uke 56
|
|
|
Prosent av pasienter med nye HO-lesjoner vurdert av PET
Tidsramme: I uke 56
|
I uke 56
|
|
|
Endring i gjennomsnittlig maksimalt standard opptaksvolum (SUVmax) for individuelle aktive HO-steder av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
|
Endring i gjennomsnittlig maksimalt standard opptaksvolum (SUVmax) for individuelle aktive HO-steder av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
|
Prosentvis endring i gjennomsnittlig maksimal standard opptaksvolum (SUVmax) for individuelle aktive HO-steder av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
|
Prosentvis endring i gjennomsnittlig maksimal standard opptaksvolum (SUVmax) for individuelle aktive HO-steder av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
|
Endring i total lesjonsaktivitet ved PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
|
Endring i total lesjonsaktivitet ved PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
|
Prosentvis endring i total lesjonsaktivitet av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
|
Prosentvis endring i total lesjonsaktivitet av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
|
Endring i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
|
Endring i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
|
Prosentvis endring i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
|
Prosentvis endring i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
|
Endring i antall HO-lesjoner vurdert av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
HO-lesjoner definert som mål og nye lesjoner i forhold til baseline.
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
Endring i antall HO-lesjoner vurdert av PET
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Definert ovenfor
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
Endring i antall HO-lesjoner som kan påvises ved CT
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
|
Definert ovenfor
|
Utgangspunkt og uke 28
|
|
Endring i antall HO-lesjoner som kan påvises ved CT
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 56
|
Definert ovenfor
|
Utgangspunkt og uke 56
|
|
Tidsvektet gjennomsnittlig (standardisert område under kurve [AUC]) endring i daglig smerte på grunn av FOP, målt ved hjelp av den daglige numeriske vurderingsskalaen (NRS)
Tidsramme: Baseline til og med uke 28
|
NRS er en kategorisk vurderingsskala som brukes av pasienter for å vurdere smerte forbundet med FOP.
Pasienter vil bli bedt om å rangere smertene sine på en skala som varierer fra "0" (ingen smerte) til "10" (verst mulig smerte).
|
Baseline til og med uke 28
|
|
Tidsvektet gjennomsnittlig (standardisert AUC) endring i daglig smerte på grunn av FOP, målt med daglig NRS
Tidsramme: Baseline til og med uke 56
|
Baseline til og med uke 56
|
|
|
Totaldosering av glukokortikoider bruk
Tidsramme: Gjennom uke 56
|
Gjennom uke 56
|
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av TEAE
Tidsramme: Gjennom uke 56
|
Gjennom uke 56
|
|
|
Konsentrasjon av totalt aktivin A i serum over tid
Tidsramme: Gjennom uke 56
|
Gjennom uke 56
|
|
|
Farmakokinetisk (Pk) profil - konsentrasjoner av garetosmab i serum over tid
Tidsramme: Gjennom uke 56
|
Gjennom uke 56
|
|
|
Immunogenisitet målt ved anti-medikamentantistoffer (ADA) mot garetosmab over tid
Tidsramme: Til og med uke 28
|
Til og med uke 28
|
|
|
Prosentvis endring fra baseline i biomarkører av bendannelsesnivåer i serum
Tidsramme: Til og med uke 28
|
Til og med uke 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
13. oktober 2021
Primær fullføring (Forventet)
1. mars 2022
Studiet fullført (Forventet)
8. oktober 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. september 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2020
Først lagt ut (Faktiske)
8. oktober 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. november 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. oktober 2021
Sist bekreftet
1. oktober 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- R2477-FOP-1940
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- Studieprotokoll
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Informert samtykkeskjema (ICF)
- Klinisk studierapport (CSR)
- Analytisk kode
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på garetosmab
-
Regeneron PharmaceuticalsRekrutteringFibrodysplasia Ossificans ProgressivaJapan, Forente stater, Korea, Republikken, Spania, Frankrike, Australia, Storbritannia, Kina, Polen, Malaysia, Italia, Finland, Hong Kong, Sør-Afrika, Chile, Brasil, Nederland, Colombia
-
Regeneron PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterende