评估 Garetosmab 在日本成人进行性纤维发育不良骨化症 (FOP) 患者中的疗效和安全性的研究
2021年10月25日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
Garetosmab 在日本成人进行性纤维发育不良骨化症患者中的疗效和安全性评价
该研究的主要安全性目标是评估 garetosmab 在日本成年男性和女性 FOP 患者中的安全性和耐受性。
该研究的主要疗效目标是评估 garetosmab 对日本成年 FOP 患者异位骨化 (HO) 的影响，该影响由计算机断层扫描 (CT) 识别的新异位骨病变的数量确定。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- FOP 的临床诊断（基于先天性大脚趾畸形、偶发性软组织肿胀和/或进行性 HO 的发现）
- 通过任何 I 型激活素 A 受体 (ACVR1) 突变的文件确认 FOP 诊断
- FOP 疾病活动，如方案中所定义，筛选访问后 1 年内
- 愿意并能够接受 PET 和 CT 成像程序以及本研究中定义的其他程序
- 能够理解并完成与研究相关的问卷和日记（允许照顾者的协助）
关键排除标准：
- 患者有严重的伴随疾病或重大疾病史，例如但不限于心脏、肾脏、风湿病、神经系统、精神病、内分泌、代谢或淋巴系统疾病，研究者认为这些疾病可能会混淆研究结果或患者参与研究会给他们带来额外的风险
- 既往病史或癌症诊断
- 肾功能严重受损定义为估计的肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73 m2 通过肾病饮食修正方程计算（允许重测 1 次）
- 不受控制的糖尿病定义为血红蛋白 A1C (HbA1c) 在筛选时 >9%（允许重新测试 1 次）
- 方案中定义的严重呼吸系统损害史
- 同时参与另一项介入性临床研究或一项采用放射学措施或侵入性程序的非介入性研究
- 孕妇或哺乳期妇女
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：加雷多单抗
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每 4 周 (Q4W) 静脉内 (IV) 重复给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度
大体时间：通过第 28 周
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通过第 28 周
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通过 CT 评估的新 HO 病灶数量
大体时间：在第 28 周
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在第 28 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 CT 评估的新 HO 病灶的总体积
大体时间：在第 28 周
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在第 28 周
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通过正电子发射断层扫描 (PET) 评估的新 HO 病变数量
大体时间：在第 28 周
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在第 28 周
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通过 PET 评估的新 HO 病变中的总病变活动
大体时间：在第 28 周
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在第 28 周
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通过 CT 评估的新 HO 病变患者百分比
大体时间：在第 28 周
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在第 28 周
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通过 PET 评估的新 HO 病变患者百分比
大体时间：在第 28 周
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在第 28 周
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研究者评估的急性发作患者百分比
大体时间：第 28 周的基线
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第 28 周的基线
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研究者评估的急性发作患者百分比
大体时间：第 56 周的基线
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第 56 周的基线
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通过患者电子日记评估的突发患者百分比
大体时间：第 28 周的基线
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第 28 周的基线
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通过患者电子日记评估的突发患者百分比
大体时间：第 56 周的基线
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第 56 周的基线
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通过 CT 评估的新 HO 病灶数量
大体时间：在第 56 周
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在第 56 周
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通过 CT 评估的新 HO 病灶的总体积
大体时间：在第 56 周
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在第 56 周
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通过 CT 评估的新 HO 病变患者百分比
大体时间：在第 56 周
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在第 56 周
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通过 PET 评估的新 HO 病灶数量
大体时间：在第 56 周
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在第 56 周
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通过 PET 评估的新 HO 病变中的总病变活动
大体时间：在第 56 周
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在第 56 周
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通过 PET 评估的新 HO 病变患者百分比
大体时间：在第 56 周
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在第 56 周
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PET 对单个活性 H2O 位点的平均最大标准摄取体积 (SUVmax) 的变化
大体时间：基线和第 28 周
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基线和第 28 周
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PET 对单个活性 H2O 位点的平均最大标准摄取体积 (SUVmax) 的变化
大体时间：基线和第 56 周
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基线和第 56 周
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PET 对单个活性 H2O 位点的平均最大标准摄取量 (SUVmax) 的百分比变化
大体时间：基线和第 28 周
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基线和第 28 周
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PET 对单个活性 H2O 位点的平均最大标准摄取体积 (SUVmax) 的百分比变化
大体时间：基线和第 56 周
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基线和第 56 周
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通过 PET 改变总病灶活动
大体时间：基线和第 28 周
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基线和第 28 周
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通过 PET 改变总病灶活动
大体时间：基线和第 56 周
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基线和第 56 周
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PET 总病灶活动的百分比变化
大体时间：基线和第 28 周
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基线和第 28 周
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PET 总病灶活动的百分比变化
大体时间：基线和第 56 周
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基线和第 56 周
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通过 CT 评估的 HO 病变总体积的变化
大体时间：基线和第 28 周
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基线和第 28 周
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通过 CT 评估的 HO 病变总体积的变化
大体时间：基线和第 56 周
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基线和第 56 周
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通过 CT 评估的 HO 病变总体积的百分比变化
大体时间：基线和第 28 周
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基线和第 28 周
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通过 CT 评估的 HO 病变总体积的百分比变化
大体时间：基线和第 56 周
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基线和第 56 周
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通过 PET 评估的 HO 病变数量的变化
大体时间：基线和第 28 周
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HO 病变定义为相对于基线的目标和新病变。
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基线和第 28 周
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通过 PET 评估的 HO 病变数量的变化
大体时间：基线和第 56 周
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上面定义
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基线和第 56 周
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CT 可检测到的 HO 病变数量的变化
大体时间：基线和第 28 周
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上面定义
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基线和第 28 周
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CT 可检测到的 HO 病变数量的变化
大体时间：基线和第 56 周
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上面定义
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基线和第 56 周
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FOP 引起的每日疼痛的时间加权平均值（标准化曲线下面积 [AUC]）变化，使用每日数字评定量表 (NRS) 测量
大体时间：到第 28 周的基线
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NRS 是患者用来评估他们与 FOP 相关的疼痛的分类评定量表。
患者将被要求按照从“0”（无疼痛）到“10”（最严重的疼痛）的范围对他们的疼痛进行评分。
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到第 28 周的基线
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FOP 引起的每日疼痛的时间加权平均（标准化 AUC）变化，使用每日 NRS 测量
大体时间：第 56 周的基线
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第 56 周的基线
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糖皮质激素使用的总剂量
大体时间：通过第 56 周
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通过第 56 周
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TEAE 的发生率和严重程度
大体时间：通过第 56 周
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通过第 56 周
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随时间推移血清中总激活素 A 的浓度
大体时间：通过第 56 周
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通过第 56 周
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药代动力学 (Pk) 曲线 - 血清中 garetosmab 随时间的浓度
大体时间：通过第 56 周
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通过第 56 周
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随着时间的推移，通过针对 garetosmab 的抗药物抗体 (ADA) 测量的免疫原性
大体时间：通过第 28 周
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通过第 28 周
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血清中骨形成水平的生物标志物相对于基线的百分比变化
大体时间：通过第 28 周
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通过第 28 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年10月13日
初级完成 (预期的)
2022年3月1日
研究完成 (预期的)
2022年10月8日
研究注册日期
首次提交
2020年9月30日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月30日
首次发布 (实际的)
2020年10月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月25日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享
IPD 共享时间框架
当 Regeneron 获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症的营销授权时，已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保了保护参与者隐私的能力。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以提交一份提案，以通过 Vivli 访问再生元赞助的临床试验中的个体患者或汇总水平数据。
Regeneron 的独立研究请求评估标准可在以下网址找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
- 知情同意书 (ICF)
- 临床研究报告（CSR）
- 解析代码
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
加雷多单抗的临床试验
-
Regeneron Pharmaceuticals主动，不招人