Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Garetosmab hos japanska vuxna patienter med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25 oktober 2021 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

Utvärdering av effektivitet och säkerhet av Garetosmab hos japanska vuxna patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva

Det primära säkerhetsmålet med studien är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för garetosmab hos japanska manliga och kvinnliga vuxna patienter med FOP.

Det primära effektivitetsmålet för studien är att bedöma effekten av garetosmab på heterotopisk förbening (HO) hos vuxna japanska patienter med FOP, bestämt av antalet nya heterotopiska benskador som identifierats med datortomografi (CT).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Klinisk diagnos av FOP (baserad på fynd av medfödd missbildning av stortår, episodisk svullnad av mjukvävnad och/eller progressiv HO)
  • Bekräftelse av FOP-diagnos med dokumentation av eventuell typ I aktivin A-receptor (ACVR1) mutation
  • FOP-sjukdomsaktivitet, enligt definitionen i protokollet, inom 1 år efter screeningbesöket
  • Vill och kan genomgå PET- och CT-avbildningsprocedurer och andra procedurer enligt definitionen i denna studie
  • Kunna förstå och fylla i studierelaterade frågeformulär och dagböcker (hjälp från vårdgivare tillåts)

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Patienten har betydande samtidig sjukdom eller historia av betydande sjukdom såsom men inte begränsat till hjärt-, njur-, reumatologiska, neurologiska, psykiatriska, endokrina, metabola eller lymfatiska sjukdomar, som enligt studieutredaren kan förväxla studiens resultat eller utgöra ytterligare risker för patienten genom deras deltagande i studien
  • Tidigare historia eller diagnos av cancer
  • Allvarligt nedsatt njurfunktion definieras som uppskattad glomerulär filtrationshastighet <30 ml/min/1,73 m2 beräknat med ekvationen för modifiering av kosten vid njursjukdom (1 omtest är tillåtet)
  • Okontrollerad diabetes definierad som hemoglobin A1C (HbA1c) >9 % vid screening (1 omtest tillåtet)
  • Historik av allvarliga andningsproblem, enligt definitionen i protokollet
  • Samtidigt deltagande i en annan interventionell klinisk studie eller en icke-interventionsstudie med radiografiska åtgärder eller invasiva procedurer
  • Gravida eller ammande kvinnor

OBS: Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: garetosmab
Läkemedel: garetosmab
Upprepade doser administrerade intravenöst (IV) var fjärde vecka (Q4W)
Andra namn:
  • REGN2477

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Till och med vecka 28
Till och med vecka 28
Antal nya HO-lesioner bedömt med CT
Tidsram: I vecka 28
I vecka 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total volym av nya HO-lesioner bedömd med CT
Tidsram: I vecka 28
I vecka 28
Antal nya HO-lesioner bedömt med positronemissionstomografi (PET)
Tidsram: I vecka 28
I vecka 28
Total lesionsaktivitet i nya HO-lesioner bedömd av PET
Tidsram: I vecka 28
I vecka 28
Procent av patienterna med nya HO-lesioner enligt CT
Tidsram: I vecka 28
I vecka 28
Procent av patienterna med nya HO-lesioner bedömd av PET
Tidsram: I vecka 28
I vecka 28
Procent av patienterna med utredarbedömda flare-ups
Tidsram: Baslinje till vecka 28
Baslinje till vecka 28
Procent av patienterna med utredarbedömda flare-ups
Tidsram: Baslinje till vecka 56
Baslinje till vecka 56
Procent av patienter med flare-ups bedöms av patientens e-dagbok
Tidsram: Baslinje till vecka 28
Baslinje till vecka 28
Procent av patienter med flare-ups bedöms av patientens e-dagbok
Tidsram: Baslinje till vecka 56
Baslinje till vecka 56
Antal nya HO-lesioner bedömt med CT
Tidsram: I vecka 56
I vecka 56
Total volym av nya HO-lesioner bedömd med CT
Tidsram: I vecka 56
I vecka 56
Procent av patienterna med nya HO-lesioner enligt CT
Tidsram: I vecka 56
I vecka 56
Antal nya HO-lesioner bedömt av PET
Tidsram: I vecka 56
I vecka 56
Total lesionsaktivitet i nya HO-lesioner bedömd av PET
Tidsram: I vecka 56
I vecka 56
Procent av patienterna med nya HO-lesioner bedömd av PET
Tidsram: I vecka 56
I vecka 56
Förändring i genomsnittlig maximal standardupptagsvolym (SUVmax) för enskilda aktiva HO-ställen av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 28
Baslinje och vecka 28
Förändring i genomsnittlig maximal standardupptagsvolym (SUVmax) för enskilda aktiva HO-ställen av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Baslinje och vecka 56
Procentuell förändring i genomsnittlig maximal standardupptagsvolym (SUVmax) för enskilda aktiva HO-ställen av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 28
Baslinje och vecka 28
Procentuell förändring i genomsnittlig maximal standardupptagsvolym (SUVmax) för enskilda aktiva HO-ställen av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Baslinje och vecka 56
Förändring i total lesionsaktivitet av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 28
Baslinje och vecka 28
Förändring i total lesionsaktivitet av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Baslinje och vecka 56
Procentuell förändring av total lesionsaktivitet av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 28
Baslinje och vecka 28
Procentuell förändring av total lesionsaktivitet av PET
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Baslinje och vecka 56
Förändring i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT
Tidsram: Baslinje och vecka 28
Baslinje och vecka 28
Förändring i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Baslinje och vecka 56
Procentuell förändring av den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT
Tidsram: Baslinje och vecka 28
Baslinje och vecka 28
Procentuell förändring av den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Baslinje och vecka 56
Förändring i antal HO-lesioner enligt PET
Tidsram: Baslinje och vecka 28
HO-lesioner definierade som mål och nya lesioner i förhållande till baslinjen.
Baslinje och vecka 28
Förändring i antal HO-lesioner enligt PET
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Definierat ovan
Baslinje och vecka 56
Förändring i antalet HO-lesioner som kan detekteras med CT
Tidsram: Baslinje och vecka 28
Definierat ovan
Baslinje och vecka 28
Förändring i antalet HO-lesioner som kan detekteras med CT
Tidsram: Baslinje och vecka 56
Definierat ovan
Baslinje och vecka 56
Tidsviktad genomsnittlig (standardiserad area under kurva [AUC]) förändring i daglig smärta på grund av FOP, mätt med den dagliga numeriska betygsskalan (NRS)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 28
NRS är en kategorisk betygsskala som används av patienter för att bedöma sin smärta i samband med FOP. Patienterna kommer att uppmanas att bedöma sin smärta på en skala som sträcker sig från "0" (ingen smärta) till "10" (värsta möjliga smärta).
Baslinje till och med vecka 28
Tidsviktad genomsnittlig (standardiserad AUC) förändring i daglig smärta på grund av FOP, mätt med den dagliga NRS
Tidsram: Baslinje till och med vecka 56
Baslinje till och med vecka 56
Total dos av glukokortikoider användning
Tidsram: Till och med vecka 56
Till och med vecka 56
Förekomst och svårighetsgrad av TEAE
Tidsram: Till och med vecka 56
Till och med vecka 56
Koncentration av totalt aktivin A i serum över tid
Tidsram: Till och med vecka 56
Till och med vecka 56
Farmakokinetisk (Pk) profil - koncentrationer av garetosmab i serum över tid
Tidsram: Till och med vecka 56
Till och med vecka 56
Immunogenicitet mätt med anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot garetosmab över tid
Tidsram: Till och med vecka 28
Till och med vecka 28
Procentuell förändring från baslinjen i biomarkörer av benbildningsnivåer i serum
Tidsram: Till och med vecka 28
Till och med vecka 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

13 oktober 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2022

Avslutad studie (Förväntat)

8 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2020

Första postat (Faktisk)

8 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R2477-FOP-1940

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning

Tidsram för IPD-delning

När Regeneron har fått försäljningstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) för produkten och indikationen, har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar), har rättslig befogenhet att dela uppgifterna och har säkerställt möjligheten att skydda deltagarnas integritet.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan lämna in ett förslag för tillgång till individuell patient eller samlad nivådata från en Regeneron-sponsrad klinisk prövning genom Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria finns på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)
  • Analytisk kod

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på garetosmab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera