常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の参加者におけるGLPG2737の効果を評価する研究
2024年3月26日 更新者：Galapagos NV
常染色体優性多嚢胞症の被験者を対象に、GLPG2737 を 52 週間経口投与した後、52 週間の非盲検延長期間を設けて、その有効性、安全性、忍容性、および薬物動態を評価する探索的、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同研究腎臓病
これは、探索的、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設共同、概念実証研究 (フェーズ 2a) であり、52 週間および 4 週間の二重盲検 (DB) 治療期間で経口投与された GLPG2737 を評価します。 ADPKDが急速に進行している被験者では、追跡調査、および52週間の非盲検延長（OLE）治療期間および追跡調査の4週間。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milan、イタリア、20132
- IRCSS Ospedale San Raffaele
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Napoli、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Napoli、イタリア、80131
- Uni Campania L. Vanvitelli
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Pavia、イタリア、27100
- Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
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Amsterdam、オランダ、1105
- Amsterdam UMC
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Groningen、オランダ、9713
- UMCG
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Nijmegen、オランダ、6525
- Radboud UMC
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Barcelona、スペイン、08025
- Fundación Puigvert
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Barcelona、スペイン、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Madrid、スペイン、28041
- Nefrologia Clinica C.P.
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Valencia、スペイン、46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
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Brno、チェコ、656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
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Hradec Králové、チェコ、500 05
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
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Praha、チェコ、128 08
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
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Dresden、ドイツ、01307
- Uniklinikum Dresden
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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Kraków、ポーランド、31-559
- Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
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Warsaw、ポーランド、02-758
- DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
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Łódź、ポーランド、92-213
- Szpital Kliniczny UM w Lodzi
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～50年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
研究の二重盲検期間の主要な包含基準:
- Ravine 基準を使用した、典型的な ADPKD の診断の文書化 (Ravine, et al., 1994)。
以下のすべての存在として定義される急速に進行する疾患：
- -スクリーニング前の5年以内の画像で決定された、総腎臓容積（TKV）> 750 mL。 過去の画像が利用できない場合、または 5 年以上経過している場合は、現地の臨床診療に従ってスクリーニング期間中に画像を実行できます (つまり、超音波検査、磁気共鳴画像法 [MRI])。
- Mayo ADPKD 分類クラス 1C から 1E。
- スクリーニング時の eGFR が 30 ～ 90 mL/min/1.73 m^2 (18 ～ 40 歳 (両端を含む) の参加者、および 30 ～ 60 mL/min/1.73 の場合) 40 歳から 50 歳の参加者の場合は m^2。
- -血圧≤150/90mmHg。 参加者が高血圧症の治療を受けている場合、スクリーニング訪問の少なくとも8週間前、およびスクリーニング期間中、降圧療法の安定した治療レジメンを使用する必要があります。
調査の OLE 期間の主要な包含基準:
- 治験薬（IP）で52週間の二重盲検治療期間を完了した男女の被験者。
- 治験責任医師の判断によると、被験体はGLPG2737による長期治療の恩恵を受ける可能性があります。
研究の二重盲検期間の主な除外基準:
- -1つの腎臓が先天的に欠如している、または参加者が以前に腎摘出術を受けたか、移植された腎臓を持っているか、移植が予見可能な将来に計画されています。
- -スクリーニング訪問前の12週間以内およびスクリーニング期間中の多発性嚢胞腎疾患修飾薬（トルバプタン、ソマトスタチン類似体など）または介入（嚢胞吸引または嚢胞開窓など）の投与。 トルバプタンが投与されていない場合、これは例えば、 利用できない、不寛容、または医師の臨床的判断。
- -研究者の意見では、参加者が研究を完了する可能性が低い、または不可能になる可能性のある条件または状況、または研究手順および要件を順守する可能性がある（たとえば、参加者の体重が原因でMRIを受けることができない）MRIの耐荷重を超える、強磁性金属プロテーゼ、動脈瘤クリップ、重度の閉所恐怖症など）。
調査の OLE 期間の主な除外基準:
- -リズムまたは伝導のいずれかの12誘導心電図で検出された臨床的に重大な異常、QTcF> 450ミリ秒、またはQT延長症候群。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GLPG2737 DB中+OLE中
参加者は、二重盲検（DB）治療期間中、52週間にわたって1日1回、150ミリグラム（mg）のGLPG2737カプセルを経口投与された。
適格な参加者は、非盲検延長（OLE）期間にロールオーバーされ、150 mgのGLPG2737を1日1回、52週間経口投与されました。
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経口投与されるカプセル
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プラセボコンパレーター：DB 中のプラセボ + OLE 中の GLPG2737
参加者は、DB治療期間中の52週間にわたり、GLPG2737カプセルに適合したプラセボを1日1回経口投与された。
適格な参加者は、OLE期間にロールオーバーされ、150 mgのGLPG2737を1日1回、52週間経口投与されました。
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経口投与されるカプセル
対応するプラセボカプセルを経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DB 期間: htTKV の MRI ベースラインからの平均変化率
時間枠：52 週目までの MRI ベースライン
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htTKV は、ADPKD 疾患の参加者において腎不全の発症を予測するために使用されます。
htTKV は、MRI から得られた TKV (mL 単位) を身長 (m 単位) で割った値を使用して計算されました。
MRI ベースライン: MRI 評価では、研究における最初の治験薬投与 +14 日 (含む) 前のすべての非欠損値が主要なベースライン定義とみなされました。
結果は、個々の傾きの平均によって導出されました (つまり、ベースラインと 52 週目の間に実行されたすべての MRI を使用)。
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52 週目までの MRI ベースライン
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DB 期間: 治療中に出現した有害事象 (TEAE) および重篤な TEAE を患った参加者の数
時間枠：初回投与から56週目まで
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AE とは、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
したがって、AE は、治験薬の使用に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候 (検査所見の異常を含む)、症状、または疾患 (新たなまたは悪化) であり得る。
重篤な有害事象 (SAE) は、死に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無能を引き起こす、先天異常/先天異常を引き起こす、またはその他の医学的に重要な出来事。
TEAEは、治験薬の投与開始後、最後のDB投与の30日後またはOLE投与の1日前のいずれか早い方までに観察されたAEとして定義された。
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初回投与から56週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DB 期間: eGFR のベースラインからの平均変化率
時間枠：52週目までのベースライン
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EGFR は腎機能のレベルを測定し、腎臓病の段階を決定する検査です。
eGFR は、血清クレアチニン濃度から計算された CKD-EPI 式 (2009) に基づいていました。
結果は、個々の傾きの平均によって導出されました (つまり、ベースラインと 52 週の間のデータを使用)。
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52週目までのベースライン
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DB 期間: GLPG2737 およびその代謝物の投与間隔 (AUCtau) 中の血漿濃度 - 時間曲線下の面積
時間枠：投与前（投与前30分以内）、投与後1、1.5、2、3、4、5、6、7時間から52週目まで
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AUC0-tau は、投与間隔の終わりに限定された曲線下の面積を表します。
GLPG2737 の代謝物は M4 です。
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投与前（投与前30分以内）、投与後1、1.5、2、3、4、5、6、7時間から52週目まで
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DB 期間: GLPG2737 およびその代謝物の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前（投与前30分以内）、投与後1、1.5、2、3、4、5、6、7時間から52週目まで
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Cmax は、観察された薬物の最大血漿濃度です。
GLPG2737 の代謝物は M4 です。
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投与前（投与前30分以内）、投与後1、1.5、2、3、4、5、6、7時間から52週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Galapagos Study Director、Galapagos NV
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月10日
一次修了 (実際)
2022年12月14日
研究の完了 (実際)
2023年4月4日
試験登録日
最初に提出
2020年10月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月1日
最初の投稿 (実際)
2020年10月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月26日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GLPG2737-CL-203
- 2019-003521-21 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。