Un estudio para evaluar los efectos de GLPG2737 en participantes con poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD)

Criterios de inclusión clave para el período doble ciego del estudio:

• Diagnóstico documentado de ADPKD típico, utilizando los criterios de Ravine (Ravine, et al., 1994).

• Enfermedad rápidamente progresiva, definida como la presencia de todo lo siguiente:

  • Volumen renal total (TKV)> 750 ml, según lo determinado en imágenes de no más de 5 años antes de la selección. Si las imágenes históricas no están disponibles o tienen más de 5 años, se pueden realizar imágenes durante el período de selección de acuerdo con la práctica clínica local (es decir, ecografía, imágenes por resonancia magnética [IRM])
  • Mayo ADPKD Clasificación Clases 1C a 1E.
• eGFR en la selección entre 30 y 90 ml/min/1,73 m^2 para participantes de 18 a 40 años (inclusive) y entre 30 y 60 ml/min/1,73 m^2 para participantes de 40 a 50 años.
• Presión arterial ≤ 150/90 mmHg. En caso de que un participante reciba tratamiento para la hipertensión, debe estar en un régimen de tratamiento estable de terapia antihipertensiva durante al menos 8 semanas antes de la visita de selección y durante el período de selección.

Criterios de inclusión clave para el período OLE del estudio:

• Sujetos masculinos y femeninos que completaron el período de tratamiento doble ciego de 52 semanas con el producto en investigación (PI).
• El sujeto, según el juicio del investigador, puede beneficiarse del tratamiento a largo plazo con GLPG2737.

Criterios clave de exclusión para el período doble ciego del estudio:

• Ausencia congénita de 1 riñón, o el participante tuvo una nefrectomía previa o tiene un riñón trasplantado o se planea un trasplante en un futuro previsible.
• Administración de agentes modificadores de la poliquistosis renal (por ejemplo, tolvaptán, análogos de somatostatina) o intervenciones (como aspiración de quiste o fenestración de quiste) dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de selección y durante el período de selección. En caso de que no se administre tolvaptán, esto debería deberse a, p. falta de disponibilidad, intolerancia o juicio clínico del médico.
• Cualquier condición o circunstancia que, en opinión del investigador, pueda hacer que un participante sea poco probable o incapaz de completar el estudio o cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio (por ejemplo, no poder someterse a una resonancia magnética debido a que el peso del participante excede la capacidad de peso de la resonancia magnética). , prótesis de metales ferromagnéticos, clips para aneurismas, claustrofobia severa, etc.).

Criterios clave de exclusión para el período OLE del estudio:

• Anomalías clínicamente significativas detectadas en el ECG de 12 derivaciones de ritmo o conducción, QTcF >450 ms o síndrome de QT largo.

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.