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Un estudio para evaluar los efectos de GLPG2737 en participantes con poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD)

26 de marzo de 2024 actualizado por: Galapagos NV

Un estudio multicéntrico exploratorio, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de GLPG2737 administrado por vía oral durante 52 semanas, seguido de un período de extensión abierto de 52 semanas en sujetos con poliquistosis autosómica dominante Enfermedad del riñon

Este es un estudio exploratorio, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico, de prueba de concepto (Fase 2a), que evalúa GLPG2737 administrado por vía oral durante un período de tratamiento doble ciego (DB) de 52 semanas y 4 semanas de seguimiento, así como un período de tratamiento de extensión de etiqueta abierta (OLE) de 52 semanas y 4 semanas de seguimiento, en sujetos con ADPKD de progresión rápida.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

66

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 656 91
        • Fakultni Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Chequia, 500 05
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Chequia, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Fundación Puigvert
      • Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, España, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, España, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Italia, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Países Bajos, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525
        • Radboud UMC
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Polonia, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Polonia, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 50 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave para el período doble ciego del estudio:

  • Diagnóstico documentado de ADPKD típico, utilizando los criterios de Ravine (Ravine, et al., 1994).

  • Enfermedad rápidamente progresiva, definida como la presencia de todo lo siguiente:

    • Volumen renal total (TKV)> 750 ml, según lo determinado en imágenes de no más de 5 años antes de la selección. Si las imágenes históricas no están disponibles o tienen más de 5 años, se pueden realizar imágenes durante el período de selección de acuerdo con la práctica clínica local (es decir, ecografía, imágenes por resonancia magnética [IRM])
    • Mayo ADPKD Clasificación Clases 1C a 1E.
  • eGFR en la selección entre 30 y 90 ml/min/1,73 m^2 para participantes de 18 a 40 años (inclusive) y entre 30 y 60 ml/min/1,73 m^2 para participantes de 40 a 50 años.
  • Presión arterial ≤ 150/90 mmHg. En caso de que un participante reciba tratamiento para la hipertensión, debe estar en un régimen de tratamiento estable de terapia antihipertensiva durante al menos 8 semanas antes de la visita de selección y durante el período de selección.

Criterios de inclusión clave para el período OLE del estudio:

  • Sujetos masculinos y femeninos que completaron el período de tratamiento doble ciego de 52 semanas con el producto en investigación (PI).
  • El sujeto, según el juicio del investigador, puede beneficiarse del tratamiento a largo plazo con GLPG2737.

Criterios clave de exclusión para el período doble ciego del estudio:

  • Ausencia congénita de 1 riñón, o el participante tuvo una nefrectomía previa o tiene un riñón trasplantado o se planea un trasplante en un futuro previsible.
  • Administración de agentes modificadores de la poliquistosis renal (por ejemplo, tolvaptán, análogos de somatostatina) o intervenciones (como aspiración de quiste o fenestración de quiste) dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de selección y durante el período de selección. En caso de que no se administre tolvaptán, esto debería deberse a, p. falta de disponibilidad, intolerancia o juicio clínico del médico.
  • Cualquier condición o circunstancia que, en opinión del investigador, pueda hacer que un participante sea poco probable o incapaz de completar el estudio o cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio (por ejemplo, no poder someterse a una resonancia magnética debido a que el peso del participante excede la capacidad de peso de la resonancia magnética). , prótesis de metales ferromagnéticos, clips para aneurismas, claustrofobia severa, etc.).

Criterios clave de exclusión para el período OLE del estudio:

  • Anomalías clínicamente significativas detectadas en el ECG de 12 derivaciones de ritmo o conducción, QTcF >450 ms o síndrome de QT largo.

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GLPG2737 Durante DB + Durante OLE
Los participantes recibieron cápsulas de 150 miligramos (mg) de GLPG2737 por vía oral una vez al día durante 52 semanas en el período de tratamiento doble ciego (DB). Los participantes elegibles pasaron a un período de extensión de etiqueta abierta (OLE) para recibir 150 mg de GLPG2737 por vía oral una vez al día durante 52 semanas.
Droga: GLPG2737
Cápsulas administradas por vía oral.
Comparador de placebos: Placebo durante DB + GLPG2737 durante OLE
Los participantes recibieron un placebo combinado con cápsulas de GLPG2737 por vía oral una vez al día durante 52 semanas en el período de tratamiento con DB. Los participantes elegibles pasaron a un período OLE para recibir 150 mg de GLPG2737 por vía oral una vez al día durante 52 semanas.
Droga: GLPG2737
Cápsulas administradas por vía oral.
Droga: Placebo
Cápsulas de placebo equivalentes administradas por vía oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período DB: cambio porcentual medio desde el inicio de la resonancia magnética en htTKV
Periodo de tiempo: Línea de base de resonancia magnética hasta la semana 52
htTKV se utiliza en participantes con enfermedad de PQRAD para predecir la aparición de insuficiencia renal. El htTKV se calculó utilizando el TKV (en ml) obtenido de la resonancia magnética dividido por la altura (en m). Línea de base de resonancia magnética: para las evaluaciones de resonancia magnética, todos los valores no perdidos antes de la primera administración del fármaco del estudio en el estudio +14 días (incluido) se consideraron como la definición de línea de base principal. Los resultados se obtuvieron mediante las pendientes individuales (es decir, utilizando todas las resonancias magnéticas realizadas entre el inicio y la semana 52).
Línea de base de resonancia magnética hasta la semana 52
Período de DB: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta la semana 56
Un EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administra un fármaco del estudio, y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) asociada temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea que se considere o no relacionada con él. Un evento adverso grave (SAE) se define como cualquier suceso médico adverso que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulte en una anomalía congénita/defecto de nacimiento o otro evento médicamente importante. Un TEAE se definió como un EA observado después de comenzar la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de DB o 1 día antes de la dosis de OLE, lo que ocurra primero.
Desde la primera dosis hasta la semana 56

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período DB: cambio medio desde el inicio en eGFR
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La eGFR es una prueba que mide el nivel de función renal y determina el estadio de la enfermedad renal. La TFGe se basó en la fórmula CKD-EPI (2009) calculada a partir de las concentraciones de creatinina sérica. Los resultados se obtuvieron mediante las pendientes individuales (es decir, utilizando datos entre el inicio y la semana 52).
Línea de base hasta la semana 52
Período DB: área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante un intervalo de dosificación (AUCtau) de GLPG2737 y su metabolito
Periodo de tiempo: Predosis (dentro de los 30 minutos anteriores a la dosis), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas después de la dosis hasta la semana 52
AUC0-tau describió el área bajo la curva limitada al final de un intervalo de dosificación. El metabolito de GLPG2737 es M4.
Predosis (dentro de los 30 minutos anteriores a la dosis), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas después de la dosis hasta la semana 52
Período DB: concentración plasmática máxima observada (Cmax) de GLPG2737 y su metabolito
Periodo de tiempo: Predosis (dentro de los 30 minutos anteriores a la dosis), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas después de la dosis hasta la semana 52
Cmax es la concentración plasmática máxima observada del fármaco. El metabolito de GLPG2737 es M4.
Predosis (dentro de los 30 minutos anteriores a la dosis), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas después de la dosis hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Galapagos NV

Investigadores

  • Director de estudio: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

14 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

4 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

8 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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