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Um estudo para avaliar os efeitos do GLPG2737 em participantes com doença renal policística autossômica dominante (ADPKD)

26 de março de 2024 atualizado por: Galapagos NV

Um estudo multicêntrico exploratório, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do GLPG2737 administrado por via oral por 52 semanas, seguido por um período de extensão aberto de 52 semanas em indivíduos com policístico autossômico dominante Doença renal

Este é um estudo exploratório, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, multicêntrico, de prova de conceito (Fase 2a), avaliando o GLPG2737 administrado por via oral para um período de tratamento duplo-cego (DB) de 52 semanas e 4 semanas de acompanhamento, bem como um período de tratamento de extensão aberta (OLE) de 52 semanas e 4 semanas de acompanhamento, em indivíduos com DRPAD de rápida progressão.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

66

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Fundación Puigvert
      • Barcelona, Espanha, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Espanha, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Holanda, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Holanda, 6525
        • Radboud UMC
  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Itália, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Itália, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Itália, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Polônia
      • Kraków, Polônia, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Polônia, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Polônia, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 656 91
        • Fakultni Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Tcheca, 500 05
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tcheca, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios-chave de inclusão para o período duplo-cego do estudo:

  • Diagnóstico documentado de ADPKD típico, usando os critérios de Ravine (Ravine, et al., 1994).

  • Doença rapidamente progressiva, definida como a presença de todos os seguintes:

    • Volume renal total (TKV) > 750 mL, conforme determinado em exames de imagem não mais de 5 anos antes da triagem. Se a imagem histórica não estiver disponível ou se tiver mais de 5 anos, a imagem pode ser realizada durante o período de triagem de acordo com a prática clínica local (ou seja, ecografia, ressonância magnética [MRI])
    • Classes de classificação de Mayo ADPKD 1C a 1E.
  • eGFR na triagem entre 30 a 90 mL/min/1,73 m^2 para participantes de 18 a 40 anos (inclusive) e entre 30 a 60 mL/min/1,73 m^2 para participantes de 40 a 50 anos.
  • Pressão arterial ≤ 150/90 mmHg. Caso um participante seja tratado para hipertensão, ele/ela deve estar em um regime de tratamento estável de terapia anti-hipertensiva por pelo menos 8 semanas antes da consulta de triagem e durante o período de triagem.

Principais Critérios de Inclusão para o período OLE do estudo:

  • Indivíduos do sexo masculino e feminino que completaram o período de tratamento duplo-cego de 52 semanas no produto experimental (IP).
  • O sujeito, de acordo com o julgamento do investigador, pode se beneficiar do tratamento de longo prazo com GLPG2737.

Principais Critérios de Exclusão para o período duplo-cego do estudo:

  • Ausência congênita de 1 rim, ou participante teve uma nefrectomia anterior ou tem um rim transplantado ou um transplante está planejado em um futuro próximo.
  • Administração de agentes modificadores da doença renal policística (por exemplo, tolvaptano, análogos da somatostatina) ou intervenções (como aspiração de cisto ou fenestração de cisto) dentro de 12 semanas antes da consulta de triagem e durante o período de triagem. Caso o tolvaptano não esteja a ser administrado, tal deve dever-se a, e. indisponibilidade, intolerância ou julgamento clínico do médico.
  • Qualquer condição ou circunstância que, na opinião do investigador, possa tornar um participante improvável ou incapaz de concluir o estudo ou cumprir os procedimentos e requisitos do estudo (por exemplo, incapaz de se submeter à ressonância magnética devido ao peso do participante exceder a capacidade de peso do equipamento de ressonância magnética , próteses de metal ferromagnético, clipes de aneurisma, claustrofobia severa, etc.).

Principais critérios de exclusão para o período OLE do estudo:

  • Anormalidades clinicamente significativas detectadas no ECG de 12 derivações de ritmo ou condução, QTcF >450 ms ou síndrome do QT longo.

Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GLPG2737 Durante DB + Durante OLE
Os participantes receberam cápsulas de 150 miligramas (mg) de GLPG2737 por via oral uma vez ao dia durante 52 semanas no período de tratamento duplo-cego (DB). Os participantes elegíveis foram transferidos para um período de extensão aberta (OLE) para receber 150 mg de GLPG2737 por via oral uma vez ao dia durante 52 semanas.
Medicamento: GLPG2737
Cápsulas administradas por via oral
Comparador de Placebo: Placebo durante DB + GLPG2737 durante OLE
Os participantes receberam placebo correspondente a cápsulas de GLPG2737 por via oral uma vez ao dia durante 52 semanas no período de tratamento DB. Os participantes elegíveis foram transferidos para um período OLE para receber 150 mg de GLPG2737 por via oral uma vez ao dia durante 52 semanas.
Medicamento: GLPG2737
Cápsulas administradas por via oral
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo correspondentes administradas por via oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período DB: variação percentual média da linha de base da ressonância magnética em htTKV
Prazo: Linha de base de ressonância magnética até a semana 52
O htTKV é usado em participantes com doença ADPKD para prever o início da insuficiência renal. O htTKV foi calculado usando o TKV (em mL) obtido na ressonância magnética dividido pela altura (em m). Linha de base de ressonância magnética: Para avaliações de ressonância magnética, todos os valores não omissos antes da primeira administração do medicamento do estudo no estudo +14 dias (incluídos) foram considerados como a definição de linha de base primária. Os resultados foram derivados pela média das inclinações individuais (ou seja, utilizando todas as ressonâncias magnéticas realizadas entre o início do estudo e a semana 52).
Linha de base de ressonância magnética até a semana 52
Período DB: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Da primeira dose até a semana 56
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um medicamento do estudo e que não precisa necessariamente ter uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo, seja ou não considerado relacionado a ele. Um evento adverso grave (EAG) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que resulte em morte, seja fatal, requeira hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente, resulte em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resulte em anomalia congênita/defeito de nascença ou outro evento clinicamente importante. Um TEAE foi definido como um EA observado após o início da administração do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose de DB ou 1 dia antes da dose de OLE, o que ocorrer primeiro.
Da primeira dose até a semana 56

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período DB: Alteração Média da Linha de Base na TFGe
Prazo: Linha de base até a semana 52
A TFGe é um teste que mede o nível da função renal e determina o estágio da doença renal. A TFGe foi baseada na fórmula CKD-EPI (2009) calculada a partir das concentrações séricas de creatinina. Os resultados foram obtidos pela média das inclinações individuais (isto é, utilizando dados entre a linha de base e a Semana 52).
Linha de base até a semana 52
Período DB: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo durante um intervalo de dosagem (AUCtau) de GLPG2737 e seu metabólito
Prazo: Pré-dose (30 minutos antes da administração), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas após a dose até a Semana 52
AUC0-tau descreveu a área sob a curva limitada ao final de um intervalo de dosagem. O metabólito do GLPG2737 é M4.
Pré-dose (30 minutos antes da administração), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas após a dose até a Semana 52
Período DB: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax) de GLPG2737 e seu Metabólito
Prazo: Pré-dose (30 minutos antes da administração), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas após a dose até a Semana 52
Cmax é a concentração plasmática máxima observada do medicamento. O metabólito do GLPG2737 é M4.
Pré-dose (30 minutos antes da administração), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 horas após a dose até a Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Galapagos NV

Investigadores

  • Diretor de estudo: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

14 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

4 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de outubro de 2020

Primeira postagem (Real)

8 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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