Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinků GLPG2737 u účastníků s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD)

26. března 2024 aktualizováno: Galapagos NV

Průzkumná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálně podávaného GLPG2737 po dobu 52 týdnů, po které následovalo otevřené prodloužené období 52 týdnů u subjektů s dominantním polycystomálním onemocněním Nemoc ledvin

Jedná se o průzkumnou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, paralelní skupinu, multicentrickou studii proof of concept (fáze 2a), hodnotící perorálně podávaný GLPG2737 po dobu dvojitě zaslepené (DB) léčby 52 týdnů a 4 týdnů sledování a také období otevřené prodloužené léčby (OLE) v délce 52 týdnů a 4 týdny následného sledování u subjektů s rychle progredující ADPKD.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Holandsko, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Holandsko, 6525
        • Radboud UMC
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Polsko
      • Kraków, Polsko, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Polsko, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Polsko, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Česko
      • Brno, Česko, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Česko, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Česko, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Fundacion Puigvert
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Španělsko, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová inkluzní kritéria pro dvojitě zaslepené období studie:

  • Zdokumentovaná diagnóza typické ADPKD pomocí kritérií Ravine (Ravine, et al., 1994).

  • Rychle progredující onemocnění, definované jako přítomnost všech následujících:

    • Celkový objem ledvin (TKV) >750 ml, jak bylo stanoveno na zobrazení ne starším než 5 let před screeningem. Pokud není k dispozici historické zobrazení nebo je starší než 5 let, lze zobrazení provést během období screeningu podle místní klinické praxe (tj. echografie, magnetická rezonance [MRI])
    • Mayo ADPKD klasifikační třídy 1C až 1E.
  • eGFR při screeningu mezi 30 až 90 ml/min/1,73 m^2 pro účastníky ve věku 18 až 40 let (včetně) a mezi 30 až 60 ml/min/1,73 m^2 pro účastníky ve věku 40 až 50 let.
  • Krevní tlak ≤ 150/90 mmHg. V případě, že se účastník léčí pro hypertenzi, měl by být na stabilním léčebném režimu antihypertenzní terapie po dobu nejméně 8 týdnů před návštěvou screeningu a během období screeningu.

Klíčová zahrnutá kritéria pro období OLE studie:

  • Muži a ženy, kteří dokončili 52týdenní dvojitě zaslepené léčebné období na zkoumaném produktu (IP).
  • Subjekt, podle úsudku zkoušejícího, může mít prospěch z dlouhodobé léčby GLPG2737.

Klíčová vylučovací kritéria pro dvojitě zaslepené období studie:

  • Vrozená absence 1 ledviny, nebo účastník měl předchozí nefrektomii nebo má transplantovanou ledvinu nebo je v dohledné době plánována transplantace.
  • Podávání látek modifikujících onemocnění polycystických ledvin (například tolvaptan, analogy somatostatinu) nebo intervence (jako je aspirace cysty nebo fenestrace cysty) během 12 týdnů před screeningovou návštěvou a během období screeningu. V případě, že tolvaptan není podáván, mělo by to být z důvodu např. nedostupnost, nesnášenlivost nebo klinický úsudek lékaře.
  • Jakákoli podmínka nebo okolnosti, které podle názoru zkoušejícího mohou učinit účastníka nepravděpodobným nebo neschopným dokončit studii nebo splnit studijní postupy a požadavky (například neschopnost podstoupit MRI kvůli hmotnosti účastníka přesahuje hmotnostní kapacitu MRI). feromagnetické kovové protézy, svorky na aneuryzmata, těžká klaustrofobie atd.).

Klíčová kritéria vyloučení pro období OLE studie:

  • Klinicky významné abnormality detekované na 12svodovém EKG buď rytmu nebo vedení, QTcF > 450 ms nebo syndromu dlouhého QT.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GLPG2737 Během DB + Během OLE
Účastníci dostávali 150 miligramů (mg) tobolek GLPG2737 perorálně jednou denně po dobu 52 týdnů v období dvojitě zaslepené (DB) léčby. Způsobilí účastníci byli převedeni do otevřeného prodlouženého období (OLE), aby dostávali 150 mg GLPG2737 perorálně jednou denně po dobu 52 týdnů.
Lék: GLPG2737
Kapsle podávané perorálně
Komparátor placeba: Placebo během DB + GLPG2737 během OLE
Účastníci dostávali placebo odpovídající kapslím GLPG2737 perorálně jednou denně po dobu 52 týdnů v období léčby DB. Způsobilí účastníci byli převedeni do období OLE, aby dostávali 150 mg GLPG2737 perorálně jednou denně po dobu 52 týdnů.
Lék: GLPG2737
Kapsle podávané perorálně
Lék: Placebo
Odpovídající placebo kapsle podávané perorálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DB Period: Průměrná procentní změna od výchozí hodnoty MRI v htTKV
Časové okno: Základní stav MRI do 52. týdne
htTKV se používá u účastníků s onemocněním ADPKD k predikci nástupu renální insuficience. htTKV byl vypočten pomocí TKV (v ml) získané z MRI dělené výškou (v m). Výchozí stav MRI: Pro hodnocení MRI byly všechny chybějící hodnoty před prvním podáním studovaného léku ve studii + 14 dní (včetně) považovány za primární základní definici. Výsledky byly odvozeny pomocí jednotlivých sklonů (tj. s použitím všech MRI provedených mezi výchozí hodnotou a týdnem 52).
Základní stav MRI do 52. týdne
Období DB: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Od první dávky do 56. týdne
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo nemoc (nová nebo exacerbovaná) dočasně spojená s užíváním studovaného léku, ať už se s tím souvisí či nikoli. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo jiná lékařsky důležitá událost. TEAE byla definována jako AE pozorovaná po zahájení podávání studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce DB nebo 1 den před dávkou OLE, podle toho, co nastalo dříve.
Od první dávky do 56. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DB Period: Průměrná změna od základní hodnoty v eGFR
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
EGFR je test, který měří úroveň funkce ledvin a určuje stadium onemocnění ledvin. eGFR byla založena na vzorci CKD-EPI (2009) vypočítaném z koncentrací kreatininu v séru. Výsledky byly odvozeny pomocí jednotlivých sklonů (tj. s použitím dat mezi výchozí hodnotou a týdnem 52).
Výchozí stav do 52. týdne
DB Period: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas během dávkovacího intervalu (AUCtau) GLPG2737 a jeho metabolitu
Časové okno: Před dávkou (do 30 minut před podáním), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 hodin po dávce až do týdne 52
AUC0-tau popisuje oblast pod křivkou omezenou na konec dávkovacího intervalu. Metabolitem GLPG2737 je M4.
Před dávkou (do 30 minut před podáním), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 hodin po dávce až do týdne 52
DB Period: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) GLPG2737 a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou (do 30 minut před podáním), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 hodin po dávce až do týdne 52
Cmax je maximální pozorovaná plazmatická koncentrace léčiva. Metabolitem GLPG2737 je M4.
Před dávkou (do 30 minut před podáním), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 hodin po dávce až do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Galapagos NV

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

4. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

8. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GLPG2737

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit