一项评估 GLPG2737 对常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 患者影响的研究
2023年4月12日 更新者：Galapagos NV
一项探索性、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估口服 GLPG2737 的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，为期 52 周，随后在常染色体显性多囊性遗传病患者中进行为期 52 周的开放标签延长期肾脏疾病
这是一项探索性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、概念验证研究（2a 期），评估口服 GLPG2737 的双盲 (DB) 治疗期为 52 周和 4 周在患有快速进展的 ADPKD 的受试者中进行随访以及 52 周和 4 周随访的开放标签延长 (OLE) 治疗期。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dresden、德国、01307
- Uniklinikum Dresden
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Milan、意大利、20132
- Ircss Ospedale San Raffaele
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Napoli、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Napoli、意大利、80131
- Uni Campania L. Vanvitelli
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Pavia、意大利、27100
- Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
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Brno、捷克语、656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
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Hradec Králové、捷克语、500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Praha、捷克语、128 08
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
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Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Kraków、波兰、31-559
- Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
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Warsaw、波兰、02-758
- DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
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Łódź、波兰、92-213
- Szpital Kliniczny UM w Lodzi
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Amsterdam、荷兰、1105
- Amsterdam UMC
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Groningen、荷兰、9713
- UMCG
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Nijmegen、荷兰、6525
- Radboud UMC
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Barcelona、西班牙、08025
- Fundacion Puigvert
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Barcelona、西班牙、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Madrid、西班牙、28041
- Nefrologia Clinica C.P.
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Valencia、西班牙、46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 50年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
研究双盲期的关键纳入标准：
- 使用 Ravine 标准（Ravine 等人，1994 年）对典型 ADPKD 进行记录诊断。
快速进展性疾病，定义为存在以下所有情况：
- 总肾脏体积 (TKV) >750 mL，根据筛选前不超过 5 年的影像学确定。 如果无法获得历史影像或超过 5 年，可根据当地临床实践在筛选期间进行影像学检查（即回波描记术、磁共振成像 [MRI]）
- Mayo ADPKD 分类 1C 至 1E 类。
- 筛选时的 eGFR 在 30 至 90 mL/min/1.73 之间 m^2 适用于 18 至 40 岁（含）的参与者，并且在 30 至 60 mL/min/1.73 之间 m^2 适用于 40 至 50 岁的参与者。
- 血压≤ 150/90 mmHg。 如果参与者接受高血压治疗，她/他应该在筛选访问前至少 8 周和筛选期间接受稳定的抗高血压治疗方案。
研究 OLE 阶段的关键纳入标准：
- 完成研究产品 (IP) 的 52 周双盲治疗期的男性和女性受试者。
- 根据研究者的判断，受试者可能受益于 GLPG2737 的长期治疗。
研究双盲期的关键排除标准：
- 先天性缺乏 1 个肾脏，或参与者之前接受过肾切除术或移植过肾脏，或计划在可预见的将来进行移植。
- 在筛查访视前 12 周内和筛查期间服用多囊肾病调节剂（例如托伐普坦、生长抑素类似物）或干预措施（例如囊肿抽吸术或囊肿开窗术）。 如果未使用托伐普坦，这应该是因为例如 不可用、不耐受或医生的临床判断。
- 研究者认为可能使参与者不太可能或无法完成研究或遵守研究程序和要求的任何条件或情况（例如，由于参与者的体重超过 MRI 的承重能力而无法进行 MRI 、铁磁金属假体、动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症等）。
OLE 研究期间的主要排除标准：
- 在节律或传导、QTcF >450 ms 或长 QT 综合征的 12 导联 ECG 上检测到具有临床意义的异常。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：数据库周期：GLPG2737
GLPG2737 将每天随食物口服一次，持续 52 周。
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胶囊与食物一起口服
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安慰剂比较：数据库时期：安慰剂
匹配的安慰剂将每天一次随食物口服给药，持续 52 周。
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匹配的安慰剂胶囊与食物一起口服
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实验性的：OLE 期间：GLPG2737
完成 DB 期（GLPG2737 和安慰剂组）的参与者将进入 52 周的 OLE 期，其中 GLPG2737 将每天口服一次。
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胶囊与食物一起口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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高度调整后的总肾脏体积 (htTKV) 相对于基线的平均百分比变化
大体时间：从基线到 52 周
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从基线到 52 周
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从第 1 天到第 56 周
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从第 1 天到第 56 周
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发生治疗紧急严重不良事件 (SAE) 的参与者百分比
大体时间：从第 1 天到第 56 周
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从第 1 天到第 56 周
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根据严重程度的 TEAE 参与者百分比
大体时间：从第 1 天到第 56 周
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从第 1 天到第 56 周
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因 TEAE 导致治疗中断的参与者百分比
大体时间：从第 1 天到第 52 周
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从第 1 天到第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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估计肾小球滤过率 (eGFR) 相对于基线的平均变化
大体时间：从基线到 52 周
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从基线到 52 周
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GLPG2737 给药间隔 (AUCtau) 血浆浓度-时间曲线下的面积，根据群体药代动力学 (PK) 模型估算
大体时间：第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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G1125498（GLPG2737 的主要活性代谢物）的 AUCtau，根据群体 PK 模型估算
大体时间：第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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GLPG2737 的最大观察血浆浓度 (Cmax)，根据群体 PK 模型估算
大体时间：第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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G1125498（GLPG2737 的主要活性代谢物）的 Cmax，根据群体 PK 模型估算
大体时间：第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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第 4 周给药前（给药前 30 分钟内）和给药后 1、2、3、4、5-7、8-9 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Ann Fieuw, MD, MSc、Galapagos NV
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月10日
初级完成 (实际的)
2022年12月14日
研究完成 (实际的)
2023年4月4日
研究注册日期
首次提交
2020年10月1日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月1日
首次发布 (实际的)
2020年10月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月12日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
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GLPG2737的临床试验
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