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Uno studio per valutare gli effetti del GLPG2737 nei partecipanti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD)

26 marzo 2024 aggiornato da: Galapagos NV

Uno studio multicentrico esplorativo, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di GLPG2737 somministrato per via orale per 52 settimane, seguito da un periodo di estensione in aperto di 52 settimane in soggetti con policistico autosomico dominante Malattie renali

Questo è uno studio esplorativo, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico, proof of concept (Fase 2a), che valuta GLPG2737 somministrato per via orale per un periodo di trattamento in doppio cieco (DB) di 52 settimane e 4 settimane di follow-up e un periodo di trattamento di estensione in aperto (OLE) di 52 settimane e 4 settimane di follow-up, in soggetti con ADPKD in rapida progressione.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Cechia, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Cechia, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Italia, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Olanda, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Olanda, 6525
        • Radboud UMC
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Polonia, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Polonia, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Fundacion Puigvert
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Spagna, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione per il periodo in doppio cieco dello studio:

  • Diagnosi documentata di ADPKD tipico, utilizzando i criteri di Ravine (Ravine, et al., 1994).

  • Malattia rapidamente progressiva, definita come la presenza di tutti i seguenti:

    • Volume renale totale (TKV) >750 ml, come determinato su immagini non più vecchie di 5 anni prima dello screening. Se l'imaging storico non è disponibile o è più vecchio di 5 anni, l'imaging può essere eseguito durante il periodo di screening secondo la pratica clinica locale (ovvero ecografia, risonanza magnetica [MRI])
    • Classificazione Mayo ADPKD Classi da 1C a 1E.
  • eGFR allo screening tra 30 e 90 ml/min/1,73 m^2 per partecipanti di età compresa tra 18 e 40 anni (inclusi) e tra 30 e 60 ml/min/1,73 m^2 per partecipanti di età compresa tra 40 e 50 anni.
  • Pressione sanguigna ≤ 150/90 mmHg. Nel caso in cui un partecipante sia trattato per l'ipertensione, deve seguire un regime di trattamento stabile della terapia antipertensiva per almeno 8 settimane prima della visita di screening e durante il periodo di screening.

Criteri chiave di inclusione per il periodo OLE dello studio:

  • Soggetti di sesso maschile e femminile che hanno completato il periodo di trattamento in doppio cieco di 52 settimane sul prodotto sperimentale (IP).
  • Il soggetto, secondo il giudizio dello sperimentatore, può trarre beneficio dal trattamento a lungo termine con GLPG2737.

Criteri chiave di esclusione per il periodo in doppio cieco dello studio:

  • Assenza congenita di 1 rene, o il partecipante ha avuto una precedente nefrectomia o ha un rene trapiantato o un trapianto è pianificato nel prossimo futuro.
  • Somministrazione di agenti modificanti la malattia del rene policistico (ad esempio tolvaptan, analoghi della somatostatina) o interventi (come l'aspirazione o la fenestrazione della cisti) entro 12 settimane prima della visita di screening e durante il periodo di screening. Nel caso in cui tolvaptan non venga somministrato, ciò dovrebbe essere dovuto ad es. non disponibilità, intolleranza o giudizio clinico del medico.
  • Qualsiasi condizione o circostanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa rendere un partecipante improbabile o incapace di completare lo studio o conformarsi alle procedure e ai requisiti dello studio (ad esempio, impossibilità di sottoporsi a risonanza magnetica a causa del peso del partecipante supera la capacità di peso della risonanza magnetica , protesi metalliche ferromagnetiche, clip per aneurismi, claustrofobia grave, ecc.).

Principali criteri di esclusione per il periodo OLE dello studio:

  • Anomalie clinicamente significative rilevate all'ECG a 12 derivazioni del ritmo o della conduzione, QTcF >450 ms o sindrome del QT lungo.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GLPG2737 Durante DB + Durante OLE
I partecipanti hanno ricevuto 150 milligrammi (mg) capsule di GLPG2737 per via orale una volta al giorno per 52 settimane nel periodo di trattamento in doppio cieco (DB). I partecipanti idonei sono stati trasferiti a un periodo di estensione in aperto (OLE) per ricevere 150 mg di GLPG2737 per via orale una volta al giorno per 52 settimane.
Droga: GLPG2737
Capsule somministrate per via orale
Comparatore placebo: Placebo durante DB + GLPG2737 durante OLE
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a capsule di GLPG2737 per via orale una volta al giorno per 52 settimane nel periodo di trattamento DB. I partecipanti idonei sono stati trasferiti a un periodo OLE per ricevere 150 mg di GLPG2737 per via orale una volta al giorno per 52 settimane.
Droga: GLPG2737
Capsule somministrate per via orale
Droga: Placebo
Capsule placebo corrispondenti somministrate per via orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: variazione percentuale media rispetto al basale MRI in htTKV
Lasso di tempo: Riferimento RM fino alla settimana 52
htTKV viene utilizzato nei partecipanti con malattia ADPKD per prevedere l'insorgenza dell'insufficienza renale. htTKV è stato calcolato utilizzando il TKV (in mL) ottenuto dalla risonanza magnetica diviso per l'altezza (in m). Riferimento MRI: per le valutazioni MRI, tutti i valori non mancanti prima della prima somministrazione del farmaco in studio nello studio +14 giorni (inclusi) sono stati considerati come definizione di riferimento primaria. I risultati sono stati derivati ​​mediante le singole pendenze (ovvero utilizzando tutta la MRI eseguita tra il basale e la settimana 52).
Riferimento RM fino alla settimana 52
Periodo DB: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla settimana 56
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante a cui è stato somministrato il farmaco in studio e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporaneamente associata all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato ad esso. Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole che provochi la morte, metta in pericolo la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, provochi disabilità/incapacità persistente o significativa, provochi un'anomalia congenita/un difetto alla nascita o altro evento importante dal punto di vista medico. Un TEAE è stato definito come un evento avverso osservato dopo l'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose DB o 1 giorno prima della dose OLE, a seconda di quale evento si sia verificato per primo.
Dalla prima dose alla settimana 56

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nell'eGFR
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
L'eGFR è un test che misura il livello di funzionalità renale e determina lo stadio della malattia renale. L’eGFR era basato sulla formula CKD-EPI (2009) calcolata dalle concentrazioni di creatinina sierica. I risultati sono stati derivati ​​mediante le singole pendenze (ovvero utilizzando i dati tra il basale e la settimana 52).
Riferimento fino alla settimana 52
Periodo DB: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo durante un intervallo di dosaggio (AUCtau) di GLPG2737 e del suo metabolita
Lasso di tempo: Pre-dose (entro 30 minuti prima della somministrazione), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 ore dopo la dose fino alla settimana 52
L’AUC0-tau descriveva l’area sotto la curva limitata alla fine di un intervallo di dosaggio. Il metabolita di GLPG2737 è M4.
Pre-dose (entro 30 minuti prima della somministrazione), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 ore dopo la dose fino alla settimana 52
Periodo DB: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di GLPG2737 e del suo metabolita
Lasso di tempo: Pre-dose (entro 30 minuti prima della somministrazione), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 ore dopo la dose fino alla settimana 52
La Cmax è la concentrazione plasmatica massima osservata del farmaco. Il metabolita di GLPG2737 è M4.
Pre-dose (entro 30 minuti prima della somministrazione), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 ore dopo la dose fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Galapagos NV

Investigatori

  • Direttore dello studio: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

14 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

4 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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