Исследование по оценке эффектов GLPG2737 у участников с аутосомно-доминантным поликистозом почек (АДПБП)

Ключевые критерии включения для двойного слепого периода исследования:

• Задокументированный диагноз типичной АДПБП с использованием критериев Равина (Ravine, et al., 1994).

• Быстро прогрессирующее заболевание, определяемое как наличие всех следующих признаков:

  • Общий объем почек (TKV) >750 мл, как определено при визуализации не старше 5 лет до скрининга. Если архивная визуализация недоступна или старше 5 лет, визуализацию можно выполнить в период скрининга в соответствии с местной клинической практикой (то есть эхографию, магнитно-резонансную томографию [МРТ]).
  • Классы классификации Mayo ADPKD от 1C до 1E.
• рСКФ при скрининге от 30 до 90 мл/мин/1,73 м^2 для участников в возрасте от 18 до 40 лет (включительно) и от 30 до 60 мл/мин/1,73 м^2 для участников в возрасте от 40 до 50 лет.
• Артериальное давление ≤ 150/90 мм рт.ст. В случае, если участник лечится от гипертонии, он должен находиться на стабильной схеме антигипертензивной терапии в течение как минимум 8 недель до визита для скрининга и в течение периода скрининга.

Ключевые критерии включения для периода OLE исследования:

• Субъекты мужского и женского пола, завершившие 52-недельный период двойного слепого лечения исследуемым продуктом (IP).
• Субъект, по мнению исследователя, может получить пользу от длительного лечения GLPG2737.

Ключевые критерии исключения для двойного слепого периода исследования:

• Врожденное отсутствие 1 почки, или у участника ранее была нефрэктомия или пересаженная почка, или трансплантация планируется в обозримом будущем.
• Введение средств, модифицирующих поликистоз почек (например, толваптан, аналоги соматостатина) или вмешательств (таких как аспирация кисты или фенестрация кисты) в течение 12 недель до визита для скрининга и в течение периода скрининга. Если толваптан не применяется, это должно быть связано, например, с недоступность, непереносимость или клиническое заключение врача.
• Любое состояние или обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут сделать участника маловероятным или неспособным завершить исследование или соблюдать процедуры и требования исследования (например, невозможность пройти МРТ из-за того, что вес участника превышает весовую нагрузку МРТ). , протезы из ферромагнитных металлов, клипсы для аневризм, выраженная клаустрофобия и др.).

Ключевые критерии исключения для OLE периода исследования:

• Клинически значимые аномалии, обнаруженные на ЭКГ в 12 отведениях ритма или проводимости, QTcF> 450 мс или синдром удлиненного интервала QT.

Примечание. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определяемые протоколом.