Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффектов GLPG2737 у участников с аутосомно-доминантным поликистозом почек (АДПБП)

26 марта 2024 г. обновлено: Galapagos NV

Исследовательское, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики перорально вводимого GLPG2737 в течение 52 недель с последующим открытым периодом продления на 52 недели у субъектов с аутосомно-доминантным поликистозом Болезнь почек

Это исследовательское, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое, многоцентровое исследование для проверки концепции (фаза 2а), в котором оценивается перорально вводимый GLPG2737 для двойного слепого (DB) периода лечения 52 недели и 4 недели лечения. последующее наблюдение, а также открытый расширенный период лечения (OLE) продолжительностью 52 недели и 4 недели наблюдения у субъектов с быстро прогрессирующей АДПБП.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

66

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Dresden, Германия, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Fundación Puigvert
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Испания, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Испания, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Италия
      • Milan, Италия, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Италия, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Италия, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Нидерланды, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525
        • Radboud UMC
  • Польша
      • Kraków, Польша, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Польша, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Польша, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Чехия, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Чехия, 128 08
        • Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 50 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения для двойного слепого периода исследования:

  • Задокументированный диагноз типичной АДПБП с использованием критериев Равина (Ravine, et al., 1994).

  • Быстро прогрессирующее заболевание, определяемое как наличие всех следующих признаков:

    • Общий объем почек (TKV) >750 мл, как определено при визуализации не старше 5 лет до скрининга. Если архивная визуализация недоступна или старше 5 лет, визуализацию можно выполнить в период скрининга в соответствии с местной клинической практикой (то есть эхографию, магнитно-резонансную томографию [МРТ]).
    • Классы классификации Mayo ADPKD от 1C до 1E.
  • рСКФ при скрининге от 30 до 90 мл/мин/1,73 м^2 для участников в возрасте от 18 до 40 лет (включительно) и от 30 до 60 мл/мин/1,73 м^2 для участников в возрасте от 40 до 50 лет.
  • Артериальное давление ≤ 150/90 мм рт.ст. В случае, если участник лечится от гипертонии, он должен находиться на стабильной схеме антигипертензивной терапии в течение как минимум 8 недель до визита для скрининга и в течение периода скрининга.

Ключевые критерии включения для периода OLE исследования:

  • Субъекты мужского и женского пола, завершившие 52-недельный период двойного слепого лечения исследуемым продуктом (IP).
  • Субъект, по мнению исследователя, может получить пользу от длительного лечения GLPG2737.

Ключевые критерии исключения для двойного слепого периода исследования:

  • Врожденное отсутствие 1 почки, или у участника ранее была нефрэктомия или пересаженная почка, или трансплантация планируется в обозримом будущем.
  • Введение средств, модифицирующих поликистоз почек (например, толваптан, аналоги соматостатина) или вмешательств (таких как аспирация кисты или фенестрация кисты) в течение 12 недель до визита для скрининга и в течение периода скрининга. Если толваптан не применяется, это должно быть связано, например, с недоступность, непереносимость или клиническое заключение врача.
  • Любое состояние или обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут сделать участника маловероятным или неспособным завершить исследование или соблюдать процедуры и требования исследования (например, невозможность пройти МРТ из-за того, что вес участника превышает весовую нагрузку МРТ). , протезы из ферромагнитных металлов, клипсы для аневризм, выраженная клаустрофобия и др.).

Ключевые критерии исключения для OLE периода исследования:

  • Клинически значимые аномалии, обнаруженные на ЭКГ в 12 отведениях ритма или проводимости, QTcF> 450 мс или синдром удлиненного интервала QT.

Примечание. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определяемые протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GLPG2737 Во время БД + Во время OLE
Участники получали капсулы GLPG2737 по 150 миллиграммов (мг) перорально один раз в день в течение 52 недель в период двойного слепого лечения (DB). Подходящие участники были переведены на открытый продленный период (OLE) для приема 150 мг GLPG2737 перорально один раз в день в течение 52 недель.
Лекарство: ГЛПГ2737
Капсулы для перорального применения
Плацебо Компаратор: Плацебо во время DB + GLPG2737 во время OLE
Участники получали плацебо, соответствующее капсулам GLPG2737, перорально один раз в день в течение 52 недель в период лечения DB. Подходящих участников перевели на период OLE для приема 150 мг GLPG2737 перорально один раз в день в течение 52 недель.
Лекарство: ГЛПГ2737
Капсулы для перорального применения
Лекарство: Плацебо
Соответствующие капсулы плацебо, принимаемые перорально

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период DB: среднее процентное изменение htTKV от исходного уровня МРТ
Временное ограничение: Исходные данные МРТ до 52-й недели
htTKV используется у участников с заболеванием ADPKD для прогнозирования возникновения почечной недостаточности. htTKV рассчитывали, используя TKV (в мл), полученный при МРТ, разделенный на высоту (в м). Исходный уровень МРТ: Для оценок МРТ все непропущенные значения до первого введения исследуемого препарата в исследовании +14 дней (включительно) считались основным определением базового уровня. Результаты были получены на основе индивидуальных наклонов (т.е. с использованием всех МРТ, выполненных между исходным уровнем и 52-й неделей).
Исходные данные МРТ до 52-й недели
Период DB: количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными TEAE
Временное ограничение: От первой дозы до 56-й недели
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили исследуемый препарат, которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные результаты лабораторных исследований), симптом или заболевание (новое или обострившееся), временно связанные с применением исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с ним или нет. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское событие, которое приводит к смерти, является опасным для жизни, требует госпитализации в стационар или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или другое важное с медицинской точки зрения событие. TEAE определялось как НЯ, наблюдавшееся после начала приема исследуемого препарата в течение 30 дней после последней дозы DB или за 1 день до дозы OLE, в зависимости от того, что произошло раньше.
От первой дозы до 56-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период DB: среднее изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
СКФ — это тест, который измеряет уровень функции почек и определяет стадию заболевания почек. рСКФ была основана на формуле CKD-EPI (2009), рассчитанной на основе концентрации креатинина в сыворотке. Результаты были получены на основе индивидуальных наклонов (т.е. с использованием данных между исходным уровнем и 52-й неделей).
Исходный уровень до 52 недели
Период DB: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени в течение интервала дозирования (AUCtau) GLPG2737 и его метаболита.
Временное ограничение: Перед дозой (в течение 30 минут до приема), через 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 часов после дозы до 52-й недели.
AUC0-tau описывала область под кривой, ограниченную концом интервала дозирования. Метаболитом GLPG2737 является М4.
Перед дозой (в течение 30 минут до приема), через 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 часов после дозы до 52-й недели.
Период DB: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) GLPG2737 и его метаболита.
Временное ограничение: Перед дозой (в течение 30 минут до приема), через 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 часов после дозы до 52-й недели.
Cmax представляет собой максимальную наблюдаемую концентрацию препарата в плазме. Метаболитом GLPG2737 является М4.
Перед дозой (в течение 30 минут до приема), через 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 часов после дозы до 52-й недели.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Galapagos NV

Следователи

  • Директор по исследованиям: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 апреля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 октября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться