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Une étude pour évaluer les effets du GLPG2737 chez les participants atteints de polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD)

26 mars 2024 mis à jour par: Galapagos NV

Une étude exploratoire, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du GLPG2737 administré par voie orale pendant 52 semaines, suivie d'une période d'extension en ouvert de 52 semaines chez des sujets atteints de polykystose autosomique dominante Maladie rénale

Il s'agit d'une étude exploratoire, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, multicentrique, de preuve de concept (phase 2a), évaluant le GLPG2737 administré par voie orale pendant une période de traitement en double aveugle (DB) de 52 semaines et 4 semaines de suivi ainsi qu'une période de traitement d'extension en ouvert (OLE) de 52 semaines et 4 semaines de suivi, chez les sujets atteints de PKRAD à progression rapide.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Fundación Puigvert
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Espagne, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Italie
      • Milan, Italie, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Italie, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Italie, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Pays-Bas, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525
        • Radboud UMC
  • Pologne
      • Kraków, Pologne, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Pologne, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Pologne, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Tchéquie, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tchéquie, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 50 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés pour la période en double aveugle de l'étude :

  • Diagnostic documenté d'ADPKD typique, en utilisant les critères de Ravine (Ravine, et al., 1994).

  • Maladie à évolution rapide, définie comme la présence de tous les éléments suivants :

    • Volume total du rein (TKV)> 750 ml, tel que déterminé par imagerie pas plus de 5 ans avant le dépistage. Si l'imagerie historique n'est pas disponible ou datant de plus de 5 ans, l'imagerie peut être réalisée pendant la période de dépistage conformément à la pratique clinique locale (c'est-à-dire échographie, imagerie par résonance magnétique [IRM])
    • Mayo ADPKD Classification Classes 1C à 1E.
  • eGFR au dépistage entre 30 et 90 mL/min/1,73 m^2 pour les participants âgés de 18 à 40 ans (inclus), et entre 30 et 60 mL/min/1,73 m^2 pour les participants âgés de 40 à 50 ans.
  • Pression artérielle ≤ 150/90 mmHg. Dans le cas où un participant est traité pour l'hypertension, il doit suivre un schéma thérapeutique stable de traitement antihypertenseur pendant au moins 8 semaines avant la visite de dépistage et pendant la période de dépistage.

Critères d'inclusion clés pour la période OLE de l'étude :

  • Sujets masculins et féminins ayant terminé la période de traitement en double aveugle de 52 semaines sur le produit expérimental (IP).
  • Le sujet, selon le jugement de l'investigateur, peut bénéficier d'un traitement à long terme avec GLPG2737.

Critères d'exclusion clés pour la période en double aveugle de l'étude :

  • Absence congénitale d'un rein, ou le participant a déjà subi une néphrectomie ou a un rein transplanté ou une transplantation est prévue dans un avenir prévisible.
  • Administration d'agents modificateurs de la polykystose rénale (par exemple, tolvaptan, analogues de la somatostatine) ou d'interventions (telles que l'aspiration ou la fenestration du kyste) dans les 12 semaines précédant la visite de dépistage et pendant la période de dépistage. Si le tolvaptan n'est pas administré, cela devrait être dû par ex. indisponibilité, intolérance ou jugement clinique du médecin.
  • Toute condition ou circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, peut rendre un participant peu probable ou incapable de terminer l'étude ou de se conformer aux procédures et exigences de l'étude (par exemple, incapable de subir une IRM en raison du poids du participant dépassant la capacité de poids de l'IRM , prothèses métalliques ferromagnétiques, clips d'anévrisme, claustrophobie sévère, etc.).

Principaux critères d'exclusion pour la période OLE de l'étude :

  • Anomalies cliniquement significatives détectées sur l'ECG à 12 dérivations du rythme ou de la conduction, QTcF> 450 ms ou syndrome du QT long.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GLPG2737 Pendant DB + Pendant OLE
Les participants ont reçu 150 milligrammes (mg) de gélules de GLPG2737 par voie orale une fois par jour pendant 52 semaines au cours de la période de traitement en double aveugle (DB). Les participants éligibles ont été transférés vers une période d'extension en ouvert (OLE) pour recevoir 150 mg de GLPG2737 par voie orale une fois par jour pendant 52 semaines.
Médicament: GLPG2737
Gélules administrées par voie orale
Comparateur placebo: Placebo pendant DB + GLPG2737 pendant OLE
Les participants ont reçu un placebo correspondant aux gélules GLPG2737 par voie orale une fois par jour pendant 52 semaines au cours de la période de traitement DB. Les participants éligibles ont été transférés sur une période OLE pour recevoir 150 mg de GLPG2737 par voie orale une fois par jour pendant 52 semaines.
Médicament: GLPG2737
Gélules administrées par voie orale
Médicament: Placebo
Capsules placebo correspondantes administrées par voie orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période DB : pourcentage de changement moyen par rapport à la ligne de base de l'IRM dans htTKV
Délai: Référence IRM jusqu'à la semaine 52
Le htTKV est utilisé chez les participants atteints de la maladie PKD pour prédire l'apparition d'une insuffisance rénale. Le htTKV a été calculé en utilisant le TKV (en ml) obtenu par IRM divisé par la hauteur (en m). Référence IRM : Pour les évaluations IRM, toutes les valeurs non manquantes avant la première administration du médicament à l'étude dans l'étude +14 jours (inclus) ont été considérées comme la définition de base principale. Les résultats ont été dérivés au moyen des pentes individuelles (c'est-à-dire en utilisant toutes les IRM réalisées entre le départ et la semaine 52).
Référence IRM jusqu'à la semaine 52
Période DB : nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: De la première dose à la semaine 56
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un médicament à l'étude, et qui ne doit pas nécessairement avoir une relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporairement associé à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à celui-ci. Un événement indésirable grave (EIG) est défini comme tout événement médical indésirable qui entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante ou importante, entraîne une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou autre événement médicalement important. Un TEAE a été défini comme un EI observé après le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose de DB ou 1 jour avant la dose d'OLE, selon la première éventualité.
De la première dose à la semaine 56

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période DB : changement moyen par rapport à la ligne de base du DFGe
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
Le DFGe est un test qui mesure le niveau de fonction rénale et détermine le stade de la maladie rénale. Le DFGe était basé sur la formule CKD-EPI (2009) calculée à partir des concentrations sériques de créatinine. Les résultats ont été dérivés au moyen des pentes individuelles (c'est-à-dire en utilisant les données entre le départ et la semaine 52).
Référence jusqu'à la semaine 52
Période DB : aire sous la courbe concentration plasmatique-temps pendant un intervalle de dosage (ASCtau) du GLPG2737 et de son métabolite
Délai: Prédose (dans les 30 minutes précédant l'administration), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 heures après l'administration jusqu'à la semaine 52.
L'ASC0-tau décrit l'aire sous la courbe limitée à la fin d'un intervalle de dosage. Le métabolite du GLPG2737 est le M4.
Prédose (dans les 30 minutes précédant l'administration), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 heures après l'administration jusqu'à la semaine 52.
Période DB : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de GLPG2737 et de son métabolite
Délai: Prédose (dans les 30 minutes précédant l'administration), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 heures après l'administration jusqu'à la semaine 52.
La Cmax est la concentration plasmatique maximale observée du médicament. Le métabolite du GLPG2737 est le M4.
Prédose (dans les 30 minutes précédant l'administration), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 heures après l'administration jusqu'à la semaine 52.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Galapagos NV

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

14 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

4 avril 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2020

Première publication (Réel)

8 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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