Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a GLPG2737 hatásainak értékelésére az autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő betegeknél

2024. március 26. frissítette: Galapagos NV

Feltáró, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat az 52 hetes orálisan alkalmazott GLPG2737 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére, amelyet egy 52 hetes nyílt meghosszabbítási időszak követ autolizocimális domináns alanyokon Vesebetegség

Ez egy feltáró, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú, bizonyítási koncepció vizsgálat (2a fázis), amely az orálisan beadott GLPG2737-et értékeli 52 hetes és 4 hetes kettős vak (DB) kezelési időszakra. nyomon követés, valamint egy 52 hetes nyílt kiterjesztésű (OLE) kezelési időszak és 4 hetes követési időszak a gyorsan progrediáló ADPKD-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

66

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Csehország, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Csehország, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Hollandia, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Hollandia, 6525
        • Radboud UMC
  • Lengyelország
      • Kraków, Lengyelország, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Lengyelország, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Lengyelország, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Németország
      • Dresden, Németország, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Fundación Puigvert
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Spanyolország, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Kulcsfontosságú bevonási kritériumok a vizsgálat kettős vak időszakához:

  • A tipikus ADPKD dokumentált diagnózisa a Ravine-kritériumok használatával (Ravine et al., 1994).

  • Gyorsan progresszív betegség, amelyet a következők mindegyikének jelenléteként határoznak meg:

    • Teljes vesetérfogat (TKV) >750 ml, a szűrés előtt 5 évnél nem régebbi képalkotás alapján meghatározva. Ha a történeti képalkotás nem áll rendelkezésre, vagy 5 évnél régebbi, a szűrési időszakban a helyi klinikai gyakorlatnak megfelelően képalkotó vizsgálat végezhető (azaz echográfia, mágneses rezonancia képalkotás [MRI])
    • Mayo ADPKD besorolási osztályok 1C-től 1E-ig.
  • eGFR szűréskor 30-90 ml/perc/1,73 m^2 a 18 és 40 év közötti résztvevők számára (beleértve), és 30-60 ml/perc/1,73 m^2 40 és 50 év közötti résztvevőknek.
  • Vérnyomás ≤ 150/90 Hgmm. Ha a résztvevőt magas vérnyomás miatt kezelik, akkor a szűrővizit előtt legalább 8 hétig, valamint a szűrési időszak alatt stabil vérnyomáscsökkentő kezelésben kell részesülnie.

A vizsgálat OLE időszakának kulcsfontosságú befogadási kritériumai:

  • Férfi és női alanyok, akik befejezték az 52 hetes kettős vak kezelési időszakot a vizsgálati készítményen (IP).
  • A vizsgáló megítélése szerint az alany számára előnyös lehet a GLPG2737 hosszú távú kezelés.

Főbb kizárási kritériumok a vizsgálat kettős vak időszakához:

  • 1 vese veleszületett hiánya, vagy a résztvevőnél korábban nephrectomia volt, vagy veseátültetésen esett át, vagy belátható időn belül transzplantációt terveznek.
  • Policisztás vesebetegséget módosító szerek (például tolvaptán, szomatosztatin analógok) vagy beavatkozások (például ciszta aspiráció vagy ciszta fenestráció) beadása a szűrővizsgálatot megelőző 12 héten belül és a szűrési időszak alatt. Abban az esetben, ha a tolvaptánt nem adják be, annak pl. elérhetőség hiánya, intolerancia vagy az orvos klinikai megítélése.
  • Bármilyen körülmény vagy körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűtlenné teheti, hogy a résztvevő nem tudja befejezni a vizsgálatot, vagy nem tudja teljesíteni a vizsgálati eljárásokat és követelményeket (például, ha a résztvevő súlya miatt nem tud alávetni az MRI-t, meghaladja az MRI súlykapacitását , ferromágneses fémprotézisek, aneurizma klipek, súlyos klausztrofóbia stb.).

Főbb kizárási kritériumok a vizsgálat OLE időszakához:

  • Klinikailag szignifikáns eltérések észlelhetők 12 elvezetéses EKG-n, akár ritmus, akár vezetés, QTcF >450 ms vagy hosszú QT-szindróma.

Megjegyzés: Egyéb, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GLPG2737 DB alatt + OLE alatt
A résztvevők 150 milligramm (mg) GLPG2737 kapszulát kaptak szájon át naponta egyszer 52 héten keresztül a kettős vak (DB) kezelési időszakban. A jogosult résztvevőket egy nyílt meghosszabbítási (OLE) időszakra helyezték át, hogy 52 héten keresztül naponta egyszer 150 mg GLPG2737-et kapjanak szájon át.
Drog: GLPG2737
Orálisan beadott kapszulák
Placebo Comparator: Placebo DB alatt + GLPG2737 OLE alatt
A résztvevők GLPG2737 kapszulához illesztett placebót kaptak szájon át naponta egyszer 52 héten keresztül a DB kezelési periódusban. A jogosult résztvevőket egy OLE-időszakra helyezték át, hogy 52 héten keresztül naponta egyszer 150 mg GLPG2737-et kapjanak szájon át.
Drog: GLPG2737
Orálisan beadott kapszulák
Drog: Placebo
Megfelelő placebo kapszulák orálisan beadva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
DB periódus: Átlagos százalékos változás az MRI alapvonalhoz képest a htTKV-ban
Időkeret: MRI alapállapot az 52. hétig
A htTKV-t ADPKD-betegségben szenvedő résztvevőknél használják a veseelégtelenség kialakulásának előrejelzésére. A htTKV-t az MRI-vel kapott TKV-val (ml-ben) számítottuk, elosztva a magassággal (m-ben). MRI kiindulási érték: Az MRI-értékeléseknél a vizsgálatban az első vizsgálati gyógyszer beadása előtti összes nem hiányzó értéket vettük figyelembe +14 nap (beleértve) az elsődleges kiindulási definíciónak. Az eredményeket az egyes meredekségek alapján származtattuk (azaz az alapvonal és az 52. hét között elvégzett összes MRI-t felhasználva).
MRI alapállapot az 52. hétig
DB-időszak: Kezelés előtti nemkívánatos eseményekkel (TEAE) és súlyos TEAE-kkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól az 56. hétig
A nemkívánatos esemény bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy vizsgálati gyógyszert kapott résztvevőnél jelentkezik, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet), tünet vagy betegség (új vagy súlyosbodott), amely időlegesen összefügg a vizsgált gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy kapcsolatban áll-e vele. Súlyos nemkívánatos eseménynek (SAE) minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményez, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet, egyéb egészségügyi szempontból fontos esemény. A TEAE-t olyan mellékhatásként határozták meg, amelyet a vizsgálati gyógyszer beadása után figyeltek meg az utolsó DB-dózis után 30 napig vagy az OLE-dózis előtt 1 napig, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
Az első adagtól az 56. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
DB periódus: átlagos változás az alapvonalhoz képest az eGFR-ben
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Az eGFR egy olyan teszt, amely a vesefunkció szintjét méri, és meghatározza a vesebetegség stádiumát. Az eGFR a szérum kreatininkoncentrációból számított CKD-EPI képletén (2009) alapult. Az eredményeket az egyes meredekségek segítségével származtattuk (azaz az alapvonal és az 52. hét közötti adatok felhasználásával).
Alaphelyzet az 52. hétig
DB periódus: A GLPG2737 és metabolitja adagolási intervallumában (AUCtau) a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület
Időkeret: Előadagolás (az adagolás előtt 30 percen belül), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 órával az adagolás után az 52. hétig
Az AUC0-tau a görbe alatti területet írta le, amely az adagolási intervallum végére korlátozódott. A GLPG2737 metabolitja az M4.
Előadagolás (az adagolás előtt 30 percen belül), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 órával az adagolás után az 52. hétig
DB periódus: a GLPG2737 és metabolitjának maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Előadagolás (az adagolás előtt 30 percen belül), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 órával az adagolás után az 52. hétig
A Cmax a gyógyszer maximális megfigyelt plazmakoncentrációja. A GLPG2737 metabolitja az M4.
Előadagolás (az adagolás előtt 30 percen belül), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 órával az adagolás után az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Galapagos NV

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. április 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. október 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 1.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. augusztus 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel