Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af virkningerne af GLPG2737 hos deltagere med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD)

26. marts 2024 opdateret af: Galapagos NV

En eksplorativ, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af oralt administreret GLPG2737 i 52 uger, efterfulgt af en åben forlængelsesperiode på 52 uger hos forsøgspersoner med autosomal dominant polycystisk Nyre sygdom

Dette er et eksplorativt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenter, proof of concept-studie (fase 2a), der evaluerer oralt administreret GLPG2737 i en dobbeltblind (DB) behandlingsperiode på 52 uger og 4 uger med opfølgning samt en åben forlænget (OLE) behandlingsperiode på 52 uger og 4 ugers opfølgning hos forsøgspersoner med hurtigt fremadskridende ADPKD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Holland, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Holland, 6525
        • Radboud UMC
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Italien, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Polen, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Polen, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Fundacion Puigvert
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Tjekkiet, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tjekkiet, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Uniklinikum Dresden

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier for den dobbeltblindede periode af undersøgelsen:

  • Dokumenteret diagnose af typisk ADPKD ved brug af Ravine-kriterierne (Ravine, et al., 1994).

  • Hurtigt progressiv sygdom, defineret som tilstedeværelse af alle følgende:

    • Total nyrevolumen (TKV) >750 ml, som bestemt på billeddiagnostik ikke ældre end 5 år før screening. Hvis historisk billeddannelse ikke er tilgængelig eller ældre end 5 år, kan billeddannelse udføres i screeningsperioden i henhold til lokal klinisk praksis (dvs. ekkografi, magnetisk resonansbilleddannelse [MRI])
    • Mayo ADPKD-klassificeringsklasse 1C til 1E.
  • eGFR ved screening mellem 30 og 90 ml/min/1,73 m^2 for deltagere i alderen 18 til 40 år (inklusive) og mellem 30 og 60 ml/min/1,73 m^2 for deltagere i alderen 40 til 50 år.
  • Blodtryk ≤ 150/90 mmHg. I tilfælde af at en deltager behandles for hypertension, skal hun/han være i et stabilt behandlingsregime med antihypertensiv terapi i mindst 8 uger før screeningsbesøget og i screeningsperioden.

Nøgleinklusionskriterier for undersøgelsens OLE-periode:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner, der fuldførte den 52-ugers dobbeltblindede behandlingsperiode på forsøgsprodukt (IP).
  • Forsøgspersonen kan ifølge investigators vurdering have gavn af langtidsbehandling med GLPG2737.

Nøgleudelukkelseskriterier for den dobbeltblindede periode af undersøgelsen:

  • Medfødt fravær af 1 nyre, eller deltager har fået en tidligere nefrektomi eller har en transplanteret nyre eller en transplantation er planlagt inden for en overskuelig fremtid.
  • Administration af polycystiske nyresygdomsmodificerende midler (f.eks. tolvaptan, somatostatinanaloger) eller indgreb (såsom cysteaspiration eller cystefenestration) inden for 12 uger før screeningsbesøget og under screeningsperioden. I tilfælde af at tolvaptan ikke indgives, bør det være på grund af f.eks. manglende tilgængelighed, intolerance eller lægens kliniske vurdering.
  • Enhver tilstand eller omstændigheder, der efter investigators mening kan gøre en deltager usandsynlig eller ude af stand til at fuldføre undersøgelsen eller overholde undersøgelsesprocedurer og krav (f.eks. ude af stand til at gennemgå MR på grund af deltagerens vægt overstiger vægtkapaciteten af ​​MR , ferromagnetiske metalproteser, aneurismeklemmer, svær klaustrofobi osv.).

Nøgleudelukkelseskriterier for undersøgelsens OLE-periode:

  • Klinisk signifikante abnormiteter påvist på 12-aflednings-EKG af enten rytme eller overledning, QTcF >450 ms eller langt QT-syndrom.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GLPG2737 Under DB + Under OLE
Deltagerne modtog 150 milligram (mg) GLPG2737 kapsler oralt én gang dagligt i 52 uger i den dobbeltblindede (DB) behandlingsperiode. Kvalificerede deltagere blev rullet over til en åben-label forlængelsesperiode (OLE) for at modtage 150 mg GLPG2737 oralt én gang dagligt i 52 uger.
Medicin: GLPG2737
Kapsler indgivet oralt
Placebo komparator: Placebo under DB + GLPG2737 under OLE
Deltagerne modtog placebo matchet til GLPG2737-kapsler oralt én gang dagligt i 52 uger i DB-behandlingsperioden. Kvalificerede deltagere blev rullet over til en OLE-periode for at modtage 150 mg GLPG2737 oralt én gang dagligt i 52 uger.
Medicin: GLPG2737
Kapsler indgivet oralt
Medicin: Placebo
Matchende placebo-kapsler indgivet oralt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Gennemsnitlig procentændring fra MR-baseline i htTKV
Tidsramme: MR-baseline op til uge 52
htTKV bruges hos deltagere med ADPKD-sygdom til at forudsige begyndelsen af ​​nyreinsufficiens. htTKV blev beregnet ved hjælp af TKV (i ml) opnået fra MRI divideret med højde (i m). MR-baseline: For MR-vurderinger blev alle ikke-manglende værdier før den første undersøgelseslægemiddeladministration i undersøgelsen +14 dage (inkluderet) betragtet som den primære basislinjedefinition. Resultater blev udledt ved hjælp af de individuelle hældninger (dvs. ved at bruge al MRI udført mellem baseline og uge 52).
MR-baseline op til uge 52
DB-periode: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra første dosis til uge 56
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har fået et forsøgslægemiddel, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret), der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelseslægemidlet, uanset om det anses for at være relateret til det eller ej. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig begivenhed. En TEAE blev defineret som en AE observeret efter påbegyndelse af administration af undersøgelseslægemidlet indtil 30 dage efter sidste DB-dosis eller 1 dag før OLE-dosis, alt efter hvad der skete først.
Fra første dosis til uge 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline op til uge 52
EGFR er en test, der måler niveauet af nyrefunktion og bestemmer stadiet af nyresygdom. eGFR var baseret på CKD-EPI formel (2009) beregnet ud fra serumkreatininkoncentrationer. Resultater blev udledt ved hjælp af de individuelle hældninger (dvs. ved at bruge data mellem baseline og uge 52).
Baseline op til uge 52
DB-periode: Areal under plasmakoncentration-tidskurven under et doseringsinterval (AUCtau) af GLPG2737 og dets metabolit
Tidsramme: Før dosis (inden for 30 minutter før dosering), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 timer efter dosis til og med uge 52
AUC0-tau beskrev området under kurven begrænset til slutningen af ​​et doseringsinterval. Metabolitten af ​​GLPG2737 er M4.
Før dosis (inden for 30 minutter før dosering), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 timer efter dosis til og med uge 52
DB-periode: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af GLPG2737 og dets metabolit
Tidsramme: Før dosis (inden for 30 minutter før dosering), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 timer efter dosis til og med uge 52
Cmax er den maksimale observerede plasmakoncentration af lægemidlet. Metabolitten af ​​GLPG2737 er M4.
Før dosis (inden for 30 minutter før dosering), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 timer efter dosis til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Galapagos NV

Efterforskere

  • Studieleder: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

4. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

8. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autosomal dominant polycystisk nyresygdom

Kliniske forsøg med GLPG2737

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner