Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus GLPG2737:n vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaistauti (ADPKD)

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Galapagos NV

Tutkiva, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus suun kautta annetun GLPG2737:n tehokkuuden, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi 52 viikon ajan, jota seurasi avoin 52 viikon jatkojakso autolysosyyttisellä dominoivalla henkilöllä Munuaissairaus

Tämä on tutkiva, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskus, proof of concept -tutkimus (vaihe 2a), jossa arvioidaan suun kautta annettua GLPG2737:ää 52 viikon ja 4 viikon kaksoissokkohoitojaksolle. seuranta sekä avoin jatkohoitojakso (OLE) 52 viikkoa ja 4 viikkoa seurantaa potilailla, joilla on nopeasti etenevä ADPKD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

66

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Alankomaat, 9713
        • UMCG
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525
        • Radboud UMC
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc (UCL)
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Fundación Puigvert
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Nefrologia Clinica C.P.
      • Valencia, Espanja, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCSS Ospedale San Raffaele
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Napoli, Italia, 80131
        • Uni Campania L. Vanvitelli
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Puola
      • Kraków, Puola, 31-559
        • Specjalistyczne Centrum Medyczne SCM Spółka z o.o.
      • Warsaw, Puola, 02-758
        • DaVita Sp. z o.o. Stacja Dializ
      • Łódź, Puola, 92-213
        • Szpital Kliniczny UM w Lodzi
  • Saksa
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Uniklinikum Dresden
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Tšekki, 500 05
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tšekki, 128 08
        • Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit tutkimuksen kaksoissokkojaksolle:

  • Dokumentoitu tyypillisen ADPKD:n diagnoosi Ravine-kriteereitä käyttäen (Ravine, et ai., 1994).

  • Nopeasti etenevä sairaus, joka määritellään kaikkien seuraavista:

    • Munuaisten kokonaistilavuus (TKV) > 750 ml määritettynä kuvantamisella enintään 5 vuotta ennen seulontaa. Jos historiallista kuvantamista ei ole saatavilla tai se on vanhempi kuin 5 vuotta, kuvantaminen voidaan suorittaa seulontajakson aikana paikallisen kliinisen käytännön mukaisesti (eli kaikukuvaus, magneettikuvaus [MRI])
    • Mayo ADPKD -luokitusluokat 1C - 1E.
  • eGFR seulonnassa välillä 30 - 90 ml/min/1,73 m^2 18–40-vuotiaille (mukaan lukien) osallistujille ja 30–60 ml/min/1,73 m^2 40-50-vuotiaille osallistujille.
  • Verenpaine ≤ 150/90 mmHg. Jos osallistujaa hoidetaan verenpainetaudin vuoksi, hänen tulee olla vakaalla verenpainelääkitysohjelmalla vähintään 8 viikkoa ennen seulontakäyntiä ja seulontajakson aikana.

Tärkeimmät osallistumiskriteerit tutkimuksen OLE-jaksolle:

  • Mies- ja naishenkilöt, jotka suorittivat 52 viikon kaksoissokkohoitojakson tutkimustuotteella (IP).
  • Tutkija voi tutkijan arvion mukaan hyötyä pitkäaikaisesta GLPG2737-hoidosta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit tutkimuksen kaksoissokkojaksolle:

  • Synnynnäinen yhden munuaisen puuttuminen tai osallistujalle on aiemmin tehty munuaisleikkaus tai hänelle on siirretty munuainen tai siirtoa suunnitellaan lähitulevaisuudessa.
  • Munuaisten monirakkulatautia modifioivien aineiden (esim. tolvaptaani, somatostatiinianalogit) tai interventioiden (kuten kystaaspiraatio tai kystafenestraatio) antaminen 12 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä ja seulontajakson aikana. Jos tolvaptaania ei anneta, tämän pitäisi johtua esim. saatavuus, suvaitsemattomuus tai lääkärin kliininen harkinta.
  • Mikä tahansa tila tai olosuhteet, jotka tutkijan mielestä voivat tehdä osallistujan epätodennäköiseksi tai kykenemättömäksi suorittamaan tutkimusta tai noudattamaan tutkimusmenetelmiä ja vaatimuksia (esimerkiksi magneettikuvauskyvyttömyys osallistujan painon vuoksi ylittää magneettikuvauksen painokapasiteetin , ferromagneettiset metalliproteesit, aneurysmaklipsit, vakava klaustrofobia jne.).

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit tutkimuksen OLE-jaksolle:

  • Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, jotka havaitaan 12-kytkentäisessä EKG:ssä joko rytmistä tai johtumisesta, QTcF >450 ms tai pitkä QT-oireyhtymä.

Huomautus: Muut protokollan määrittämät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GLPG2737 DB + OLE:n aikana
Osallistujat saivat 150 milligrammaa (mg) GLPG2737-kapseleita suun kautta kerran päivässä 52 viikon ajan kaksoissokkohoitojakson (DB) aikana. Tukikelpoiset osallistujat siirrettiin avoimeen jatkojaksoon (OLE) saadakseen 150 mg GLPG2737:ää suun kautta kerran päivässä 52 viikon ajan.
Lääke: GLPG2737
Suun kautta annetut kapselit
Placebo Comparator: Placebo DB:n aikana + GLPG2737 OLE:n aikana
Osallistujat saivat lumelääkettä GLPG2737-kapseleiden kanssa suun kautta kerran päivässä 52 viikon ajan DB-hoitojakson aikana. Tukikelpoiset osallistujat siirrettiin OLE-jaksolle, jotta he saivat 150 mg GLPG2737:ää suun kautta kerran päivässä 52 viikon ajan.
Lääke: GLPG2737
Suun kautta annetut kapselit
Lääke: Plasebo
Vastaavat lumekapselit suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB Period: Keskimääräinen prosentuaalinen muutos MRI-perustasosta htTKV:ssa
Aikaikkuna: MRI:n lähtötaso viikkoon 52 asti
htTKV:ta käytetään ADPKD-tautia sairastavilla potilailla munuaisten vajaatoiminnan alkamisen ennustamiseen. htTKV laskettiin käyttämällä TKV:ta (ml), joka saatiin MRI:stä jaettuna pituudella (m). MRI:n lähtötaso: MRI-arvioinneissa kaikkia ei-puuttuvia arvoja ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa tutkimuksessa +14 päivää (mukaan lukien) pidettiin ensisijaisena lähtötason määritelmänä. Tulokset johdettiin yksittäisten kaltevuuksien avulla (eli käyttämällä kaikkia MRI-tutkimuksia, jotka suoritettiin lähtötilanteen ja viikon 52 välillä).
MRI:n lähtötaso viikkoon 52 asti
DB-jakso: niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 56
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän siihen vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeamaan/sikiövaurioon tai muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. TEAE määriteltiin AE:ksi, joka havaittiin tutkimuslääkkeen annon aloittamisen jälkeen 30 päivään viimeisen DB-annoksen jälkeen tai 1 päivää ennen OLE-annosta sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 56

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB Period: Keskimääräinen muutos lähtötasosta eGFR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
EGFR on testi, joka mittaa munuaisten toiminnan tasoa ja määrittää munuaissairauden vaiheen. eGFR perustui seerumin kreatiniinipitoisuuksista laskettuun CKD-EPI-kaavaan (2009). Tulokset johdettiin yksittäisten kaltevuuksien avulla (eli käyttämällä lähtötason ja viikon 52 välisiä tietoja).
Perustaso viikkoon 52 asti
DB-jakso: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue GLPG2737:n ja sen metaboliitin annosteluvälin (AUCtau) aikana
Aikaikkuna: Esiannos (30 minuutin sisällä ennen antoa), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 tuntia annoksen ottamisen jälkeen viikolle 52
AUC0-tau kuvasi käyrän alla olevan alueen, joka rajoittui annosteluvälin loppuun. GLPG2737:n metaboliitti on M4.
Esiannos (30 minuutin sisällä ennen antoa), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 tuntia annoksen ottamisen jälkeen viikolle 52
DB-jakso: GLPG2737:n ja sen metaboliitin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Esiannos (30 minuutin sisällä ennen antoa), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 tuntia annoksen ottamisen jälkeen viikolle 52
Cmax on lääkkeen suurin havaittu plasmapitoisuus. GLPG2737:n metaboliitti on M4.
Esiannos (30 minuutin sisällä ennen antoa), 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 7 tuntia annoksen ottamisen jälkeen viikolle 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Galapagos NV

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Galapagos Study Director, Galapagos NV

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

  • Ron T. Gansevoort et al., 2022. The MANGROVE Phase 2 Trial: Study Design and Baseline Characteristics of Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Abstract (385) presented at the Annual Congress of the American Society of Nephrology, 3-Nov-2022 to 6-Nov-2022.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 22. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GLPG2737-CL-203
  • 2019-003521-21 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa