劣性ジストロフィー表皮水疱症におけるPTR-01の研究
2021年9月14日 更新者：Phoenix Tissue Repair, Inc.
劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）患者におけるPTR-01の第2相非盲検試験
Protocol PTR-01-002 は、PTR-01 の 3 部構成の第 2 相非盲検試験です。
新しい患者が登録されますが、試験 PTR-01-001 を十分に完了した患者が優先されます。
調査の概要
詳細な説明
Protocol PTR-01-002 は、PTR-01 の 3 部構成の第 2 相非盲検試験です。 新しい患者が登録されますが、試験 PTR-01-001 を十分に完了した患者が優先されます。
パート 1 では、患者は毎週 3.0 mg/kg を合計 4 回投与されます。 これに続いてパート 2 が続き、患者は隔週で 3.0 mg/kg の用量を合計 7 回投与されます。 パート 3 では、患者を 12 週間追跡します。 この間、治験薬は投与されません。 各投与期間の終わりに、有効性評価が行われます。 安全性は研究を通して継続的に評価されます。
パート 3 の終了後、治験薬の入手可能性に応じて、患者は投薬計画をさらに改良するための潜在的な長期延長の対象となる場合があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Redwood City、California、アメリカ、94063
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
-患者は、3か月の研究期間中の研究参加に適格であるために、次の基準をすべて満たす必要があります。
- -インフォームドコンセントフォームを提供する意思がある、または12歳から18歳未満の場合、法定後見人はインフォームドコンセントフォームを提供し、未成年者は同意書に署名し、彼らが理解して同意することを認める同意書に署名しました手順を学びます。
- 遺伝子分析に基づいてRDEBと診断されており、劣性遺伝パターンと一致しています。
- -IFによる真皮表皮接合部（DEJ）でのC7染色が不十分です。
以下の避妊法を使用することに同意します。
出産の可能性がある女性（WOCBP）の場合、スクリーニングから研究を通じて、および研究薬の最終投与後少なくとも10週間、非常に効果的な避妊（禁欲を含む）方法を使用することに同意します。 非出産の可能性は、次の基準のいずれかを満たす女性として定義されます。
男性の場合、研究治療の初日から研究を通じて、および研究薬の最後の投与から少なくとも10週間後に、WOCBPの性的パートナーとコンドームを使用することに同意します。
- このプロトコルに進んで従うことができます。
除外基準:
以下のいずれかに該当する患者は、研究への参加から除外されます。
- PTR-01の不活性成分のいずれかに対する全身性過敏症が知られています。
- 以前に PTR-01 に対してアナフィラキシー反応を起こしたことがある。
- 妊娠中または授乳中です。
- -過去6か月以内に治験用遺伝子治療製品を受け取った、または過去3か月以内に遺伝子治療以外の治験薬を受け取った。
- -治験中に抗生物質または他の抗感染症薬の新しいレジメンを受けることが予想されます。
- -治験責任医師の意見では、患者の安全またはコンプライアンスを潜在的に損なう可能性がある、または患者の
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PTR-01 3mg/kg
すべての患者は、3.0 mg/kg の PTR-01 用量を週 1 回、毎週 1 回、合計 4 回投与され、続いて 3.0 mg/kg の用量を隔週で合計 7 回投与されます。
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IV 組み換えコラーゲン 7 を 3 mg/kg で毎週 4 回投与し、続いて隔週で 7 回投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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創傷治癒
時間枠：最大162日
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7 点 (1-7) のグローバル インプレッション オブ チェンジ インストゥルメント (7 が最悪) を使用した、少なくとも 2 レベルの標的病変の大部分の変化
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最大162日
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：最大162日
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治療に伴う有害事象によって評価される安全性と忍容性
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最大162日
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注入関連反応の発生率
時間枠：最大162日
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注入関連反応（IAR）によって評価される安全性と忍容性
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最大162日
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抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：最大162日
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抗薬物抗体（ADA）検査による免疫原性によって評価される安全性と忍容性
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最大162日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PTR-01の肌へのデリバリー
時間枠：最大162日
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NC1およびNC2染色を用いた免疫蛍光法によるPTR-01の取り込み、投与頻度期間別
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最大162日
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係留フィブリルの形成
時間枠：最大162日
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電子顕微鏡で測定した新しい係留フィブリルの形成
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最大162日
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創傷イメージングによって評価される創傷表面積の変化
時間枠：最大162日
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創傷イメージングによって評価される標的病変の創傷面積
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最大162日
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Investigator Global Impression of Change (IGIC) によって評価された創傷表面積の変化
時間枠：最大162日
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IGICによって評価された標的病変の創傷面積
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最大162日
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全身創傷表面積の変化
時間枠：最大162日
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9 の法則を使用した全身の創傷表面積の変化
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最大162日
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吸引ブリスター時間によって評価される皮膚の完全性の変化
時間枠：最大162日
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吸引ブリスター時間によって評価される皮膚の完全性の変化
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最大162日
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再水ぶくれまでの時間によって評価される皮膚の完全性の変化
時間枠：最大162日
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再水ぶくれまでの時間によって評価される皮膚の完全性の変化
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最大162日
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変更された患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) かゆみドメインによって評価されるかゆみの重症度の変化
時間枠：最大162日
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修正された患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）のかゆみドメインによって評価されるかゆみの重症度
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最大162日
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表皮水疱症の研究のための臨床結果をスコアリングするための機器（iscorEB）によって評価された、かゆみの重症度の変化
時間枠：最大162日
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表皮水疱症の研究のための臨床結果をスコアリングするための機器（iscorEB）によって評価されるかゆみの重症度、最大スコア234（最悪）
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最大162日
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生活の質に対するかゆみの影響の変化
時間枠：最大162日
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かゆみが生活の質に及ぼす影響の変化。そう痒症特異的生活の質測定器 (ItchyQoL) によって評価され、最大スコア 110 (最悪)
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最大162日
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修正された患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 疼痛ドメインによって評価される疼痛の重症度の変化
時間枠：最大162日
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）の疼痛ドメインによって評価される疼痛の重症度の変化
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最大162日
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表皮水疱症の研究のための臨床結果をスコアリングするための機器（iscorEB）によって評価される、痛みの重症度の変化
時間枠：最大162日
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臨床スコアリングツールによって評価された痛みの重症度の変化、最大スコア234（最悪）
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最大162日
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生活の質に対する痛みの影響の変化
時間枠：最大162日
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表皮水疱症の研究のための臨床転帰スコアリング装置（iscorEB）装置によって評価された、生活の質に対する痛みの影響の変化、最大スコア234（最悪）
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最大162日
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簡単な食道嚥下障害アンケートを使用して評価された嚥下障害の変化
時間枠：最大162日
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簡単な食道嚥下障害アンケートを使用して評価した嚥下障害の変化、最大スコアは40（最悪）
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最大162日
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経口栄養摂取量によって評価される嚥下障害の変化
時間枠：最大162日
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患者のインタビューと日記を使用して、経口栄養摂取量によって評価される嚥下障害の変化、最大スコアは40（最悪）
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最大162日
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Brief Esophageal Dysphagia Scale を使用して評価された嚥下障害の安定化
時間枠：最大162日
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Brief Esophageal Dysphagia Scale を使用して評価された嚥下障害の安定化
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最大162日
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経口栄養摂取量によって評価される嚥下障害の安定化
時間枠：最大162日
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患者のインタビューと日記を使用して、経口栄養摂取量によって評価される嚥下障害の安定化
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最大162日
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角膜症状の変化
時間枠：最大162日
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表皮水疱症眼疾患指数（EB-EDI）によって評価される角膜症状（眼症状）の変化
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最大162日
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角膜症状の安定化
時間枠：最大162日
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表皮水疱症眼疾患指数（EB-EDI）によって評価される角膜症状（眼症状）の安定化
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最大162日
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栄養マーカー（ヘモグロビン・ヘマトクリット）の変化率
時間枠：最大162日
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ヘモグロビン/ヘマトクリットによって評価される栄養マーカーの変化
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最大162日
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栄養マーカーの変化率（総タンパク質/アルブミン）
時間枠：最大162日
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総タンパク質/アルブミンによって評価される栄養マーカーの変化
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最大162日
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栄養マーカー（鉄分・TIBC）の変化率
時間枠：最大162日
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鉄/TIBCによって評価される栄養マーカーの変化
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最大162日
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栄養マーカー（CRP）の変化率
時間枠：最大162日
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C反応性タンパク質によって評価される栄養マーカーの変化
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最大162日
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栄養マーカー（ヘモグロビン・ヘマトクリット）の安定化率
時間枠：最大162日
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ヘモグロビン/ヘマトクリットによって評価される栄養マーカーの安定化
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最大162日
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栄養マーカー（総タンパク質/アルブミン）の安定化率
時間枠：最大162日
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総タンパク質/アルブミンによって評価される栄養マーカーの安定化
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最大162日
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栄養マーカー（鉄/TIBC）の安定化率
時間枠：最大162日
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鉄/TIBCによって評価される栄養マーカーの安定化
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最大162日
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栄養マーカー（CRP）の安定化率
時間枠：最大162日
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C反応性タンパク質によって評価される栄養マーカーの安定化
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最大162日
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治験責任医師の全体的な変化の印象 (IGIC) の変化
時間枠：最大162日
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IGIC (1-7) によって評価された変化のグローバルな印象、7 が最悪
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最大162日
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治験責任医師の変化に対する患者の印象 (PGIC) の変化
時間枠：最大162日
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PGIC (1-7) によって評価された変化のグローバルな印象、7 が最悪
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最大162日
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疾患活動性と瘢痕化の変化
時間枠：最大162日
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表皮水疱症の疾患活動性および瘢痕指数（EBDASI）によって評価される疾患活動性および瘢痕化の変化
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最大162日
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表皮水疱症の生活の質（QOLEB）質問票によって評価される、全体的な生活の質の変化
時間枠：最大162日
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表皮水疱症の生活の質（QOLEB）質問票によって評価される、全体的な生活の質の変化
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最大162日
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全体的な健康状態の変化
時間枠：最大162日
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健康評価アンケートまたは子供の健康評価アンケート (HAQ/CHAQ) によって評価される、全体的な障害の変化
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最大162日
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メンタルヘルスの変化
時間枠：最大162日
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）のメンタルヘルス領域によって評価される、メンタルヘルスと社会機能の変化
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最大162日
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社会的機能の変化
時間枠：最大162日
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）の社会的機能ドメインによって評価される、精神的健康および社会的機能の変化
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最大162日
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創傷ケア量の変化
時間枠：最大162日
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患者へのインタビューで評価した創傷ケアの量の変化
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最大162日
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創傷ケアの時間の変更
時間枠：最長 162 日最長 162 日
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患者へのインタビューによって評価された創傷ケアの時間の変化
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最長 162 日最長 162 日
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創傷治療費の推移
時間枠：最大162日
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患者へのインタビューによって評価された、創傷ケアの費用の変化
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最大162日
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生活の質に対する患者の全体的な印象の変化
時間枠：最大162日
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患者へのインタビューによって評価された、全体的な生活の質の変化
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最大162日
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障害に対する患者の全体的な印象の変化
時間枠：最大162日
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患者へのインタビューによって評価された、全体的な障害の変化
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最大162日
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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遺伝子型/表現型の関係
時間枠：最大162日
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遺伝子型（遺伝子変異）と重症度の相関
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最大162日
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安全性の結果に対する薬物動態の影響
時間枠：最大162日
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Cmax と曲線下面積 (AUC) を、治療で発生した有害事象、注入関連反応、および免疫介在性反応と相関させます
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最大162日
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有効性結果に対する薬物動態の影響
時間枠：最大162日
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Cmax と AUC を創傷治癒と関連付ける
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最大162日
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薬力学的結果に対する薬物動態の影響
時間枠：最大162日
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Cmax と AUC を吸引水ぶくれ時間、生検での C7 免疫蛍光、および電子顕微鏡による係留線維の形成と相関させます
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最大162日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月15日
一次修了 (実際)
2021年8月28日
研究の完了 (実際)
2021年9月1日
試験登録日
最初に提出
2020年10月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月21日
最初の投稿 (実際)
2020年10月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月14日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。