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Um estudo do PTR-01 na epidermólise bolhosa distrófica recessiva

14 de setembro de 2021 atualizado por: Phoenix Tissue Repair, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 de PTR-01 em pacientes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB)

O protocolo PTR-01-002 é um estudo aberto de fase 2 em 3 partes do PTR-01. Embora novos pacientes sejam inscritos, será dada prioridade aos pacientes que concluíram satisfatoriamente o estudo PTR-01-001.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O protocolo PTR-01-002 é um estudo aberto de fase 2 em 3 partes do PTR-01. Embora novos pacientes sejam inscritos, será dada prioridade aos pacientes que concluíram satisfatoriamente o estudo PTR-01-001.

Na Parte 1, os pacientes receberão uma dose de 3,0 mg/kg toda semana para um total de 4 doses. Isso será seguido pela Parte 2, na qual os pacientes receberão uma dose de 3,0 mg/kg a cada duas semanas, totalizando 7 doses. Na Parte 3, os pacientes serão acompanhados por 12 semanas. Nenhuma terapia experimental será administrada durante esse período. No final de cada período de dosagem, será realizada uma avaliação de eficácia. A segurança será avaliada continuamente ao longo do estudo.

Após o final da Parte 3, os pacientes podem ser elegíveis para uma possível extensão de longo prazo para refinar ainda mais o regime de dosagem, dependendo da disponibilidade do medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes devem atender a todos os critérios a seguir para serem elegíveis para participação no estudo durante os três meses do período do estudo:

  1. Disposto a fornecer o formulário de consentimento informado, ou se 12 a <18 anos de idade, o responsável legal forneceu o formulário de consentimento informado e o menor assinou um formulário de consentimento reconhecendo que entende e concorda com os procedimentos do estudo.
  2. Tem um diagnóstico de RDEB baseado em análise genética e consistente com um padrão de herança recessiva.
  3. Apresenta coloração deficiente de C7 na junção derme-epidérmica (DEJ) por IF.

  4. Concorda em usar métodos contraceptivos da seguinte forma:

    Para mulheres com potencial para engravidar (WOCBP), concorda em usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes (incluindo abstinência) desde a triagem, durante o estudo e por pelo menos 10 semanas após a última dose do medicamento do estudo. O potencial de não engravidar é definido como uma mulher que atende a um dos seguintes critérios: idade ≥50 anos e ausência de menstruação por pelo menos 1 ano ou histerectomia documentada, laqueadura bilateral ou ooforectomia bilateral.

    Para os homens, concorda em usar um preservativo com qualquer parceiro sexual WOCBP desde o Dia 1 do tratamento do estudo, durante o estudo e pelo menos 10 semanas após a última dose do medicamento do estudo.

  5. Esteja disposto e seja capaz de cumprir este protocolo.

Critério de exclusão:

Os pacientes com qualquer um dos seguintes serão excluídos da participação no estudo:

  1. Tem hipersensibilidade sistêmica conhecida a qualquer um dos ingredientes inativos do PTR-01.
  2. Teve anteriormente uma reação anafilática ao PTR-01.
  3. Está grávida ou amamentando.
  4. Recebeu nos últimos seis meses qualquer produto experimental de terapia genética ou, nos últimos três meses, qualquer produto experimental não relacionado a terapia genética.
  5. Prevê-se que receba novos regimes de antibióticos ou outros anti-infecciosos durante o ensaio.
  6. Tem qualquer outra condição médica ou pessoal que, na opinião do Investigador, possa potencialmente comprometer a segurança ou adesão do paciente, ou pode impedir o paciente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PTR-01 3 mg/kg
Todos os pacientes receberão uma dose de PTR-01 de 3,0 mg/kg uma vez por semana para um total de 4 doses, seguidas por uma dose de 3,0 mg/kg a cada duas semanas para um total de 7 doses.
Medicamento: PTR-01
Colágeno IV recombinante 7 a 3 mg/kg administrado semanalmente em 4 doses, seguido de quinzenalmente em 7 doses
Outros nomes:
  • Colágeno recombinante 7
  • rC7

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cicatrização de feridas
Prazo: Até 162 dias
Mudança na maioria das lesões-alvo de pelo menos 2 níveis usando um instrumento de impressão global de mudança de 7 pontos (1-7) (sendo 7 o pior)
Até 162 dias
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até 162 dias
Segurança e tolerabilidade, conforme avaliado por eventos adversos emergentes do tratamento
Até 162 dias
Incidência de reações associadas à infusão
Prazo: Até 162 dias
Segurança e tolerabilidade, conforme avaliado por reações associadas à infusão (IAR)
Até 162 dias
Incidência de anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Até 162 dias
Segurança e tolerabilidade, conforme avaliado por imunogenicidade por meio de testes de anticorpos antidrogas (ADA)
Até 162 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Entrega de PTR-01 na pele
Prazo: Até 162 dias
Incorporação de PTR-01 por imunofluorescência usando coloração NC1 e NC2, por período de frequência de dose
Até 162 dias
Formação de fibrilas de ancoragem
Prazo: Até 162 dias
Formação de novas fibrilas de ancoragem conforme medido por microscopia eletrônica
Até 162 dias
Mudança na área de superfície da ferida, conforme avaliado por imagem da ferida
Prazo: Até 162 dias
Área da ferida das lesões-alvo, avaliada por imagem da ferida
Até 162 dias
Mudança na área de superfície da ferida, conforme avaliado pelo Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Prazo: Até 162 dias
Área da ferida de lesões-alvo, conforme avaliado por IGIC
Até 162 dias
Mudança na área total da superfície corporal da ferida
Prazo: Até 162 dias
Mudança na área total da superfície corporal da ferida, usando a Regra dos Noves
Até 162 dias
Mudança na integridade da pele, conforme avaliado pelo tempo de bolha de sucção
Prazo: Até 162 dias
Mudança na integridade da pele, conforme avaliado pelo tempo de bolha de sucção
Até 162 dias
Mudança na integridade da pele, conforme avaliado pelo tempo até a nova bolha
Prazo: Até 162 dias
Mudança na integridade da pele, conforme avaliado pelo tempo até a nova bolha
Até 162 dias
Mudança na gravidade da coceira, conforme avaliado pelos domínios de coceira modificados do Sistema de Informação de Medição de Resultado Relatado pelo Paciente (PROMIS)
Prazo: Até 162 dias
Gravidade da coceira, conforme avaliado pelos domínios de coceira do Sistema de Informação de Medição de Resultado Relatado pelo Paciente modificado (PROMIS)
Até 162 dias
Mudança na gravidade da coceira, conforme avaliado pelo Instrumento de Pontuação de Resultados Clínicos para Pesquisa de Epidermólise Bolhosa (iscorEB)
Prazo: Até 162 dias
Gravidade da coceira, avaliada pelo Instrumento de Pontuação de Resultados Clínicos para Pesquisa de Epidermólise Bolhosa (iscorEB), pontuação máxima de 234 (pior)
Até 162 dias
Mudança no impacto da coceira na qualidade de vida
Prazo: Até 162 dias
Mudança no impacto da coceira na qualidade de vida, conforme avaliado pelo Pruritus-Specific Quality of Life Instrument (ItchyQoL), pontuação máxima de 110 (pior)
Até 162 dias
Mudança na gravidade da dor, conforme avaliado pelos domínios modificados da dor do Sistema de Informação de Medição de Resultado Relatado pelo Paciente (PROMIS)
Prazo: Até 162 dias
Mudança na gravidade da dor, conforme avaliado pelos domínios de dor do Sistema de Informação de Medição de Resultado Relatado pelo Paciente (PROMIS)
Até 162 dias
Mudança na intensidade da dor, conforme avaliado pelo Instrumento de Pontuação de Resultados Clínicos para Pesquisa de Epidermólise Bolhosa (iscorEB)
Prazo: Até 162 dias
Mudança na intensidade da dor, conforme avaliado pelo Instrument for Scoring Clinical, pontuação máxima de 234 (pior)
Até 162 dias
Mudança no impacto da dor na qualidade de vida
Prazo: Até 162 dias
Mudança no impacto da dor na qualidade de vida, conforme avaliado pelo instrumento Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), pontuação máxima de 234 (pior)
Até 162 dias
Alteração da disfagia, avaliada pelo Questionário Breve de Disfagia Esofágica
Prazo: Até 162 dias
Alteração da disfagia, avaliada pelo Questionário Breve de Disfagia Esofágica, pontuação máxima de 40 (pior)
Até 162 dias
Mudança na disfagia, avaliada pelo volume de ingestão nutricional oral
Prazo: Até 162 dias
Alteração da disfagia, conforme avaliado pelo volume de ingestão nutricional oral, usando entrevista e diário do paciente, a pontuação máxima é 40 (pior)
Até 162 dias
Estabilização da disfagia, avaliada pela Escala Breve de Disfagia Esofágica
Prazo: Até 162 dias
Estabilização da disfagia, avaliada pela Escala Breve de Disfagia Esofágica
Até 162 dias
Estabilização da disfagia, avaliada pelo volume de ingestão nutricional oral
Prazo: Até 162 dias
Estabilização da disfagia, avaliada pelo volume de ingestão nutricional oral, usando entrevista e diário do paciente
Até 162 dias
Mudança nos sintomas da córnea
Prazo: Até 162 dias
Alteração dos sintomas da córnea (sintomas oculares), conforme avaliado pelo Epidermólise Bolhosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Até 162 dias
Estabilização dos sintomas da córnea
Prazo: Até 162 dias
Estabilização dos sintomas da córnea (sintomas oculares), conforme avaliado pelo Epidermólise Bolhosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Até 162 dias
Taxa de alteração nos marcadores nutricionais (hemoglobina/hematócrito)
Prazo: Até 162 dias
Alteração de marcadores nutricionais, avaliada por hemoglobina/hematócrito
Até 162 dias
Taxa de alteração nos marcadores nutricionais (proteína total/albumina)
Prazo: Até 162 dias
Mudança de marcadores nutricionais, conforme avaliado por proteína total/albumina
Até 162 dias
Taxa de alteração nos marcadores nutricionais (ferro/TIBC)
Prazo: Até 162 dias
Mudança de marcadores nutricionais, conforme avaliado por ferro/TIBC
Até 162 dias
Taxa de alteração nos marcadores nutricionais (proteína C-reativa)
Prazo: Até 162 dias
Alteração de marcadores nutricionais, avaliada pela proteína C-reativa
Até 162 dias
Taxa de estabilização de marcadores nutricionais (hemoglobina/hematócrito)
Prazo: Até 162 dias
Estabilização de marcadores nutricionais, avaliados pela hemoglobina/hematócrito
Até 162 dias
Taxa de estabilização de marcadores nutricionais (proteína total/albumina)
Prazo: Até 162 dias
Estabilização de marcadores nutricionais, conforme avaliado por proteína total/albumina
Até 162 dias
Taxa de estabilização de marcadores nutricionais (ferro/TIBC)
Prazo: Até 162 dias
Estabilização de marcadores nutricionais, avaliados por ferro/TIBC
Até 162 dias
Taxa de estabilização de marcadores nutricionais (proteína C-reativa)
Prazo: Até 162 dias
Estabilização de marcadores nutricionais, avaliados pela proteína C-reativa
Até 162 dias
Mudança nas Impressões Globais de Mudança do Investigador (IGIC)
Prazo: Até 162 dias
Impressões globais de mudança, conforme avaliado pelo IGIC (1-7), 7 sendo o pior
Até 162 dias
Mudança nas impressões de mudança do paciente investigador (PGIC)
Prazo: Até 162 dias
Impressões globais de mudança, avaliadas pelo PGIC (1-7), sendo 7 a pior
Até 162 dias
Mudança na atividade da doença e cicatrização
Prazo: Até 162 dias
Mudança na atividade da doença e cicatrização, conforme avaliado pelo Índice de Atividade e Cicatriz da Epidermólise Bolhosa (EBDASI)
Até 162 dias
Mudança na qualidade de vida geral, avaliada pelo questionário Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB)
Prazo: Até 162 dias
Mudança na qualidade de vida geral, avaliada pelo questionário Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB)
Até 162 dias
Mudança na saúde geral
Prazo: Até 162 dias
Mudança na incapacidade geral, conforme avaliado pelo Questionário de Avaliação de Saúde ou Questionário de Avaliação de Saúde Infantil (HAQ/CHAQ)
Até 162 dias
Mudança na saúde mental
Prazo: Até 162 dias
Mudança na saúde mental e no funcionamento social, conforme avaliado pelos domínios de saúde mental do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS)
Até 162 dias
Mudança na função social
Prazo: Até 162 dias
Mudança na saúde mental e no funcionamento social, conforme avaliado pelos domínios da função social do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS)
Até 162 dias
Mudança na quantidade de tratamento de feridas
Prazo: Até 162 dias
Mudança na quantidade de tratamento de feridas, conforme avaliado por entrevistas com pacientes
Até 162 dias
Mudança no tempo para tratamento de feridas
Prazo: Até 162 dias Até 162 dias
Mudança no tempo para tratamento de feridas, conforme avaliado por entrevistas com pacientes
Até 162 dias Até 162 dias
Mudança no custo do tratamento de feridas
Prazo: Até 162 dias
Mudança no custo do tratamento de feridas, conforme avaliado por entrevistas com pacientes
Até 162 dias
Mudança na impressão geral do paciente sobre a qualidade de vida
Prazo: Até 162 dias
Mudança na qualidade de vida geral, conforme avaliado por entrevistas com pacientes
Até 162 dias
Mudança na impressão geral de incapacidade do paciente
Prazo: Até 162 dias
Mudança na incapacidade geral, conforme avaliado por entrevistas com pacientes
Até 162 dias

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Relações genótipo/fenótipo
Prazo: Até 162 dias
Correlação entre o genótipo (mutação genética) e a gravidade da doença
Até 162 dias
Impacto da farmacocinética nos resultados de segurança
Prazo: Até 162 dias
Correlacionar Cmax e área sob a curva (AUC) com eventos adversos emergentes do tratamento, reações associadas à infusão e reações imunomediadas
Até 162 dias
Impacto da farmacocinética nos resultados de eficácia
Prazo: Até 162 dias
Correlacionar Cmax e AUC com cicatrização de feridas
Até 162 dias
Impacto da farmacocinética nos resultados farmacodinâmicos
Prazo: Até 162 dias
Correlacionar Cmax e AUC com tempo de bolha de sucção, imunofluorescência C7 na biópsia e formação de fibrilas de ancoragem por microscopia eletrônica
Até 162 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Phoenix Tissue Repair, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

28 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de outubro de 2020

Primeira postagem (Real)

23 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de setembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de setembro de 2021

Última verificação

1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTR-01-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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