Badanie PTR-01 w recesywnej dystroficznej epidermolizie bullosa
14 września 2021 zaktualizowane przez: Phoenix Tissue Repair, Inc.
Otwarte badanie fazy 2 PTR-01 u pacjentów z recesywnym dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (RDEB)
Protokół PTR-01-002 to 3-częściowe otwarte badanie fazy 2 PTR-01.
Podczas włączania nowych pacjentów pierwszeństwo będą mieli pacjenci, którzy pomyślnie ukończyli badanie PTR-01-001.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Protokół PTR-01-002 to 3-częściowe otwarte badanie fazy 2 PTR-01. Podczas włączania nowych pacjentów pierwszeństwo będą mieli pacjenci, którzy pomyślnie ukończyli badanie PTR-01-001.
W części 1 pacjenci będą otrzymywać dawkę 3,0 mg/kg mc. co tydzień, łącznie 4 dawki. Następnie nastąpi Część 2, w której pacjenci otrzymają dawkę 3,0 mg/kg mc. co drugi tydzień, łącznie 7 dawek. W części 3 pacjenci będą obserwowani przez 12 tygodni. W tym czasie nie będzie stosowana żadna terapia eksperymentalna. Na koniec każdego okresu dawkowania zostanie przeprowadzona ocena skuteczności. Bezpieczeństwo będzie oceniane w sposób ciągły podczas całego badania.
Po zakończeniu części 3 pacjenci mogą kwalifikować się do potencjalnego długoterminowego przedłużenia w celu dalszego udoskonalenia schematu dawkowania, w zależności od dostępności badanego leku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Aby kwalifikować się do udziału w badaniu w trzymiesięcznym okresie trwania badania, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Chęć dostarczenia formularza świadomej zgody lub jeśli opiekun prawny ma od 12 do <18 lat dostarczył formularz świadomej zgody, a małoletni podpisał formularz zgody potwierdzający, że rozumie i zgadza się na procedury badania.
- Ma diagnozę RDEB opartą na analizie genetycznej i zgodną z recesywnym wzorcem dziedziczenia.
- Ma niedobór barwienia C7 na połączeniu skórno-naskórkowym (DEJ) przez IF.
Wyraża zgodę na stosowanie antykoncepcji w następujący sposób:
W przypadku kobiet w wieku rozrodczym (WOCBP) wyraża zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji (w tym abstynencji) od badania przesiewowego, przez badanie i przez co najmniej 10 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Zdolność do zajścia w ciążę definiuje się jako kobietę, która spełnia jedno z następujących kryteriów: wiek ≥50 lat i brak miesiączki od co najmniej 1 roku lub udokumentowana histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronne wycięcie jajników.
W przypadku mężczyzn zgadza się na używanie prezerwatywy z dowolnym partnerem seksualnym WOCBP od pierwszego dnia leczenia przez badanie i co najmniej 10 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- Bądź chętny i zdolny do przestrzegania tego protokołu.
Kryteria wyłączenia:
Z udziału w badaniu zostaną wykluczeni pacjenci, u których wystąpi którykolwiek z poniższych objawów:
- Ma znaną ogólnoustrojową nadwrażliwość na którykolwiek z nieaktywnych składników PTR-01.
- Wcześniej miał reakcję anafilaktyczną na PTR-01.
- Jest w ciąży lub karmi piersią.
- Otrzymał w ciągu ostatnich sześciu miesięcy jakikolwiek eksperymentalny produkt terapii genowej lub w ciągu ostatnich trzech miesięcy jakiekolwiek eksperymentalne produkty niebędące terapią genową.
- Przewiduje się, że podczas badania będzie otrzymywać nowe schematy antybiotyków lub innych środków przeciwinfekcyjnych.
- Ma jakiekolwiek inne dolegliwości medyczne lub osobiste, które w opinii Badacza mogą potencjalnie zagrozić bezpieczeństwu lub zdyscyplinowaniu pacjenta lub mogą uniemożliwić pacjentowi
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PTR-01 3 mg/kg
Wszyscy pacjenci otrzymają dawkę PTR-01 wynoszącą 3,0 mg/kg raz w tygodniu co tydzień, łącznie 4 dawki, a następnie dawkę 3,0 mg/kg co drugi tydzień, łącznie 7 dawek.
|
IV rekombinowany kolagen 7 w dawce 3 mg/kg co tydzień w 4 dawkach, a następnie co dwa tygodnie w 7 dawkach
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Gojenie się ran
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana w większości zmian docelowych o co najmniej 2 poziomy przy użyciu 7-punktowego (1-7) instrumentu Global Impression of Change (7 to najgorszy wynik)
|
Do 162 dni
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Bezpieczeństwo i tolerancja, oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
|
Do 162 dni
|
|
Częstość występowania reakcji związanych z infuzją
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie reakcji związanych z infuzją (IAR)
|
Do 162 dni
|
|
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Bezpieczeństwo i tolerancja, oceniane na podstawie immunogenności za pomocą testów na przeciwciała przeciwlekowe (ADA).
|
Do 162 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dostarczenie PTR-01 do skóry
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Włączanie PTR-01 metodą immunofluorescencji z użyciem barwienia NC1 i NC2, w zależności od okresu częstotliwości dawkowania
|
Do 162 dni
|
|
Tworzenie włókien kotwiących
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Tworzenie nowych włókien kotwiących mierzone za pomocą mikroskopii elektronowej
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana powierzchni rany, oceniana na podstawie obrazowania rany
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Obszar rany docelowych zmian oceniany na podstawie obrazowania rany
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana powierzchni rany według oceny Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Obszar rany docelowych zmian oceniany przez IGIC
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana całkowitej powierzchni rany ciała
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana całkowitej powierzchni rany ciała, przy użyciu zasady dziewiątek
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana integralności skóry, oceniana na podstawie czasu odsysania pęcherzyków
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana integralności skóry, oceniana na podstawie czasu odsysania pęcherzyków
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana integralności skóry, oceniana na podstawie czasu do ponownego pojawienia się pęcherzy
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana integralności skóry, oceniana na podstawie czasu do ponownego pojawienia się pęcherzy
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana nasilenia świądu, oceniana na podstawie zmodyfikowanych domen swędzenia w Systemie Informacji o Wyniku Zgłaszanym przez Pacjenta (PROMIS)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Nasilenie świądu, oceniane na podstawie zmodyfikowanych domen swędzenia systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana nasilenia świądu oceniana za pomocą instrumentu do oceny wyników klinicznych w badaniach nad pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (iscorEB)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Nasilenie świądu, oceniane za pomocą Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), maksymalny wynik 234 (najgorszy)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana wpływu świądu na jakość życia
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana wpływu świądu na jakość życia, oceniana za pomocą Instrumentu Jakości Życia Specyficznego dla Świądu (ItchyQoL), maksymalny wynik 110 (najgorszy)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana nasilenia bólu, oceniana za pomocą zmodyfikowanych domen bólu w Systemie Informacji o Wyniku Zgłaszanym przez Pacjenta (PROMIS)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana nasilenia bólu, oceniana za pomocą domen bólu systemu PROMIS (ang. Patient-Reported Outcome Measurement Information System)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana nasilenia bólu oceniana za pomocą instrumentu do oceny wyników klinicznych w badaniach nad pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (iscorEB)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana nasilenia bólu, oceniana za pomocą instrumentu oceny klinicznej, maksymalny wynik 234 (najgorszy)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana wpływu bólu na jakość życia
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana wpływu bólu na jakość życia oceniana narzędziem Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), maksymalna ocena 234 (najgorsza)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana dysfagii, oceniana za pomocą krótkiego kwestionariusza dysfagii przełykowej
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana dysfagii, oceniana za pomocą Kwestionariusza Krótkiej Dysfagii Przełyku, maksymalny wynik 40 (najgorszy)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana dysfagii, oceniana na podstawie objętości doustnego spożycia pokarmu
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana dysfagii, oceniana na podstawie objętości przyjmowanych pokarmów doustnych, na podstawie wywiadu z pacjentem i dziennika, maksymalny wynik to 40 (najgorszy)
|
Do 162 dni
|
|
Stabilizacja dysfagii oceniana za pomocą Krótkiej Skali Dysfagii Przełyku
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Stabilizacja dysfagii oceniana za pomocą Krótkiej Skali Dysfagii Przełyku
|
Do 162 dni
|
|
Stabilizacja dysfagii, oceniana na podstawie objętościowego doustnego spożycia pokarmu
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Stabilizacja dysfagii, oceniana na podstawie objętościowego doustnego spożycia pokarmu, na podstawie wywiadu z pacjentem i dzienniczka
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana objawów rogówki
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana objawów rogówkowych (objawów ocznych), oceniana za pomocą Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
|
Do 162 dni
|
|
Stabilizacja objawów rogówkowych
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Stabilizacja objawów rogówkowych (objawów ocznych), ocenianych za pomocą Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość zmian wskaźników żywieniowych (hemoglobina/hematokryt)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana markerów żywieniowych, oceniana na podstawie hemoglobiny/hematokrytu
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość zmian wskaźników żywieniowych (białko całkowite/albumina)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana markerów żywieniowych, oceniana na podstawie białka całkowitego/albuminy
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość zmian markerów żywieniowych (żelazo/TIBC)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana markerów żywieniowych, oceniana na podstawie żelaza/TIBC
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość zmian markerów żywieniowych (białko C-reaktywne)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana markerów żywieniowych, oceniana przez białko C-reaktywne
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość stabilizacji markerów żywieniowych (hemoglobina/hematokryt)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Stabilizacja markerów żywieniowych, oceniana za pomocą hemoglobiny/hematokrytu
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość stabilizacji markerów żywieniowych (białko całkowite/albumina)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Stabilizacja markerów żywieniowych, oceniana na podstawie białka całkowitego/albuminy
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość stabilizacji markerów żywieniowych (żelazo/TIBC)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Stabilizacja markerów żywieniowych, oceniana przez żelazo/TIBC
|
Do 162 dni
|
|
Szybkość stabilizacji markerów żywieniowych (białko C-reaktywne)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Stabilizacja markerów żywieniowych, oceniana przez białko C-reaktywne
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana w globalnym wrażeniu badacza na zmianę (IGIC)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Globalne wrażenia dotyczące zmian, oceniane przez IGIC (1-7), przy czym 7 oznacza najgorsze
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana w odczuciu pacjenta dotyczącym zmiany (PGIC)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Globalne wrażenia zmian, oceniane za pomocą PGIC (1-7), przy czym 7 oznacza najgorsze
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana aktywności choroby i blizn
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana aktywności choroby i bliznowacenia, oceniana za pomocą Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana ogólnej jakości życia oceniana za pomocą kwestionariusza Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB)
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana ogólnej jakości życia oceniana za pomocą kwestionariusza Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana ogólnego stanu zdrowia
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana ogólnej niepełnosprawności, oceniana za pomocą Kwestionariusza Oceny Zdrowia lub Kwestionariusza Oceny Zdrowia Dziecka (HAQ/CHAQ)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana w zdrowiu psychicznym
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana w zakresie zdrowia psychicznego i funkcjonowania społecznego, oceniana w domenach zdrowia psychicznego Systemu Informacji o Pomiarach Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PAMIS)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana funkcji społecznej
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana w zakresie zdrowia psychicznego i funkcjonowania społecznego, oceniana na podstawie domen funkcji społecznych Systemu Informacji o Pomiarach Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS)
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana ilości opatrywania ran
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana ilości opatrywania ran, oceniana na podstawie wywiadów z pacjentami
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana czasu na opatrzenie rany
Ramy czasowe: Do 162 dni Do 162 dni
|
Zmiana czasu na opatrzenie rany, oceniana na podstawie wywiadów z pacjentami
|
Do 162 dni Do 162 dni
|
|
Zmiana kosztów leczenia ran
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana kosztów leczenia ran, oceniana na podstawie wywiadów z pacjentami
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana ogólnego wrażenia pacjenta na temat jakości życia
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana ogólnej jakości życia, oceniana na podstawie wywiadów z pacjentami
|
Do 162 dni
|
|
Zmiana ogólnego wrażenia pacjenta na temat niepełnosprawności
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Zmiana ogólnej niepełnosprawności, oceniana na podstawie wywiadów z pacjentami
|
Do 162 dni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Relacje genotyp/fenotyp
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Korelacja między genotypem (mutacja genetyczna) a ciężkością choroby
|
Do 162 dni
|
|
Wpływ farmakokinetyki na wyniki bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Skoreluj Cmax i pole pod krzywą (AUC) ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, reakcjami związanymi z infuzją i reakcjami immunologicznymi
|
Do 162 dni
|
|
Wpływ farmakokinetyki na wyniki skuteczności
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Skoreluj Cmax i AUC z gojeniem się ran
|
Do 162 dni
|
|
Wpływ farmakokinetyki na wyniki farmakodynamiczne
Ramy czasowe: Do 162 dni
|
Skoreluj Cmax i AUC z czasem odsysania pęcherzyków, immunofluorescencją C7 w biopsji i tworzeniem włókien kotwiących za pomocą mikroskopii elektronowej
|
Do 162 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 października 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 sierpnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 października 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 października 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 września 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 września 2021
Ostatnia weryfikacja
1 września 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PTR-01-002
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .