Исследование PTR-01 при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе
14 сентября 2021 г. обновлено: Phoenix Tissue Repair, Inc.
Открытое исследование фазы 2 PTR-01 у пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB)
Протокол PTR-01-002 представляет собой открытое исследование PTR-01 фазы 2, состоящее из трех частей.
При наборе новых пациентов приоритет будет отдаваться пациентам, удовлетворительно завершившим исследование PTR-01-001.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Протокол PTR-01-002 представляет собой открытое исследование PTR-01 фазы 2, состоящее из трех частей. При наборе новых пациентов приоритет будет отдаваться пациентам, удовлетворительно завершившим исследование PTR-01-001.
В части 1 пациенты будут получать дозу 3,0 мг/кг каждую неделю, всего 4 дозы. За этим последует Часть 2, в которой пациенты будут получать дозу 3,0 мг/кг каждые две недели, всего 7 доз. В части 3 пациенты будут наблюдаться в течение 12 недель. В течение этого времени экспериментальная терапия проводиться не будет. В конце каждого периода дозирования будет проводиться оценка эффективности. Безопасность будет оцениваться непрерывно на протяжении всего исследования.
После окончания Части 3 пациенты могут иметь право на потенциальное долгосрочное продление для дальнейшего уточнения режима дозирования в зависимости от доступности исследуемого препарата.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Пациенты должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право на участие в исследовании в течение трехмесячного периода исследования:
- Готов предоставить форму информированного согласия, или если в возрасте от 12 до 18 лет законный опекун предоставил форму информированного согласия, и несовершеннолетний подписал форму согласия, подтверждая, что он понимает и согласен с процедурами обучения.
- Имеет диагноз RDEB, основанный на генетическом анализе и соответствующий рецессивному типу наследования.
- Имеет недостаточное окрашивание C7 в дермально-эпидермальном соединении (DEJ) при IF.
Соглашается использовать следующую контрацепцию:
Для женщин детородного возраста (WOCBP) соглашается использовать высокоэффективные методы контрацепции (включая воздержание) от скрининга, в ходе исследования и в течение как минимум 10 недель после приема последней дозы исследуемого препарата. Недетородный потенциал определяется как женщина, которая соответствует любому из следующих критериев: возраст ≥50 лет и отсутствие менструаций в течение как минимум 1 года или документально подтвержденная гистерэктомия, двусторонняя перевязка маточных труб или двусторонняя овариэктомия.
Для мужчин соглашается использовать презерватив с любым сексуальным партнером WOCBP с 1-го дня исследуемого лечения, в течение всего исследования и по крайней мере через 10 недель после последней дозы исследуемого препарата.
- Будьте готовы и способны соблюдать этот протокол.
Критерий исключения:
Пациенты с любым из следующих признаков будут исключены из участия в исследовании:
- Имеет известную системную гиперчувствительность к любому из неактивных ингредиентов PTR-01.
- Ранее у него была анафилактическая реакция на PTR-01.
- Беременна или кормит грудью.
- Получал в течение последних шести месяцев какой-либо исследуемый продукт генной терапии или в течение последних трех месяцев любые исследуемые продукты, не относящиеся к генной терапии.
- Ожидается, что во время испытания будут назначены новые схемы лечения антибиотиками или другими противоинфекционными средствами.
- Имеет какое-либо другое медицинское или личное состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или соблюдение пациентом режима лечения или может помешать
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ПТР-01 3 мг/кг
Все пациенты будут получать дозу PTR-01 3,0 мг/кг один раз в неделю каждую неделю, всего 4 дозы, а затем дозу 3,0 мг/кг раз в две недели, всего 7 доз.
|
Рекомбинантный коллаген 7 внутривенно в дозе 3 мг/кг еженедельно в виде 4 доз, а затем дважды в неделю в течение 7 доз
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лечение раны
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение большинства целевых поражений не менее чем на 2 уровня с использованием 7-балльного (1-7) инструмента Global Impression of Change (7 — наихудшее значение)
|
До 162 дней
|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: До 162 дней
|
Безопасность и переносимость, оцениваемые по нежелательным явлениям, возникающим при лечении
|
До 162 дней
|
|
Частота инфузионных реакций
Временное ограничение: До 162 дней
|
Безопасность и переносимость по оценке инфузионных реакций (IAR)
|
До 162 дней
|
|
Заболеваемость антилекарственными антителами (ADA)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Безопасность и переносимость, оцениваемые по иммуногенности с помощью тестирования на антитела к лекарственным препаратам (ADA).
|
До 162 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доставка ПТР-01 в кожу
Временное ограничение: До 162 дней
|
Включение PTR-01 с помощью иммунофлуоресценции с использованием окрашивания NC1 и NC2, в зависимости от периода частоты дозы
|
До 162 дней
|
|
Формирование якорных фибрилл
Временное ограничение: До 162 дней
|
Формирование новых якорных фибрилл по данным электронной микроскопии
|
До 162 дней
|
|
Изменение площади раневой поверхности по оценке визуализации раны
Временное ограничение: До 162 дней
|
Площадь раны целевых поражений, оцененная с помощью визуализации раны
|
До 162 дней
|
|
Изменение площади раневой поверхности по оценке Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Площадь раневых поражений по оценке IGIC
|
До 162 дней
|
|
Изменение общей площади раневой поверхности тела
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение общей площади раневой поверхности тела по правилу девяток
|
До 162 дней
|
|
Изменение целостности кожи, оцениваемое по времени аспирации пузырей
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение целостности кожи, оцениваемое по времени аспирации пузырей
|
До 162 дней
|
|
Изменение целостности кожи, оцениваемое по времени до повторного образования волдырей.
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение целостности кожи, оцениваемое по времени до повторного образования волдырей.
|
До 162 дней
|
|
Изменение тяжести зуда по оценке модифицированных доменов зуда Информационной системы оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Тяжесть зуда, оцениваемая по модифицированным доменам зуда Информационной системы оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS)
|
До 162 дней
|
|
Изменение тяжести зуда по оценке Инструмента для оценки клинических результатов исследования буллезного эпидермолиза (iscorEB)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Тяжесть зуда, по оценке Инструмента для оценки клинических исходов исследования буллезного эпидермолиза (iscorEB), максимальный балл 234 (наихудший)
|
До 162 дней
|
|
Изменение влияния зуда на качество жизни
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение влияния зуда на качество жизни, оцениваемое с помощью Инструмента оценки качества жизни, специфичного для зуда (ItchyQoL), максимальный балл 110 (наихудший)
|
До 162 дней
|
|
Изменение интенсивности боли, оцениваемое с помощью модифицированных доменов боли Информационной системы оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS).
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение тяжести боли по оценке доменов боли Информационной системы оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS)
|
До 162 дней
|
|
Изменение интенсивности боли по оценке Инструмента для оценки клинических исходов исследования буллезного эпидермолиза (iscorEB)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение тяжести боли по шкале клинической оценки, максимальный балл 234 (наихудший)
|
До 162 дней
|
|
Изменение влияния боли на качество жизни
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение влияния боли на качество жизни по оценке инструмента «Инструмент для оценки клинических исходов исследования буллезного эпидермолиза» (iscorEB), максимальный балл 234 (худший)
|
До 162 дней
|
|
Изменение дисфагии по оценке с помощью краткого опросника пищеводной дисфагии
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение дисфагии, оцениваемое с помощью Краткого опросника пищеводной дисфагии, максимальное количество баллов — 40 (наихудшее)
|
До 162 дней
|
|
Изменение дисфагии, оцениваемое по объему перорального приема пищи
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение дисфагии, оцениваемое по объему перорального приема пищи, с использованием опроса пациента и дневника, максимальный балл — 40 (наихудший)
|
До 162 дней
|
|
Стабилизация дисфагии по шкале краткой эзофагеальной дисфагии
Временное ограничение: До 162 дней
|
Стабилизация дисфагии по шкале краткой эзофагеальной дисфагии
|
До 162 дней
|
|
Стабилизация дисфагии, оцениваемая по объему перорального приема пищи
Временное ограничение: До 162 дней
|
Стабилизация дисфагии, оцениваемая по объему перорального приема пищи, с использованием опроса пациента и дневника
|
До 162 дней
|
|
Изменение симптомов роговицы
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение симптомов роговицы (глазных симптомов), оцениваемых по индексу буллезного эпидермолиза глазных болезней (EB-EDI)
|
До 162 дней
|
|
Стабилизация симптомов роговицы
Временное ограничение: До 162 дней
|
Стабилизация симптомов роговицы (глазных симптомов), оцениваемых по индексу глазных болезней буллезного эпидермолиза (EB-EDI).
|
До 162 дней
|
|
Скорость изменения пищевых маркеров (гемоглобин/гематокрит)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение пищевых маркеров по оценке гемоглобина/гематокрита
|
До 162 дней
|
|
Скорость изменения маркеров питания (общий белок/альбумин)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение пищевых маркеров, оцениваемое по общему белку/альбумину
|
До 162 дней
|
|
Скорость изменения пищевых маркеров (железо/ЖРМЖ)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение пищевых маркеров по оценке железа/ЖРМЖ
|
До 162 дней
|
|
Скорость изменения пищевых маркеров (С-реактивный белок)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение пищевых маркеров по оценке С-реактивного белка
|
До 162 дней
|
|
Скорость стабилизации пищевых маркеров (гемоглобин/гематокрит)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Стабилизация пищевых маркеров по оценке гемоглобина/гематокрита
|
До 162 дней
|
|
Скорость стабилизации маркеров питания (общий белок/альбумин)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Стабилизация маркеров питания, оцениваемых по общему белку/альбумину
|
До 162 дней
|
|
Скорость стабилизации пищевых маркеров (железо/ЖРМЖ)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Стабилизация пищевых маркеров, по оценке железа/ЖРМЖ
|
До 162 дней
|
|
Скорость стабилизации пищевых маркеров (С-реактивный белок)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Стабилизация пищевых маркеров по оценке С-реактивного белка
|
До 162 дней
|
|
Изменения в общем впечатлении исследователей об изменениях (IGIC)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Глобальные впечатления от изменений, по оценке IGIC (1-7), 7 — наихудшие
|
До 162 дней
|
|
Изменение в впечатлениях пациента об изменении (PGIC)
Временное ограничение: До 162 дней
|
Глобальные впечатления от изменений по оценке PGIC (1–7), 7 — наихудшие
|
До 162 дней
|
|
Изменение активности болезни и рубцевание
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение активности заболевания и рубцевания, оцениваемое с помощью индекса активности заболевания и рубцевания буллезного эпидермолиза (EBDASI)
|
До 162 дней
|
|
Изменение общего качества жизни, оцениваемое с помощью опросника «Качество жизни при буллезном эпидермолизе» (QOLEB).
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение общего качества жизни, оцениваемое с помощью опросника «Качество жизни при буллезном эпидермолизе» (QOLEB).
|
До 162 дней
|
|
Изменение общего состояния здоровья
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение общей инвалидности по оценке с помощью Анкеты оценки здоровья или Анкеты оценки здоровья детей (HAQ/CHAQ)
|
До 162 дней
|
|
Изменение психического здоровья
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменения в психическом здоровье и социальном функционировании по оценке областей психического здоровья Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS)
|
До 162 дней
|
|
Изменение социальной функции
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменения в психическом здоровье и социальном функционировании, оцениваемые по областям социальных функций Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS)
|
До 162 дней
|
|
Изменение объема ухода за раной
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение объема ухода за раной, по оценке опроса пациентов
|
До 162 дней
|
|
Изменение времени ухода за раной
Временное ограничение: До 162 дней До 162 дней
|
Изменение времени ухода за раной по оценке опроса пациентов
|
До 162 дней До 162 дней
|
|
Изменение стоимости лечения ран
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение стоимости ухода за ранами по результатам опроса пациентов
|
До 162 дней
|
|
Изменение общего впечатления пациентов о качестве жизни
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение общего качества жизни по оценке опроса пациентов
|
До 162 дней
|
|
Изменение общего впечатления пациента об инвалидности
Временное ограничение: До 162 дней
|
Изменение общей инвалидности по оценке опроса пациентов
|
До 162 дней
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Отношения генотип/фенотип
Временное ограничение: До 162 дней
|
Корреляция между генотипом (генетической мутацией) и тяжестью заболевания
|
До 162 дней
|
|
Влияние фармакокинетики на показатели безопасности
Временное ограничение: До 162 дней
|
Соотнесите Cmax и площадь под кривой (AUC) с нежелательными явлениями, возникающими при лечении, реакциями, связанными с инфузией, и иммуноопосредованными реакциями.
|
До 162 дней
|
|
Влияние фармакокинетики на результаты эффективности
Временное ограничение: До 162 дней
|
Корреляция Cmax и AUC с заживлением ран
|
До 162 дней
|
|
Влияние фармакокинетики на фармакодинамические результаты
Временное ограничение: До 162 дней
|
Коррелировать Cmax и AUC со временем аспирации, иммунофлуоресценцией C7 при биопсии и образованием якорных фибрилл с помощью электронной микроскопии.
|
До 162 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 октября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 августа 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 октября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 октября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 октября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 сентября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 сентября 2021 г.
Последняя проверка
1 сентября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PTR-01-002
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .