En studie av PTR-01 i recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa
14. september 2021 oppdatert av: Phoenix Tissue Repair, Inc.
En fase 2 åpen studie av PTR-01 hos pasienter med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
Protokoll PTR-01-002 er en 3-delt fase 2, åpen studie av PTR-01.
Mens nye pasienter vil bli registrert, vil prioritet bli gitt til pasienter som tilfredsstillende fullførte studie PTR-01-001.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Protokoll PTR-01-002 er en 3-delt fase 2, åpen studie av PTR-01. Mens nye pasienter vil bli registrert, vil prioritet bli gitt til pasienter som tilfredsstillende fullførte studie PTR-01-001.
I del 1 vil pasientene få en dose på 3,0 mg/kg hver uke for totalt 4 doser. Dette vil bli etterfulgt av del 2 der pasienter vil få en dose på 3,0 mg/kg annenhver uke i totalt 7 doser. I del 3 skal pasientene følges i 12 uker. Ingen undersøkelsesterapi vil bli gitt i løpet av denne tiden. Ved slutten av hver doseringsperiode vil det bli utført en effektvurdering. Sikkerhet vil bli vurdert fortløpende gjennom hele studiet.
Etter slutten av del 3 kan pasienter være kvalifisert for en potensiell langsiktig forlengelse for ytterligere å avgrense doseringsregimet, avhengig av tilgjengeligheten av studiemedikamenter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter må oppfylle alle de følgende kriteriene for å være kvalifisert for studiedeltakelse i løpet av studien på tre måneder:
- Villig til å gi informert samtykkeskjema, eller hvis 12 til <18 år gammel, juridisk verge har gitt informert samtykkeskjema og den mindreårige har signert et samtykkeskjema som bekrefter at de forstår og godtar studieprosedyrene.
- Har en diagnose av RDEB basert på genetisk analyse og i samsvar med et recessivt arvemønster.
- Har mangelfull C7-farging ved dermal-epidermal junction (DEJ) av IF.
Godtar å bruke prevensjon som følger:
For kvinner i fertil alder (WOCBP) godtar å bruke svært effektive prevensjonsmetoder (inkludert abstinens) fra Screening, gjennom studien, og i minst 10 uker etter siste dose av studiemedikamentet. Ikke-fertilitet er definert som en kvinne som oppfyller ett av følgende kriterier: alder ≥50 år og ingen menstruasjon på minst 1 år eller dokumentert hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi.
For menn, godtar å bruke kondom med en hvilken som helst WOCBP-seksuell partner fra dag 1 av studiebehandlingen, gjennom studien, og minst 10 uker etter siste dose av studiemedikamentet.
- Vær villig og i stand til å overholde denne protokollen.
Ekskluderingskriterier:
Pasienter med noe av følgende vil bli ekskludert fra deltakelse i studien:
- Har kjent systemisk overfølsomhet overfor noen av de inaktive ingrediensene i PTR-01.
- Har tidligere hatt en anafylaktisk reaksjon på PTR-01.
- Er gravid eller ammer.
- Har i løpet av de siste seks månedene mottatt undersøkelsesprodukter for genterapi eller i løpet av de siste 3 månedene undersøkelsesprodukter som ikke er genterapi.
- Forventes å motta nye kurer med antibiotika eller andre anti-infeksjonsmidler under forsøket.
- Har andre medisinske eller personlige tilstander som, etter etterforskerens mening, potensielt kan kompromittere sikkerheten eller etterlevelsen til pasienten, eller kan utelukke pasientens
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PTR-01 3 mg/kg
Alle pasienter vil få en PTR-01 dose på 3,0 mg/kg én gang ukentlig hver uke for totalt 4 doser, etterfulgt av en dose på 3,0 mg/kg annenhver uke i totalt 7 doser.
|
IV rekombinant kollagen 7 ved 3 mg/kg gitt ukentlig i 4 doser, etterfulgt av annenhver uke i 7 doser
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sårheling
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i et flertall av mållesjonene på minst 2 nivåer ved bruk av et 7-punkts (1-7) Global Impression of Change-instrument (7 er det verste)
|
Opptil 162 dager
|
|
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Sikkerhet og tolerabilitet, vurdert ved behandlingsutløste bivirkninger
|
Opptil 162 dager
|
|
Forekomst av infusjonsassosierte reaksjoner
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Sikkerhet og tolerabilitet, vurdert ved infusjonsassosierte reaksjoner (IAR)
|
Opptil 162 dager
|
|
Forekomst av antistoff-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Sikkerhet og tolerabilitet, vurdert ved immunogenisitet gjennom anti-drug antistoff (ADA) testing
|
Opptil 162 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Levering av PTR-01 til huden
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
PTR-01-inkorporering ved immunfluorescens ved bruk av NC1- og NC2-farging, etter dosefrekvensperiode
|
Opptil 162 dager
|
|
Dannelse av forankringsfibriller
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Dannelse av nye forankringsfibriller målt ved elektronmikroskopi
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i såroverflate, som vurdert ved såravbildning
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Sårområde av mållesjoner, vurdert ved såravbildning
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i såroverflate, som vurdert av Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Sårområde av mållesjoner, vurdert av IGIC
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i hele kroppens såroverflate
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i hele kroppens såroverflate, ved å bruke nierregelen
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i hudens integritet, vurdert ved sugeblemmetid
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i hudens integritet, vurdert ved sugeblemmetid
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i hudens integritet, vurdert etter tid til re-blæring
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i hudens integritet, vurdert etter tid til re-blæring
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i alvorlighetsgraden av kløe, vurdert av modifiserte klødomener for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Alvorlighetsgraden av kløe, vurdert av modifiserte klødomener for pasientrapportert resultatmåling (PROMIS)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i alvorlighetsgraden av kløe, som vurdert av Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Alvorlighetsgrad av kløe, vurdert av Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), maksimal score på 234 (dårligst)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i virkningen av kløe på livskvalitet
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i virkningen av kløe på livskvalitet, vurdert av Pruritus-Specific Quality of Life Instrument (ItchyQoL), maksimal poengsum på 110 (dårligst)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i smertens alvorlighetsgrad, vurdert av modifiserte smertedomener for pasientrapportert resultatmåling (PROMIS)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i smertens alvorlighetsgrad, som vurdert av pasientrapporterte resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) smertedomener
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i alvorlighetsgrad av smerte, som vurdert av Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i smertens alvorlighetsgrad, vurdert av Instrument for Scoring Clinical, maksimal poengsum på 234 (dårligst)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i smertens påvirkning på livskvaliteten
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i virkningen av smerte på livskvalitet, som vurdert av Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB) instrument, maksimal score på 234 (dårligst)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring av dysfagi, vurdert ved bruk av det korte esophageal dysfagi-spørreskjemaet
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring av dysfagi, vurdert ved bruk av Brief Esophageal Dysfagia Questionnaire, maksimal poengsum er 40 (dårligst)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i dysfagi, vurdert etter volum av oralt ernæringsinntak
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring av dysfagi, vurdert etter volum av oralt ernæringsinntak, ved bruk av pasientintervju og dagbok, maksimal score er 40 (dårligst)
|
Opptil 162 dager
|
|
Stabilisering av dysfagi, vurdert ved bruk av Brief Esophageal Dysphagi Scale
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Stabilisering av dysfagi, vurdert ved bruk av Brief Esophageal Dysphagi Scale
|
Opptil 162 dager
|
|
Stabilisering av dysfagi, vurdert ved volum oralt ernæringsinntak
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Stabilisering av dysfagi, vurdert ved volum oralt ernæringsinntak, ved bruk av pasientintervju og dagbok
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i hornhinnesymptomer
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring av hornhinnesymptomer (øyesymptomer), vurdert av Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
|
Opptil 162 dager
|
|
Stabilisering av hornhinnesymptomer
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Stabilisering av hornhinnesymptomer (øyesymptomer), vurdert av Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endringshastighet i ernæringsmarkører (hemoglobin/hematokrit)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring av ernæringsmarkører, vurdert ved hemoglobin/hematokrit
|
Opptil 162 dager
|
|
Endringshastighet i ernæringsmarkører (totalt protein/albumin)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring av ernæringsmarkører, vurdert ved totalprotein/albumin
|
Opptil 162 dager
|
|
Endringshastighet i ernæringsmarkører (jern/TIBC)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring av ernæringsmarkører, vurdert av jern/TIBC
|
Opptil 162 dager
|
|
Endringshastighet i ernæringsmarkører (C-reaktivt protein)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring av ernæringsmarkører, vurdert av C-reaktivt protein
|
Opptil 162 dager
|
|
Stabiliseringshastighet av ernæringsmarkører (hemoglobin/hematokrit)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Stabilisering av ernæringsmarkører, vurdert ved hemoglobin/hematokrit
|
Opptil 162 dager
|
|
Stabiliseringshastighet av ernæringsmarkører (totalt protein/albumin)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Stabilisering av ernæringsmarkører, vurdert av totalt protein/albumin
|
Opptil 162 dager
|
|
Stabiliseringshastighet av ernæringsmarkører (jern/TIBC)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Stabilisering av ernæringsmarkører, vurdert av jern/TIBC
|
Opptil 162 dager
|
|
Stabiliseringshastighet av ernæringsmarkører (C-reaktivt protein)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Stabilisering av ernæringsmarkører, vurdert av C-reaktivt protein
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i Investigator Global Impressions of Change (IGIC)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Globale inntrykk av endring, vurdert gjennom IGIC (1-7), 7 er verst
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i etterforskers pasientinntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Globale inntrykk av endring, vurdert gjennom PGIC (1-7), 7 er verst
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i sykdomsaktivitet og arrdannelse
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i sykdomsaktivitet og arrdannelse, vurdert av Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i generell livskvalitet, som vurdert av Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) spørreskjema
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i generell livskvalitet, som vurdert av Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) spørreskjema
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i generell helse
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i generell funksjonshemming, som vurdert av Health Assessment Questionnaire eller Children's Health Assessment Questionnaire (HAQ/CHAQ)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i mental helse
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i psykisk helse og sosial funksjon, som vurdert av PROMIS-domenene for pasientrapportert utfallsmåling (Pasient-Reported Outcomes Measurement Information System)
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i sosial funksjon
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i psykisk helse og sosial funksjon, som vurdert av pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) sosiale funksjonsdomener
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i mengde sårbehandling
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i mengde sårbehandling, vurdert ved pasientintervjuer
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i tid for sårbehandling
Tidsramme: Opptil 162 dagerOpptil 162 dager
|
Endring i tid for sårbehandling, vurdert ved pasientintervjuer
|
Opptil 162 dagerOpptil 162 dager
|
|
Endring i kostnad for sårbehandling
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i kostnad for sårbehandling, vurdert ved pasientintervjuer
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i pasientens helhetsinntrykk av livskvalitet
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i generell livskvalitet, vurdert ved pasientintervjuer
|
Opptil 162 dager
|
|
Endring i pasientens helhetsinntrykk av funksjonshemming
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Endring i generell funksjonshemming, vurdert ved pasientintervjuer
|
Opptil 162 dager
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Genotype/fenotype forhold
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Korrelasjon mellom genotype (genetisk mutasjon) og alvorlighetsgrad av sykdom
|
Opptil 162 dager
|
|
Innvirkning av farmakokinetikk på sikkerhetsresultater
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Korreler Cmax og Area Under the Curve (AUC) med uønskede hendelser ved behandling, infusjonsrelaterte reaksjoner og immunmedierte reaksjoner
|
Opptil 162 dager
|
|
Innvirkning av farmakokinetikk på effektutfall
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Korreler Cmax og AUC med sårheling
|
Opptil 162 dager
|
|
Innvirkning av farmakokinetikk på farmakodynamiske utfall
Tidsramme: Opptil 162 dager
|
Korreler Cmax og AUC med sugeblemmetid, C7-immunfluorescens på biopsi og dannelse av forankringsfibriller ved elektronmikroskopi
|
Opptil 162 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. oktober 2020
Primær fullføring (Faktiske)
28. august 2021
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. oktober 2020
Først lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. september 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. september 2021
Sist bekreftet
1. september 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTR-01-002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .